2025年大学《应用统计学》专业题库- 统计学在生物医药领域中的应用效果评估

2025年大学《应用统计学》专业题库——统计学在生物医药领域中的应用效果评估考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、简述假设检验中第一类错误和第二类错误的含义，并说明它们之间通常存在怎样的制约关系。在生物医药研究中，犯第一类错误和第二类错误分别可能带来哪些不良后果？二、在一项比较两种药物（A药和B药）对某种慢性病治疗效果的研究中，收集了治疗前后患者的指标数据。请分别说明在以下研究设计下，应选择哪些主要的统计分析方法，并简述理由。1.评估两种药物在改善患者核心指标方面是否存在统计学上的差异（独立样本数据）。2.评估同一种药物在治疗前后患者核心指标上是否存在统计学上的改善（配对样本数据）。3.探究患者的年龄、性别、病程等基线特征是否与药物疗效（如改善幅度）相关（考虑多种因素）。三、某研究旨在评估一种新的诊断方法（方法X）在区分健康人与特定疾病患者（患病者）的准确性。研究招募了100名已知健康状况的个体，其中50名健康，50名患病。应用方法X进行检测，得到以下结果（仅描述，非真实数据）：*方法X正确识别出所有50名患病者（真阳性）。*方法X将10名健康者误判为患病者（假阳性）。*方法X未能识别出5名患病者（假阴性）。*方法X正确将40名健康者识别为健康者（真阴性）。请计算该诊断方法X的灵敏度、特异度、假阳性率、假阴性率，并解释这些指标在实际应用中的意义。如果将诊断标准调整，使得假阳性率降低，通常会对灵敏度产生什么影响？请说明理由。四、在一项关于某基因（GeneX）与某遗传疾病风险的关联性研究中，研究人员收集了500个病例（患病者）和500个对照（健康者）的基因型数据（AA,AB,BB三种基因型）。他们使用卡方检验分析了GeneX的基因型分布在不同两组人群中的差异。请简述卡方检验在此研究中的基本原理。如果卡方检验结果显示GeneX的基因型分布在病例组和对照组之间存在显著差异（P<0.05），请解释这一定义在多大程度上可以说明GeneX与该遗传疾病存在因果关系？为什么？五、线性回归模型常被用于生物医药研究中分析变量间的关系。请说明线性回归模型中系数（回归系数）的经济学或生物学解释通常意味着什么？在建立线性回归模型时，检验模型的整体拟合优度（R²）和各个自变量的显著性（P值）分别重要吗？请说明理由。如果一个自变量与因变量之间存在非线性关系，但线性回归结果显示其系数不显著，直接剔除该变量合适吗？为什么？六、生存分析是生物医药研究中常用的统计方法，尤其适用于研究事件的发生时间（如生存时间、无病生存期）。请简述生存分析中常用的两个核心概念：生存函数（SurvivalFunction）和风险函数（HazardFunction）的基本含义。在比较两组患者的生存时间分布时，常用的Log-rank检验与假设检验中的卡方检验有何不同？请说明其核心思想。七、某研究人员欲探究一种新疗法是否能延长晚期癌症患者的生存时间。他计划进行一项随机对照试验（RCT），将患者随机分为治疗组（接受新疗法）和对照组（接受标准疗法）。在分析数据时，他遇到了以下情况：1.治疗组中部分患者提前退出研究（失访）。2.两组患者的基线特征（如年龄、病情严重程度）存在显著差异。请简述针对情况1，常用的处理失访数据的两种方法（至少列举一种）及其基本思想。针对情况2，如果不进行处理或调整，对生存分析的结果可能产生什么影响？请说明理由。在生存分析中，如何评估处理基线不平衡问题的重要性？试卷答案一、第一类错误（α）是指假设检验中，拒绝了实际上为真（无效应或无差异）的零假设，即错误地认为存在效应或差异。第二类错误（β）是指假设检验中，未能拒绝实际上为假（存在效应或差异）的零假设，即错误地认为不存在效应或差异。两者通常存在制约关系，即减小α往往导致β增大，反之亦然（在样本量固定时）。在生物医药研究中，犯第一类错误可能导致错误地推广无效或有害的治疗方法；犯第二类错误可能导致错失有效的治疗方法或干预措施。二、1.应选择独立样本t检验（如果数据近似正态分布且方差齐性）或Mann-WhitneyU检验（如果数据不满足正态分布假设）。理由：用于比较两组独立样本在某个连续型指标上的均值或中位数是否存在显著差异，以评估药物效果的统计学差异。2.应选择配对样本t检验（如果数据近似正态分布）或Wilcoxon符号秩检验（如果数据不满足正态分布假设）。理由：用于比较同一组对象在接受干预前后的某个连续型指标是否存在显著变化，以评估药物的改善效果。3.应选择多重线性回归分析。理由：用于探究一个连续型因变量（改善幅度）与多个自变量（年龄、性别、病程等）之间的关系，判断哪些因素能显著预测疗效。三、灵敏度=真阳性/(真阳性+假阴性)=50/(50+5)=50/55≈0.909或90.9%特异度=真阴性/(真阴性+假阳性)=40/(40+10)=40/50=0.800或80.0%假阳性率=假阳性/(真阴性+假阳性)=10/(40+10)=10/50=0.200或20.0%假阴性率=假阴性/(真阳性+假阴性)=5/(50+5)=5/55≈0.091或9.1%意义：灵敏度表示患病者被正确识别为患病的概率；特异度表示健康者被正确识别为健康的概率；假阳性率表示健康者被错误识别为患病的概率；假阴性率表示患病者被错误识别为健康的概率。这些指标综合反映了诊断方法的准确性。如果将诊断标准调整以降低假阳性率，通常会对灵敏度产生负面影响。理由：降低诊断标准（提高阈值）会使更多健康人被判定为阳性（增加假阳性），但同时也会使部分患病者（原本按原标准为真阳性）的指标低于新阈值而被错误判定为阴性（增加假阴性），从而降低了灵敏度。四、卡方检验的基本原理是比较分类变量在不同组别间的观测频数与期望频数（基于零假设成立时的理论频数）之间的差异。如果观测频数与期望频数差异显著，则拒绝零假设，认为不同组别间的分类变量分布存在统计学差异。卡方检验结果（P<0.05）表明GeneX的基因型分布在病例组和对照组中存在显著差异，但这并不能直接说明GeneX与该遗传疾病存在因果关系。理由：相关性不等于因果性。可能存在其他混杂因素，或存在反向因果关系，或该关联是偶然发生的（I型错误）。需要进一步的研究（如功能验证实验、遗传模式分析等）来探讨因果关系。五、线性回归模型中系数（回归系数）通常解释为：在其他自变量保持不变的情况下，该自变量每变化一个单位，因变量平均变化的量（对于连续型变量）或平均增加/减少的类别次数（对于虚拟变量）。检验模型整体拟合优度（R²）重要，因为它说明模型解释了因变量变异的百分比，反映了模型的总解释能力。检验各个自变量的显著性（P值）重要，因为它说明每个自变量对因变量的影响是否statisticallysignificant，有助于识别哪些因素是真正重要的预测因子。不合适。理由：线性回归假设自变量与因变量之间存在线性关系。如果存在非线性关系，线性回归可能无法捕捉到真实的关联，即使非线性关系的自变量系数不显著，也可能意味着存在未被模型捕捉到的非线性模式或交互作用，直接剔除可能丢失重要信息。应考虑使用非线性回归、多项式回归或交互项。六、生存函数（S(t)）表示在时间t之前未发生指定事件（如死亡）的个体所占的初始比例。风险函数（h(t)）表示在已知生存至时间t的条件下，个体在微小时间区间(t,t+Δt)内发生指定事件的瞬时概率。Log-rank检验与卡方检验的不同之处在于：Log-rank检验对生存时间数据进行排序，重点关注不同组别在所有时间点（尤其是中位生存时间附近）发生事件的累积差异，对早期和晚期事件都给予同等权重（或接近同等权重）。卡方检验（通常用于比较生存分布，如使用Kaplan-Meier估计的组间差异）则更侧重于比较各组生存曲线的整体位置，其权重通常与时间成正比或与风险率成正比。核心思想：Log-rank检验通过比较各组在经历相同事件数量时的生存状态差异来判断整体生存分布的显著性。七、处理失访数据的方法：①完全随机抽样（CoarseData）法：假设失访原因与生存时间无关，将失访患者的生存时间视为某个预设值（如删失时间点或所有失访者中最短/最长的生存时间）。②Kaplan-Meier生存分析：该方法本身不依赖于失访原因的假设，通过逐步排除已发生事件和已知的删失时间点来估计生存函数，直接适用于含删失数据的生存时间分析。如果不处理或调整基线不平衡问题，对生存分析结果可能产生：①偏倚：基线特征差异大的组别可能在开始时就处于不同风险水平，未调整可能导致观察到的生存差异部分归因于基线不同而非干预效