临床试验样本量估算

1、样本量估算（二）：随机对照试验（两组均数）比较的样本量计算方法2020-07-16 18:54“样本量估算周一见”系列每周一呈现，敬请关注，本周展示的是医学研究最常见的两组均数比较样本量比较方法。一、研究实例随机对照试验研究:探讨中西医结合治疗治疗女性膀胱过度活动症。采用完全随机的方法将研究对象分为两组（中西医结合组和西医组），结局指标为排尿症状的评分预计西医对照组排尿症状评分的平均值为 7.081.36 分， 中西医结合治疗组使用药物后预计降低 1.2 分，二者方差相似。双侧检验， 为 0.05，两组样本量比值 1:1（即两组病例数相等），把握度（检验效能）1-=90%，求需要多少样本量？二

2、、样本量估算方法案例解析:本案例比较的是某药物 A 治疗女性膀胱过度活动症，其结局指标为排尿症状评分，为定量数据，定量结局往往探讨的是 2 组或多组均数有无统计学差异。本例为 2 组均数的比较。计算公式n 代表每组样本量。Z 和 Z 需要查表。一般 为 0.05，且 Z 值为双侧，则 Z0.05=1.96; 为单侧，把握度（检验效能）为 0.9 时，Z=1.28，把握度（检验效能）为 0.8 时，Z=0.84，一般把握度 0.9 较多见，但需要更多样本量。本例中 Z 和Z 分别等于 1.96 和 1.28。代表标准差，本例中=1.36。代表差值，即治疗组与对照组平均值的差值，本例中=1.2。三

3、、直接利用公式计算样本量四、PASS 操作计算样本量打开 PASS 15 软件后，在左侧菜单栏中找到 MeansTwoIndependence MeansT-Test(Inequality)Two-Sample T-Tests Asuming EqualVariance（方差齐）、Two-Sample T-Tests AllowingUnequal Variance（方差不齐）。这个研究中，把握度为 90%，即 Power=0.90； 为 0.05，即 Alpha=0.05； 两组样本量比值 1:1，即 Group Allocation 为 Equal(N1=N2)；1=5.88； 2=7.0

4、8；标准差 =1.36；其他为默认，点击 Calculate。PASS 给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义、总结性描述以及考虑失访情况后的样本量计算结果。本例结果显示：N1=28，N2=28，N=56。即干预组和对照组各需要 28 例研究对象，一共需要 56 例研究对象。考虑到失访情况，依据失访率 20%计算，实际研究中，治疗组和对照组至少各需要 35 例研究对象，总的需要 70 例研究对象。五、样本量计算表述方式表述一，公式法：本研究为随机对照试验，治疗组为药物A 治疗组，对照组为安慰剂对照组，研究对象的排尿症状评分为观测的结局指标，根据查阅文献以及预实验结果，安慰剂对照组的

5、排尿症状评分均数为 7.081.36 分，预计药物A 治疗组的排尿症状可下降 1.2 分，设双侧 =0.05，把握度为 90%。根据样本量计算公式：计算得到治疗组和对照组各需研究对象 27 例，考虑失访以及拒访的情况，最终至少需要的治疗组和对照组研究对象各为 34 例，总计至少纳入 68 例研究对象。表述二，PASS 软件法：本研究为随机对照试验，治疗组为药物A 治疗组，对照组为安慰剂对照组，研究对象的排尿症状评分为观测的结局指标，根据查阅文献以及预实验结果，安慰剂对照组的排尿症状评分均数为 7.081.36 分，预计药物 A 治疗组的排尿症状可下降 1.2 分，设双侧 =0.05，把握度为

6、90%。利用PASS 15 软件计算得到治疗组的样本量 N1=28 例，对照组的样本量 N2=28 例， 考虑失访以及拒访的情况 20%计算，最终至少需要的治疗组和对照组研究对象各为 35 例，总计至少纳入 70 例研究对象。样本量估算（一）：随机对照试验（两组率）比较的样本量计算方法2020-07-16 18:13一、研究实例随机对照试验研究：探讨运动对产妇产后抑郁症率的影响。采用完全随机的方法将研究对象分为两组（干预组和对照组），结局指标为抑郁症的发生率。预计干预组率 23%，对照组率 35%。要求双侧检验， 为 0.05，两组样本量比值 1:1（即两组病例数相等），=0.1，把握度（检验

7、效能）1-=90%，求需要多少样本量？二、样本量估算方法案例解析:本案例比较的是产妇产后抑郁率，其结局指标为是否抑郁，为分类结局，分类结局往往探讨的是 2 组或多组率有无统计学差异。本例为 2 组率的比较。计算公式n 代表每组样本量Z 和 Z 需要查表。一般 为 0.05，且 Z 值为双侧，则 Z0.05=1.96; 为单侧，把握度（检验效能）为 0.9 时，Z=1.28，把握度（检验效能）为0.8 时，Z=0.84，一般把握度 0.9 较多见，但需要更多样本量。本例中 Z 和 Z 分别等于 1.96 和 1.28p1 和 p2 分别代表干预组和对照组的患病率，本例中p1=0.23，p2=0.

8、35p-代表 p1 和 p2 的均值，q-代表 1-p1 和 1-p2 的均值，本例中=0.29，=0.71。三、直接利用公式计算样本量四、PASS 操作计算样本量打开 PASS 15 软件后，在左侧菜单栏中找到 Proportions TwoIndependence ProportionsTest(Inequality)Tests for Two Proportions。这个研究中，把握度为 90%，即 Power=0.90； 为 0.05，即 Alpha=0.05； 两组样本量比值 1:1，即 Group Allocation 为 Equal(N1=N2)；P1=p1=0.23； P2=p

9、2=0.35；其他为默认，点击 Calculate。PASS 给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义、总结性描述以及考虑失访情况后的样本量计算结果。1 p怂 s oo tput I I 名1W叩 叩Fi1. 11切E玉I 1/lln北 心 血 Ip 心 咕 吓，心 。uxa o 令.叫一卜兀众飞 qF”口一心Him 电”卞歹言3压叩凶却乙如二 峈 5 15 0.52019,613012 23.111 .,Nummc ll=Jll雯闷打行enc,s限 吵 泌 沁5um 日 如 印 b 订tnfl啦 d 生m” 斤“如 I戊叫 众 nT启孚杠 fo r T叩 Prop o d lom

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