32例儿童非亲缘脐血移植临床研究(1)

3232 例儿童非亲缘脐血移植临床研究例儿童非亲缘脐血移植临床研究(1)(1) 【摘要】 本研究对山东省脐血造血干细胞库 XX 年 8 月至 XX 年 6 月所提供 32 例儿童无血缘脐血移植 （URCBT）进行回顾性分析，观察非血缘脐血造血干细胞移 植的疗效及并发症。常规进行脐血的收集、分离、保存、 检测、冻融和输注。用 PCR-SSO、PCR-SSP、SBT 技术检测 HLA-A、B、DR。结果表明：32 例患血液系统疾病儿童，中 位年龄 8 岁；中位体重，其中急性淋巴细胞白血病 13 例， 均为高危型；急性髓系白血病 9 例，包括 M11 例，M24 例， M43 例，M51 例；慢性髓系白血病 2 例；重型再生障碍性贫 血 3 例；急性混合性白血病 3 例；非何杰金氏淋巴瘤 2 例。 供受者全相合为 10 例，个位点不相合为6 例， 个位点不相合为 6 例。供受者血型相合 12 例，不 相合 20 例。输入有核细胞（） （）107kg，CD34 细胞105/kg。采用以环磷酰胺（Cy）和全身照射（TBI） 为主的 Cy/TBI 预处理方案例，以白消安（Bu）和环磷酰 胺（Cy）为主的 Bu/Cy 预处理方案1 例，其他方案预处理 7 例。GVHD 预防采用以环孢菌素 A 为主的方案。结果表明： 32 例患者 20 例（）白细胞达到植入标准，ANC109/L 的中位时间 17（9-38）天；Plt20109/L 中位时间 42 天。-度和-度急性 GVHD 累计发生率分别为 35%和 15%。1 年总生存率%，2 年总生存率%。结论：HLA 相合及 1-2 个位点不合异基因脐血造血干细胞移植是可行的，尤其 在治疗儿童血液病方面具有应用前景。 【关键词】造血干细胞移植；非亲缘脐血移植；恶性 血液病 ClinicalStudyofUnrelatedUmbilicalCordBloodTransplan tationin32childrenPatients AbstractToevaluatetheclinicalefficacyofunrelatedumb ilicalcordbloodtransplantationonthetreatmentofchild renwithhematologicmalignanciesandnonmalignancies，b etweenAugustXXandJuneXX，32patientsweretransplanted byusingunrelatedumbilicalcordbloodsuppliedbyShandon gUmbilicalCordBloodBank.Outofthem，13patientssuffer edfromALL，9fromAML，3fromAA，3fromHAL，2fromCMLand 2fromNHL.Themedianagewas8years，themedianweightwask g.Allpatientsreceivedablativeconditioningregimentac cordingtothediseaseandthediseasestatus.Conditioning regimentsCy/TBIwereusedfor4patientsandBu/Cyfor21pat ients，otherfor7patients.Allpatientsreceivedcyclosp orinAand/ormethotrexateforGVHDprophylaxis.Themeannu mberofinfusednuclearcellswere107/kg，CD34cells1 05.AllofUCBunitsweretestedforHLA-A，- B，andDRB1usinglowandhighresolutiontechniques.There wereHLA- matchedin10，5/6in16and4/6in6.Theresultsshowedthat2 0outof32patientsachievedcompleteengraftment.Mediant imeofneutrophil109/L，andplatelet20109/Lwer e17and42daysrespectively.TheincidenceofaGVHD- andaGVHD- were35%and15%respectively.Afteramedianfollow- upof18months，overallsurvivalrateatoneyearwas%，ove rallsurvivalrateattwoyearswas%.ItissuggestedthatUCB Tispromisingforchildrenpatientswhoislackofmatchedbo nemarrowdonors. Keywordshematopoieticstemcelltransplantation，unrel atedumbilicalcordbloodtransplantation;hemtologicalm alignancy 自 1988 年首例进行 HLA 相合的同胞脐血移植获得成功 以来，CBT 发展迅速1 。至今，世界上已建立 50 余家脐 血库，保存 15 万例已 HLA 分型的脐血，并提供 4 千余例脐 血移植2 。山东脐血库自 1999 年 12 月至今，已冻存 8000 例脐血，并为临床提供脐血移植 110 份。现将 XX 年 8 月至 XX 年 6 月所提供 32 例儿童无血缘脐血移植（URCBT） 治疗血液病，其长期随访情况报告如下。 材料和方法 病例 患儿 32 例，男 21 例，女 11 例。中位年龄 8 岁；中位 体重公斤。急性淋巴细胞白血病 13 例，均为高危型；急性 髓系白血病 9 例，其中 M11 例，M24 例，M43 例，M51 例； 慢性髓系白血病 2 例；重型再生障碍性贫血 3 例；急性混 合性白血病 3 例；非霍奇金淋巴瘤 2 例。 脐血采集、检测、分离和冻存 采用二联采血袋封闭式收集第三产程足月顺产或剖宫 产的新生儿脐血。产妇无内科及产科合并症，产前血液学 检查 HbsAg，anti-HCV，anti-CMV，anti-HIV1/2 阴性，肝 功能检查未见异常，产妇夫妇双方无遗传病及家族病史。 采用梯度离心法去除脐血中的红细胞和血浆，用二甲亚砜 （DMSO）为冷冻保护剂，经程控降温后保存于-196液氮 中。 供受者 HLA-A，B，DR 检测采用 PCR-SSO 或 PCR-SSP 的方法。 供受者全相合为 10 例，个位点不相合为6 例， 个位点不相合为 6 例。供受者血型相合为 12 例， 不相合 20 例。输入有核细胞（）557（） 107kg，CD34 细胞105/kg。 预处理方案 根据疾病及其状态，移植中心采用不同预处理方案。 以环磷酰胺（Cy）和全身照射（TBI）为主的 Cy/TBI 方案 例;以白消安（Bu）和环磷酰胺（Cy）为主的 Bu/Cy 方案 1 例;其他方案 7 例。 GVHD 的预防 对所有患者均采用联合免疫抑制方案，在经典的环孢 菌素（CsA）基础上加甲氨喋呤