国家创新药物体系建设及发展战略——曲凤宏.ppt.ppt

国家创新药物体系建设及发展战略中国21世纪议程管理中心新药与生物医学工程处 一 我国医药科技创新体系建设基本采取三步走的战略部署二 药物创新体系建设现状三 医药科技发展战略目标四 医药科技发展战略措施五 医药科技发展战略重点 第一步搭建我国医药科技创新体系框架 1035 工程为主体 针对新药筛选 安全性评价和药物临床试验这三个关键环节 构建国家新药研发体系雏形 初步建立我国创新药物研究平台 一 我国医药科技创新体系建设基本采取三步走的战略部署 第二步即 十五 期间以 863 计划 创新药物研究和中药现代化 重大科技专项为主体 针对新药研发的各个技术环节 建立技术平台 完善我国医药科技创新体系 加强理论创新 知识创新 使我国的医药科技创新体系能与国际创新药物研究规范基本接轨 一 我国医药科技创新体系建设基本采取三步走的战略部署 第三步利用已建立的符合国际规范的医药科技创新体系 研发高技术含量的新药 使其在世界医药主流市场具有较强的竞争力 提高我国创新药物研究的综合实力和整体水平 一 我国医药科技创新体系建设基本采取三步走的战略部署 一 技术平台建设 二 创新药物研究开发取得重大阶段性成果 三 中药现代化研究 四 设立培养人才的博士专门基金 二 药物创新体系建设现状 新药筛选技术平台 重点开展高通量筛选技术和方法研究 建立细胞和分子水平的筛选模型 筛选一批具有开发前景的活性化合物 建立筛选的信息与化合物库 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 新药临床前药效学关键技术平台 针对心脑血管疾病和恶性肿瘤的病因 建立临床前药效学评价模型 按照国际规范的要求开展新药的评价工作 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 新药临床前安全评价技术平台 重点是建立spf级动物屏障系统 软件着重于建立和健全各项管理制度 制定标准操作程序 sop 并积极探索国际认证体系的技术要求和准入渠道 开展关键技术研究 按照glp规范的要求进行了新药临床前安全评价研究工作 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 药物代谢动力学关键技术平台 开展新药临床前药代谢动力学的新方法 新技术研究 重点是中药多组份药物 生物技术大分子等药物的关键性技术研究 建立了一整套符合国际规范的药物代谢动力学体内外研究技术 具备了开展各类新药临床前药物代谢动力学研究的能力 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 临床试验关键技术平台 按照国际规范的要求开展各种类型和i iv期的新药临床试验工作 参与国际多中心临床试验合作 构建了临床研究统计分析及数据管理系统 加强了临床试验数据管理工作 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 生物技术药物规模化制备技术平台 围绕规模化制备 建立包涵体复性 基于组合化学和分子识别的仿生亲和层析等技术 开展了重组人血管内皮抑制素 瑞替普酶等生物技术产品的研究 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 动物细胞表达产品大规模高效培养技术平台 建立动物细胞大规模连续灌注培养过程的活细胞分离和截留系统 研制了具有自主知识产权的的无血清培养基 动物细胞培养规模提升到几百升 以平台技术为支撑 开发了肝癌片段单抗药物 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 生物技术产品的质量标准和检测技术平台 完成国家一 二类新生物技术药物质量标准制定及相关检测工作 完成了 人用重组dna制品质量控制技术指导原则 等相关技术指导原则的制定 二 药物创新体系建设现状 技术平台建设 一批具有自主知识产权的创新药物完成了临床前和临床研究 取得了突破性结果丁苯酞盐酸关附甲素重组腺病毒 p53抗癌注射液药物 二 药物创新体系建设现状 创新药物研究开发 抗hiv病毒药物抢仿及艾滋病疫苗研究 针对我国艾滋病防治工作所面临的严峻形势 将国家定点生产企业与高水平的研究院所整合成一体 共同开展核苷类逆转录酶抑制剂 非核苷类逆转录酶抑制剂和蛋白酶抑制剂研究 二 药物创新体系建设现状 创新药物研究开发 中药现代化研究 开展注射剂的指纹图谱 在线检测 中药制剂防潮材料 中药重金属 农药残留检测等关键技术研究 开展规范化种植 濒危中药材繁育 饮片规范化炮制 提取物以及配方颗粒研究 建立了若干个中药现代化科技产业基地和中药材规范化种植基地 二 药物创新体系建设现状 创新药物研究开发 设立培养人才的博士专门基金 由各省 自治区 直辖市和国务院相关部门推荐 在全国范围遴选具有博士学位的优秀专业人才给予支助 培养具有一定专业知识又有一定管理能力的学科带头人 二 药物创新体系建设现状 创新药物研究开发 三 医药科技发展战略目标1创新模式由仿制向创新为主 创仿结合的战略转变2产品结构由以原料药为主向原料药与制剂协同发展转变3营造医药创新体制环境 使创新成果由重科研论文数量向重专利 重标准 重产业化方向转变4技术创新主体由科研院所 高等院校为主向企业为主转变 四 医药科技发展战略措施1 创新为本战略2 全球化战略3 知识产权战略4 人才强药战略5 高科技标准化战略6 可持续发展战略 要重点研究具有自主知识产权的创新药物和新的制剂品种 针对创新药研究与开发的主要技术环节 建立新药发现 新药临床前评价和临床研究技术平台 形成完整的能与国际水平和标准接轨的国家创新药物研发体系 创新为本战略 一 四 医药科技发展战略措施 技术创新和品种开发以企业为主体 知识 理论创新和平台建设以科研院所为主体 要创造政策环境促进企业创新投入 改变企业技术研究薄弱的局面 使企业通过药物开发获得新的活力 形成研发与效益的良性循环 使企业真正成为新药开发和创新的主体 加快以企业为核心的新药开发体系的形成 创新为本战略 二 四 医药科技发展战略措施 全球化或称为国际化包括两层含义要素资源配置的国际化 利用国际资本市场实现直接融资渠道的国际化 利用国际信贷市场实现间接融资渠道的国际化 在国际人才市场上配置人力资源 实现人力资本的国际化 在国际技术市场上合理配置技术要素 从而确保所使用技术的先进性 通过跨国投资 更多地参与国际分工和合作 要求运作必须符合国际惯例 按照国际标准开展工作 四 医药科技发展战略措施 知识产权战略新药的研究与开发是一项高投入 高风险 周期长的系统工程 新药开发的高代价 就要考虑利润回报 如果没有相应的知识产权保护 研制开发者的积极性势必会受到致命的打击 四 医药科技发展战略措施 人才强药战略引进一批拥有新药研发经验和技术的高层人才 培养一批懂技术 熟悉国内外法规和法律的专业管理人才 扶持一批具有专业背景和开拓能力的企业家 创造人才成长适宜的人文与政策环境 建立一支稳定的 从事新药研究开发到产业化各个环节 学科配套 专业齐全 力量雄厚的科研和管理人才队伍 造就一批具有国际前沿水平的从事创新药物研究开发的中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家群体 四 医药科技发展战略措施 高科技标准化战略从技术战略转向标准的战略 未来国际医药市场的竞争焦点将是标准的竞争 较之传统的微观物化的产品竞争和价值有限的专利竞争而言 标准是产品和专利的衡量尺度 具有客观性和权威性 是市场的技术屏障和主动权 其竞争更具有市场意义 要实现我国医药行业的国际化战略 必须尽快建立与国际接轨的质量 标准及环保体系 制定和推广国际化行业标准 四 医药科技发展战略措施 全面 协调 可持续发展是科学发展观的基本内涵 是社会经济与人口 资源 环境的和谐统一 东部沿海地区继续发挥技术 资源 人才优势 发展高技术含量产品 发展外向型经济 中西部地区要抓住西部大开发的机遇 利用资源优势发展具有鲜明地区特色的医药经济 可持续发展战略 一 四 医药科技发展战略措施 在行业内部各个产业在发展水平 国际差距和演进趋势等方面都有较大的差别 要综合分析评价天然药物 化学制药 生物制药等的比较优势 必须有区别地加强重点选择 在发展医药的同时 要强调可持续 必须坚持资源开发与节约并举 积极推进资源利用方式从粗放型向集约型转变 推进绿色制药产业的发展 可持续发展战略 二 四 医药科技发展战略措施 五 医药科技发展战略重点为实现战略目标 结合国际医药经济发展规律与我国的实际情况 提出战略重点作为我国创新药物研究和产业化开发的突破口 1 创新药物品种和新剂型研究2 药物发现技术平台3 新药临床前研究与评价平台4 新药临床试验研究平台5 新型释药系统技术平台 6 国家新药研发信息与策略平台7 重大药物品种及规模化 产业化关键技术和共性技术研究 五 医药科技发展战略重点 创新药物品种和新剂型研究针对常见病 多发病以及严重危害国家安全和社会稳定的重大传染性疾病 优选各种类型的化合物 天然产物 各种生物技术药物 通过系统的新药筛选和技术评价 发现具有自主知识产权的创新药物 改变和扭转我国药物长期依靠仿制的局面 并为医药产业发展提供技术支撑 促进产业的发展 五 医药科技发展战略重点 药物发现技术平台综合应用计算机辅助合理药物设计 高通量筛选 高内涵筛选 高效有机合成 快速分离鉴定天然产物 成药性早期预测等先进技术 建立药物发现技术平台 在药物研究源头创新上产生一批具有市场前景的先导化合物和候选化合物 建立分子和细胞水平的筛选模型 完善筛选的信息与化合物库 五 医药科技发展战略重点 新药临床前研究与评价平台包括临床前药效学 药代动力学和新药安全评价平台 重点开展新技术 新方法的研究 建立分子 细胞水平和整体动物的药效及安全性评价模型 按照国际规范的要求开展各类 各期的新药研究与评价工作 完善和加强glp管理体系建设 争取国际多边和双边互认 使我国的新药非临床研究与国际接轨 五 医药科技发展战略重点 新药临床试验研究平台充分利用国家临床试验基地 继续遴选有成熟工作基础 具备规范性开展临床试验工作的骨干单位 建立新药临床试验研究平台 围绕人体药代动力学的生物样本检测 新药人体pk pd技术和药物疗效与安全性评价技术开展开展 期临床试验工作 建立药物临床试验 gcp 管理体系 五 医药科技发展战略重点 新型释药系统技术平台 新型给药系统技术平台的建设 有助于加速我国药物制剂的产业化进程 推动我国药物制剂领域从单一制剂品种创新向国际先进制剂技术集成创新的转变 并形成具有市场前景的制剂产品及制剂产业 迅速缩小我国同国际先进制剂水平之间的差距 提高我国在药物制剂领域的国际竞争力 新型给药系统包括靶向给药系统 透皮给药系统 粘膜给药系统 口服缓控释 速释给药系统 载体给药系统和生物技术给药系统等 五 医药科技发展战略重点 国家新药研发信息与策略平台为全面提高我国新药研发决策的科学化水平 促进新药研发全过程中各环节关键技术的相互促进 协调发展 使有限的研发资源优化配置 高效利用 提高我国有限的新药研发资源的生产效率 建立信息与策略平台 重点开展新药技术性和经济性评价准则 方法及指标体系研究 提出新药研发政策与战略 促进整个新药研究开发技术链各个环节的互动 达到资源配置效益的最大化 五 医药科技发展战略重点 重大药物品种及规模化 产业化关键技术和共性技术研究重点对已上市非专利重大药物品种用现代技术手段进行生产工艺改造 提升技术含