美国FDA 批准依鲁替尼慢性淋巴细胞性白血病新适应症.doc

7 月 28 日，美国 FDA 批准依鲁替尼一项新适应症，许可其用于治疗 17 号染色体缺失 (17p 缺失) 的慢性淋巴细胞性白血病 (CLL) 患者，17p 缺失与 CLL 标准治疗药物较差的响应有关。依鲁替尼的这一适应症获得了突破性治疗药物资格。2014 年 2 月，基于依鲁替尼总有效率效果，这款药物获得加速批准用于治疗 CLL。用来检测无进展生存期与总生存期的新临床试验结果已证实了这款药物的临床收益。CLL 属非霍奇金淋巴瘤的一种，是一种罕见的血液及骨髓疾病，它通常会随着的时间的推移逐渐恶化，引起白细胞中 B 淋巴细胞（B 细胞）逐渐增加。美国国家癌症研究所预测 2014 年将有 15720 美国人被确诊患有这种疾病，而 4600 人将死于这种疾病。依鲁替尼通过阻止可允许癌细胞增长与分化的酶而起作用。“我们继续看到慢性淋巴细胞性白血病治疗药物的进步，特别是用于 难治性患者人群的药物，”FDA 药品评价与研究中心血液及肿瘤产品主任、医学博士 Pazdur 称。“依鲁替尼是第四款以突破性治疗药物资格获批用于治疗 CLL 的药物，这反应了突破性治疗药物资格计划的前景，证明了 FDA 致力于与制药公司一起加快这些重要新药开发、审评及批准的承诺。”以突破性治疗药物资格获批用于治疗 CLL 的其它三款药物是 2013 年 11 月批准的 Gazyva (obinutuzumab)，2014 年 4 月批准的奥法木单抗及 2014 年 7 月批准的 Zydelig (idelalisib)。依鲁替尼加速批准用于治疗 CLL 的申请未获得突破性治疗药物资格。今天依鲁替尼的批准是基于一项由391名之前已治疗过的受试者参与的临床研究，其中 127 名CLL受试者有17p缺失。受试者被随机配给依鲁替尼或奥法木单抗，直到疾病出现进展或副作用变得无法耐受时停止。经 过预先计划的一项中期分析之后，临床试验因良好疗效而提前中止，分析结果显示，依鲁替尼治疗受试者其疾病进展或死亡（无进展生存期）风险降低78%。结果还显示，依鲁替尼治疗受试者死亡风险（总生存期下降57%。在127名17p 缺失受试者中，依鲁替尼治疗受试者其疾病进展或死亡风险降低 75%。临床研究中观察到的与依鲁替尼相关的常见副作用有血液中血小板水平降低 (血小板减少症)、抗感染的中性粒细胞减少 (中性粒细胞减少)、腹泻、红细胞水平降低（贫血）、疲劳、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、恶心和发烧（发热）。依 鲁替尼新适应症的批准与这款产品的处方药申请者付费法案规定日期（2014年10月7日）相比提前了两个月，处方药申请者付费法案规定日期是 FDA 计划完成药物审评的最后日期。FDA是以优先审评计划完成依鲁替尼新适应症审评的，优先审评为旨在治疗严重疾病或病症的药物提供一个加快的审评过程，这类药物如果获得批准，与上市产品相比将 提供明显的疾病改善。依鲁替尼于 2013 年 11 月还获得加速批准，用于治疗之前至少已接受过一种药物治疗的套细胞淋巴瘤患者。用