临床研究设计方法ppt课件.ppt

临床研究设计方法 1 提纲 临床研究的 解剖 研究问题设计方案研究对象参数测量样本量计算 临床研究的 生理 内部真实性外部真实性 2 临床研究的 解剖 研究问题背景和意义研究设计时间框架流行病学方法研究对象选择标准抽样设计 研究解决什么问题 问题为什么重要 研究如何构建 研究对象是谁 如何选择 3 临床研究的 解剖 研究参数预测参数混杂参数结局参数统计分析假设样本量分析方法 测量哪些指标 研究规模有多大 结果怎样分析 4 临床研究的 解剖 研究问题 目标 FeasibleInterestingNovelEthicalRelevant 人应该多吃鱼吗 我们吃鱼多吗 吃鱼能降低心血管疾病的风险吗 鱼吃多了会不会汞中毒呢 鱼油胶囊对心血管疾病的作用是不是和吃鱼一样呢 吃哪种鱼油胶囊不会弄得人一身鱼味呢 5 临床研究的 解剖 背景和意义已知未知新知 关于这个 研究问题 这个问题重要吗 哪些方面已经搞清楚了 以前的研究存在什么缺陷 哪些方面还没有搞清楚 搞清楚这些到底有什么用 带来科学新知 影响临床指南 助力公卫政策 6 临床研究的 解剖 研究设计观察性研究描述性研究分析性研究队列研究前瞻性队列研究回顾性队列研究横断面研究病例 对照研究 特点被动观察 事件 在 研究对象 中的分布 发生疾病在人群中的分布评价相关性 推测因果由前向后现在 将来过去 现在 咔嚓 一声由后向前 7 临床研究的 解剖 研究设计干预性研究 临床试验随机 盲法非随机非盲法 特点主动对 研究对象 施以 干预 观察它对 事件 发生的影响 8 临床研究的 解剖 研究设计 有冠心病病史的患者平均每周吃多少斤鱼呢 有冠心病病史的患者吃多少鱼和发生心梗有关系吗 吃鱼油胶囊能降低冠心病患者的全因死亡率吗 9 临床研究的 解剖 研究设计队列研究 10 临床研究的 解剖 研究设计病例 对照研究 11 临床研究的 解剖 研究设计横断面研究 12 临床研究的 解剖 研究设计随机对照试验 13 临床研究的 解剖 研究设计 哪种最好 没有永远的最好 合适就好 哪种最有效率 哪种成本最低 哪种能得到满意的答案 14 临床研究的 解剖 研究对象锁定目标人群纳入标准排除标准收集足够的研究对象抽样 最适合回答 研究问题 的人群 目标人群 中可及的一个亚组 15 临床研究的 解剖 研究参数观察性研究描述性研究率分析性研究预测参数结局参数混杂参数干预性研究预测参数 干预 结局参数混杂参数 举例鱼与心血管疾病我们吃鱼多吗 吃鱼能降低心血管疾病的风险吗 16 临床研究的 解剖 统计分析假设无效假设备择假设计算样本量EffectSizePowerStatisticalSignificance分析方法 17 临床研究的 生理 临床研究之目的研究结果推断自然规律 18 临床研究的 生理 2种推断内部真实性依靠研究实施解决外部真实性依靠研究设计解决 定义研究中实际发生了什么 结论正确的程度研究结论适用于研究以外的人和情况吗 推论正确的程度 19 临床研究的 生理 20 临床研究的 生理 研究设计 21 临床研究的 生理 研究实施 22 临床研究的 生理 因果推断混杂因素研究误差随机误差依靠扩大样本量解决等系统误差依靠改良研究方案解决 因机遇而生 四向发散因偏倚而生 指向一方 23 临床研究的 生理 研究误差 24 临床研究的 生理 总结 25 临床研究设计方法 制订研究计划从 研究问题 开始提纲计划书工作手册 步骤一纲在手想法逐渐清晰便于交流讨论推断在胸听取意见预试验反复修改妥协 26 研究问题 27 研究问题 好问题来自全面掌握文献 前沿关注新思路 新技术对传统观点持怀疑态度保持丰富的想象导师 全面检索系统评价参加会议建立联系新思路 新技术应用临床观察教学讨论开启研究之门 28 研究问题 好问题的5条标准Feasible可行样本量 技术支持 人力 物力 财力 适当规模Interesting兴趣Novel创新肯定 反驳或发展先前的观点或提出新观点Ethical伦理Relevant价值科学新知 临床 卫生政策 未来研究 29 研究对象 30 研究对象 人群与样本目标人群可及人群研究样本 定义根据临床和人口学特点所有患哮喘的成年患者目标人群 时间和地点2010年医院北京协和医院收治的所有患哮喘的成年患者可及人群 志愿参加 31 研究对象 推断 32 研究对象 实施 33 研究对象 锚定目标人群纳入标准临床特征人口学特征时间特征地点特征排除标准尽量少影响随诊 数据质量 治疗顺应性 安全性等 34 研究对象 抽样方便抽样consecutivebetter几率抽样简单随机抽样系统抽样分层随机抽样整群抽样 35 研究对象 募集代表性强无应答失访样本量够 36 参数测量 37 参数测量 参数分类连续变量分类变量名义变量等级变量二分变量 举例身高 每日吸烟量性别 血型疼痛指数生死 38 参数测量 精确性测量可重复的程度 随机误差 与之相对观察者工具观察对象评价指标连续变量观察对象间标准差变异系数分类变量一致比Kappa 提高精确性的策略标化测量方法培训并考核观察者改进测量工具改用自动化设备进行测量重复测量 39 参数测量 准确性代表实际真值的程度 系统误差 与之相对观