药品研究开发思路

1、药品研究开发思路药品研究开发思路 研究开发中心研究开发中心 20052005年年2 2月月 新药：未曾在中国境内上市销售的药品新药：未曾在中国境内上市销售的药品 中药新药开发思路中药新药开发思路 化药新药开发思路化药新药开发思路 仿制药（中药仿制药（中药/化药）开发思路化药）开发思路 一、一、 及时充分了解国内外市场信息，以市及时充分了解国内外市场信息，以市 场需求来确定中药开发的方向场需求来确定中药开发的方向 世界天然药物市场容量巨大，中国的入世世界天然药物市场容量巨大，中国的入世 给中药走向世界带来了机遇。随着全球天给中药走向世界带来了机遇。随着全球天 然药物潮流的兴起，在世界卫生组织的极

2、然药物潮流的兴起，在世界卫生组织的极 力推动下，各国政府纷纷将植物药、传统力推动下，各国政府纷纷将植物药、传统 药纳入政府管理，给予合法的地位。植物药纳入政府管理，给予合法的地位。植物 药与传统医药取得了前所未有的发展机遇，药与传统医药取得了前所未有的发展机遇， 20002000年全球天然植物药市场销售额达年全球天然植物药市场销售额达 165165亿美元，近几年保持在亿美元，近几年保持在10%10%15%15% 的增长速度。入世后，有关协议及政策给的增长速度。入世后，有关协议及政策给 中药进入国际市场提供了机遇，据报道，中药进入国际市场提供了机遇，据报道， 20022002上半年中药中成药保健

3、品出口与上半年中药中成药保健品出口与 20012001年同比增长年同比增长15.9%15.9%，中医中药目前，中医中药目前 已在部分国家取得了合法地位，这表明国已在部分国家取得了合法地位，这表明国 外有广阔的天然药物市场需求。外有广阔的天然药物市场需求。 为适应世贸而出台的为适应世贸而出台的药品管理办法实施药品管理办法实施 条例条例、新的、新的药品注册管理办法药品注册管理办法等一等一 系列政策以及增强药品质量的系列政策以及增强药品质量的5p5p（gapgap、 glpglp、gcpgcp、gmpgmp、gspgsp）工程深入开）工程深入开 展，中药走向世界的条件越来越成熟，中展，中药走向世界的

4、条件越来越成熟，中 药的开发在立项的同时便应充分考虑到如药的开发在立项的同时便应充分考虑到如 何进军国际市场的问题何进军国际市场的问题. . 1 1、 适应世界潮流，开发能发挥中药优势适应世界潮流，开发能发挥中药优势 和特色的新药。随着人民生活质量提高的和特色的新药。随着人民生活质量提高的 需要，中药新药的开发应顺应人们对高质需要，中药新药的开发应顺应人们对高质 量生存方式的追求，满足人们个性化和多量生存方式的追求，满足人们个性化和多 样性消费的需求，顺应人类医疗服务模式样性消费的需求，顺应人类医疗服务模式 转向自助预防保健的大趋势，解决人类疾转向自助预防保健的大趋势，解决人类疾 病谱改变所产

5、生的新课题，发挥其自身特病谱改变所产生的新课题，发挥其自身特 色和优势，吸收当代科技的最新成果，开色和优势，吸收当代科技的最新成果，开 发出有中药特色的新药品。发出有中药特色的新药品。 2 2、 针对中药具有优势，市场上又缺少的针对中药具有优势，市场上又缺少的 产品开发。如中医的外用药、皮肤科用药、产品开发。如中医的外用药、皮肤科用药、 儿科、妇科用药，有很多疗效独特，亟待儿科、妇科用药，有很多疗效独特，亟待 挖掘、开发的品种。挖掘、开发的品种。 3 3、开发有确切疗效的产品。如天士力的、开发有确切疗效的产品。如天士力的 速效救心滴丸、复方丹参滴丸等，虽其同速效救心滴丸、复方丹参滴丸等，虽其同

6、 类产品众多，但因其确实可靠的疗效，而类产品众多，但因其确实可靠的疗效，而 一直牢牢占有市场的相当的份额，经久不一直牢牢占有市场的相当的份额，经久不 衰。所以，对于疗效显著、明显优于目前衰。所以，对于疗效显著、明显优于目前 市场上同类线药品（包括西药）的中药，市场上同类线药品（包括西药）的中药， 无论同类品种竞争多激烈，都应作为开发无论同类品种竞争多激烈，都应作为开发 重点。重点。 4 4、 瞄准国际临床难点选题攻关。现代医瞄准国际临床难点选题攻关。现代医 学已发现世界上有上万种疾病，在诊断和学已发现世界上有上万种疾病，在诊断和 治疗上已取得显著的成绩，但到目前为止治疗上已取得显著的成绩，但到

7、目前为止 仍有三分之二的疾病缺乏有效的治疗方法。仍有三分之二的疾病缺乏有效的治疗方法。 因此，中医药科研应该充分发挥自身的特因此，中医药科研应该充分发挥自身的特 色和优势，瞄准世界医学的难点选题攻关，色和优势，瞄准世界医学的难点选题攻关， 加强对病毒性疾病如冶疗加强对病毒性疾病如冶疗sarssars的中药、的中药、 自身免疫性疾病、过敏性疾病、肿瘤、痴自身免疫性疾病、过敏性疾病、肿瘤、痴 呆、肥胖等的研究。呆、肥胖等的研究。 二、二、 新药开发项目的选择要充分发挥中药新药开发项目的选择要充分发挥中药 优势优势 充分利用我国天然药物的优势，开展创新充分利用我国天然药物的优势，开展创新 药物的开发

8、药物的开发 。新的。新的药品注册管理办法药品注册管理办法 规定规定“不论在临床使用中是否以中医药理不论在临床使用中是否以中医药理 论为指导，只要未经化学修饰的天然药物论为指导，只要未经化学修饰的天然药物 都列入中药管理范围都列入中药管理范围”。 1 1、中医药理论的优势：中药真正的优势、中医药理论的优势：中药真正的优势 是以中医理论为指导几千年来的行之有效是以中医理论为指导几千年来的行之有效 的复方临床配伍经验、数量众多经临床直的复方临床配伍经验、数量众多经临床直 接证实有效的中药复方处方及广大人民对接证实有效的中药复方处方及广大人民对 中医的认可和中药的使用传统。中国是中中医的认可和中药的使

9、用传统。中国是中 药临床研究开展最优越的地方，这是中国药临床研究开展最优越的地方，这是中国 所独有的优势。因而我们不仅要借鉴国外所独有的优势。因而我们不仅要借鉴国外 开发天然药物的思路及步骤进行开发，更开发天然药物的思路及步骤进行开发，更 重的是要充分利用自己的优势，鼓励众多重的是要充分利用自己的优势，鼓励众多 的中医医疗机构对有一定基础的中药复方的中医医疗机构对有一定基础的中药复方 进行科学的前瞻性研究，以临床疗效为出进行科学的前瞻性研究，以临床疗效为出 发点摸索出一条自己的、科学的中药研发发点摸索出一条自己的、科学的中药研发 道路。道路。 （1 1）临床各科的有效验方（包括长年使）临床各科

10、的有效验方（包括长年使 用的医院制剂）：脂康颗粒用的医院制剂）：脂康颗粒 （2 2）传统的古方（或有所加减）：益安）传统的古方（或有所加减）：益安 回生口服液回生口服液 （3 3）名老中医的临床经验方：）名老中医的临床经验方： （4 4）民间验方或祖传秘方：治疗风湿病）民间验方或祖传秘方：治疗风湿病 的单味草药的单味草药 （5 5）临床科研方（科研成果），或药物）临床科研方（科研成果），或药物 筛选后的小组方：前列通瘀胶囊筛选后的小组方：前列通瘀胶囊 （6 6）从）从中国药典中国药典或部颁标准中选方或部颁标准中选方 （7 7）在中医理论指导下，针对某个病症，）在中医理论指导下，针对某个病症，

11、由有经验的中医根据自已的临床经验拟定由有经验的中医根据自已的临床经验拟定 的处方的处方 2 2、资源优势：据统计全国现有药用资源、资源优势：据统计全国现有药用资源 1280712807种，近种，近5050年来国际上发现的年来国际上发现的5050多多 种天然药物在我国都有相应的资源，但我种天然药物在我国都有相应的资源，但我 国原天然药物研究始终缺乏力度及创新，国原天然药物研究始终缺乏力度及创新， 都让外国抢在了前面。有关资料显示，全都让外国抢在了前面。有关资料显示，全 世界有世界有170170多家公司和多家公司和4040多个研究机构正多个研究机构正 投入大量资金从事天然植物新药开发，而投入大量资

12、金从事天然植物新药开发，而 在我国，尽管中药新药研究机构很多，但在我国，尽管中药新药研究机构很多，但 因资金及技术缺乏，天然药物的筛选及开因资金及技术缺乏，天然药物的筛选及开 发仅有几个国有的大型研究机构有实力进发仅有几个国有的大型研究机构有实力进 行，在创新天然药物的开发上国外发达国行，在创新天然药物的开发上国外发达国 家走在了我们前面。家走在了我们前面。 因此我们不能浪费资源，要依靠国家政策，因此我们不能浪费资源，要依靠国家政策， 发挥市场功能，调动企业的力量，充分利发挥市场功能，调动企业的力量，充分利 用优势，吸收国外先进的技术及开发经验，用优势，吸收国外先进的技术及开发经验， 加快我国

13、天然药物的开发，抢占天然药物加快我国天然药物的开发，抢占天然药物 市场份额。市场份额。 中国科学院昆明植物研究所植物化学专家中国科学院昆明植物研究所植物化学专家 罗士德研究员罗士德研究员19871987年从德国波恩大学药年从德国波恩大学药 物研究所回国后即致力于中草药抗艾滋病物研究所回国后即致力于中草药抗艾滋病 病毒研究。在中国科学院和中国科学院昆病毒研究。在中国科学院和中国科学院昆 明植物研究所的支持下，系统地对明植物研究所的支持下，系统地对10001000 多种常用中草药对艾滋病病毒的作用进行多种常用中草药对艾滋病病毒的作用进行 研究，从中发现了一百余种中草药对艾滋研究，从中发现了一百余种

14、中草药对艾滋 病病毒有抑制和杀灭作用，病病毒有抑制和杀灭作用，19901990年罗教年罗教 授应美国国立健康研究院（授应美国国立健康研究院（nihnih）的邀请，）的邀请， 到美国研究了某些活性较强的中药，从中到美国研究了某些活性较强的中药，从中 发现了数种能杀灭发现了数种能杀灭hivhiv的分子，并获得了的分子，并获得了 专利。专利。 19921992年罗教授从美国回国，此时，艾滋年罗教授从美国回国，此时，艾滋 病在世界已广泛流行，成为影响人类健康病在世界已广泛流行，成为影响人类健康 的重大社会问题。在药物研究方面，西方的重大社会问题。在药物研究方面，西方 国家迅速推出的几种西药，能抑制艾滋

15、病国家迅速推出的几种西药，能抑制艾滋病 病毒病毒hivhiv的生长，但不能全部杀灭病毒，的生长，但不能全部杀灭病毒， 这意味着艾滋病感染者仍为终身携带病毒这意味着艾滋病感染者仍为终身携带病毒 者，不仅在三到十年内会死亡，并能续继者，不仅在三到十年内会死亡，并能续继 传染他人。传染他人。 临床结果发现：西药不仅价钱昂贵，且有临床结果发现：西药不仅价钱昂贵，且有 严重的毒副作用。在此情况下，罗教授认严重的毒副作用。在此情况下，罗教授认 为，传统中医药可以在艾滋病的治疗上与为，传统中医药可以在艾滋病的治疗上与 西药相互促进，共同攻克艾滋病这一难题。西药相互促进，共同攻克艾滋病这一难题。 从而开始了复

16、方中药制剂对从而开始了复方中药制剂对hivhiv杀灭作用杀灭作用 的研究。罗教授联合了国内外有关的中医的研究。罗教授联合了国内外有关的中医 药专家，植物化学家，病毒学家药专家，植物化学家，病毒学家，在，在 10001000余种中草药研究的基础上研究出一余种中草药研究的基础上研究出一 个最佳的复方制剂个最佳的复方制剂sh sh （由（由5 5味中药的有效味中药的有效 部位组成的复方制剂）。部位组成的复方制剂）。 （1 1）生物具有多样性：）生物具有多样性： （2 2）中国特有种属：）中国特有种属： （3 3）民间使用基础：热淋清口服液）民间使用基础：热淋清口服液. . 3 3、 加强天然产物活性

17、成分研究，从中寻加强天然产物活性成分研究，从中寻 找一类新药找一类新药 18051805年从阿片中分离出吗啡标志着单年从阿片中分离出吗啡标志着单 体化合物作为新药来源时期开始。近年来，体化合物作为新药来源时期开始。近年来， 从天然产物中研究开发新药，最引人瞩目从天然产物中研究开发新药，最引人瞩目 的成果当算紫杉醇，的成果当算紫杉醇，19921992年批准上市，年批准上市， 作为治疗卵巢癌的首选药物。近作为治疗卵巢癌的首选药物。近7070年来，年来， 我国先后研制出我国先后研制出7070余种高特新药广泛应用余种高特新药广泛应用 于临床，其中，两个举世公认的具有划时于临床，其中，两个举世公认的具有

18、划时 代意义的麻黄素和青蒿素，都是从我国常代意义的麻黄素和青蒿素，都是从我国常 用中药发掘出来的。用中药发掘出来的。 对天然药物进行深入的化学与生理活性的对天然药物进行深入的化学与生理活性的 研究，从而发现临床上有用的原型药物，研究，从而发现临床上有用的原型药物， 存在着极大的机遇，发现具有开发前景的存在着极大的机遇，发现具有开发前景的 新类型结构化合物作为先导化合物，经结新类型结构化合物作为先导化合物，经结 构修饰和改造，寻找疗效更高、结构更为构修饰和改造，寻找疗效更高、结构更为 简单，并且便于大生产的、安全有效的候简单，并且便于大生产的、安全有效的候 选化合物，再经临床验证判断这个化合物选

19、化合物，再经临床验证判断这个化合物 是否能成为新药而上市。是否能成为新药而上市。 4 4、 进行新药的二次开发进行新药的二次开发 5 5、加强中药有效部位研究、加强中药有效部位研究 6 6、从药物代谢过程找问题、从药物代谢过程找问题 7 7、提高中药新药研制水平将生物技术应、提高中药新药研制水平将生物技术应 用于中药新药的研究用于中药新药的研究 8 8、仿创结合、仿创结合 ：“仿创结合仿创结合”是符合我国是符合我国 国情的发展之路。模仿创新是全世界医药国情的发展之路。模仿创新是全世界医药 企业在药品研究开发中普遍采用的手段，企业在药品研究开发中普遍采用的手段， 是医药企业创新能力较弱时的合理选

20、择，是医药企业创新能力较弱时的合理选择， 是符合中国国情的正确决策。中国的国情是符合中国国情的正确决策。中国的国情 和国力决定了我们从完全仿制不可能一步和国力决定了我们从完全仿制不可能一步 跨越到自主创新，这中间一步是仿创结合，跨越到自主创新，这中间一步是仿创结合， 仿创结合发展非专利药物是一件十分重要仿创结合发展非专利药物是一件十分重要 的事。的事。 与专利药物相比，使用非专利药在医疗上与专利药物相比，使用非专利药在医疗上 成本较低，因此在未来二三十年间中国人成本较低，因此在未来二三十年间中国人 用药的主体仍将是非专利药物。即使是在用药的主体仍将是非专利药物。即使是在 西方经济发达国家，非专

21、利药占整个药品西方经济发达国家，非专利药占整个药品 市场的份额也是相当可观的，美国的比例市场的份额也是相当可观的，美国的比例 是是48%48%，欧盟国家则达到，欧盟国家则达到53%53%。我们所。我们所 说的仿，不是抄袭，不是侵权，我们提倡说的仿，不是抄袭，不是侵权，我们提倡 的是合法的的是合法的me-toome-too。非专利药物的开发。非专利药物的开发 过程是包含创新内容的，绝不是简单地照过程是包含创新内容的，绝不是简单地照 人家的产品拿来模仿生产。人家的产品拿来模仿生产。 这里有许多途径可走，例如，利用公知理这里有许多途径可走，例如，利用公知理 论对已知活性组份进行修饰、改造，这是论对已

22、知活性组份进行修饰、改造，这是 自己的创造；又如，利用国外未来华申请自己的创造；又如，利用国外未来华申请 的专利抢先研究报批新药，我们的企业即的专利抢先研究报批新药，我们的企业即 使掌握了其有效成分，也必须要用自己研使掌握了其有效成分，也必须要用自己研 究的工艺条件、设备、检验方法等来完成究的工艺条件、设备、检验方法等来完成 产品开发；再如，追踪研究利用专利期限产品开发；再如，追踪研究利用专利期限 即过、但生命力依然旺盛的产品增加国内即过、但生命力依然旺盛的产品增加国内 生产，这里要注意即使产品专利到期了，生产，这里要注意即使产品专利到期了， 可能仍有一系列工艺技术专利还在保护期可能仍有一系列

23、工艺技术专利还在保护期 内，我们只能绕过去，开发出自己的技术内，我们只能绕过去，开发出自己的技术 来，才能实现仿创结合。来，才能实现仿创结合。 由人参皂甙中由人参皂甙中rg3rg3组分制成的组分制成的“参一胶参一胶 囊囊”，就是从传统中药活性组分筛选入手，就是从传统中药活性组分筛选入手， 开发出来的第一个中药抗癌一类新药，它开发出来的第一个中药抗癌一类新药，它 为创新药物研究闯出了一条新路。为创新药物研究闯出了一条新路。 三、中药新药开发发展方向三、中药新药开发发展方向 1 1、中药的开发，应将疗效放在首位，正、中药的开发，应将疗效放在首位，正 确处理好疗效与其它方面的关系确处理好疗效与其它方

24、面的关系 中药的开发，疗效应放在首位。但考虑到中药的开发，疗效应放在首位。但考虑到 药品使用者的健康、对药品的接受心理及药品使用者的健康、对药品的接受心理及 市场竞争的需要，我们在中药开发时又必市场竞争的需要，我们在中药开发时又必 须注重药品的安全性及方便性。药品的这须注重药品的安全性及方便性。药品的这 三种属性对于中药开发来说，往往是相互三种属性对于中药开发来说，往往是相互 制约的。要想开发出所谓的制约的。要想开发出所谓的“三效三效”“”“三三 小小”“”“五方便五方便”的中药是相当困难的，如的中药是相当困难的，如 何处理好疗效与其它方面的辨证关系，找何处理好疗效与其它方面的辨证关系，找 到

25、疗效与其它方面的平衡点，是我们在中到疗效与其它方面的平衡点，是我们在中 药新药开发时需要研究的课题。药新药开发时需要研究的课题。 22、新形势下中药的开发必须首先考虑其、新形势下中药的开发必须首先考虑其 是否能通过严格的临床研究是否能通过严格的临床研究 目前公认阻碍中药走向世界最大的问题是目前公认阻碍中药走向世界最大的问题是 药品质量控制问题，对产品开发的临床设药品质量控制问题，对产品开发的临床设 计没能引起足够重视。但是我们应当看到计没能引起足够重视。但是我们应当看到 随着随着5p5p工程的实施，中药走向世界的颈瓶工程的实施，中药走向世界的颈瓶 将不再是质量标准问题，而是临床方案的将不再是质

26、量标准问题，而是临床方案的 设计及临床评价结果能不能经得起严格的设计及临床评价结果能不能经得起严格的 临床验证和国际公认的问题。临床验证和国际公认的问题。 对于药品来说，临床试验的重要性要远对于药品来说，临床试验的重要性要远 大于临床前的实验研究，因为药品的最基大于临床前的实验研究，因为药品的最基 本属性本属性-有效性及安全性最终都是靠它检有效性及安全性最终都是靠它检 验的。大家都知道国外研究一个新药从基验的。大家都知道国外研究一个新药从基 础研究开始直到获得承认、生产上市，一础研究开始直到获得承认、生产上市，一 般需要般需要1010年以上的时间，每个新药的平均年以上的时间，每个新药的平均 开

27、发费用约为开发费用约为3 35 5亿美元，而其中，所花亿美元，而其中，所花 的费用及时间的费用及时间70%70%以上是花在临床研究上。以上是花在临床研究上。 回头看看国内中药的新药临床研究，主要回头看看国内中药的新药临床研究，主要 因资金投入问题，质量远达不到国际水平，因资金投入问题，质量远达不到国际水平， 临床结果很难得到国际同仁的认同，因而临床结果很难得到国际同仁的认同，因而 也不可能以药品身份进入国际市场。中药也不可能以药品身份进入国际市场。中药 如要进军世界，在研发时就应按国际公认如要进军世界，在研发时就应按国际公认 的标准进行严格的临床研究。的标准进行严格的临床研究。 随着国家食品药

28、品监督管理局将中药审评随着国家食品药品监督管理局将中药审评 的重点逐渐向临床试验研究倾斜，实行宽的重点逐渐向临床试验研究倾斜，实行宽 进严出的转化，中药的开发从研究立项起进严出的转化，中药的开发从研究立项起 就应很好地对临床研究进行规划，确认所就应很好地对临床研究进行规划，确认所 立项目能否通过严格的临床验证。立项目能否通过严格的临床验证。 3 3、中药的开发应具有战略意识和整体规、中药的开发应具有战略意识和整体规 划划 一个新药产品的开发是否有战略意识和一个新药产品的开发是否有战略意识和 整体规划，决定着今后上市能否成功，主整体规划，决定着今后上市能否成功，主 要表现在以下几方面：要表现在以

29、下几方面： （1 1）有经营思想）有经营思想 新药是一种特殊的产品，是一种高投入、新药是一种特殊的产品，是一种高投入、 高回报的商品，因此研制者无论是企业还高回报的商品，因此研制者无论是企业还 是科研人员，从新药研制之始就应有经营是科研人员，从新药研制之始就应有经营 该产品的意识与思想，我最终要生产出一该产品的意识与思想，我最终要生产出一 个什么样的产品，我的产品要达到什么样个什么样的产品，我的产品要达到什么样 的质量，我的产品要替代目前市场上的哪的质量，我的产品要替代目前市场上的哪 个品种，我将如何推销出该产品，从这个个品种，我将如何推销出该产品，从这个 新产品中我要得到什么回报等这些都应在

30、新产品中我要得到什么回报等这些都应在 立项时考虑好。在这种意识的指导下开发立项时考虑好。在这种意识的指导下开发 出来的新药才有针对性，才能适合市场及出来的新药才有针对性，才能适合市场及 患者的需求。患者的需求。 （2 2）中药开发要考虑药源保障问题）中药开发要考虑药源保障问题 尽管我国药用资源品种丰富，但一些药尽管我国药用资源品种丰富，但一些药 材产量稀少，无法满足药品工业化生产的材产量稀少，无法满足药品工业化生产的 需求。另外由于药材产地的不同，各地药需求。另外由于药材产地的不同，各地药 材的质量存在较大的差异，使得中药的质材的质量存在较大的差异，使得中药的质 量难以控制，影响药物的疗效。因

31、而在中量难以控制，影响药物的疗效。因而在中 药开发前，处方必须要选择能保障药源质药开发前，处方必须要选择能保障药源质 量及供应的药材。量及供应的药材。 （3 3）对研究工作进行全面的项目管理）对研究工作进行全面的项目管理 中药的开发是多个部门和多个人员共同中药的开发是多个部门和多个人员共同 完成的工程，期间包括处方筛选、制剂工完成的工程，期间包括处方筛选、制剂工 艺、药理试验、临床研究、资料总结、专艺、药理试验、临床研究、资料总结、专 利设计、注册报批等多道工序。如果缺少利设计、注册报批等多道工序。如果缺少 对新药研究整个流程、技术及市场的全面对新药研究整个流程、技术及市场的全面 了解，这往往

32、会造成开发工作上的脱节、了解，这往往会造成开发工作上的脱节、 研究效率降低及申报设计、专利申请上有研究效率降低及申报设计、专利申请上有 缺陷。因此，中药新药的研究需有知识全缺陷。因此，中药新药的研究需有知识全 面、熟悉其技术及申报流程的专业人员对面、熟悉其技术及申报流程的专业人员对 整个新药研究项目进行全面的协调和管理整个新药研究项目进行全面的协调和管理 及经营运作，以保证开发的效率、效益与及经营运作，以保证开发的效率、效益与 质量。质量。 （4 4）战略规划务实，设计上有可持续研）战略规划务实，设计上有可持续研 究意识究意识 新药开发的规划要量力而行，应从自身新药开发的规划要量力而行，应从自

33、身 的实际需要、发展方向及自身经济及技术的实际需要、发展方向及自身经济及技术 实力出发，选取最适合自己研究的新药项实力出发，选取最适合自己研究的新药项 目，并根据有关政策的变化，及时有远见目，并根据有关政策的变化，及时有远见 地调整研究方向。选题不光要有针对性，地调整研究方向。选题不光要有针对性， 还应兼顾与其它项目的协调共进，尽可能还应兼顾与其它项目的协调共进，尽可能 做到利用有限的资源进行可持续研究，可做到利用有限的资源进行可持续研究，可 采取以旧养新、以小项目养大项目的策略，采取以旧养新、以小项目养大项目的策略， 使整体的研究有梯度的进行，避免重复研使整体的研究有梯度的进行，避免重复研

34、究，使研究项目一个接一个地不断向前滚究，使研究项目一个接一个地不断向前滚 动，不断增值。动，不断增值。 （5 5） 充分利用网络信息技术，进行各学充分利用网络信息技术，进行各学 科的先进科技与开发项目的整合科的先进科技与开发项目的整合 21 21世纪新药研究是建在通过对基因和世纪新药研究是建在通过对基因和 分子水平的基础研究，进一步认识生命过分子水平的基础研究，进一步认识生命过 程和疾病机制的基础上的。程和疾病机制的基础上的。 计算机技术、现代合成技术、生物技术的计算机技术、现代合成技术、生物技术的 应用以及药物化学与分子生物学、遗传学、应用以及药物化学与分子生物学、遗传学、 免疫学、酶学等学

35、科的发展与相互渗透，免疫学、酶学等学科的发展与相互渗透， 为新药开发奠定了基础。特别是互联网使为新药开发奠定了基础。特别是互联网使 信息的共享为各科科研的提供了极大的便信息的共享为各科科研的提供了极大的便 利，可以说各个学科的开发动态及前沿技利，可以说各个学科的开发动态及前沿技 术在互联网上都可查到。因而中药的开发术在互联网上都可查到。因而中药的开发 可充分参考共享文献数据库及专利数据库可充分参考共享文献数据库及专利数据库 公开的技术方法进行设计，融合多个学科公开的技术方法进行设计，融合多个学科 的先进技术，加快转化中药的基础研究成的先进技术，加快转化中药的基础研究成 果，站在他人肩膀上进行研

36、究。从而避免果，站在他人肩膀上进行研究。从而避免 低水平重复，提高开发效率。低水平重复，提高开发效率。 4 4、 中药开发要事先考虑知识产权，重视中药开发要事先考虑知识产权，重视 专利的设计专利的设计 很多中药研究人员包括企业决策者对很多中药研究人员包括企业决策者对 专利法专利法的了解不够，对于新药研究知的了解不够，对于新药研究知 识产权的保护，只依赖新药行政保护及中识产权的保护，只依赖新药行政保护及中 药品种保护。只有专利保护才是最根本的药品种保护。只有专利保护才是最根本的 知识产权保护，新药行政保护及中药品种知识产权保护，新药行政保护及中药品种 保护只在我国起作用，中药新药要想走向保护只在

37、我国起作用，中药新药要想走向 世界必须依靠专利的保护。世界必须依靠专利的保护。 拿现在我们时常提起的拿现在我们时常提起的fdafda批准进行临床批准进行临床 试验的复方丹参滴丸来说，即使真的通过试验的复方丹参滴丸来说，即使真的通过 临床检验可获准进入美国，因其在国外没临床检验可获准进入美国，因其在国外没 有专利的有效保护，他人也可以随意仿制，有专利的有效保护，他人也可以随意仿制， 得不到产品市场销售的独占权，到头来也得不到产品市场销售的独占权，到头来也 只是为人作嫁。在中国国内，随着新法规只是为人作嫁。在中国国内，随着新法规 的出台，行政保护的取消及中药品种保护的出台，行政保护的取消及中药品种

38、保护 条例的即将修改，中药新药的知识产权保条例的即将修改，中药新药的知识产权保 护重心将逐渐转移到专利保护中来。因此护重心将逐渐转移到专利保护中来。因此 我们在进行中药新药开发的同时就须考虑我们在进行中药新药开发的同时就须考虑 新药专利的设计。新药专利的设计。 当前中药发明的下列主题可以在中国申请当前中药发明的下列主题可以在中国申请 专利保护：中药配方；组分的剂量配比；专利保护：中药配方；组分的剂量配比； 中药炮制技术；中药有效部位；中药制剂；中药炮制技术；中药有效部位；中药制剂； 中药的制备方法；新的医疗用途。专利制中药的制备方法；新的医疗用途。专利制 度对中药新药的保护有很多技巧，只要设度

39、对中药新药的保护有很多技巧，只要设 计得当，几乎所有的中药新药都可能获得计得当，几乎所有的中药新药都可能获得 有效的保护，保证开发者对所开发产品市有效的保护，保证开发者对所开发产品市 场销售的独占权。场销售的独占权。 5 5、制药企业应成为中药开发的主体、制药企业应成为中药开发的主体 企业应成为中药开发的主体，且国家也有企业应成为中药开发的主体，且国家也有 将新药开发的主体转向企业的导向。但很将新药开发的主体转向企业的导向。但很 多企业对于中药研发还是重视不够，要达多企业对于中药研发还是重视不够，要达 到这个目的关键的是如何使众多的企业认到这个目的关键的是如何使众多的企业认 识到投资中药开发对

40、于自身发展的重要性识到投资中药开发对于自身发展的重要性 及紧迫性。企业投资于研发，不仅有助于及紧迫性。企业投资于研发，不仅有助于 整个中药开发的促进，更重要的是将会给整个中药开发的促进，更重要的是将会给 企业自身带来巨大的效益。企业自身带来巨大的效益。 企业作为中药开发主体，有利于开发出最企业作为中药开发主体，有利于开发出最 适合自身销售的产品，以获得最大利润，适合自身销售的产品，以获得最大利润， 维持企业的持续发展；开发出最适合自身维持企业的持续发展；开发出最适合自身 生产的产品，以降低生产成本；有利于获生产的产品，以降低生产成本；有利于获 得有自己识产权的产品，以保证自己销售得有自己识产权

41、的产品，以保证自己销售 的独占性，适应加入世贸后的国内外市场的独占性，适应加入世贸后的国内外市场 的需要；有助于提高自身的科技水平，树的需要；有助于提高自身的科技水平，树 立起自身的高科技形象，增长自己的品牌立起自身的高科技形象，增长自己的品牌 效应，为中药产品的技术销售打下良好的效应，为中药产品的技术销售打下良好的 基础。基础。 虽然现在一些优秀企业中富有远见的企业虽然现在一些优秀企业中富有远见的企业 家早已认识到这一点，如天大药业（珠海）家早已认识到这一点，如天大药业（珠海） 有限公司等都已投资建立起自己的中药研有限公司等都已投资建立起自己的中药研 发队伍，但对于整个中药产业来说，中药发队

42、伍，但对于整个中药产业来说，中药 开发还需要更多的优秀企业加入到当中来。开发还需要更多的优秀企业加入到当中来。 科研也只有与企业紧密结合，才能开发出科研也只有与企业紧密结合，才能开发出 更适合市场需求、质量合格的产品。更适合市场需求、质量合格的产品。 化药新药开发思路化药新药开发思路 一、一、 化学合成技术化学合成技术 计算机化学、组合化学以及分析鉴定技术计算机化学、组合化学以及分析鉴定技术 的发展，不仅可以创造出更多的新化合物，的发展，不仅可以创造出更多的新化合物， 而且为结构的修饰和改造创造了极为有效而且为结构的修饰和改造创造了极为有效 的方法和技术。化学理论和技术进步和发的方法和技术。化

43、学理论和技术进步和发 展，是促进新药研究十分重要的环节。展，是促进新药研究十分重要的环节。 二、二、 药物筛选技术药物筛选技术 药物的发现，有赖于药物筛选的大规模进药物的发现，有赖于药物筛选的大规模进 行，行，2020世纪后期，国际新药研究机构总结世纪后期，国际新药研究机构总结 新药研究的经验和规律，应用计算机、自新药研究的经验和规律，应用计算机、自 动化等多种新技术，实现了自动化、大规动化等多种新技术，实现了自动化、大规 模的高通量药物筛选。我国经过长期的准模的高通量药物筛选。我国经过长期的准 备和努力，近年基本实现了高通量药物筛备和努力，近年基本实现了高通量药物筛 选，使药物筛选的工作进入

44、一个新的阶段。选，使药物筛选的工作进入一个新的阶段。 高通量药物筛选的实现，将会大幅度地缩高通量药物筛选的实现，将会大幅度地缩 短新药发现的时间，提高筛选效率，增加短新药发现的时间，提高筛选效率，增加 高特异性高生物活性药物的发现率。高特异性高生物活性药物的发现率。 三、三、 样品库的建立样品库的建立 大规模的筛选样品库的建立，不仅能够有大规模的筛选样品库的建立，不仅能够有 效地保护、节约化合物资源，而且可以实效地保护、节约化合物资源，而且可以实 现真正意义上的一药多筛，充分利用资源，现真正意义上的一药多筛，充分利用资源， 还可以实现大样本量的筛选，发现高效药还可以实现大样本量的筛选，发现高效药 物。样品库的建立需要有完善的科学管理物。样品库的建立需要有完善的科学管理 和自动化控制体系，我国已经基本具备这和自动化控制体系，我国已经基本具备这 些条件，医科院药物所对高通量药物筛选些条件，医科院药物所对高通量药物筛选 的实践，积累了一定的经验。计算机辅助的实践，积累了一定的经验。计算机辅助 筛选也在计算机技术、化学理论、计算机筛选也在计算机技术、化学理论、计算机 辅助筛选等技术的发展中不断进步，逐步辅助筛选等技术的发展中不断进步，逐步 进入使用阶段。进入使用阶段。 四、四、 生物医学理论以及药学基础研究生物医学理论以及药学基础研究 生物医学理论和技术