药研究与评价

1、新药临床研究设计与报告新药临床研究设计与报告 一、一、 新药临床研究的概念新药临床研究的概念 新药研究的内容包括：临床前研究和临床研究 新药的临床研究包括临床试验和生物等效性试验。现不再使用“临床验证”的概念。各类新药视类别不同进行、期临床试验。1. 一种新药疗效如何？是否安全？2.通过临床进一步的研究，验证，改变药物剂量、剂型，要求增加疗效。三、三、 新药临床研究的分期新药临床研究的分期 临床研究分四期进行 生物等效性试验不分期，仅适用于化学药品的第四类, 第五类新药,对于可进行生物利用度试验的药品，可以与适宜参比制剂进行生物利用度试验比较研究，以求证生物是否等效。1、 生物等效试验，随机双

2、盲对照60例。2、 生物利用度比较试验需1824例。新药临床的分期新药临床的分期1、 期临床试验 观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢云动力学，为制定给药方案提供依据。 通过盲法的随机对照对新药的有效性及安全性作出初步评价，推荐临床给药剂量。 扩大的多中心临床试验，遵循随机对照原则，进一步评价有效性、安全性。4、 期临床试验期临床试验 新药上市后的监测。我国新药临床试验分期与要求我国新药临床试验分期与要求 分期研究内容 受试者 试验例数与要求 备注 期: 耐受程度 药代动力学 健康2030例 必要时可纳入病人 *病人 *试验 *对照100例 *随机盲法对照设计 *病人 *试验组300例期期:

3、*上市后监测 *病人 *开放试验2000例 * 某些药物可不做二二.1、 符合法规要求 2、 符合科学性 3、 符合道德规范新药临床研究方案与报告新药临床研究方案与报告 ：新药临床研究方案的制定一、一、 新药临床研究方案内容新药临床研究方案内容1、 题目 由4部分组成：试验用药，治疗疾病，几类药，第几期的试验，例：“药期临床试验方案”。2.2.前言前言（引子） 记述新药研制背景、进行临床试验的原因、试验药物的组分、试验病种、临床前药理毒性简况、国内外临床研究现状、已知对人体的可能性危险性与受益、批准文号、临床研究负责单位及参加单位、试验预期时间等。3、 试验目的试验目的 说明试验需要解决的问题

4、，客观地评价该药对有关病种的有效性和安全性。4、 试验病种的确定试验病种的确定 有关病种的诊断标准。5、 确定受试者确定受试者入选和排除标准和病例数 入组标准 排除标准 淘汰标准6、 试验设计方法试验设计方法 对照方法（阳性对照、安慰剂对照、自身对照）*平衡对照？*交叉对照？入组对象要随机化分组，给出随机化的方法和步骤。 随机、双盲、对照试验是真实性较高的方案。7、 治疗方法治疗方法 据同类、有效的原则，确定对照用药，给药途径：剂量、服药时间（疗程）及注意事项。要规定不得加用其它与试验药物同样有效的药物。 包括临床评定量表和实验室项目，评定时点。 要采用新药临床研究指导原则中的疗效判断标准。1

5、0不良反应的观察不良反应的观察广州市精神病医院 *临床评定、*量表评定、*实验室指标。广州市精神病医院广州市精神病医院11.数据处理及统计方法数据处理及统计方法12.中止试验标准中止试验标准 应在研究方案中说明何种情况下可中止试验及如何处理的原则，统计分析时应考虑中止试验的影响。新药临床研究方案格式新药临床研究方案格式题目 前言 研究单位、研究背景 药政批文 研究负责单位、参加单位 研究目的 病例选择 受试对象 入组标准排除标准 中止和剔除临床试验标准，结束试验的规定 入选适应症（选择依据）研究设计研究设计 设计类型 分组方法： 试验组、对照组、开放组 随机化方法 盲法要求：密码的建立、 保存

6、、破盲的规定 病例数药品来源 对照药选择及理由 受试药物：来源、规格、 批号、保存条件 对照药物：来源、规格、 批号、保存条件 安慰剂：来源、制剂要求 试验用药的登记与记录制度 给药方案 受试药物：剂量、疗程、 给药途径 对照药物：剂量、疗程、 给药途径 安慰剂：用量、用法观测项目及指标 临床观测：量化记录标准 实验室检查 评定时点 疗效评价标准 综合疗效 分指标疗效 不良反应观测 类别 发现、发生时间，程度、持续时间，处理经过及转归 与研究药物的关系数据处理与统计分析 医德要求 伦理委员会审批 知情同意书 试验的质量控制与质量保证 落款 试验负责人、参加者 方案制定日期 原始资料保存处 联系

7、人电话 试验单位盖章 参考文献 其它（已附件）临床研究总结报告临床研究总结报告广州市精神病医院一、一、 内容内容1.题目：药期临床试验总结报告2.前言：参阅方案的有关内容3.对象与方法： 参阅方案的有关内容4.结果 均衡性检查、症状、体征、理化检查、指标的疗效分析及综合疗效的评定分析安全性分析一些特殊分析。 结果结果应选择下正确的统计分析方法，列出各方法所用的检验统计量。*结果表达宜选用统图表，统计表要规范化， 注意主谓关系式表达。 安全性评价： 不良反应观测结果 讨论讨论全面评价试验药物的有效性和安全性，突出试验药物治疗特点，对临床症状、体征、理化检测、指标改善情况、起效时间、防止疾病复发、

8、使用方法、广谱、节约医药费用、减少不良反应等。 论述此次研究的经验、教训、对给药的剂量与方法、给药时的注意点、提高疗效和安全性的措施、病种选择等详细叙述。6、 结论结论7、 参考文献参考文献新药临床研究试验设计新药临床研究试验设计 *设计原理、原则及随机化方法一、一、 设计原理设计原理 *设计有单因素和多因素 传统的研究是单因素的，多因素试验设计是一种高效率的设计，一次试验中可观察到多因素的试验效应。 准确估计误差大小，同一因素不同水平间的差别，也可得到因素与因素不同水平间相互影响。二、试验设计的原则二、试验设计的原则 1、 对照原则对照原则：空白对照 标准对照 阳性对照 实验对照 复合处理对照 自身对照 相互对照 2.更重原则（样本含量）更重原则（样本含量）样本含量越大越能反映机遇的变异的客观真实性。 确定样本含量的公式。3、 随机化的原则随机化的原则：简单随机法 随机卡法随机数字表和随机排列表法设计的三要素设计的三要素一、 受试对象 入组标准、排除标准、特殊情况（怀孕、哺乳）、合作程度二、处理因素二、处理因素 1.确定单因素或多因素2.区分处理因素和非处理因素 3.处理因素应当标准化三、三、 试验效应试验效应 合理性 客观性 灵敏性 精确性 特异性 重现