中国细胞基因治疗领域CDMO行业市场发展现状分析

中国细胞基因治疗领域CDMO行业市场发展现状分析一、细胞基因治疗CDMO综述细胞基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。细胞基因治疗（CGT）公司普遍为初创型新药公司，受工艺开发能力、资金实力、GMP生产经验、技术经验以及临床申报相关法律法规知识缺乏等多方面因素的制约，其高度依赖CDMO公司提供专业的研发及生产外包服务。CDMO是药物研发生产外包服务的一种，其它还包括CRA、CRO、CSO、CMO等，其中CRO、CDMO对企业的研发能力要求较高，技术含量较多。药物研发生产外包起源于20世纪80年代，在当时全球经济衰退的情况下，大型医药企业将非核心或不具优势的业务外包，降低综合成本，从而培养了一批药物外包服务企业。二、细胞基因治疗CDMO产业链作为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，细胞基因治疗药物的开发具有极高的技术、工艺壁垒以及高的资金壁垒和质控体系要求。相比传统药物而言，其研发投入成本更高、生产周期也普遍较长。就其工艺技术角度而言，质粒以及病毒载体等递送系统的开发、制备以及个性化需求一直以来是CGT领域的痛点。细胞与基因治疗CDMO能为研发公司提供从工艺开发、生产制造到商业化的端到端全套服务。其上游是原材料以及设备供应商主要涉及到试剂、耗材、仪器和设备的供应；中游是研发和生产外包服务商；下游为基于病毒载体、CAR-T细胞等细胞与基因治疗药物研发公司。三、细胞基因治疗CDMO产业市场发展现状旺盛的CGT行业研发及市场需求为CDMO企业提供了广阔的市场空间，全球CGT领域CDMO市场迎来飞速发展期。据统计，2020年全球CGT领域CDMO行业市场规模为17.19亿美元，同比上涨19.96%，年均复合增长速度为22.35%，处于高速增长阶段。由于起步相对较晚，国内市场当前正处于起步快速扩容阶段。我国增长速度前期慢于全球，正是处于扩容阶段，在未来发展阶段，将会实现弯道超车。四、CDMO行业竞争格局全球CDMO行业集中度较低。据统计，目前全球范围内CDMO企业超过600家，2019年，龙头企业龙沙制药市场份额为6.6%，其次为赛默飞、康泰伦特、吉友联和勃林格殷格翰，市占率分别为4%、3.5%和1.9%，我国CDMO企业发展时间较短，则全球市场市占率相对更低。我国的CDMO市场也已经发展出部分具有综合竞争力的参与者，如凯莱英、博腾股份、药明康德等，但是行业集中度仍旧很低。据统计，2019年CR4分别是合全药业、博腾股份、凯莱英、药明生物，分别占比5.81%、4.70%、3.91%、3.52%，合计不到18%。五、细胞基因治疗CDMO行业未来发展前景CDMO行业中景气度最高的生物药CDMO行业，从1986年第一个抗体药物（莫罗莫那-CD3/Muromonab-CD3）上市，至今约35年才真正实现了第100个抗体类药物（2021年4月GSK的抗PD-1单抗dostarlimab）上市。而第一个真正意义上在欧美获批上市的细胞和基因疗法药物是2017年获FDA批准的Kymriah（诺华，CART-药物用于治疗B-ALL）。细胞和基因治疗药物实现从1到100个上市品种可能仅需十几年，细胞和基因治疗药物实现从1到100个上市药物的突破可能仅需要10年附近时间（2020年处于III期临床的细胞和基因治疗药物达到152个，如果按照50%-70%上市概率，可以预见未来3-5年内有望上市的细胞和基因疗法药物数量有望达到76-110个）。相比小分子和大分子CDMO行业，