干细胞的研究与应用的前景

研究与应用(Yong)的前景第一页，共五十八页。第二页，共五十八页。第三页，共五十八页。一、干细胞的概述二、干细胞的研究进展三(San)、干细胞的应用四、展望主要内容第四页，共五十八页。一、干细胞(Bao)的概述干细胞（stemcells）一类来自胚胎、胎儿或成人的具有持久或终身自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞。第五页，共五十八页。根据发育阶段：

胚胎干细胞（ESC）：是从早期胚胎的内细胞团中分离出来的一种(Zhong)高度未分化、具有多向分化潜能的细胞。

成体干细胞（ASC）：是成体组织所具有的不断增殖、自我更新和组织特异性定向分化潜能的一类特殊的细胞群体

干细胞的分类第六页，共五十八页。根据分化潜能的大小：

全能型干细胞：能分化成机体所有细胞类型的细胞，如受精卵；

多能型干细胞：产生两种以上不同类型的分化细胞，如胚胎干细胞可以增值并分化成三个胚层共(Gong)200多个细胞类型；

单能干细胞：只能分化成单一类型的分化细胞，如神经元干细胞只能分化成神经元。第七页，共五十八页。1960年，James和Ernest发现并命名造血干细胞。1978年，第一个试管婴儿LouiseBrown在英国诞生。1981年，Evans等成功地建立了小鼠的ESC系。1996年，轰动世界的dolly羊诞生，引发了干细胞研究的热潮。1998年，美国科学家JumesThomson成功地培养出人类胚胎干细胞（ESC），使得利用人类ESC治疗各种疾病成为可能。1999年，MargarelGoodell实验室(Shi)首先报道，小鼠源骨骼肌成体干细胞具有很强的横向分化能力，能分化形成各种血细胞。二、干细胞的研究进展第八页，共五十八页。2006年两项研究成果标志着干细胞技术从一种概念，转变成能够看得见的事实。美国科学家利用胚胎干细胞所衍生的运动神经元让瘫痪的老鼠恢复了行走能力；英国科学家从胚胎干细胞中培育出来的精子，并使之与卵细胞结合，生育出幼鼠。2007年，《Nature》和《Cell》同时刊出美国和日本两个研究报告，证实皮肤细胞经基因直接重组后，具有胚胎干细胞特性，称为诱导(Dao)性多能干细胞(iPS)，进一步推动了干细胞发展。

第九页，共五十八页。2010年1月韩国《朝鲜日报》报道，韩国建国大学兽医学院教授利用人类脐带血干细胞成功治愈了脊髓受伤导致两条后腿瘫痪的狗。分离和体外培养各种来源的干细胞的技术不断成熟,更是引发了新(Xin)一轮的干细胞研究热潮。世界各主要国家都加大了对其的研究力度。第十页，共五十八页。1.细胞移植2.组织器官的构建3.制备克隆和转(Zhuan)基因动物的高效材料4.新药开发的工具细胞5.生物学基础研究6.在美容方面的应用三、干细胞的应用第十一页，共五十八页。1.细胞移(Yi)植干细胞可培养进行不定期分化并产生特化细胞，且具有一定的迁移能力，能到达损伤或疾病部位并产生新的细胞。可以用于临床细胞移植治疗很多疾病，目前在临床主要用于以下方面：

组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死、肿瘤等；退行性病变如帕金森综合征等；自体免疫性疾病如胰岛素依赖型糖尿病等。

第十二页，共五十八页。第十三页，共五十八页。实(Shi)例

以色列工学院最近宣布，科学家首次从胚胎干细胞中培养出人类心脏组织，该组织可以自然跳动，并且有新生心脏组织的电特性和机械性。这项实验证明：以细胞移植治疗心脏病的可能性是巨大的。第十四页，共五十八页。2.组织器官的构(Gou)建将干细胞作为种子细胞，与可降解支架材料联合培养，在体外构建有活性的种植体，修复组织缺损或再生组织和器官。人们在体外已实现了多部位软骨组织，如筒状软骨，耳廓样软骨等的构建，并已成功地在体内进行了关节软骨缺损及尿失禁的治疗。干细胞在口腔领域以及神经系统损伤修复方面也取得了重大进展。如修复重建牙齿组织，修复人工神经导管周围神经长距离缺损等。

第十五页，共五十八页。生物反应器正在搅(Jiao)拌由聚合物载体和细胞构成的生物人工人体部件(软骨)第十六页，共五十八页。人工(Gong)血管人工软骨耳第十七页，共五十八页。第十八页，共五十八页。新(Xin)骨生长填补骨间空隙第十九页，共五十八页。利用胚胎干细胞系作为载体，将外源基(Ji)因导入胚胎干细胞，在体外对胚胎干细胞进行修饰和筛选，将胚胎干细胞注人胚泡，这种胚胎干细胞则可以和受体胚胎一起发育成表达外源基(Ji)因的嵌合体，并可稳定传递给后代，获得稳定、满意的转基(Ji)因动物。3.克隆和转基因动物的高效材料第二十页，共五十八页。Wilaysa利用长期传代(30代以上)的小鼠胚胎干细(Xi)胞克隆出的小鼠第二十一页，共五十八页。第二十二页，共五十八页。

韩国某公司同首尔国立大(Da)学（SNU）合作，用脂肪组织的干细胞成功克隆了两只小狗。第二十三页，共五十八页。优越性：

体细胞克隆容易出现个体的畸形，早衰，早产，流产和死胎等。通过采用干细胞来(Lai)克隆动物可以克服许多用体细胞克隆的弊端，如提高成功率，降低早衰率。第二十四页，共五十八页。干细胞克隆技术与转基因技术完美结(Jie)合的转基因动物研究是动物生物工程中最诱人和最有发展前景的课题之一。转基因动物的应用主要有：疾病的动物模型：尤其是单基因遗传病。用于研究疾病的发病机理、药物筛选、药物治疗、毒物测试；家畜品种的改良；作为医用器官移植的供体；生物反应器：药用或食品蛋白的大量生产，即转基因动物制药；第二十五页，共五十八页。这(Zhe)些猪能提供可用于人类器官移植的心脏、肝脏和肾等。人心猪第二十六页，共五十八页。美国创造全球首只(Zhi)“人羊”为器官

移植寻找新路第二十七页，共五十八页。通过乳腺生物反应器的方式，可得到治疗一些疑难病症的药物。把一些目的基因（能治疗这(Zhe)种疾病的基因）注射到一个奶牛受精卵的原核里，通过基因整合，胚胎发育，然后将其移入母体子宫中继续发育，最后生出个体。若是雌性，待其长大后就可在其乳汁中提取有用的药物。作为生物反应器第二十八页，共五十八页。青岛森淼生物研究所建成了奶羊乳腺生物反应器羊奶经纯化可(Ke)得到抗凝血酶Ⅲ蛋白第二十九页，共五十八页。我国首例报道的，乳汁中含人凝血(Xue)因子IX的转基因山羊第三十页，共五十八页。干细胞为药物筛选提供了极好的模型。干细胞可无限增殖，获得大量的细胞，并能分化为具各种功能的特化细胞，为新药药效、毒性、药理、药物代谢、药物动力学、耐药性等的检测提供了细胞水平的研究手段。如：诱导干细胞分化为胰岛细胞或用胰腺干细胞诱导分化为胰腺β细胞，可以用来筛选糖尿病的治疗药物；将神经干细胞分化为神经细胞，用以筛选治疗神经系统疾病如老年(Nian)性痴呆、帕金森氏病等疾病的药物。利用干细胞进行药物筛选可大大提高效率，降低成本。

4.新药开发的工具细胞

第三十一页，共五十八页。第三十二页，共五十八页。研究哺乳动物早期胚胎发育的良好模型哺乳动物的胚胎发育在体内进行，无法研究发育的调控机制。胚胎干细胞(Bao)已成为细胞(Bao)分化和发育生物学研究的重要材料，可作为发育的良好模型。基因功能的研究人类基因组计划已经完成，估计人类基因组中有3.5万个基因，其中有的参与了胚胎发育过程，这些基因的功能仅在发育过程中才表现出来，而利用干细胞为模型就可较容易地进行其功能的研究。例如，在各种干细胞诱导分化为终末分化细胞的过程中，可进行相应基因功能的研究。

5.生物学基础研究第三十三页，共五十八页。第三十四页，共五十八页。6.在美容方面(Mian)的应用

自身体腰、腹、臀、腿等部位提取脂肪组织，在体外进行分离、扩增干细胞。

◆通过静脉点滴的方式输入到人体，通过干细胞的自我复制、归巢功能，从而到达对自身受损部位的修复、调理。

◆

注射到人体真皮浅层，从而达到对皱纹的填充以及对自身皮肤的改善。第三十五页，共五十八页。干细胞研究与(Yu)应用

引发的争议问题伦理学方面的困扰干细胞分化的问题移植治疗中的问题第三十六页，共五十八页。四(Si)、展望第三十七页，共五十八页。第三十八页，共五十八页。第三十九页，共五十八页。第四十页，共五十八页。第四十一页，共五十八页。第四十二页，共五十八页。第四十三页，共五十八页。第四十四页，共五十八页。干细胞研究不仅为人们提供了丰富的想象空间、广阔的应用前景和重要的理论价值，而且其中还蕴含着巨大的商机。据有关机构预测，干细胞医疗的潜在市场(Chang)近两年大约为800亿美元，到2020年前后可达4000亿美元。因此，干细胞研究吸引了生命科学界、商界、企业界及政府机构等的重视和投入，成为西方国家竞争的焦点之一。第四十五页，共五十八页。自我更新可以增值分化(Hua)特征干细胞的生物学特征第四十六页，共五十八页。第四十七页，共五十八页。第四十八页，共五十八页。第四十九页，共五十八页。第五十页，共五十八页。第五十一页，共五十八页。第五十二页，共五十八页。第五十三页，共五十八页。第五十四页，共五十八页。

实例：瑞典神经学家Brookline及其同事将从流产羊胎胞中分离的神经组织细肥移植入患者脑中以治疗帕(Pa)金森病，手术后跟踪10年，发现移植的干细胞仍然存活并产生多巴胺—患者症状明显改善。第五十五页，共五十八页。第五十六页，共五十八页。第五十七页，共五十八页。