尿路上皮癌抗体偶联药物临床应用专家共识总结2026

尿路上皮癌抗体偶联药物临床应用专家共识总结202601CONTENTS020304尿路上皮癌治疗现状ADC在尿路上皮癌中的应用共识形成过程与标准各阶段尿路上皮癌治疗方案推荐尿路上皮癌治疗现状传统铂类化疗在治疗晚期尿路上皮癌时，存在较大的毒副作用，包括外周感觉神经病变、白细胞减少等。传统铂类化疗的疗效持续时间较短，5年生存率长期处于较低水平，仅为6%～13%。传统化疗在治疗尿路上皮癌过程中，肿瘤细胞容易产生耐药性，导致治疗效果下降。毒副作用大疗效持续时间短易耐药问题传统化疗局限性010203ADC在尿路上皮癌治疗中的高效低毒特性ADC在不同阶段尿路上皮癌中的应用潜力ADC在尿路上皮癌治疗中的挑战与管理抗体偶联药物（ADC）通过靶向肿瘤细胞表面抗原，将小分子毒素精准输送至肿瘤细胞，显著提高治疗效果同时降低全身毒副反应。国内外最新循证医学证据表明，ADC在不同阶段的尿路上皮癌中均显示出潜在的应用优势，包括晚期尿路上皮癌的二线及后线治疗、可根治性切除的肌层浸润性膀胱癌的围手术期和非肌层浸润性膀胱癌的研究。尽管ADC在尿路上皮癌的治疗中取得了突破，但在有效应用以及不良反应管理方面仍然缺乏足够的经验，需要重点关注并进一步规范。ADC优势与挑战TITLEHERE新药研发进展抗体偶联药物（ADC）在尿路上皮癌中的应用ADC因其靶向机制，在晚期尿路上皮癌治疗中显示出高效低毒的优势。维迪西妥单抗和戈沙妥珠单抗的临床研究进展多项研究表明，这两种ADC在尿路上皮癌的治疗中取得了显著疗效，但仍需进一步研究以优化治疗方案。新药研发的挑战与机遇随着新型抗肿瘤药物的研发，如何在不同ADC之间进行序贯使用已成为研究的热点，为尿路上皮癌的治疗提供了新的机遇。ADC在尿路上皮癌中的应用维迪西妥单抗的临床应用维迪西妥单抗的疗效和安全性维迪西妥单抗的序贯使用维迪西妥单抗在中国获批用于HER2过表达的尿路上皮癌患者，并纳入医保，提高了药物可及性。研究显示，维迪西妥单抗在治疗HER2过表达的尿路上皮癌中具有显著疗效，且安全性可控。UNITE研究显示，对于EV治疗后进展的患者，戈沙妥珠单抗治疗仍有一定获益，但其他ADC的序贯使用研究证据相对缺乏。维迪西妥单抗研究戈沙妥珠单抗在含铂化疗和PD-1/L1抑制剂后进展的la/mUC患者中，ORR为27%，DOR、PFS和OS分别为7.2、5.4和10.5个月。使用戈沙妥珠单抗时，需注意UGT1A1基因型状态，因为纯合型相比野生型患者，3级及以上不良反应、治疗中断发生率更高。由于TROPiCS-04试验未达到意向治疗人群OS的主要终点，戈沙妥珠单抗获得于先前接受过含铂化疗和抗PD-(L)1治疗的la/mUC患者的适应证被撤回。临床疗效安全性问题适应证撤回戈沙妥珠单抗疗效美国FDA于2019年批准EV用于既往接受过含铂化疗和PD-1/L1抑制剂治疗的尿路上皮癌患者。EV治疗的ORR为44%，中位PFS和OS分别为5.8个月和11.7个月，3级及以上TRAEs包括斑丘疹、疲劳和外周感觉神经病变等。EV中国桥接试验结果显示，对于既往接受过含铂化疗和PD-1/L1抑制剂治疗的尿路上皮癌患者，EV治疗的ORR为37.5%，中位PFS为4.67个月。EV在la/mUC中的应用EV的疗效与安全性EV在中国的桥接试验EV适应证扩展共识形成过程与标准010203会议讨论与投票机制中华医学会泌尿外科学分会和膀胱癌研究协作组通过会议形式，就ADC在不同阶段尿路上皮癌的应用及不良反应管理进行深入讨论。会议讨论机制共识形成分为两阶段，第一阶段由124家CBCC成员单位初步讨论并投票，第二阶段由19名专家对共识问题进行正式投票，最终产生投票结果。投票过程描述超过75%的专家同意选项定义为达成共识，超过90%则为强共识，确保共识具有较高权威性和指导性。达成共识标准共识达成标准超过75%的专家同意的选项定义为达成共识，超过90%的专家同意则定义为达成强共识。达成共识的标准共识形成分为两个阶段，首先由成员单位讨论和初步投票拟定重要临床问题，然后组织专家进行正式投票产生最终结果。共识的形成过程本共识旨在探讨ADC在尿路上皮癌不同治疗阶段的临床应用，供医生在临床实践中参考。共识的应用范围证据级别分类严谨的meta分析与大型随机对照研究一般质量的meta分析与小型随机对照研究非对照的单臂临床研究这类证据级别包括了经过严格设计的meta分析，以及规模较大、设计良好的随机对照试验，这些研究通常提供最强有力的科学证据支持。此类别包含一般质量的meta分析，以及规模较小或设计相对简单的随机对照研究，其证据强度和可靠性较前一类低。这类证据级别包括非对照的单臂临床试验，它们没有对照组，因此提供的证据级别最低，主要用于初步探索或在特定条件下评估治疗方法的效果。各阶段尿路上皮癌治疗方案推荐010203ADC在la/mUC的二级及后线治疗中占据了重要的地位，多项临床研究证实了其有效性。维迪西妥单抗在既往含铂化疗失败的HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中显示出良好的治疗效果。戈沙妥珠单抗在铂类化疗和PD-1/L1抑制剂治疗后进展的la/mUC患者中具有一定的疗效，但需注意不良反应。ADC在la/mUC的二级及后线治疗中的地位维迪西妥单抗的应用与效果戈沙妥珠单抗的使用情况la/mUC的二级及后线治疗010203维迪西妥单抗在HER2过表达且顺铂不耐受的la/mUC患者中，作为一线治疗的选择，专家达成共识。维迪西妥单抗的一线治疗戈沙妥珠单抗与PD-1抑制剂联合使用，在顺铂不耐受的la/mUC患者中探索其一线治疗效果和安全性。戈沙妥珠单抗联合免疫治疗EV与帕博利珠单抗联合用于顺铂不耐受的晚期尿路上皮癌患者的一线治疗，显示出显著疗效和安全性优势。EV联合帕博利珠单抗一线治疗策略选择MIBC的新辅助与辅助治疗维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗在HER2表达MIBC患者中显示出良好的疗效和安全性。MIBC的新辅