儿童心力衰竭的诊治总结2026

儿童心力衰竭的诊治总结2026心力衰竭（简称心衰）是一组复杂的临床综合征，其关键环节是多种原因导致的心脏结构和（或）功能的异常改变，使心室收缩和（或）舒张功能发生障碍，心输出量不能满足机体需求，同时引起神经内分泌调节障碍，从而对心脏及全身多器官系统造成严重影响

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1]。2025年国际心肺移植协会（internationalsocietyforheartandlungtransplantation，ISHLT）儿童心衰指南进一步强调，心衰的多种病因不仅可引起心室收缩或舒张功能障碍，还可导致容量或压力负荷过载，这些因素既可单独存在也可相互影响

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2]。心衰已成为严重威胁儿童健康的重大医学问题。1990至2021年，儿童心衰患病率总体增长26.95%，中国增幅为37%，居全球首位

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3]。国内33家医院4981例心肌病住院儿童的调查资料显示，3548例（71.23%）患儿入院时临床呈现心衰状态

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4]。国内30家医院2903例心衰患儿的调查资料显示，其全因死亡率、医疗成本、住院日远高于成人

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5]。近年来，成人心衰领域在基础和临床研究方面均取得显著进展，新的诊断手段和遗传学检测技术以及新的治疗药物等快速发展。儿童心衰的病因和发病机制与成人存在显著差异，但其诊治策略长期依赖于成人证据的外推和有限的小规模儿科临床研究，导致儿童心衰的精准诊治面临诸多困难和挑战。1儿童心衰的精准评估挑战重重儿童心衰的精准评估需从多维度进行，涵盖心衰的病因诊断、心脏功能和遗传学评价、运动耐力评估和并发症筛查等多方面。1.1心功能状态评估方法众多国内外儿童心衰相关指南推荐采用纽约心脏协会（NewYorkheartassociation，NYHA）分级法、改良Ross心功能分级法、6min步行试验（6-minutewalkingtest，6MWT）和心肺运动试验（cardiopulmonaryexercisetesting，CPET）评估心衰患儿的心功能状态，以指导评判心衰的严重程度和预后

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1-2,6-7]。但应该指出的是，上述4种评估方法偏重于慢性心衰的症状描述而忽略心脏结构性病变的差异，且各有其适应证和优缺点，并非适用于所有心衰患儿。急性心衰患儿的心功能状态评估尚无公认的方法，目前多采用“冷暖湿干”临床分型法，即根据是否存在肺/体循环淤血（干/湿）和组织器官低灌注（暖/冷）分为暖干型、暖湿型、冷干型和冷湿型

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1-2,6]；具备有创检测血流动力学指标条件时可采用Forrester分级评估急性心衰的严重程度（

表1

）

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8]。终末期心衰患儿的心功能状态评估多采用机械辅助循环支持的机构间登记系统（interagencyregistryformechanicallyassistedcirculatorysupport，INTERMACS）分级，从血流动力学状态和治疗需求角度加以评估（

表2

）

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9]。1.2儿童心衰分期理念亟待推广2004年，ISHLT参考成人心衰分期指南并基于儿童心衰特点首次提出了儿童心衰分期概念，但此后并未被广泛推广应用

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10]。2024年，基于儿童心衰危险因素和疾病谱特点制定的中国儿童心衰分期建议将儿童心衰分为心衰风险期（A阶段）、心衰前期（B阶段）、症状性心衰期（C阶段）和心衰晚期（D阶段）

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11]。2025年ISHLT更新了儿童心衰分期标准并特别强调了其重要性（Ⅰ类推荐，证据等级C）

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2]。但应该注意的是，ISHLT指南对小型房间隔缺损、动脉导管未闭等先天性心脏病相关心衰的分期定义尚不明确，而中国儿童心衰分期系统不仅详细列出了包括先天性心脏病在内的危险因素，还引入了心脏病理性重构的概念，从而较为有效地改善了先天性心脏病儿童心衰分期定义模糊的现状

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2,11]。儿童心衰分期能够较好呈现疾病连续性进展的全过程，涵盖从危险因素、病理改变、临床症状/体征直至心衰晚期的完整发展链条。中国儿童心衰分期建议和ISHLT指南均推荐在儿童心衰管理过程中应规范记录心衰的严重程度和分期，动态监测病情进展，以指导心衰的个体化治疗（Ⅰ类推荐，证据等级C）

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2,11]。未来迫切需要将心衰分期的理念贯穿于儿童心衰整个管理过程中，以达到儿童心衰防治前移的目标。1.3基于左心室射血分数（leftventricularejectionfraction，LVEF）水平的儿童心衰分类理念尚未被普遍接受国内外成人心衰指南根据初次评估时超声心动图检查的LVEF水平，将心衰分为3种基本类型：射血分数降低心衰（heartfailurewithreducedejectionfraction，HFrEF），LVEF≤40%；射血分数轻度降低心衰（heartfailurewithmildlyreducedejectionfraction，HFmrEF），40%<LVEF<50%；射血分数保留心衰（heartfailurewithpreservedejectionfraction，HFpEF），LVEF≥50%

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12-15]。该分类方法已被成人广泛认可，对于指导成人心衰的规范化治疗及预后的精准评估具有重要价值

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12-15]。由于缺乏相关循证证据，中国儿童心衰诊治建议（2020修订版）仅引入了HFrEF和HFpEF的概念

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1]。2025年ISHLT儿童心衰指南首次提出了基于LVEF水平的儿童心衰分类体系（

表3

）

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2]，为未来针对特定LVEF人群的儿科临床研究提供了通用框架。该分类有助于连续监测和评估心衰治疗反应，有助于儿童心衰的规范化治疗及预后的精准评估（Ⅱb类推荐，证据等级C）

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2]。但必须指出，该分类直接套用了成人心衰的LVEF界值，而不同年龄段儿童的正常LVEF值存在差异，ISHLT的界值缺乏基于儿童心衰研究的循证证据支持。2013年加拿大心血管协会儿童心衰指南首次将儿童心衰LVEF界值设定为55%

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6]，中国儿童心衰诊治建议（2020修订版）也采纳了该界值

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1]，但此界值也缺乏充足的循证证据支持。基于国内30家医院2903例心衰患儿的临床资料，建议将儿童心衰LVEF界值设定为：<12岁为55%，≥12岁为50%（2025年中华医学会第30次儿科学术大会资料，尚未公开发表），但该界值仍需大量儿科循证研究的验证。进一步开展真实世界儿童心衰LVEF界值的循证研究、加强基于LVEF水平儿童抗心衰理念的推广、催生基于LVEF水平变化的儿童心衰研究的循证证据之路任重道远！1.4基于遗传学评估的多模态诊断技术是心衰病因精准诊断的关键精准的病因诊断是儿童心衰精准治疗的基础，其依赖于基于遗传学评估的多模态诊断技术（

表4

）

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1-2,6,16]。心脏生物标志物B型利钠肽（brainnatriureticpeptide，BNP）或N末端B型利钠肽原（N-terminalpro-brainnatriureticpeptide，NT-proBNP）对心衰患儿的风险分层和疗效监测具有重要价值（Ⅰ类推荐，证据等级B）

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1-2,6,16]；但BNP/NT-proBNP的正常值受年龄影响较大，如何确定儿童心衰的诊断临界值目前仍有待探索。超声心动图是心衰患儿病因诊断、功能评价、疗效判断和预后评估的重要手段，国内外儿科心衰指南均给予了高级别推荐

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1-2,6,16]。心脏磁共振成像（cardiacmagneticresonanceimaging，CMR）在心衰患儿的病因诊断中具有重要地位

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1-2,6,16]，中国儿童心衰诊治建议（2020修订版）和2025年ISHLT儿童心衰指南也都给予了高级别推荐，如用于无需镇静的较大儿童致心律失常性心肌病的诊断（Ⅰ类推荐，证据等级C）、评估不明原因心肌病或心肌炎的心肌纤维化、水肿或炎症（Ⅱa类推荐，证据等级B）等

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1-2]。但CMR扫描参数、造影剂种类和剂量以及扫描方案对心衰患儿扫描质量具有较大影响，也是阻碍CMR在心衰患儿中广泛应用的重要原因。对于心衰原因不明或疑诊心衰病因为冠状动脉病变者，心内膜心肌活检和心导管检查/造影是合理的（Ⅱb类推荐，证据等级C）

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1-2,16]，但应考虑有创检查的风险性。遗传学技术的快速发展为儿童心衰病因的精准诊断提供了强有力的工具。中国儿童心衰诊治建议（2020修订版）推荐对疑诊遗传性心脏病或病因不明的心衰患儿行基因检测

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1]。2025年ISHLT儿童心衰指南强烈推荐对所有心肌病患儿行全面或靶向Panel基因检测（Ⅰ类推荐，证据等级C），对复杂型或综合征型心肌病可行全外显子组/基因组测序（Ⅱa类推荐，证据等级C），对识别出致病/可能致病变异的先证者家属进行级联检测

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2]。心衰患儿致病基因异质性大，其外显率及发病年龄受机体代偿机制或遗传修饰、遗传异质性的影响；检测出的很多突变仅在少数散发先证者中被发现，缺乏严格的遗传证据支持，造成突变基因致病性难以被确定。严格规范的遗传学验证研究、大样本人群基因突变数据库及突变位点危害性数据库的建立，可能是解决心衰患儿基因精准诊断的有效途径。2儿童心衰的精准治疗之路跌宕起伏2.1儿童抗心衰治疗措施缺乏高水平循证证据儿童常用抗心衰药物的推荐强度和等级见

表5

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2,16]。洋地黄在儿童心衰中的应用存在争论，国内基于长期的儿科临床实践，将其作为标准治疗使用

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1,16]，但缺乏高水平的循证证据。欧美成人及儿童心衰指南、中国成人心衰指南以及2025ISHLT儿童心衰指南均推荐地高辛为症状性射血分数降低心衰的附加治疗，作为缓解心衰症状的一个考虑选项并建议其最佳血药浓度为0.5~0.9μg/L（Ⅱb类推荐，证据等级C）

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2,12-15]。但2025年成人心衰多中心、随机、双盲、安慰剂对照DIGIT-HF研究发现，与安慰剂相比，使用毛地黄毒苷治疗可将心衰全因死亡和因心衰恶化而住院的绝对风险降低4.6%（

HR

0.82，95%

CI

0.69~0.98），该研究结果可能将重新定义临床对洋地黄的认识

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17]。利尿剂应用虽然在儿童心衰中无高水平的循证证据，但基于其对伴液体潴留心衰患儿的良好疗效，国内外儿童心衰指南均给予较高的推荐强度

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1-2,6,16]。2017年，Shaddy等

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18]发表了大样本、国际多中心、首次采用主要终点事件（死亡、机械支持和心脏移植）评价儿童心衰的随机对照试验PANORAMA-HF结果，2024年国际多中心、国内多家儿童医学中心参加的PANORAMA-HF试验再次公布其研究结果

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19]；上述高水平临床试验为血管紧张素转换酶抑制剂（angiotensinconvertingenzymeinhibitors，ACEI）和血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（angiotensinreceptor-neprilysininhibitor，ARNI）在儿童心衰中的应用提供了可靠的循证证据。血管紧张素受体拮抗剂（angiotensinreceptorblocker，ARB）在儿童心衰中应用的高水平证据缺乏，因此国内外儿童心衰指南并未给予推荐

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1-2,6,16]。2020年，Alebad等

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20]评价β-受体阻滞剂在儿童心衰应用的Meta分析中，未发现β-受体阻滞剂和安慰剂在降低病死率和心脏移植率方面的差异，但发现β-受体阻滞剂能轻度提高LVEF和左心室短轴缩短率。2017年Bonnet等

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21]采用随机、双盲、安慰剂对照研究评估了伊伐布雷定对扩张型心肌病心衰患儿的有效性和安全性，为伊伐布雷定在儿童心衰中的应用提供了高水平循证证据。可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂（如维立西胍）可显著增加成人心衰患者的LVEF，是逆转心室重构的独立预测因子，已被作为成人心衰指南指导治疗（guideline-directedmedicaltherapy，GDMT）的重要成员之一

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22]；2023年5月美国默克公司注册开展了一项维立西胍在儿童心衰患者中应用的临床研究，旨在评估其在儿童LVEF降低慢性心衰中的疗效、安全性和药代动力学（

https：///ct2/show/NCT05714085）。非奈利酮是一种新型非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂（mineralocorticoidreceptorantagonist，MRA），成人心衰指南虽未推荐非奈利酮，但高水平循证研究证实该药可使成人心衰更加获益

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23]；2025年拜耳公司注册开展非奈利酮治疗心衰患儿的多中心临床试验，预计2030年试验结束（

https：///study/NCT07192952）。其他药物如，托伐普坦、左西孟旦、奈西利肽、钠-葡萄糖共转运体2抑制剂（sodium-glucosecotransporter-2inhibitor，SGLT2i）达格列净或恩格列净等虽然也被引入了儿童心衰的治疗，但多为个案报道或单中心小样本病例观察研究

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24-27]，推荐其在儿童心衰中使用的依据多来源于成人临床研究的外推结果，缺乏高水平的循证证据。心衰患儿若对药物治疗无效或病情持续进展，可根据不同的适应证考虑器械或手术治疗，如心脏再同步治疗、埋藏式心律转复除颤器、心室辅助装置、肺动脉环扎术及心脏移植等

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1-2,6,16]。上述技术在国外儿童心衰治疗中得到了一定程度的推广应用，但在国内仅有个别中心开展应用，病例样本量少，其在儿童心衰中的应用缺乏循证证据。2.2儿童心衰GDMT方案尚待成熟GDMT方案为依据国际权威指南，针对心衰制定的标准化、循证医学支持的、分阶段的规范化治疗方案，为慢性心衰治疗的“金标准”，包括初始联合治疗（诱导治疗）、额外治疗（巩固治疗）和合并症治疗

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12-15]。成人心衰GDMT方案诱导治疗经历了早期阶段（洋地黄、利尿剂和硝酸酯类）、“金三角”（ACEI/ARB、β-受体阻滞剂、MRA）和“新四联”（ARNI/ACEI/ARB、β-受体阻滞剂、MRA、SGLT2i）阶段，当前进入了“五朵金花”（ARNI/ACEI/ARB、β-受体阻滞剂、MRA、SGLT2i、sGC刺激剂）时代

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12-15]。儿童心衰尚无公认、成熟的GDMT方案，2025年ISHLT儿童心衰指南借鉴了成人心衰GDMT方案

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2]。根据国内儿童心衰长期的临床实践并结合国外儿童心衰指南的核心要点，建议儿童心衰GDMT方案如

图1

所示，但需未来开展多中心、大样本临床研究探索该方案的有效性和安全性。图1

儿童心衰GDMT的建议方案儿童心衰确诊后应在临床状态稳定后尽早启动GDMT，但应个体化、安全启动，血压正常是安全启动的先决条件；在同时启动所有GDMT药物不可行时，可先小剂量联合使用，不必拘泥于核心药物的启动顺序，且无需在启动下一个药物前达到目标剂量

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1-2,6,12-16]。应根据血压、症状、体征和实验室结果（肝肾功能，电解质等）等情况，每1~2周个体化滴定和优化核心药物剂量，使其逐渐增加到可耐受的目标剂量。在GDMT施行困难时（如低血压、肾功能恶化等）应根据心衰患儿的表型、血流动力学特征、心衰病因、合并症以及药物的可负担性、可用性及可及性来决定首先启动哪种或哪几种药物

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1-2,6,12-16]。如心动过速或室性心律失常者首先启动β-受体阻断剂；严重充血和液体潴留者首先启动利尿剂和MRA，年长儿可启动SGLT2i；NYHA心功能分级Ⅳ级症状者可先启动ACEI；合并肾功能不全的年长儿首先启动SGLT2i和ARNI，但肾小球滤过率应>20~25mL/(min·1.73m

2)

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1-2,6,12-16]。严重的症状性心动过缓是启动β-受体阻滞剂的禁忌证，症状性严重低血压是启动ACEI/ARNI的挑战，休克前或休克者应在血流动力学达到稳定后启动GDMT，高钾血症者首先启动SGLT2i或ARNI而非MRA或ACEI

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1-2,6,12-16]。症状稳定的慢性心衰患儿使用β-受体阻滞剂后窦性心率仍较快者可加用伊伐布雷定；慢性心衰LVEF长期不升和近期心衰恶化高风险者可加用维立西胍；左束支传导阻滞和宽QRS间期者应给予心脏再同步治疗；其他，如缺铁、心律失常、二尖瓣反流、电解质紊乱、阻塞性呼吸睡眠障碍以及特定病因的处理也应特别关注

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1-2,6,12-16]。2.3基于儿童心衰分期和LVEF水平的心衰分级治疗理念刚刚起步虽然基于心衰分期和LVEF水平的心衰分级治疗理念在成人心衰中已被接受并实践

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12-15]，但该理念尚未被广大儿科医师所充分理解和接受。2024年国内首个多中心、基于LVEF水平变化的<1岁心肌病相关心衰的研究发现，236例HFrEF（EF<40%）和91例HFmrEF（40%≤EF<55%）患儿均在治疗后第1年内LVEF得到显著改善，在第2~5年保持稳定；在5年随访期间，HFmrEF患儿的LVEF正常化率较高（

HR=1.65，

P<0.001）；基线LVEF≥40%是婴儿心肌病心衰未来LVEF正常化的独立有利预测因素

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28]。该研究初步证实了基于LVEF水平的儿童心衰分级在指导治疗和预后预测中的临床价值。国内外尚无基于心衰分期防治儿童心衰的循证研究。儿童心衰分期的最大优势在于能在心衰症状出现（C期）或进展为晚期心衰（D期）之前，识别出处于风险中的患者（A期）和患有早期心脏疾病的患者（B期）

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2,11]。不同分期的心衰，根据处理原则给予相应的治疗措施，以实现早期诊断和早期规范治疗，最大程度改善患者预后。未来迫切需要将基于儿童心衰分期和LVEF水平的心衰分级理念贯穿于儿童心衰治疗临床实践中，并倡导开展高水平的循证研究。2.4儿童特殊人群和特殊病因心衰的管理需更多关注儿童特殊人群和特殊病因心衰者需采取个体化治疗策略（

表6

），其核心不在于标准GDMT方案的执行而在于根据特殊人群血流动力学特点、特殊病理生理改变和特异性病因进行合理的调整

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2]。当前，对于儿童特殊人群和特殊病因心衰的治疗和管理尚无可供参考的规范，未来应给予更多的关注。2.5基于线粒体靶向和干细胞治疗的儿童心衰治疗曙光初现1968年Lindenmoyer等

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29]首次证实心衰时心肌细胞线粒体能量代谢异常。此后，基础研究证实心衰时心肌线粒体代谢底物利用异常、氧化磷酸化系统受损、氧化应激反应性氧化物增加以及线粒体质量控制系统异常

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30-32]；上述线粒体结构和功能的异常是心衰时心脏能量代谢重构的主要特征。基于线粒体功能保护的线粒体靶向治疗是当前心衰治疗理念的重大突破，据此开发的药物有曲美他嗪、左旋肉碱、SGLT2i、辅酶Q10、MitoQ、磷酸肌酸、间充质干细胞及其外泌体等，部分药物已被国内外成人和儿童心衰指南所推荐

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1-2,12-16]。2017年Emani等

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33]首次将线粒体移植用于5例因心衰而无法脱离体外膜肺氧合的患儿，心脏局部注射了10次来自其自身腹直肌的正常线粒体，每次约1×10

7

个线粒体，结果发现心室功能于4～6d后恢复正常，左室肥大明显好转，提示线粒体移植治疗儿童心衰前景广阔。未来需要进一步开展多中心临床试验以证实其有效性和安全性。干细胞治疗能显著提高心衰患者的LVEF，改善心功能分级和运动耐力，其作用机制包括抗炎与免疫调节、促血管新生、抑制心肌纤维化等

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34-36]。将诱导性多能干细胞衍生的心肌细胞制成“心脏贴片”，植入心衰患者体内，可改善心脏功能，为晚期心衰患者提供了新希望

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37]。本中心张钰等

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38]的单中心研究发现，人脐带间充质干细胞治疗可使心脏扩大伴心衰类心肌病患儿的临床症状改善，活动耐力增强，LVEF提高，NT-proBNP水平不同程度降低，心功能不同程度好转或无恶化，生存质量改善。未来亟待开展更多基于儿童心衰的多中心干细胞临床研究，为干细胞治疗儿童心衰提供循证证据。2.6亟待建立和重视儿童心衰的多学科管理儿童心衰管理存在“重院内轻院外、重治疗轻管理”的现象，但儿童心衰呈渐进性