等效检验与非劣效检验2

等效检验与非劣效检验第1页，共48页。优选等效检验与非劣效检验第2页，共48页。第3页，共48页。差异性检验：如例6.1,P

，可得出不拒绝H0的统计结论，即尚不能认为两种处理有差别；等效检验：推断两种处理的效果是否接近或相等。第4页，共48页。思想：两总体率的差值在(-δ，δ)范围内，可认为等效确认两种或多种药物治疗效果的差别在临床上可以接受的限度之内第5页，共48页。方法进行两次单侧u检验计算两样本率差值的可信区间第6页，共48页。1.u检验第7页，共48页。

（1）建立等效假设，确立检验水准

无效假设备择假设

第8页，共48页。总的检验水准设为

，由于需进行两次u检验，因此每次u检验的水准应为单侧

/2。第9页，共48页。（2）计算检验统计量第10页，共48页。p1、p2为样本阳性率，n1、n2为样本含量。第11页，共48页。（3）确定P值，作出推断结论

若P1≤

/2且P2≤

/2，同时拒绝H10和H20，可认为两种方法等效。第12页，共48页。2.可信区间法估计两总体率差值的95%可信区间，若该可信区间可完全涵盖于（-δ,δ）之中，即，则可认为两种方法等效。第13页，共48页。实例分析

例6.10为研究国产与进口特布他林注射液对支气管炎(哮喘)和喘息性支气管炎(喘支炎)的平喘效果，临床试验结果见表6.14，问国产与进口的特布他林的疗效是否等价？（δ=0.1，

=0.05）第14页，共48页。第15页，共48页。

方法一：假设检验1)建立等效假设，确立检验水准

无效假设备择假设检验水准

第16页，共48页。2）计算检验统计量本例国产组p1=0.9000，n1=200进口组p2=0.8647，n2=207第17页，共48页。第18页，共48页。3)确定P值和作出推断结论

因此可同时拒绝H10和H20，故可以认为国产与进口的特布他林的平喘效果等价。第19页，共48页。方法二：可信区间该可信区间可完全涵盖于（-0.1，0.1）中，因此可认为两药效果等价第20页，共48页。注意事项

1)等效检验的目的在于推断两总体率是否等效，须在试验设计时确定检验水准

第21页，共48页。2)两样本率比较的等效检验，两样本率差值的绝对值必须小于等效界值

第22页，共48页。

3)等效界值是一个有临床意义的值对两组率而言，一般建议

取15%以下的值，通常

最大不超过对照组样本率的20

，如上例对照组的样本率为86.47

，则

最大不超过0.1729=0.8647×0.2=0.1729第23页，共48页。

4)等效检验的样本含量与一般的假设检验不同

第24页，共48页。二、两均数的等效检验

第25页，共48页。

1)建立等效假设，确立检验水准

无效假设备择假设检验水准

1.假设检验法第26页，共48页。

2）计算检验统计量第27页，共48页。

其中S1、S2为样本方差，n1、n2为样本含量。第28页，共48页。

3)确定P值，作出推断结论

若P1≤

/2且P2≤

/2，同时拒绝H10和H20，可认为两种方法等效。第29页，共48页。2.可信区间法

计算两样本均数差值的95%可信区间，若该可信区间可完全涵盖于（-δ，δ）之中，即，则可认为两种方法等效。第30页，共48页。例3.12为评价厄贝沙坦治疗轻、中度高血压病人的临床疗效，以录沙坦为对照。选取轻、中度高血压病人，采用双盲双模拟、随机对照法，治疗4周时的收缩压改变值的均数及标准差列入表3.5中，能否认为两种药物的降压效果等价？第31页，共48页。表3.5厄贝沙坦与氯沙坦的4周降压效果(kPa)

专业上确定等效界值为0.67kpa第32页，共48页。

1)建立等效假设，确立检验水准

无效假设备择假设检验水准

方法一：假设检验第33页，共48页。

2）计算检验统计量第34页，共48页。第35页，共48页。3)确定P值，作出推断结论

因此不能同时拒绝H10和H20，尚不能认为两种药物的降压效果等价。第36页，共48页。方法二：可信区间该可信区间不能完全涵盖于（-0.67，0.67）中，因此尚不能认为两药等效第37页，共48页。注意事项1)从专业角度确定δ值

血压0.67kpa胆固醇0.52mmol/L白细胞0.5×109/L2)与差异性检验的检验假设、计算统计量、推断结论均不相同

第38页，共48页。3）样本含量的确定两样本均数比较时,若，要求来自两样本含量之比N1:N2=1:k，则样本含量公式为第39页，共48页。特别当k=1，即N1=N2时第40页，共48页。例如：已知σ1=σ2=σ=8，k=1，规定=12，

=15，

=0.05，

=0.1，则第41页，共48页。三、非劣效性检验思想：两总体率的差值在(-δ，)范围内，可认为非劣效试验药的治疗效果在临床上不劣于对照药第42页，共48页。1.统计推断方法假设检验法可信区间法第43页，共48页。假设检验法

第44页，共48页。可信区间法

若（CL，∞）涵盖于（-δ，∞）范围内，判断为非劣效第45页，共48页。例某研究为探讨甲药治疗呼吸道细菌感染的疗效是否不比阳性对照药（乙药）差，进行随机