肝癌的靶向治疗研究进展

MEDICALRESEARCHREVIEW肝癌靶向治疗研究进展（2025-2026）靶向·免疫·联合·精准汇报人待定日期2026年9月内容导览从研究背景到前沿技术，以四章主线建立全局认知4章研究背景与治疗格局疾病负担与范式演进：建立研究必要性靶向药物演进与一线选择从索拉非尼到多药联合：完整治疗序列演进靶免联合与介入协同协同增效：重塑中晚期治疗标准前沿技术与未来趋势从延长生存迈向追求治愈：未来发展方向01研究背景与治疗格局疾病负担沉重，治疗亟需突破肝癌治疗范式正从姑息走向精准肝癌疾病负担沉重全球肝癌新发与死亡病例：2022年现状及2050年预测对比指标2022年2050年预测全球新发病例86.5万152.0万全球死亡病例75.8万137.0万死亡与发病比

87.6%，5年生存率仅

14.1%肝癌位列全球癌症死亡

第三大原因，死亡与发病比高达

87.6%；中国新发与死亡人数均占全球一半以上，5年生存率仅14.1%治疗范式转向精准联合10个月晚期患者中位总生存期：从不足10个月延长至19至24个月70%术后5年复发率约70%，肿瘤异质性与耐药仍是核心挑战2007年索拉非尼获批开启肝癌系统治疗时代从单药姑息起步，奠定系统治疗基石2026年一线推荐扩容至十余种方案覆盖四大类药物组合免疫联合抗血管双免疫TKI单药单药免疫精准联合成为主流范式本土路径中国方案更积极转向转化治疗与手术切除并重本土探索更强调根治性机会02靶向药物演进与一线选择从索拉非尼到多药联合一线方案扩容，选择逻辑重构仑伐替尼疗效全面占优疗效综合疗效对比三项核心指标分析总生存期15.0个月vs10.2个月，显著延长无进展生存期9.2个月vs3.6个月，翻倍提升客观缓解率24%vs7%，大幅领先仑伐替尼按体重分层给药，对乙肝相关肝癌疗效更优一线TKI与国产新药国产新药以生存获益与耐受性优势，实现一线靶向的差异化突破国产新药的差异化突破2项多纳非尼中位总生存期12.1个月，优于索拉非尼的10.3个月，手足皮肤反应发生率更低雷莫芦单抗首个基于生物标志物选择的靶向药，针对甲胎蛋白≥400的患者精准用药要点3项仑伐替尼按体重分层给药：体重≥60kg服12mg，<60kg服8mg肝功能分级直接决定减量策略，Child-PughC级不推荐系统用药治疗前评估完善肝功能、甲胎蛋白、乙肝病毒DNA与门脉癌栓评估二线靶向药的延续选择二线靶向药延续生存获益，安全性管理决定治疗连续性01二线靶向药瑞戈非尼标准剂量160毫克，服三周停一周转氨酶超5倍上限需暂停给药02二线靶向药卡博替尼中位总生存期11.3个月，兼具抗血管与MET通路抑制出血风险较高03二线靶向药阿帕替尼用于后线治疗，肝硬化患者宜从250毫克起始防范上消化道出血03靶免联合与介入协同联合治疗成为一线主流协同增效，重塑中晚期标准靶免联合重塑一线格局中位总生存期对比（单位：月）一线靶免联合方案中位总生存期普遍突破20个月，显著优于索拉非尼单药的13.4个月双免疫方案站稳脚跟一线地位双免疫方案以

23.7个月

中位总生存期确立一线地位，死亡风险降低

21%疗效数据36%客观缓解率对照组

13%30.4个月中位缓解持续时间持久获益38%3年生存率疗效持久性突出获批进展2025年3月获中国批准，为国内首个肝癌一线双免疫方案适用人群为无法耐受抗血管生成药物者提供可靠替代路径需关注免疫相关不良反应，临床应用中应加强监测与管理介入联合靶免的III期证据局部治疗与系统治疗协同，已成为不可切除非转移性肝癌的新标准研究治疗方案关键终点结果对比LEAP-012仑伐替尼＋帕博利珠单抗＋TACE24个月生存率75%

对比

69%中位无进展生存期14.6个月

对比

10.0个月TALENTACE按需TACE＋阿替利珠单抗＋贝伐珠单抗中位TACE-PFS11.3个月

对比

7.03个月对比组均为对照组（单用TACE或仑伐替尼联合TACE）；“加用免疫＋靶向”显著改善生存与无进展生存期。围术期模式实现生存翻倍围术期三明治模式推动生存期实现翻倍，中位无事件生存期从19.4个月延长至42.1个月三明治模式35%主要病理缓解率CARES-009研究显示，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于围术期形成新辅助+手术+辅助的三明治模式转化治疗证据20.4个月手术组中位至治疗失败时间TALENTOP研究提示，局部晚期患者经阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗转化治疗后手术组中位至治疗失败时间达20.4个月治疗桥梁价值为不可切除患者提供手术机会转化治疗为初始不可切除患者提供降期手术机会是通向长期生存的桥梁04前沿技术与未来趋势新技术开辟治疗新路径从延长生存迈向追求治愈细胞免疫治疗精准爆破四条细胞治疗路径正以精准爆破策略改写肝癌治疗格局CAR-T与TCR-TC-CAR031靶向GPC3，多线失败患者肿瘤持续缩小超12个月，疾病控制率90.9%。SCG101靶向乙肝表面抗原，客观缓解率33.3%，疾病控制率66.7%，实现抗癌与抗病毒双效。NK与TIL自体NK细胞联合肝动脉灌注化疗，中期患者客观缓解率接近70%。BST02作为首个进入临床的肝癌TIL产品，早期报告客观缓解率50%，疾病控制率100%。ADC药物开辟后线新路径GPC3靶向ADC在后线治疗中展现明确抗肿瘤活性，客观缓解率达

24%

，疾病控制率达

68%靶点与药物GPC3在九成肝细胞癌中高表达，正常肝组织表达极低，是理想治疗靶点全球首款靶向GPC3的ADC药物MRG006A于2026年ASCO公布I与II期数据疗效与安全性入组26例经标准治疗失败患者，客观缓解率24%，疾病控制率68%GPC3高表达亚组客观缓解率33.3%，中位无进展生存期7个月三级及以上不良反应发生率42.3%，未出现治疗相关死亡与永久停药肝癌药物市场持续扩容指标数据2025年国内肝癌药物市场规模突破550亿元2026年一线靶向药市场规模预测111.73亿元全球在研药物期别分布I期

251

个、II期

297

个中国在研创新药占比54.6%国产创新力量崛起，产业正从仿制跟随迈向

创新引领企业竞争格局复宏汉霖后期管线最厚君实生物早期储备充足康方生物凭双抗差异化突围政策红利提升用药可及支付与筛查政策3项肝癌纳入全国重大疾病保障住院报销比例提升至

90%3款肝癌靶向药谈判降价医保谈判后价格降幅超

60%，形成医保+商保+援助的多元支付体系国家早诊早治免费筛查为

45至74岁

居民提供免费筛查未来赛道与挑战3项五大创新方向靶免联合局部治疗