中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南2026年版

CSCO指南解读中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南2026年版解读基于2026版CSCO恶性血液病诊疗指南汇报人血液科日期2026年10月指南解读导览01诊断与预后评估复发难治定义与危险分层体系02治疗原则与策略以耐受性为核心的分层决策03靶向治疗更新2026版指南药物推荐要点04移植与全程管理桥接移植与MRD驱动策略05展望与共识未满足需求与未来方向诊断与预后评估明确标准，精准分层复发难治定义与预后评估体系01复发与难治性AML诊断标准类型诊断标准复发性AML完全缓解后外周血再现白血病细胞；骨髓原始细胞≥5%；髓外出现白血病细胞浸润难治性AML标准方案治疗两疗程无效；完全缓解后12个月内复发；12个月后复发且经常规化疗无效；两次及以上复发；髓外白血病持续存在精准定义是R/RAML诊疗决策的起点疾病负担与复发现状AML居我国白血病亚型首位，复发难治是血液肿瘤领域的治疗难点发病率与占比1.62例/10万人年发病率58.7%占各白血病亚型，居首位生存率现状24%5年总生存率成人非急性早幼粒细胞白血病型AML不足10%60岁以上患者复发困境标准诱导治疗后完全缓解率60%–80%初诊患者超过50%缓解患者仍复发经巩固治疗后，再诱导缓解率低、生存期短、预后极差预后不良因素识别复发难治性AML接受传统挽救治疗，5年总生存率约10%复发后生存率低的相关因素缓解期短持续缓解时间6至12个月核型基因诊断时检出预后不良核型或不良基因年龄因素年龄较大（大于45岁）移植史既往接受造血干细胞移植治疗史体能共病体能状态差、存在共病再次评估建议遗传学评估再次进行细胞遗传学和分子遗传学评估，包括染色体分析、靶向外显子测序、转录组测序等方案依据明确是否存在或新出现特殊染色体异常、基因突变或融合基因，为再次治疗方案选择提供依据欧洲预后评分系统积分越高，预后越差不同预后组别1年生存率对比75%低危组·积分0～6分占患者

9%，预后最佳49%中危组·积分7～9分·占比25%16%高危组·积分≥10分·占比66%复发时年龄缓解至复发时间是否接受过移植治疗原则与策略耐受性优先，分层施治以能否耐受强化疗为核心的分层决策02治疗原则的核心转变以能否耐受强化疗替代年龄，确立治疗分层首要依据首选路径参加临床试验符合条件的复发难治性AML患者应首选参加临床试验主要选择序贯移植靶向治疗或化疗后序贯异基因造血干细胞移植积极寻靶寻找突变基因积极寻找可靶向的突变基因，为难治患者带来再次缓解机会免疫治疗获益与风险评估尚不充分，仍处于试验阶段综合考量选择方案需综合遗传学异常特点、复发时间、个体因素及患方治疗意愿适合强化疗的分层决策适用人群为

一般状态好、耐受性佳

者难治性患者难治性患者按

早期复发者方案

处理早期复发（缓解后12个月

内）1.

临床试验2.

靶向药物治疗或靶向药物联合化疗3.

挽救化疗4.

直接进行异基因造血干细胞移植晚期复发（缓解后12个月

以上）1.

重复初始有效诱导化疗方案，或在原方案基础上联合靶向药物，再次缓解后建议行异基因造血干细胞移植2.

临床试验3.

靶向药物治疗4.

挽救化疗不适合强化疗的治疗选择适用人群为年龄

75岁及以上，或因体能状态、合并症不适合强诱导化疗者难治性患者按早期复发者方案处理早期复发1.临床试验2.靶向药物治疗或靶向药物联合低强度治疗3.最佳支持治疗4.挽救化疗，缓解后如体能状态好转可考虑异基因造血干细胞移植晚期复发1.临床试验2.重复初始有效诱导方案，或在原方案基础上联合靶向药物3.靶向药物治疗或靶向药物联合低强度治疗4.最佳支持治疗靶向治疗更新靶向革新，精准施治2026版指南靶向药物推荐要点032026版指南更新总览2026版CSCO指南围绕

分子诊断强化

与

靶向药物扩容

两大主线完成更新推荐级别调整二代测序检测由II类推荐上调为I级推荐，强化分子诊断核心地位IDH1抑制剂艾伏尼布纳入I级专家推荐利沙托克拉、索托克拉纳入III级专家推荐新增药物与方案靶向治疗新增Menin抑制剂zifomenibrevumenib可用于NPM1突变或KMT2A基因重排患者，zifomenib可用于NPM1突变患者适合强化疗的晚期复发患者，由靶向药物治疗修改为靶向药物联合化疗新增维奈克拉联合FLAG方案，以及脂质体米托蒽醌联合阿糖胞苷联合维奈克拉方案FLT3突变靶向治疗吉瑞替尼：中国首个获批用于伴FLT3突变R/RAML的二代I型FLT3抑制剂机制与疗效双靶点覆盖可与活化型和非活化型FLT3结合，对FLT3-ITD和TKD突变均有效，总体耐受性良好生存获益显著复发患者治疗有效率可达50%至70%，总生存期较传统挽救化疗显著延长桥接与移植提高MRD转阴率以吉瑞替尼为基础的桥接方案可有效降低肿瘤负荷，提高R/R患者MRD转阴率提升移植成功率移植前MRD阳性伴FLT3突变的患者，可在巩固治疗中联合FLT3抑制剂，以提高移植成功率与远期生存IDH突变靶向治疗IDH1抑制剂艾伏尼布，单药治疗移植后复发IDH1突变AML，纳入I级专40.9%总缓解率36.4%完全缓解率40天中位起效时间18.3个月中位缓解持续时间未达到缓解患者中位总生存期3.2个月未缓解患者中位总生存期药物安全性良好无患者因药物相关不良事件停用，未观察到分化综合征新一代BCL-2抑制剂索托克拉为新一代BCL-2抑制剂，对BCL-2蛋白结合力更高。全球多中心研究BGB-11417-103纳入68例R/RAML患者，多项疗效指标表现优异。疗效指标对比疗效数据解读总缓解率45.6%，治疗前景积极。完全缓解率27.9%，深度缓解可见。MRD阴性率20.6%，微小残留病灶清除显著。指南推荐2026版CSCO指南III级推荐，用于早期复发且适合强化疗患者。Menin抑制剂与联合方案针对特定基因突变与方案组合的靶向治疗拓展为既往缺乏靶向选择的人群，提供新的治疗方向Menin抑制剂zifomenib

用于

NPM1突变

患者revumenib

可用于

NPM1突变

或

KMT2A基因重排

患者NPM1突变KMT2A基因重排联合化疗方案拓展维奈克拉

联合

FLAG

方案脂质体米托蒽醌

联合

阿糖胞苷

联合

维奈克拉

方案指南同步新增特定靶向药物的具体用法，提升临床可操作性维奈克拉FLAG脂质体米托蒽醌阿糖胞苷移植与全程管理桥接移植，全程守护移植桥接与MRD驱动的全程管理04移植的治愈地位异基因造血干细胞移植是许多复发难治性AML患者唯一的治愈选择机制原理通过放化疗清除病变骨髓，植入健康供者造血干细胞，依靠移植物抗白血病效应降低复发风险挽救移植原发耐药或早期复发且无法缓解的患者，也可直接采取移植作为挽救治疗措施高危策略高危患者需先争取实现缓解再评估移植机会，未缓解强行移植疗效大打折扣风险限制移植流程复杂，可能出现排异等并发症，并非所有患者均适合MRD驱动全程管理2026版指南以MRD为核心建立全程治疗决策体系，监测贯穿诱导、巩固、移植前后及维持治疗MRD引导的三大决策要点危险度再分层：完全缓解后MRD持续阳性或由阴转阳，即使遗传学分层为中低危组，仍提示高复发风险，建议桥接异基因造血干细胞移植移植前干预：移植前MRD阳性需尽早启动干预，尽早实现转阴个体化决策：NGS-MRD可区分不同预后人群，并明确残留基因突变类型，指导个体化治疗决策移植桥接与序贯策略序贯异基因造血干细胞移植是彻底治愈的关键路径吉瑞替尼桥接降低肿瘤负荷移植前实现MRD转阴提高移植成功率与远期生存率艾伏尼布挽救移植后复发IDH1突变患者单药治疗可带来深度缓解降低强度预处理老年或虚弱患者采用改善耐受性展望与共识直面挑战，共赴未来未满足需求与未来方向05未满足的临床需求10%5年总生存率接受传统挽救治疗的复发难治性AML患者，5年总生存率仅约10%，预后极差。耐药克隆演变对既往治疗反应下降，叠加患者耐受性下降与可选治疗手段有限。早期复发预后差缓解率和生存期尤为有限。免疫治疗评估不足获益与风险评估尚不充分。新药疗效待验证部分新上市药物的疗效仍待进一步观察与验证。免疫治疗探索现状免疫治疗在复发难治性AML中仍处于试验阶段，获益与风险评估尚不充分主要探索方向CAR-T细胞治疗与双靶点抗体治疗为当前主要免疫治疗策略靶点覆盖策略双靶点CAR-T旨在覆盖抗原丢失克隆，处于临床探索中临床应用定位免疫治疗有望成为重要补充手段，但需更多高质量循证证据支持规范化应用未来