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文档简介

1、第十八章遗传病的治疗原则一、 概念题1、 gene correction ； 2、gene augmentation ； 3、 gene therapy二、选择题1.对于缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的方法为_。（B）A SSCP B 基因增强 C 三螺旋DNA技术 D 反义技术E.基因失活3.假如在基因治疗时能够替换掉有缺陷的基因，使细胞的功能恢复正常，就称其为_。（A）A 基因修正 B 基因置换 C 基因失活 D 基因复制 E.基因增强4.假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入细胞而不替换掉有缺陷的基因，从而使细胞的功能恢复正常，就称其为_。（C）A 基因修正 B 基因转移

2、C 基因增强 D 基因复制 E.基因失活5. 对于非缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的方法为_。（）A. 基因修正 B反义寡核苷酸技术 C. 基因增加. D. 基因复制6. 逆转录病毒载体介导的基因转移方法的缺陷是：（D）A 感染细胞的效率低 B. 插入DNA片段较长，不会整合到宿主的基因组中 C. 宿主范围窄D 基因容量较小；随机插入宿主基因组中 7.基因治疗目前需要解决的关键问题是_。（C）A.安全性问题 B.持续表达率低C.缺乏特异性和高效性载体。 D.缺乏更多可利用的基因8. 自杀基因疗法机理是(C)A.将编码某种酶的基因（自杀基因）转染到肿瘤细胞中，然后杀死肿瘤细胞。B.

3、因自杀基因编码的酶可将任何药物转变为对肿瘤细胞有害的物质。C. 将编码某种酶的基因（自杀基因）转染到肿瘤细胞中，然后使无毒的化疗药物前体在细胞内转变为强毒性的药物杀死肿瘤细胞。D. 因自杀基因编码的酶可将一种有害的药物前体转入肿瘤细胞而杀死肿瘤细胞。E.自杀基因是指某些产物可以使无毒的化疗药物前体在细胞内转变为强毒性的药物杀死肿瘤细胞。填空题1.遗传病的药物治疗原则是_，_。2. 基因治疗的策略包括_、_、_、_。3. 目前遗传病的手术疗法主要包括_，_。4.遗传病治疗按方法不同可分为_、_、_、_。答案：1、去其所余；补其所缺 2、基因增强；基因矫正；基因失活；基因置换3、手术矫正；组织器官移植 4、手术治疗；饮食治疗；药物治疗；基因治疗问答题 ：2、简述目前遗传病治疗的主要方法有哪些?3、何谓基因治疗，简述目前基因治疗的主要策略与途径？4、基因治疗存在的问题有哪些？5、一对青年夫妇,他们之中女方的弟弟是苯丙酮尿症(PKU)的患者,目前其妻子已经怀孕8周，前来咨询生PKU患儿的可能性。你作为遗传咨询医师应对哪些人做何检查并如何回答(已知PKU群体发病率为1/16900

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