浅谈基因治疗的优势和缺陷

1、浅谈基因治疗的优点和缺陷生物基因治疗是继手术、放射治疗、化学治疗后发展的第四种癌症治疗，有刺激身体免疫反应，对抗、抑制、杀死癌细胞的效果的新型肿瘤治疗模式。与传统的治疗方法不同，生物疗法主要是调动人体的自然抗癌能力，恢复身体内部环境的平衡，相当于中药的“扶正培本，阴阳”，是治疗自身免疫抗癌的国际最新疗法。对有肿瘤的患者来说是好消息。【关键词】DNA基因治疗优势缺陷基因治疗对进行中的肿瘤和转移、复发的实体肿瘤(包括肝癌、淋巴癌、乳腺癌、大肠癌等恶性肿瘤)使用生物分子技术和细胞工程技术，在CT和b超声精密定位中，对实体肿瘤进行有效的生物免疫冲击，提高癌症的免疫原性，补充身体功能正常免疫细胞和相关分

2、子充足的量，诱发和加强身体的抗肿瘤免疫反应，对身体的抗癌免疫效果进行癌症要从基因的角度正确治疗肿瘤，首先要熟悉基因的结构特征。当然，人类也为此付出了很多努力。首先，什么是基因基因是具有遗传效应的DNA片段。那么DNA是什么呢？脱氧核糖核酸(希腊语DNA，又称脱氧核糖核酸)是染色体的主要化学成分和基因，有时也称为“遗传粒子”。(。DNA是构成遗传指令的分子，引导生物的发展和生命功能。主要功能是长期信息存储，可以与“蓝图”或“食谱”相比。它包含了构成细胞内其他化合物的命令，例如蛋白质和RNA所需的。包含基因信息的DNA片段称为基因，其他DNA序列，有些直接作用于我的结构。另外，还参与了基因信息的表

3、达调节。二、DNA的结构特征沃森和克里克的两位科学巨匠提出了DNA双螺旋结构，揭示了遗传信息的存储和传递。DNA是右手螺旋双股结构，相互平行，具有严格的基本互补对(a-t，g-c)。互补碱基的氢键和碱基平面之间的疏水碱基积累力保持DNA双螺旋结构的稳定性。DNA基于双螺旋结构，可以进一步折叠成双螺旋结构。DNA的基本功能是复制生物遗传信息的模板，也是基因转录的模板。DNA具有变性和复性的特性。变性是DNA分子中的两股分开形成单股的过程，复性是离散的单股分子根据基本互补原则重组双股的过程，是死去的核酸分子杂交的基础。在DNA衰变的过程中，紫外线吸收增加了称为DNA增色效应的A260。在热变性过程

4、中，紫外线吸收率达到最大值的50%时，被称为DNA的解链温度或溶解温度(Tm)，这时DNA分子中的双链结构的50%就会解开。DNA分子Tm值的大小与分子中碱的G C含量呈正相关。第三，什么是基因治疗基因治疗是正常或野生类型基因治疗更积极或替代性致病基因的方法。在这种治疗方法中，目的基因可以引入目标细胞(target cells)，也可以与宿主细胞(host cell)染色体集成，成为宿主遗传物质的一部分，或者不与染色体集成，而是在染色体外，但在细胞内表达，起到治疗疾病的作用。该治疗方法大致可分为：1.DNA校准。DNA矫正是指对致病DNA链的异常碱基进行矫正，正常部分被保留。2.DNA替代。D

5、NA替换是把病细胞内的致病DNA作为正常的DNA，通过体内DNA同源重组放回原位，使细胞内的DNA恢复完整状态。3.DNA补充剂。DNA补充是指，对有病的细胞或其他细胞带来目的DNA，不消除异常DNA，而是通过非固定点整合，使其表达产品补偿有缺陷的DNA或加强原有功能。DNA治疗大多采用这种方法。这种方法补充了显性DNA更多地用于治疗隐性疾病。4.禁用DNA。早期一般指反义核酸技术。那就是将反义RNA、反义DNA、核糖酶等特定反义核酸注入细胞，在翻译及转录水平上阻断某些基因的异常表达。最近还有基因操作战略、肽核酸、DNA去除、RNA干扰技术。目前，基因治疗的概念已经大大扩展到利用分子生物学的方

6、法和原理在核酸水平进行的疾病治疗方法可以称为基因治疗。随着对疾病本质的深入理解和新的分子生物学方法的出现，基因治疗方法有了很大的发展。四、基因治疗的优点生物基因治疗是划时代的目标生物基因治疗方法，为癌症患者带来了新的希望。这种划时代的生物基因治疗将大大减少患者治疗中的副作用，缓解痛苦，提高生活质量。1、生物基因治疗的最大优点是肿瘤治疗为靶标，杀伤癌细胞时基本不损伤正常组织，被认为是今后癌症治疗最有希望的治疗方法，是最有效的治疗方法。2、生物基因治疗因其作用机制独特、非细胞毒性，有效、无毒、良好的耐受性，深受癌症患者的关注和青睐。3、生物基因治疗可以调节癌细胞带来的破坏性作用，对癌细胞有稳定作用

7、。4.生物基因治疗与现有手术、放射、化学疗法相比基本没有副作用，正常细胞没有损伤，在治疗过程中患者不会受苦，不会像放射疗法和化学疗法那样对人体产生很多额外的损伤和副作用。5，对进行中的复发转移的肿瘤患者有效。五、基因治疗的缺陷基因技术向人类展示了它神奇的“魔术师”般的魅力，但很多科学家对这项技术的发展表示了极大的担忧。人们能想象这会有什么后果吗？1、安全问题：在基因治疗中，由于内部和外部性基因的重组，通过抑制细胞基因突变、肿瘤基因激活或基因封闭，可能会发生细胞突变(虽然这种可能性不大)。另外，如果宿主体内存在大量外源基因的产物，其产物不存在于体内，就会引起严重的免疫反应。2、在体内表达基因的可

8、调节性问题：在很多情况下，导入体内的外源性目的基因需要特异性和可控性，才能真正达到基因治疗的目的。目前，这方面还不令人满意。3、外源基因在体内不能长期稳定：很多情况下，外源基因在体内长期稳定表达，才能达到基因治疗的目的。但是由于体内细胞的有限生存时间、目的基因的丢失、身体的免疫排斥等原因，往往很难达到上述目的；4、目标基因传递的效率低下：为了提高基因传递的效率，付出了很多努力，但目前还没有完善的方法和手段。可见，构建安全、高效、有针对性、受控的载体是长期而紧迫的任务。5、基因治疗的复杂性问题：将基因治疗用于单个基因或相连接基因的缺失或突变引起的疾病比较容易；如果用于高血压、糖尿病、特定、神经系统疾病等多基因和多因子引起的疾病，复杂性就会大大增加。6、基因疗法中目标细胞的生物学特性变化：目前，基因疗法大部分采用间接体内法(转体法)，但在体外长期培养和增殖细胞后，细胞的生物学特性可能会发生变化。如果经体外实验证实TIL可以特异性地杀死肿瘤细胞，除了部分分布在肿瘤组织外，还集中在肝脏和肾脏，基因表达效率也下降。因此，研究体细胞移植和重建的生物学是未来基因治疗研究的重要方向。7.伦理问题：基因治疗涉及基因干预，因此引发了伦理争议。尤其是在生殖细胞中进行基因操作的问题上，人们的意见更加分歧。NA治疗的优点和缺陷参考 1，