2023-2028年干细胞行业调研及发展前景趋势预测报告

盛世华研·2008-2010年钢行业调研报告2023-2028年干细胞行业调研及发展前景趋势预测报告PAGE2服务热线圳市盛世华研企业管理有限公司数据权威·全面·系统·深度+可落地执行实战解决方案2028年干细胞行业2023-2028年干细胞行业调研及发展前景趋势预测报告报告目录TOC\o"1-3"\u第一章2023-2023年干细胞行业发展分析及预测 6第一节全球及中国干细胞行业发展现状分析 6一、干细胞医疗产业概况‍ 6二、干细胞医疗产业发展历程：已进入临床治疗有序开展阶段‍ 10三、干细胞医疗产业政策背景：政策及项目拨款支持产业发展‍ 11四、全球干细胞医疗产业发展现状‍ 13五、中国干细胞医疗产业发展现状‍ 17六、2023年各国干细胞发展趋势 22第二节2022-2023年干细胞行业市场运行分析 27一、行业市场规模 27二、行业需求情况 28三、行业细分市场 30（1）心血管疾病治疗市场 30（2）实体肿瘤治疗市场 31四、中国干细胞研究应用正处于发展有序时期 32第三节2023年中国干细胞行业分析和展望 38一、我国干细胞产业发展现状 38二、我国干细胞产业链 39（1）上游产业 39（2）中游产业 40（3）下游产业 41（4）其他产业 41三、干细胞药物开发情况 43第二章2022-2023年干细胞行业市场竞争形势分析 45第一节干细胞行业市场竞争形势分析 45一、行业竞争格局 45二、干细胞医疗产业竞争格局‍ 46三、干细胞行业竞争特征分析 47四、干细胞行业品牌竞争情况分析 48第二节干细胞行业竞争策略分析 49一、干细胞行业竞争策略分析 49二、干细胞企业核心竞争力分析 51第三节干细胞行业竞争态势预测 52第三章干细胞行业存在的问题与风险 55第一节干细胞行业发展面临的困境 55第二节干细胞治疗存在的问题分析 56一、增量 56二、维持功能 57三、建立间期、分化间期、组织构建间期 57四、建立方法 58五、安全性 58第三节干细胞行业发展存在的痛点 59第四节干细胞行业发展存在的风险 60第五节我国干细胞临床转化面临的三大瓶颈 61第四章干细胞行业宏观环境形势分析 62第一节政策形势分析及预测 62第二节经济形势分析及预测 75第三节社会形势分析及预测 75第四节技术形势分析及预测 76第五章2023-2028年干细胞市场发展前景形势预测 77第一节2023-2028年干细胞市场发展潜力 77第二节2023-2028年干细胞市场发展前景 81第三节2023-2028年干细胞市场规模预测 93第四节2023-2028年干细胞细分领域发展前景 101第六章2023-2028年干细胞行业发展趋势预测 104第一节产业整体趋势 104第二节技术革新趋势分析 105第三节干细胞研究临床转化趋势 106一、干细胞新药研发迎来新机遇 107二、围产期干细胞渐成主流 107三、扩大适应症以满足更多的临床需求 107第四节干细胞产业发展趋势 108一、干细胞制备体系的标准化 108二、间充质干细胞，iPSC有待破题 109三、服务领域 109四、产业基础 110五、资源与许可：上市为王，渠道是金 110第一章2023-2023年干细胞行业发展分析及预测干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的原始细胞，广泛存在于机体各组织器官中，如骨髓、外周血、早期胚胎以及成年组织中。在一定条件下，干细胞可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。按其分化潜能划分，一般将干细胞划分为全能干细胞、多能干细胞与单能干细胞三种。干细胞治疗又名干细胞技术，是从20世纪末期在世界范围内开始研究的一种医疗技术，其方法是利用人体干细胞的分化和修复原理，把健康的干细胞移植到病人或自己体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力，是从根本上治疗许多疾病的有效方法，目前主要应用于脊髓损伤、糖尿病、缺血性心脏疾病等传统医学方法无法医治的疾病。第一节全球及中国干细胞行业发展现状分析一、干细胞医疗产业概况‍定义：具有修复能力的多潜能细胞应用干细胞是一类具有自我更新能力的多潜能细胞，在一定条件下可分化成多种功能的细胞和组织器官，广泛存在于机体各组织器官中，如骨髓、外周血、早期胚胎以及成年组织中。按其分化潜能划分，一般将干细胞划分为三种：全能干细胞、多能干细胞与单能干细胞。干细胞治疗指的是用干细胞衍生的组织或器官替代病变的组织和器官，应用于脊髓损伤、糖尿病、缺血性心脏疾病等传统医学方法无法医治的疾病。而干细胞医疗产业是包括干细胞提取、干细胞存储、干细胞产品研发和干细胞治疗在内的整个产业。产业链剖析：产业链上游成熟，中下游仍有待拓展经过多年发展，中国干细胞医疗行业具备了一定的产业基础。从上游的干细胞存储，中游的药物研发到下游的临床治疗，目前已形成了相对完整的干细胞产业链。其中上游是最成熟的一环，中下游仍有待进一步拓展。相关业务主要集中在上游，而中下游业务目前大多处于临床实验阶段或市场实验阶段。‍处于产业链上游的主要是干细胞采集与存储企业。细胞储存通过一定的方法将细胞中的APSC多能细胞保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响，是干细胞医疗行业最基础、最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。主要代表公司包括：中源协和的天津市脐带血造血干细胞库、金卫医疗的中国脐带血库等。干细胞产业链中游是干细胞增殖与药物研发企业，主要从事技术研发工作，囊括干细胞增殖、干细胞药物研发、实验室处理配套产品(如检测试剂)等。中源协和、博雅控股、九州集团、中航生物、迈健生物等企业均有涉及此方面业务。下游由开展干细胞医疗的机构组成，以三甲医院为主。目前，干细胞治疗可用于对组织细胞损伤修复、代替损伤细胞功能等领域的疾病治疗;用体外培养、扩增的干细胞培育人体组织器官进行器官移植以及对自身免疫性疾病进行生物修复。此外，在消费级应用领域，干细胞还能用于医学美容，延缓细胞衰老。此外，随着产业的成熟化发展，有一批企业通过产业收购、并购等形式，开始进行更上游的干细胞设备的设计、制造与销售，进行干细胞的分离、存储，如博雅干细胞旗下自动化的干细胞分离设备AXP®、全自动低温存储系统BioArchive®、原能生物旗下的全自动深低温生物样本存储系统BSN-600、基点生物旗下的生物样本深低温全自动存储系统Hatch®等。也有一些更下游的干细胞治疗专用医疗器械开始出现，比如手术室使用的即时骨髓干细胞分离系统PXP®。二、干细胞医疗产业发展历程：已进入临床治疗有序开展阶段‍纵观中国干细胞医疗过去十余年的发展，由模糊、混乱逐步走向规范化、产业化、明确化，在这个过程中，政府支持的力度逐步加强。至今，我国干细胞基础研究已走在全球前列，但临床转化方面依然面临着瓶颈。随着干细胞临床治疗的相关法律标准的发布，中国逐渐进入干细胞临床治疗全面、有序开展的时代。三、干细胞医疗产业政策背景：政策及项目拨款支持产业发展‍干细胞技术的研发和治疗技术的推广是实现疾病预防的重要医学手段，国家多个相关部委围绕持续支持行业研究、引入社会资本入场和支持应用转化三大方向陆续颁布一系列扶持政策，为干细胞医疗产业发展提供了良好的政策环境。进入“十四五”时期以来，政策红利继续加持。2021年初国家重点研发计划“十四五”总体布局形成，将“干细胞研究与器官修复”纳入“十四五”第一批启动国家研发计划的6个重点专项，持续促进干细胞研究的规范和临床应用的转化。随着生物细胞技术和产业在全球范围内快速发展，“干细胞及转化研究”成为我国支持的重大课题之一。自2015年第一批国家重点研发计划试点专项启动后，干细胞医疗重点专项研发计划至今已连续多年获得中央财政拨款扶持。2021年5月，科技部印发《关于发布国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”等“十四五”重点专项2021年度项目申报指南的通知》，2021年度指南围绕干细胞命运调控、基于干细胞的发育和衰老研究、人和哺乳类器官组织原位再生、复杂器官制造与功能重塑、疾病的干细胞、类器官与人源化动物模型等5个重点任务进行部署，拟支持17个项目，拟安排国拨经费概算4.4亿元。同时，拟支持12个青年科学家项目，拟安排国拨经费概算6000万元，每个项目500万元。‍四、全球干细胞医疗产业发展现状‍全球干细胞医疗产业规模由于干细胞治疗广阔的应用前景，全球干细胞行业迅猛发展，市场规模逐渐扩大。近年来，干细胞研究及应用已成为衡量一个国家生命科学与医学发展的重要指标，许多国家对干细胞研究大力支持。根据国际研究机构GrandViewResearch的研究数据显示，全球干细胞市场规模从2016年的68.7亿美元增长到2020年的93.8亿美元。与此同时，BISResearch的研究数据显示，2018年全球干细胞市场规模为75.54亿美元。全球干细胞临床研究项目情况根据美国国立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C)数据显示，截至2022年1月4日，全球登记的干细胞临床研究项目共计6065项。目前全球登记的干细胞临床研究项目主要是成体干细胞临床试验，涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域，其中美国保持绝对领先的地位，截至2022年1月4日，美国干细胞临床研究项目数量达到2865项;中国、法国和德国的干细胞临床研究项目数量分别为659项、378项和329项。全球干细胞上市药品情况根据成体干细胞开发应用国家地方联合工程实验室统计数据，截至2021年12月，全球已经有21款干细胞产品获批上市，分布于美国、欧盟、韩国、加拿大、澳大利亚和日本等地。目前获批的造血干细胞疗法是10种，包括FDA的8种脐血产品和EMA批准的2种自体造血干细胞基因疗法，Strimvelis用于腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)，Zynteglo用于治疗输血依赖性地中海贫血症。‍目前获批的间充质干细胞(MSC)产品同样是10种，目前的MSC产品根据其作用机制和批准的适应症分为两大类：组织修复和免疫调节。此外，还有角膜缘干细胞。EMA在2015年批准的Holoclar(意大利凯西制药)是一种将自体角膜缘干细胞(LSC)种植于纤维蛋白胶支架上的组织工程干细胞产品，用于治疗眼部灼伤引起的LSC缺乏症。五、中国干细胞医疗产业发展现状‍中国干细胞医疗市场规模在全球的占比提升中国的干细胞医疗产业主要包括干细胞治疗服务业务、干细胞存储业务和干细胞制药业务。根据QYResearch的最新调研数据，中国干细胞医疗产业市场规模在全球市场规模中的占比由2016年的18.8%上涨至2020年的21.9%。结合全球干细胞医疗市场规模进行测算，2020年，中国干细胞医疗市场规模约为20.57亿美元，折合人民币约140亿元(汇率：1USD=6.8CNY)。23款干细胞药物获得临床试验默示许可为鼓励新药研发和提高新药审批效率，我国开启了新药临床默认审批制度，新药临床试验也由过去的审批制度转变为默示许可制。在干细胞临床应用方面，根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示信息显示，截止2022年1月5日，共有23个干细胞新药项目获得国家临床默示许可。分别是胎盘、脐带、骨髓、牙髓、宫血、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应证包括了膝骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病足溃疡、肺纤维化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫综合征、牙周炎、克罗恩病和GvHD等。注：表中信息查询时间为2022年1月5日。研究备案项目111个，研究备案机构133家2021年11月，山东省“人脐带间充质干细胞注射液治疗中-重度持续性变应性鼻炎的临床研究”、“脐带间充质干细胞静脉输注治疗酒精性失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及初步有效性临床研究”两个干细胞临床研究项目在国家卫健委成功备案。此外，此次全国共有11个干细胞临床研究项目在国家卫健委备案成功。截至2021年11月，干细胞临床研究备案项目达到111个，干细胞临床研究备案机构133家(含军队医院)。‍六、2023年各国干细胞发展趋势复美长青健康管理集团：由于干细胞治疗广阔的应用前景，全球干细胞行业迅猛发展，市场规模逐渐扩大。国际知名咨询公司Technavio发布的报告《全球细胞治疗市场2022—2026》，2022年全球细胞治疗市场份额达到210.61亿美元,并将以56.79%的年复合增长率加速增长。全球知名行业调研机构Reportlinker发布的《全球干细胞产业报告》预测,随着干细胞临床应用数量的显著增加以及慢性病新疗法的出现,以及自动化及智能化细胞处理和存储技术的发展,未来几年全球干细胞产业的增长势头将非常强劲。干细胞研究及应用已成为衡量一个国家生命科学与医学发展的重要指标。美国：FDA寻求变革糖尿病治疗现曙光在经历了多年的胚胎干细胞纷争后，美国近年来加大了对干细胞的投资力度，美国国立研究院（NIH）在再生医学领域投入巨大，每年资助金额达3亿-9.4亿美元。除联邦政府外，美国许多州政府也通过财政拨款的方式大力资助干细胞及再生医学技术的相关研究。康涅狄格、马里兰、马萨诸塞、新泽西、印第安纳、俄亥俄、华盛顿和伊利诺伊州等纷纷制定相关激励政策和资金支持。除政府资金外，私人资金对美国干细胞的研究也发挥了巨大的作用。同时，美国FDA也在积极求变，除了前几年给了三年的干细胞自由发展期外，当前正在寻找一条药品和技术以外的第三路径对多种异基因间充质干细胞进行管理。这是在药品管理(《公共卫生服务法案》第351款)和按照最低限度体外操作自体细胞产品(《公共卫生服务法案》第361款)之外的一种新的管理措施。这有望保持美国在干细胞领域的领先地位。美国强大的基础研究能力充分体现在全球最高的干细胞出版物贡献上。全球干细胞文献统计分析美国的临床转化工作也是亮点多多，近年来特别引人关注的是在1型糖尿病的治疗突破上，Vertex公司宣布他的病人在接受干细胞VX-880移植270天后，完全停止使用胰岛素，VX-880属于干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法，这一成果让无数糖尿病病人看到康复的希望。业界更是高度评价这一进步，认为这可能完全改写糖尿病治疗的教科书。日本：AI智能化受追捧尖端IPS和细胞应用双发力日本的干细胞研究起步较早，其诱导多能干细胞研究一直占据国际领先地位。2012年，日本前首相安倍晋三承诺在此后10年内向再生医学投资1100亿日元（10亿美元）。2008-2018年，JSPS(类似中国自然基金委）对组织工程和再生医学领域项目的经费资助每年为19亿-39亿日元。日本同时实施《再生医学安全法》和《药品和医疗器械法》，坚持在干细胞领域采取双轨制，再生医疗产业相当活跃。根据日本厚生省的资料，日本开展干细胞临床研究的机构共2817家，临床研究项目达3948项，涵盖脂肪间充质干细胞、骨髓间充质干细胞、角膜上皮干细胞等多个领域，因此日本能在疫情前吸引大量中国游客到日本接受干细胞治疗就不足为奇了。日本最亮眼的领域还是iPS细胞领域，全球前10的研究机构中，日本共有5所大学榜上有名，京都大学更是走在世界前列，文章发表数量全球排名第1。2014年日本成功实施视网膜色素上皮细胞层iPSC移植，成为全球首例iPS细胞治疗。因为IPS细胞制备周期长、程序多，日本多个研究团队专注研发机器人AI系统，其中一个团队的系统已经可以通过2亿种可能的参数组合，111天内143种不同条件下进行细胞培养自主诱导诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮(iPSC-RPE)细胞的分化，AI人工智能制备干细胞领域日本无疑再次取得全球领先。中国：主流呼声干细胞药品申报领域火热中国的干细胞行业经历了长达10年的阵痛期。2012年，国家卫计委发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，叫停正在开展的未经批准的干细胞临床研究和应用项目。2015年，国家卫计委又先后出台备受业界关注三大政策：《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》和《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》，成为了首批管理干细胞临床研究重要规范性文件。直到2018年国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）重新受理干细胞新药临床试验申报，才让业界看到了些许干细胞行业未来的希望。干细胞药品申报从2018年的5个增长至2022年的26个，我国干细胞药品正迎来突飞猛进的阶段。不过何时能有上市产品依然是未知数。但同期的干细胞双备案项目基本处于停滞阶段，原计划的每季度审批一次的进展，已经变成了一年才完成了一次。幸好在干细胞基础和转化领域，依然有一些发展值得我们些许欣慰。譬如邓宏魁教授的化学小分子构建IPS细胞、裴端卿教授将尿液上皮细胞诱导为多能干细胞、中科院制造出8细胞期胚胎样细胞、以及中国的干细胞治疗新冠肺炎无论是项目数还是入组人数都处于世界领先水平等等。欧盟：间充质干细胞上市，药企投资力度加大1998年7月6日,欧洲议会和欧盟理事会就通过《关于生物技术发明的法律保护指令》对干细胞研究进行监管和规范｡欧盟第七研发框架计划（FP7）和欧盟2020地平线（Horizon2020），是欧盟层面资助干细胞研究的最主要平台。欧盟干细胞研究正处于勃勃生机的“开花结果”阶段，2018年，欧盟委员会（EC）已批准Alofisel，用于瘘管对至少一种传统或生物疗法反应不足的非活动性/轻度活动性管内克罗恩病（CD）成人患者复杂性肛周瘘的治疗。本次批准标志着欧洲第一个获得集中上市许可(MA)批准的异体干细胞疗法。目前，欧盟干细胞研究的商业化应用，主要针对人体受损细胞替代的疾病治疗，包括大面积烧伤、白血病患者的血液系统修复和心血管系统医疗。正在开展干细胞直接分化成专业化功能细胞类型，进行治疗包括帕金森疾病、中风、心脏病和糖尿病在内的临床试验。欧盟未来在干细胞领域的发展不可小觑，一些医药巨无霸已经开始大力投资该领域的研究和转化。2021年底，诺和诺德基金会确定提供的一笔高达3亿欧元（折合人民币21.61亿元）的赠款，旨在建立一个专注于干细胞医学的大型国际研究中心。总结2023年，随着疫情的结束和全球经济的复苏，我们也势必更关注自身健康，这也必将迎来干细胞研究和应用大发展的一年。希望我们在明年的总结中，看到2023年，人类在干细胞领域也拥有“登上月球上的第一步”！第二节2022-2023年干细胞行业市场运行分析一、行业市场规模干细胞治疗属于干细胞医疗产业。近年来我国大力发展干细胞治疗相关产业，我国干细胞治疗规模不断增长。而预计随着科技的不断发展，中国干细胞医疗行业将会有更多的发展机遇。一方面，政府将继续加大对干细胞医疗行业的投资，采取更有利的政策以推动其发展，例如进入“十四五”时期以来，政策红利继续加持。2021年初国家重点研发计划“十四五”总体布局形成，将“干细胞研究与器官修复”纳入“十四五”第一批启动国家研发计划的6个重点专项，持续促进干细胞研究的规范和临床应用的转化;另一方面，随着科技发展，消费者对干细胞领域的认知不断深入，市场空间也将会拓宽。2022年我国干细胞治疗行业市场规模已经达到745.3亿元。具体如下：资料来源：观研报告网二、行业需求情况骨髓造血干细胞和脐血造血干细胞移植是目前干细胞治疗主要临床应用领域，全球现每年大约有6万例骨髓移植术和4万例的脐血移植术。以白血病为例，中国红十字基金会发布的研究报告显示，全国每年新增白血病患者4万人左右，其中一半是儿童，我国现在差不多有400万以上的白血病患者。可见我国干细胞治疗行业需求量巨大。同时数据显示，我国需进行造血干细胞移植的患者人数由2017年的70300例上升至2021年的78700例，2022年估计超过8万例。资料来源：观研报告网而我国干细胞治疗行业虽然下游需求广，但是行业渗透率仍然处于较低水平，以造血干细胞移植为例，尽管造血干细胞移植已经在国内经历了长期的临床发展，但目前造血干细胞移植的渗透率仍然较低。按疾病类型划分，造血干细胞移植于需进行造血干细胞移植的主要患者群体中的急性淋巴细胞白血病患者渗透率最高约为50%，淋巴癌患者渗透率最低为8.8%。另外目前我国干细胞治疗行业供应不足，主要表现在干细胞药物产品领域尚的突破较少，我国目前还没有一款正式获批上市的干细胞治疗药物。同时我国老年人口越来越多，各种患病人数增长迅速，干细胞治疗行业下游需求增长迅速，行业目前处于供不应求的状态。三、行业细分市场（1）心血管疾病治疗市场根据国家心血管病中心近期发布的报告显示，中国心血管病患病人数约3.3亿，其中脑卒中1300万，冠心病1100万，心力衰竭890万，高血压2.45亿。2022年我国干细胞治疗心血管疾病市场规模为312.8亿元。资料来源：观研报告网（2）实体肿瘤治疗市场2022年，国家癌症中心发布了最新一期的全国癌症统计数据。这是自2019年后，国家癌症中心首次权威更新公布全国恶性肿瘤的发病与死亡率。根据报告，2016年，中国新发的癌症约406万例，相当于每天超1万人被诊断出癌症，每分钟有8个人患癌。其中男性患癌的比例要高于女性（207.03/10万vs168.14/10万）。在所有癌症中，肺癌的患病率还是远高于其他癌种。仅2016年就有超过80万人诊断肺癌，其中，近66万患者去世，分别占所有癌症发病和死亡人数的20%和27%以上。由此可见我国实体肿瘤患者数量众多，同时致死率也较高，对干细胞治疗实体肿瘤需求巨大。2022年我国干细胞治疗实体肿瘤行业市场规模为111.8亿元。具体如下：资料来源：观研报告网四、中国干细胞研究应用正处于发展有序时期1999年美国《科学》杂志将干细胞研究列为世界十大科学成就之首。2008年诱导多潜能干细胞研究被《自然》和《科学》杂志分别评为第一和第二重大科学研究。2007年和2012年诺贝尔生理和医学奖均颁给了极具潜力的干细胞研究。而在中国的“十三五”规划中“细胞治疗及临床转化”成了健康保障发展的重大课题。干细胞医疗技术已成为21世纪自然科学领域最受关注的技术，是未来高新技术更新换代和战略性新兴产业发展的重要支撑。中国自对干细胞行业进行监管以来，在干细胞进入临床治疗领域一直未达统一质检标准和技术指导原则，导致在一定程度上减缓了干细胞制剂在临床上的应用进程。为规范人体干细胞临床应用研究，2003年3月20日，国家食品药品监督管理总局发布《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，要求临床试验计划和最终产品的整个操作过程必须制定严格的操作标准和程序，以确保体细胞治疗的安全性和有效性。2009年5月，国家卫生部发行了《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》，其中涵盖了部分干细胞治疗技术。在生物技术公司的投资推动下，众多三甲医院开办了各种干细胞治疗业务，以治疗传统疗法无效或效果不佳的疾病，但费用昂贵。在“万能细胞”的标签下，各大医院干细胞治疗业务火爆但乱象丛生。2011年12月，卫生部和食药监管局联合发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，对未经许可的干细胞临床研究和应用紧急叫停，有效地遏制了干细胞医学领域的混乱。2015年7月，国家卫生计生委、国家食品药品监管总局联合发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》，这是中国管理干细胞临床研究的首份文件，旨在规范干细胞临床研究的行为及应用，促进研究有序发展。同月，国家卫计委和食药监管局发布《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》。这意味着中国干细胞临床研究与应用管理将由最初的“第三类医疗技术”进入到向干细胞医疗机构备案和干细胞制剂注册管理双轨制的转变。2016年，国家成立干细胞临床研究管理工作领导小组和干细胞临床研究专家委员会。2017年中国标准化研究院和中国计量科学研究院等单位共同发布了《干细胞通用要求》。2020年3月国家科技部发布了《“干细胞及转化研究”试点专项2020年项目申报指南》，国家拨款总经费达2.4亿元。同年8月，国家药监局药品审评中心发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》，为相关药品运用于临床试验的总体规划、设计等方面提供技术指导。2021年2月，国家卫健委在官网上发布了《对十三届全国人大三次会议第4371号建议的答复》，其中明确表达了对干细胞、免疫细胞等研究、转化和产业发展的支持。这一系列的制度与政策的相继出台，都标志着中国干细胞研究应用正进入发展有序的时期。中国干细胞临床应用现状干细胞治疗技术和干细胞制剂作为生命科学的前沿和热点，其临床应用前景广阔。因不同类型干细胞在适应证范围、治疗产品制备及产业化、伦理问题风险、致瘤性和配型等方面存在较大差异，进而导致人们在干细胞临床应用方面的选择也表现出显著不同。为客观真实反映中国干细胞治疗领域的临床应用全貌，从干细胞相关文献的发表、中国临床试验注册中心(WHOICTRP)一级注册平台的干细胞临床试验项目的信息检索以及国家卫健委和药监局管网发布的62个干细胞临床研究项目备案信息等三个维度来描述中国干细胞治疗领域的临床应用现状。首先，基于万方数据库、中国知网、维普数据库和中国生物医学文献数据库，以“干细胞治疗”为关键词，从获取的信息看，有近500家医疗机构发表了与“干细胞治疗”相关的文献和病例报告，涉及干细胞治疗病例和适应证包括:眼病、心血管疾病及周围血管疾病、内分泌与代谢病、神经系统疾病和消化系统疾病等，治疗病例达22000多例，且主要通过自体骨髓干细胞、脐带间充质干细胞、脐带血干细胞和神经干细胞等来实现临床治疗。其次，通过中国临床试验注册中心网站的检索入口，可查找到与干细胞治疗相关的临床试验项目353个，去除基础研究类和与造血干细胞移植相关的临床试验项目170项，最终获得与干细胞治疗(非造血干细胞)相关的临床注册项目183个。同时还对最新62项干细胞临床备案项目进行了相关信息的采集。针对上述两个样本集，分别从干细胞的来源、干细胞种类、临床适应证和各临床试验项目所处的阶段统计分析。结果发现，两个样本集在干细胞来源和所采用的干细胞种类保持高度一致。绝大多数都采用源于人脐带、骨髓和脂肪的间充质干细胞。这或许与这类干细胞来源广泛且较易获得、制备技术相对成熟，及前述间充质干细胞自身多向分化潜能和抗炎及免疫调控能力强的特性有关。在干细胞临床应用的适应证方面，样本集1适应证排前五位的病种依次为糖尿病、眼病、宫腔粘连、关节炎和卵巢功能障碍；样本集2排前列的病种分别是肝硬化、心肌梗死、银屑病、卵巢功能障碍、肾炎和眼病。因两样本集的基数相差较大，同时，样本集2作为中国实行备案制度后刚生成的项目，因制度执行的滞后性，造成实际样本数量较少。为此，两个样本集的适应证排序并不具有代表性和可比性。但经比对还是从中发现两个样本集在适应证排序方面存在一定交集，即排前五位的病种里，都涉及眼病和卵巢功能障碍，这或许与这两类疾病的患病人群广泛有关。中国干细胞临床应用所处阶段在临床应用所处的阶段方面，统计结果表明:，在183个临床试验项目中，属于干细胞治疗新技术的有68个，占比37.16%，且均处于临床试验阶段。余下包含干细胞制剂的临床治疗项目中，有52个(占比28.42%)项目处于临床前探索性研究(预试验)阶段，有19个(占比10.38%)和37个(占比20.22%)项目分别处于I期和II期临床阶段。也就是说，目前中国已注册的干细胞临床应用研究项目，有超过96%的项目仍处于II期临床试验及以前阶段，也印证了前述“中国干细胞治疗糖尿病、心肌梗死、脑瘫、肝硬化等大多处于Ⅰ－Ⅱ期临床试验阶段”的结论。综上分析，中国干细胞治疗临床应用涉及70多个病种，正在开展的临床试验与研究项目200多个。项目干细胞来源主要是从人脐带、骨髓和脂肪等中获取，采用的干细胞种类绝大多数为间充质干细胞。目前，相对成熟的干细胞治疗临床应用主要是处于III期临床和IV期临床阶段的膝骨关节炎、移植物抗宿主病、恶性淋巴瘤、缺血性脑卒中、1型2型糖尿病和小儿脑瘫等病种的治疗药物及治疗新技术。干细胞治疗具有自我复制和多向分化潜能的特点，与传统药物治疗相比拥有先天的优势。目前干细胞临床试验已经成为政府高度关注的医药研究领域，各大医疗机构也纷纷投入到这场临床应用的热潮中来，干细胞治疗逐渐产业化，但在干细胞的临床应用上仍存在以下问题：(1)关于适应证和禁忌证的把控仍没有明确的规范标准。(2)干细胞疗效存在个体差异性和不稳定性。(3)干细胞制剂尚未建立统一的分类和鉴定标准。总之，干细胞大规模临床应用关键在于干细胞试验是否成功及转化进展。第三节2023年中国干细胞行业分析和展望一、我国干细胞产业发展现状一直以来，我国高度重视干细胞产业的发展。2015年，中国国家科技部发布了《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》（征求意见稿），科技部将会同有关部门，启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作，加强干细胞基础与转化方面的投入与布局。2019年我国首次将基因治疗药物、细胞治疗药物写入《产业结构调整指导目录（2019年本）》鼓励类目录当中。我国当前干细胞产业主要包括干细胞治疗服务业务、干细胞存储业务和干细胞制药业务。我国干细胞医疗市场规模从2012年的62亿元增长到2019年的785亿元，复合增速达到32.59%，远高于全球增速。目前，中国有上亿级别的心血管病患者、糖尿病患者，以及千万级别的阿尔茨海默病患以及血液肿瘤病患正等待着更积极有效的治疗，未来随着监管政策的明确以及相关药品的获批上市，我国干细胞产业的市场潜力巨大，到2024年，我国干细胞医疗产业市场规模将超过1300亿元。以上可见，我国的细胞治疗产业正处于成功商业化和临床受益的爆发点。二、我国干细胞产业链经过多年发展，中国干细胞产业已形成了相对完整的干细胞产业链。从上游的干细胞存储，中游的药物研发到下游的临床治疗。其中上游是最成熟的一环，中下游仍有待进一步拓展。相关业务主要集中在上游，而中下游业务目前大多处于临床实验阶段或早期市场阶段。（1）上游产业干细胞采集及存储业务上游企业主要以干细胞采集和存储业务为主体，是干细胞医疗行业最基础、最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。其主要业务模式为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、牙齿、经血、羊膜等干细胞物质的采集及贮存。目前脐带血主要用于对儿童造血干细胞移植治疗。从其收入看，目前国内的初检费大约为4500-6000元，每年保管费500-800元，毛利率可以达到70%以上。除了脐带血造血干细胞库外，近年来脐带间充质干细胞库发展迅猛，如深圳综合细胞库、山东省脐带间充质干细胞库等。相对于脐血干细胞主要用于治疗血液和免疫系统疾病，脐带间充质干细胞具有更强的医疗应用潜能，它可以分化为神经细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞以及脂肪细胞等，在细胞治疗、组织器官修复和基因治疗等方面都显示出巨大的应用潜力。牙髓、脂肪、经血等类型的干细胞储存也方兴未艾，而IPSC细胞库的技术和应用还处于萌芽阶段，有待市场检验。（2）中游产业干细胞技术研发中游企业主要包括各类从事干细胞制备、开发干细胞药品等干细胞技术及产品研发的相关企业。早期该领域企业以间充质干细胞治疗技术为主，特别是在干细胞作为第三类医疗技术的时候，该市场主要针对脑瘫、脊髓损伤、糖尿病、肝硬化以及肌营养不良等疑难疾病。企业通过向医院提供干细胞技术体系并收取技术服务及技术使用权转让费获得收益，目前受限于国家政策，该类市场基本已经萎缩，只剩下部分双备案项目在进行。近年来，随着IPSC和干细胞外泌体的火热，一些基于IPSC、外泌体的初创新型科技企业开始出现，新的一波投资随之而来，开始进入该新兴领域。（3）下游产业干细胞保健为主从理论上，下游应该是国内诸多大型三甲医院，但是因为国家政策的限制，医院内只能进行干细胞临床科研，而且严格要求进行双备案，不得对患者进行收费。因此迄今导致干细胞产业链下游不通畅，无法形成完整的产业应用链条。在消费级应用领域，干细胞多用于医学美容和抗衰保健。因此目前下游企业以干细胞保健为主，主要分布在北上广深各大城市，以及海南博鳌、河北秦皇岛等有先行先试政策优势的区域，通常形式是把干细胞保健包装进一些大健康项目，或者作为赠送项目的会员制方式推广。（4）其他产业干细胞周边产业除了以上基于干细胞本身形成的产业链外，由于干细胞相关技术的快速发展和应用，干细胞产业的发展也与其他产业相互结合，互促发展。干细胞试剂产业干细胞试剂主要是指围绕干细胞培养、检测、储存等所用到的试剂。是干细胞及细胞治疗等热点研究及产业化领域不可或缺的工具，有望成为未来增速最快的细分市场。干细胞分离存储自动化设备如北科旗下赛动智造全自动细胞智造系统、博雅旗下干细胞分离设备AXP、全自动低温存储系统BioArchive、原能生物旗下的全自动深低温生物样本存储系统BSN-600等。生物工程材料产业干细胞是再生医学的细胞组分，干细胞和生物工程材料结合是再生医学发展的基石，新型生物工程材料还可以在体内诱导干细胞按照特定组织器官的需要进行分化。因此，生物工程材料是干细胞产业快速发展的支撑产业。冷链运输产业干细胞冷链有望成为冷链物流未来发展中一个强劲的细分品类，干细胞冷链运输的应用场景广泛，而且属于刚需，包括了干细胞从采集到实验室，以及从实验室到临床等多个需要冷链高效的运输储存环节。干细胞软件开发产业因为干细胞制备涉及流程长、环节多，因此干细胞企业通常配套完成智能软件系统管理和开发，在该领域也有部分专精小公司，未来随着干细胞培养储存的进一步智能化和自动化，该领域的需求会相当旺盛。三、干细胞药物开发情况截至2023年5月31日，我国共有29家企业的43项间充质干细胞药物临床试验获得国家药监局药审中心默示许可。其中，2022年新增默示许可18项，较2021年度增长了一倍，2023年有望再创新高。历年间充质干细胞药物临床试验默示许可我国43项间充质干细胞临床试验涉及21项适应症，其中位于前六的适应症分别是：膝骨关节炎（7项）、间质性肺病（5项）、移植物抗宿主病（4项）、急性呼吸窘迫综合征（4项）、慢加急性肝衰竭（3项）、缺血性脑卒中（3项）。从适应症来看，绝大多数药物利用间充质干细胞的旁分泌和免疫调控功能，以针对缺血性损伤、炎症相关或自身免疫相关疾病展开治疗。上海以13项（7家企业）居第一，其次北京以9项（6家企业）居第二，随后依次为江苏、天津、广东。可以看出上海、北京是干细胞药物研发最活跃的地区，长三角地区、京津和广东是中国干细胞药物研发的主力地区。第二章2022-2023年干细胞行业市场竞争形势分析第一节干细胞行业市场竞争形势分析一、行业竞争格局中国目前干细胞的产业化应用主要在干细胞存储、细胞制备、研究技术、治疗解决方案以及相关基础服务等方面。干细胞存储是其目前中国最成熟也最重要的产业化项目；目前国内存储量最大的脐血库是天津协和干细胞库，其脐血干细胞实际存储量已经超过30万份，其次还有在纽交所上市的中国脐血库企业集团。干细胞研究领域，有很多机构和企业，但大部分还处于探索阶段；目前已经上市的中源协和，还有后获得风险投资的北科生物都在这一领域开拓空间。干细胞治疗领域，每年新进入干细胞治疗领域的医院增长数量达到几十家，许多专业医院也积极开展干细胞治疗的新方法新技术的尝试。在细胞制剂、耗材和设备方面，主要有宁夏中联达生物有限公司、江苏领航干细胞、新融和药业等公司，相对于来自国外的BD、Thermo等品牌企业的产品技术，国内市场产品还有一定的差距。从2022年干细胞治疗市场集中度来看，全行业CR4为14.08%，CR8为25.47%；结合美国贝恩对市场结构进行的分类分析，目前干细胞治疗行业属于竞争型格局。二、干细胞医疗产业竞争格局‍区域竞争：北京、广东、上海备案机构占比近四成‍根据对上述133家备案机构归属地的汇总与整理，北京、广东、上海的干细胞临床研究备案机构数量最多，分别达到19家、15家和15家。三个省市干细胞临床研究备案机构数量的总和占全国干细胞临床研究备案机构总量的36.84%。企业竞争：7家脐血库拥有国家牌照‍在干细胞治疗的产业化方面，我国也较早进行了布局，建立了山东、北京、上海、天津、广州、浙江和四川7家拥有国家牌照的脐带血造血干细胞库，开展脐带血造血干细胞的长期深低温储存业务，并进行了多例异体脐带血造血干细胞移植治疗的临床应用，有力促进干细胞研究从研究向转化应用，具有良好的示范带动作用。三、干细胞行业竞争特征分析大型商业干细胞库多元化发展‍7个国家脐带血库牌照只针对公立的脐带血干细胞库进行管辖。而目前干细胞存储市场多元化发展的胎盘间充质干细胞库、脐带间充质干细胞库、牙髓间充质干细胞库、脂肪间充质干细胞库等，尚未有明确行业政策监管，在工商法规管理下运行，符合工商管理的法规政策。同时，大型商业间充质干细胞库多元化发展，积极推进干细胞行业上中下游技术，对干细胞临床转化的发展也作出了贡献。但缺乏明确监管政策也使得市场出现了良莠不齐、恶性竞争等情况，亟待出具相应的行业监管法律法规进行相应规范。四、干细胞行业品牌竞争情况分析干细胞行业的品牌竞争情况相对较复杂。目前，干细胞研究和应用在医疗领域具有巨大的潜力，因此吸引了许多公司和机构进入这个市场。一些知名的品牌在这个行业里占据着一定的市场份额。在干细胞领域，一些知名的品牌包括美国的Geron、AdvancedCellTechnology、OsirisTherapeutics、以及日本的大阪大学和京都大学的研究机构等。这些公司和机构在干细胞研究方面取得了一些重要的突破，并且在临床试验和商业化方面取得了一定的成功。此外，许多其他公司和机构也在干细胞领域积极开展研究和应用，例如美国的STEMCELLTechnologies、ThermoFisherScientific、以及中国的嘉实多生物、康宁生命科学等。这些品牌在不同的领域和市场上都有一定的竞争力。目前国内干细胞医疗产业的上市公司主要有中源协和(600645)、冠昊生物(300328)、汉氏联合(834909)、顺昊生物(833686)、天晴股份(832035)、ST生物(000504)等。总体而言，干细胞行业的品牌竞争情况仍处于发展阶段，各个品牌在技术研究、临床应用和市场推广等方面都在努力提升竞争力，争夺市场份额。第二节干细胞行业竞争策略分析一、干细胞行业竞争策略分析干细胞行业是一个新兴的市场，目前市场上的品牌竞争相对较小，但随着市场的不断扩大和技术的不断进步，品牌竞争也将逐渐加剧。以下是干细胞行业品牌竞争情况的分析：国内品牌竞争：目前国内干细胞行业的品牌竞争相对较小，主要集中在一些大型医疗机构和生物医药企业。其中，一些知名的医疗机构和生物医药企业通过技术创新和市场推广等手段来提高品牌知名度和市场份额。国际品牌竞争：国际上的干细胞行业品牌竞争相对激烈。一些国际知名的生物医药企业，如美国的Mesoblast、日本的JapanStemCellBank等，通过技术创新和国际市场推广来扩大品牌影响力和市场份额。品牌定位：干细胞行业的品牌定位主要分为两种类型，一种是以技术创新为核心的高端品牌，另一种是以价格优势为主的中低端品牌。目前，国内干细胞行业的品牌定位主要以技术创新为核心，而国际上的品牌则更多地注重价格优势和市场份额。品牌建设：干细胞行业的品牌建设是品牌竞争的关键。品牌建设需要通过技术创新、市场推广、产品质量等方面来提高品牌知名度和市场份额。目前，国内干细胞行业的品牌建设还比较薄弱，需要加强技术创新和市场推广等方面的投入。总之，干细胞行业的品牌竞争相对较小，但随着市场的不断扩大和技术的不断进步，品牌竞争也将逐渐加剧。国内干细胞行业需要加强技术创新和市场推广等方面的投入，提高品牌知名度和市场份额，才能在激烈的品牌竞争中获得优势地位。二、干细胞企业核心竞争力分析干细胞企业的核心竞争力可以从以下几个方面来考虑：1.技术研发能力：具备先进的干细胞技术研发能力，能够持续推动创新并开发出具有高附加值的干细胞产品和治疗方案。2.专利技术和独特资源：拥有一系列的专利技术和独特的资源，如独特的细胞系、生物材料或设备，可以确保企业在市场上具有差异化和竞争优势。3.生产和质量控制能力：具备高效的生产能力和严格的质量控制体系，能够保证产品的稳定供应和优良的质量，满足市场需求。4.临床实践和临床试验经验：在干细胞治疗领域具备丰富的临床实践和临床试验经验，能够为患者提供安全有效的治疗方案，并积累临床数据以支持产品的市场推广。5.市场渗透和品牌影响力：拥有强大的市场渗透能力和良好的品牌影响力，能够有效推广企业的产品和服务，吸引更多的客户和合作伙伴。综上所述，干细胞企业的核心竞争力源于其技术研发能力、专利技术和独特资源、生产和质量控制能力、临床实践和临床试验经验，以及市场渗透和品牌影响力等方面的优势。第三节干细胞行业竞争态势预测全球干细胞竞争格局正在重塑，我国干细胞产业发展如何？最近《小康》杂志、中国小康网采访了，南方科技大学恒普生命科学研究中心首席临床医学专家李定纲，在李教授看来全球干细胞竞争格局正在重塑，我国干细胞崭露头角。具体表现如下：2023年6月4日，中国神舟十五号载人飞船的成功返航，标志着一项重要的科学里程碑——微重力环境下的干细胞研究，为人类干细胞科研领域带来了新的突破。全球的干细胞研究领域正在经历一场竞争格局的重塑，这是一个令人振奋的时刻，也是一个充满挑战的时刻。干细胞治疗的前景无比广阔，它预示着未来医学的一大革新。干细胞研究及应用的进展已经成为衡量一个国家生命科学与医学发展的重要标志。因此，全球各国都在积极投入资源，希望在这个领域取得领先地位。美国、欧盟和日本都是全球干细胞研究的领军者，他们对此领域的贡献无可估量。这主要得益于他们的政策支持和科研实力。美国政府长期以来都大力支持生物医学研究，包括干细胞研究。美国国立卫生研究院（NIH）每年都会为干细胞研究提供3亿~9.4亿美元的资金支持。这种政策的支持为美国在干细胞研究领域取得了一系列重要的突破。如2016年12月，美国国会通过了一项名为《21世纪治愈法案》的法案后，迅速让包括干细胞在内的美国生物医药试验达到了顶峰，紧随其后，多个治疗白血病、淋巴瘤和恶性黑色素瘤等嵌合抗原受体T细胞产品(CAR-T)获准加快临床试验进程。欧盟早在1998年7月，欧洲议会和欧盟理事会就通过了《关于生物技术发明的法律保护指令》，明确对干细胞研究进行监管和规范｡相较于美国，欧盟对干细胞技术的态度更为谨慎和保守，但近年来发展速度也惊人。欧盟的“地平线2020”研究和创新计划为干细胞研究提供总预算为505.21亿欧元的研究资金。这种大规模的资金支持促进了欧盟在干细胞研究领域的发展。如：2018年3月，欧盟委员会(EC)批准了Alofisel(又称Cx601)，用于对至少一种传统或生物疗法反应不足的非活动性/轻度活动性管内克罗恩病(CD)成人患者复杂性肛周瘘的治疗。日本的干细胞研究起步较早，其多能干细胞(iPS细胞)研究一直占据国际领先地位。在多能干细胞领域，全球前10的研究机构中，日本就有5所大学榜上有名，京都大学更是文章发表数量全球排名第1。日本在干细胞研究领域的发展，主要得益于政府的积极推动和政策支持。如在2013年制定了一项新的法规，允许使用人类胚胎干细胞进行临床试验。在监管方面，日本将干细胞产品作为独立于药物和医疗器械的再生医学产品进行单独监管，这使得日本在干细胞研究领域走在了全球的前列。然而，在李定纲看来这并不意味着这些国家在干细胞研究领域的地位不可动摇。中国的干细胞研究正在以迅猛的速度取得进展，已经在全球干细胞研究的竞争格局中崭露头角。在李定纲看来，全球干细胞研究的竞争格局正在重塑，新的竞争者正在崭露头角。这是一场科技竞赛，也是一场关于人类生命科学和医学发展的竞赛。我们需要积极参与这场竞赛，持续推动干细胞研究的发展。当然，我们也不能忽视干细胞研究涉及到的伦理、法律和社会等问题。我们需要在推进科研的同时，也要充分考虑和解决这些问题，确保干细胞研究的健康、持续、和谐发展。无独有偶，中国科学院院士裴钢曾在中国科普博览的一次演讲中也指出，目前中国的干细胞研究已经成为世界第二。中国的科研人员在研究干细胞生物学的基本问题方面作出了突出贡献，例如揭示干细胞的分化机制，以及发现和描述新的干细胞类型。同时，中国科学家也在将干细胞应用于临床治疗方面取得了重要进展，包括在治疗神经退行性疾病、心脏疾病和糖尿病等疾病方面。总的来说，全球干细胞研究的竞争格局正在发生重大变化。作为干细胞行业的一员，我们应该密切关注这个变化，不断提升我们的研究能力和创新能力，积极参与全球干细胞研究的竞赛，为推动人类生命科学和医学发展做出我们的贡献。第三章干细胞行业存在的问题与风险第一节干细胞行业发展面临的困境干细胞行业发展面临的困境主要包括以下几个方面：1.技术挑战：干细胞研究和应用的技术难度较高，包括干细胞的获取、培养、扩增和定向分化等方面，需要持续的研究和创新。2.法律和伦理问题：干细胞的研究和应用涉及到伦理和道德问题，如胚胎干细胞的使用和相关法律法规的限制，限制了行业的发展。3.安全性和效果验证：干细胞治疗的安全性和效果需要经过严格的临床试验验证，这需要长期的时间和大量的资金投入。4.市场认可和接受度：干细胞治疗的市场认可度和接受度相对较低，一些患者和医生对其疗效存在疑虑，限制了市场的发展。5.资金和投资：干细胞研究和应用需要大量的资金和投资支持，但由于技术风险和市场不确定性，投资者对干细胞行业的投资意愿相对较低。面对这些困境，干细胞行业需要加强技术研发，积极探索法律和伦理的解决方案，加强临床试验和验证工作，提高市场认可度，吸引更多的资金和投资支持，推动行业的可持续发展。第二节干细胞治疗存在的问题分析随着干细胞研究的深入和完善，将使现有的医疗技术无法根治的疾病有了治疗甚至是治愈的可能性。当然，为了实现这一目标，还有许多问题需要解决，其相关的问题有以下几个方面。一、增量有关造血干细胞的体外扩增不仅在小鼠实验方面，在临床试验水平上也进行了大量的研究。例如，在脐带血应用的可行性方面就存在量的限制。脐带血具有即使HLA序列存在很大不同也能存活的特征，因此与骨髓移植、末梢血干细胞移植相比，有明显的移植优势。但是，脐带血可回收细胞数少，数量上的限制又引起移植后细胞容易死亡，限制了其作为移植来源的可行性.如果可以增加细胞数目，就可以使其适用性更广，应用更为安全。通过人为地给予细胞因子、培养基的处理以及细胞外信号作用，细胞数量有增加至150倍的可能气此报道是基于患者进行细胞移植后，出现细胞增殖速度加，决这一事实。二、维持功能通过小鼠造血干细胞移植实验可以发现，只是持续维持造血干细胞能力而不进行体外扩增，不能长期维持骨髓功能。根据之前介绍的脐带血体外增殖后移植的临床试验结果，移植了短期体外培养后的脐带血的患者无法长期维持高契合度。现阶段还没有在临床试验水平上长期功能维持的阶段性报告。但有报告显示，可以利用抑制剂进行体外扩增和维持功能，更为详尽的报告。三、建立间期、分化间期、组织构建间期建立诱导多能性干细胞的方法有很多种。最初的方法是利用逆转录病毒载体向基因组中插入外源性基因。之后出现了许多不向基因组插入的方法，但与逆转录病毒相比效率较低，无法实际应用。其后技术不断发展，出现了利用修饰mRNA的构建法'、利用仙台病毒载体的方法等8*,建立的效率问题得到了改善。但是，一般情况下至少需要2周左右的时间，同时，建立后还必须在维持细胞能力的同时增加细胞数，需要判断是否能分化为目的细胞，并需要进行安全性检查。虽然有可能进行三维构建，但需要充分考虑其必要性。在急性放射性损伤、大出血等紧急情况下没有时间准备自体iPS细胞，应该考虑建立异体细胞库的必要性必要时选择含有特定HLA序列的可用于临床应用的细胞株，省略建立及诱导间期直接进行异体移植，可以用于急性期的治疗。四、建立方法采用病毒载体等对基因组的插入，对于依赖于多能性干细胞的再生医学究竟会带来什么样的影响现在还不得而知。但是大部分观点认为，不插入基因组的方法是最好的选择。应用其他方法，有可能会对建立的iPS细胞的性质产生影响：目前对这一争论还没有最终的答案，关于建立方法的不同是否影响效果这一点，还有待今后的验证帅。五、安全性安全性是应用于临床所必须保证的条件。多能干细胞有自身形成畸胎瘤的能力，残留未分化状态的细胞就意味着残留畸胎瘤的风险，利用逆转录病毒载体建立的iPS细胞，导入了外源性的基因，其表达可能不消失，或者在分化之时再次获得活性其结果是，有可能对于分化的指向性、致癌性等产生影响。第三节干细胞行业发展存在的痛点干细胞行业发展存在以下几个痛点：1. 法律法规不完善：干细胞行业在很多国家和地区缺乏明确的法律法规，导致行业发展缺乏规范和标准，也容易出现不良竞争和风险。2. 技术标准缺失：干细胞技术属于高新技术领域，缺乏统一的技术标准，导致产品质量和效果难以保证，同时也难以进行有效的监管和管理。3. 质量安全问题：干细胞治疗的安全性和有效性尚未得到充分证明，存在一定的安全风险和质量问题。此外，干细胞产品的制备过程复杂，质量控制难度大，容易出现质量问题。4. 市场认可度不高：干细胞治疗在很多地区还没有得到广泛的认可和接受，消费者对干细胞产品的认知度和信任度较低，这对行业的发展造成了一定的制约。5. 资金和人才短缺：干细胞技术和产品的研发和生产需要大量的资金和高端人才，但是这方面的投入和支持还不够充分，导致行业发展受到限制。综上所述，干细胞行业在发展过程中面临着一些痛点和挑战，需要行业内外各方共同努力，加强法律法规建设，制定统一的技术标准，加强质量监管和管理，提高市场认可度和消费者信任度，加大资金和人才投入，推动行业健康有序发展。第四节干细胞行业发展存在的风险干细胞行业发展存在以下几个风险：1. 法律法规风险：干细胞行业在很多国家和地区缺乏明确的法律法规，容易出现不良竞争和风险，也可能会面临法律诉讼和处罚。2. 质量安全风险：干细胞治疗的安全性和有效性尚未得到充分证明，存在一定的安全风险和质量问题。此外，干细胞产品的制备过程复杂，质量控制难度大，容易出现质量问题。3. 市场风险：干细胞治疗的市场需求和接受度还不够高，市场规模有限，行业发展存在不确定性和风险。4. 技术风险：干细胞技术还处于发展初期，存在技术瓶颈和不确定性，需要不断进行技术创新和改进。5. 竞争风险：干细胞行业的竞争激烈，存在来自国内外的竞争对手，需要不断提升自身实力和技术水平，保持竞争优势。6. 监管风险：干细胞行业的监管体系尚未完善，容易出现监管漏洞和风险，需要加强监管力度和规范化管理。综上所述，干细胞行业在发展过程中面临着一些风险和挑战，需要行业内外各方共同努力，加强法律法规建设，制定统一的技术标准，加强质量监管和管理，提高市场认可度和消费者信任度，加大资金和人才投入，推动行业健康有序发展。第五节我国干细胞临床转化面临的三大瓶颈1、干细胞产业缺乏原创性科研成果，产业化发展后劲不足。我国干细胞基础研究领域突出的问题是高水平原始创新性成果及拥有自主知识产权的核心专利技术较少，大部分是重复和跟随国外先进的研究成果开展工作。由此带来的直接后果是缺乏创新，缺乏核心竞争力，干细胞产业化进程后劲不足。2、国内干细胞产业的政策监管与产业化进程不能同步发展。针对干细胞研究、临床应用及产品研发的监管文件，均以办法、指南、原则等为主，没有上升到立法阶段，缺少可操作性。3、干细胞研究企业发展资金不够充足。我国干细胞研究资金主要来自政府或社会赞助，对于“耗资巨大”的干细胞研究企业来说，发展会明显受制于资金不足。第四章干细胞行业宏观环境形势分析第一节政策形势分析及预测在政治环境中，干细胞研究和发展可能会受到政府政策的影响。例如，政府可能会制定关于生物技术研究和开发的政策，这些政策可能会促进或限制干细胞研究的资金支持、研究范围以及产品开发。例如，美国国立卫生研究院（NIH）在2021年为干细胞研究提供了超过12亿美元的资助，这表明了政府在干细胞研究方面的资金支持。同时，一些国家可能会对干细胞研究设立法律和道德规范，如禁止人类胚胎干细胞研究等。在2022年，我国各部委及各省市持续推动干细胞产业发展，相继出台了多项举措，支持干细胞产业发展，本文对这些政策进行收集，现整理如下，供行业同仁学习交流。国家层面2022年1月4日国家药监局发布《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）》。附录所述的细胞治疗产品是指人源的活细胞产品，包括经过或未经过基因修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞或细胞系等产品，不包括输血用的血液成分、已有规定的移植用造血干细胞、生殖相关细胞，以及由细胞组成的组织、器官类产品等。2022年1月30日工业和信息化部、国家发展和改革委员会、科学技术部、商务部、国家卫生健康委员会、应急管理部、国家医疗保障局、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等九部门联合印发《“十四五”医药工业发展规划》。提出：重点发展针对新靶点、新适应症的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、嵌合抗原受体NK细胞（CAR-NK）等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等；重点开发超大规模（≥1万升/罐）细胞培养技术，双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术，生物药新给药方式和新型递送技术，疫苗新佐剂。2022年2月8日国家科技部发布关于对国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”等5个重点专项2022年度项目申报指南征求意见的通知。指南围绕“干细胞命运调控及机理”、“干细胞与器官的发生与衰老”、“器官的原位再生与机理”、“复杂器官制造与功能重塑”和“基于干细胞的疾病模型”等五大任务。热点涵盖：类器官、器官芯片，外囊泡（外泌体）干细胞与器官抗衰老、器官原位再生、干细胞和生物材料。2022年4月20日国家卫生健康委发布关于印发国家限制类技术目录和临床应用管理规范（2022年版）的通知。《国家卫生计生委办公厅关于印发造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）等15个“限制临床应用”医疗技术管理规范和质量控制指标的通知》（国卫办医发〔2017〕7号）和同时废止。2022年4月29日科技部官网发布国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”等重点专项2022年度项目申报指南的通知。2022年度指南围绕干细胞命运调控及机理、干细胞与器官的发生和衰老、器官的原位再生及其机理、复杂器官制造与功能重塑、基于干细胞的疾病模型等5个重点任务进行部署，拟支持28个项目，同时拟支持12个青年科学家项目。2022年5月10日国家发改委印发《“十四五”生物经济发展规划》。规划要求围绕干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品、中药等建设质量及安全性评价技术平台。加快提升生物技术创新能力，开展前沿生物技术创新。发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。推动政策先行先试，用好长三角、粤港澳大湾区药品与医疗器械技术审评检查分中心，鼓励依托自由贸易试验区、海南自由贸易港在细胞治疗、中药和中医医疗器械注册监管等领域开展改革试点。2022年8月3日国家卫生健康委印发《“十四五”卫生健康人才发展规划》，明确提出依托国家重大项目、实验室、重大人才计划，在组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、传染病防控等医学前沿领域，培养和发现一批具有深厚科学素养、视野开阔、前瞻性判断力强的战略科学家。2022年10月25日国家药监局对十三届全国人大五次会议第0123号建议《大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制》作出回复。回复中明确提到：下一步，国家药监局将与国家有关部门按照各自的职责，建立有效运行的监管体系，继续完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。2022年10月31日国家药监局核查中心正式发布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，全文十三章，涵盖细胞治疗产品GMP管理的基本原则、人员、厂房、设施与设备、供者筛查与供者材料、物料与产品、生产管理、质量管理、产品追溯系统等内容。指南旨在为细胞治疗产品生产企业提供指导意见，同时，也可作为监管机构开展各类现场检查的重要参考。地方层面北京市2022年1月6日北京市第十五届人大五次会议在北京会议中心开幕。北京市市长陈吉宁作市人民政府工作报告。报告提出：2022年将加快国际科技创新中心建设，构筑创新驱动发展新优势。加快新型细胞治疗、基因编辑等生物前沿技术突破和转化应用，加速创新药、高端医疗器械产业化进程。2022年3月21日北京卫健委官网发布《北京市卫生健康委员会关于印发2022年北京市卫生健康科教工作要点的通知》。通知中提出：做好干细胞、体细胞临床研究机构和项目备案的初审工作，加强政策咨询服务和申请前辅导。2022年8月5日北京市“两区”办牵头制定了《中国（北京）自由贸易试验区投资自由便利专项提升方案》并予以印发。方案中明确提出：探索干细胞、基因诊断及治疗技术开发与应用开放发展新模式，实施关键核心技术攻关、临床转化能力提升等重大工程，加快打造世界级产业集群。研究制定干细胞制剂质量复核检验的专业细胞检验机构/实验室的相关资质认定标准，支持引进和建设具备细胞治疗产品检定专业能力的第三方药物检验机构/实验室，出具的检验报告可用于干细胞治疗临床研究。上海市2022年1月26日上海市浦东新区人民政府举行了促进生物医药产业高质量发展政策宣介会，正式发布了《上海市浦东新区生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）》，并宣介了浦东在加快引领区建设的背景下，在扶持加快打造世界级生物医药产业集群上的政策及空间布局。2022年10月11日上海市人民政府制定并印发《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》。明确总体要求到2035年，在浦东、宝山、闵行、金山、奉贤等区域，提升“张江研发+上海制造”承载能力，打造未来基因和细胞治疗产业集群。突破加速载体递送、基因编辑等技术，鼓励攻关临床级病毒载体、规模细胞培养工艺等关键技术。加快细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等相关技术产品的研发转化。支持关键原材料、重要设备耗材等研发创新与产业化应用。2022年11月7日上海市科学技术委员会、上海市经济和信息化委员会、上海市卫生健康委员会，联合发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》。主要目标：到2024年，上海细胞治疗科技创新策源能力显著增强，临床研究和转化应用明显加速，创新资源要素高效配置，产业能级大幅提升，产业规模达到100亿元。建成科技支撑引领作用突出、创新链和产业链深度融合的细胞治疗创新策源地和产业新高地。2022年11月15日“2022上海国际生物医药产业周——张江生命科学国际创新峰会”主论坛上，上海市浦东新区科经委发布《浦东新区细胞和基因治疗产业发展行动方案（2023—2025）》等政策，根据《行动方案》，浦东新区将打造比肩国际的细胞和基因产业地标，为建设世界级生物医药产业集群提供更加有力的战略支撑。到2025年，新增创新产品4-5个，其中1-2个进入国际主流市场；培养基等关键材料基本实现国产化；若干专用科学仪器和关键设备工艺取得突破，产业规模达到100亿元以上，新增全产业链上市企业5家以上。广东省深圳市2022年1月24日国家发展改革委、商务部联合发布《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》，其中包含六大领域、24条特别措施，支持深圳大胆闯、大胆试。意见提出创新医药健康领域市场准入机制。支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发。2022年3月8日深圳市人民政府发布《深圳市大鹏新区国民经济和社会发展第十四个五年规划和二〇三五年远景目标纲要》。重点围绕基因测序、干细胞临床等前沿医疗技术研究，吸引全球精准医疗优质项目落地转化，加快国际生命科技中心、生物家园等项目建设，引进国际科研团队、创新平台等合作项目，导入一批特色鲜明、定位清晰、配套完备、绿色生态的高端产业载体，依托中以科技产业创新合作示范区，开展精准医疗创新合作。争取开展特许医疗（干细胞治疗、生物制品治疗等）服务试点，在新区开展干细胞和生物制品早期临床研究，探索研究成果转化为治疗服务的路径。2022年6月6日深圳出台《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》重要政策文件，培育发展壮大“20+8”产业集群，重点培育发展8大未来产业，培育新动能，提升新势能，包括合成生物、区块链、细胞与基因、空天技术、脑科学与类脑智能、深地深海、可见光通信与光计算、量子信息。重点发展细胞技术、基因技术、细胞与基因治疗技术、生物育种技术等领域，完善细胞和基因药品审批机制、监管体系、临床试验激励机制、应用推广机制，加快建设细胞与基因产业先导区。2022年6月30日深圳市大鹏新区管理委员正式印发《大鹏新区战略性新兴产业发展“十四五”规划》。明确提出：围绕粤港澳大湾区精准医疗先锋区、培育多梯度创新主体、精准定位招商方向，加大龙头企业引进力度、建立潜力企业培育库，助力企业规模提升、完善临床医学服务、加快基因治疗药物研发与产业化、探索发展精准医疗旅游等方面推动细胞治疗产业发展。2022年7月26日深圳市发改委连发《深圳市促进生物医药产业集群高质量发展的若干措施》《深圳市促进高端医疗器械产业集群高质量发展的若干措施》《深圳市促进大健康产业集群高质量发展的若干措施》三个文件。其中，《深圳市促进大健康产业集群高质量发展的若干措施》提出要打造基因和免疫细胞治疗产业新高地，培育发展干细胞等新业态，支持建设细胞与基因生物安全检测平台。湖南省2022年4月28日湖南省药品监督局召开省人大政协建议提案沟通会暨干细胞临床研究管理座谈会，就“关于支持干细胞产业发展”“关于支持湖南省干细胞与再生医学产业集群发展”等方面的建议提案开展深入座谈。座谈会上，代表委员建议：湖南参照沿海地区做法，吸引全国干细胞技术及备案企业在园区聚集，形成虹吸效应，加速科研项目落地、转化、孵化以及产业化，促进湖南省干细胞与再生医学产业集群发展；支持干细胞公司快速进行干细胞药物申报，填补湖南省甚至国内国家一类生物创新药的空白。2022年6月10日湖南省药品监督管理局关于省政协十二届五次会议第0490号提案“抓住重要发展机遇加强我省生物药产业链条建设”的回复函，提出省卫生健康委、省药品监管局积极支持干细胞研究与应用，积极搭建干细胞研究创新平台，向省科技厅推荐一批干细胞基础研究与应用基础研究项目。在基础研发层面，推进优化整合，人类干细胞国家工程研究中心纳入新序列管理，布局感染性疾病及肿瘤基因诊断技术国地联合工程研究中心等国省两级创新平台200余个。2022年7月15日湖南省药品监督管理局、湖南省卫生健康委员会和湖南省科学技术厅三主管部门发布《关于加强细胞治疗产品临床研究管理的通知（湘药监发﹝2022﹞19号）》。明确提出要加强细胞产品临床研究管理、加强细胞产品质量管理、规范细胞产品信息发布管理、严厉打击细胞产品相关违法违规行为。云南省2022年3月4日出席十三届全国人大五次会议的云南省代表团以全团名义向大会提交6件议案、19件建议。其中包括《关于制定和完善细胞领域相关法律的议案》。早在2020年6月，云南省人民政府办公厅就发文“关于建立云南省推进细胞产业发展联席会议制度的通知”，提出统筹协调推进全省细胞产业发展；加强对全省细胞产业发展的指导，研究制定促进细胞产业发展的政策措施。2022年8月16日昆明市人民政府官网正式发布《昆明市细胞产业发展规划（2021—2035年）》。规划提出：将举全市之力打造干细胞和再生医学集群，使之成为昆明大健康产业的标志性亮点。探索规范细胞治疗技术标准、制备标准和临床应用，推动建立细胞治疗临床研究与转化应用试点，探索细胞治疗创新发展路径。优先支持自体、最小操作、对尚无有效治疗手段且临床证明有效的细胞治疗技术转化。浙江省2022年6月16日浙江省人民政府办公厅关于印发《促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）》。方案特别提出要依托中国（浙江）自由贸易试验区（以下简称浙江自贸区），探索开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究。四川省2022年6月30日四川省药监局印发了《关于进一步促进医药产业创新发展的若干措施（试行）》（川药监发（2022）69号），鼓励药品研