基因治疗课件

基因治疗课件Tag内容描述：<p>1、基因治疗简介,LOGO,一 基因治疗的概念,经典概念(狭义概念)：将具有正常功能的基因 置换或增补患者体内缺陷的基因，从而达到治 疗疾病的目的。 广义概念：将某些遗传物质转移至患者体内， 使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方 法，均称之为基因治疗。,基因治疗的类型,Types of gene therapy Gene therapy may be classified into the two following types: Germ line gene therapy（生殖细胞基因治疗） In the case of germ line gene therapy, germ cells, i.e., sperm or eggs, are modified by the introduction of functional ge。</p><p>2、State Key Laboratory of Cancer Biology & Xijing Hospital of Digestive Diseases, Fourth Military Medical University, Xian, P.R.China,Xin-min Zhou,rAd-P53 gene therapy for advanced hepatocellular carcinoma,Parkin DM, et al. CA Cancer J Clin 2005;55:74-108,HCC is the sixth most common cancer worldwide and the third most common cause of death from cancer,China is the most prevalent region of HCC,Global Cancer Statistics, 2002. CA Cancer J Clin 2005;55:74-108,There were 626,162 new cases of HCC。</p><p>3、分子生物学讨论三之,遗传病的诊断与肿瘤基因治疗,遗传病的基因诊断,一、什么是遗传病,遗传病是指完全或部分由遗传因素决定的疾病，常为先天性的，也可后天发病。,遗传病的类型,1、染色体病或染色体综合征：遗传物质的改变在染色体水平上可见，表现为数目或结构上的改变。 2、单基因病：指一对等位基因的突变导致的疾病，分别由显性基因和隐性基因突变所致。 3、多基因病：涉及多个基因起作用，与单基因病不同的是这些基因没有显性和隐性的关系，每个基因只有微效累加的作用，因此同样的病不同的人由于可能涉及的致病基因数目上的不同，其。</p><p>4、危敏 副教授,南方医科大学 基因工程研究所,基 因 治 疗,药物治疗 手术治疗 放射治疗 理疗,传统治疗方法,新的生物治疗： 基因治疗 (gene therapy),基 因 治 疗,一、概念 二、策略 三、基本流程 四、应用与展望,一、基因治疗的概念,Gene therapy is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的生物医学治疗。,概念的发展,经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细胞内。</p><p>5、基因诊断和基因治疗 （Gene diagnosis and Gene Therapy）,1,基因诊断,概述,几乎所有的疾病均在一定程度上与基因有某种联系，基因的改变，或是疾病发生的原因，或是疾病发生的结果，或是疾病发生时的伴随现象，而这些现象的出现是有规律的。因此，可以通过检测基因的改变来反映疾病的发生和发展，疗效和预后。,基因诊断主要内容 一、基因诊断概念 二、基因诊断常用技术 三、基因诊断策略 四、基因诊断在临床的应用 1. 在遗传性疾病诊断中的应用 2.在传染性疾病诊断中的应用 3.在肿瘤诊断中的应用 4.在法医学上的应用 五、基因诊断存在的问。</p><p>6、1,第二节 基因治疗 （Gene theraphy ）,基因治疗（gene theraphy ）：是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病以达到治疗的目的。 为达到这一目的，实施相应的策略。,2,1、直接疗法：纠正突变基因 也就是在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。这种方法上较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） 2、间接疗法：以正常基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 二者均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的。</p><p>7、Zhejiang Provincial Key Lab of Medical Genetics,基因治疗 Gene Therapy,温州医学院生命科学院,分子生物学 第六章,Zhejiang Provincial Key Lab of Medical Genetics,第一节 基因治疗的概念及其策略 第二节 基因治疗的基本程序 第三节 基因治疗的现状 第四节 基因治疗的靶向性 第五节 基因治疗存在的问题 第六节 基因治疗未来产业的展望,主要内容,Zhejiang Provincial Key Lab of Medical Genetics,狭义概念 将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。 广义概念 将某种遗传物质转移到患者细胞内，。</p><p>8、1,第十二章 基因治疗 （Gene Therapy）,2,根据临床统计，25%的生理缺陷、30%的儿童死亡都是由遗传疾病引起的。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展，人们对于遗传疾病的分子机理有了深入的了解，已经知道人体基因的缺失、重复或突变，基因的异常表达等都会造成遗传疾病。,3,白化病,4,白化病,5,豁 唇,6,并指症,7,基因突变,镰刀型贫血症是一种异常血红蛋白病。一旦缺氧，患者红细胞变成长镰刀型，血液的粘性增加，引起红细胞的堆积，导致各器官血流的阻塞。而出现脾脏肿大，四肢的骨骼、关节疼痛，血尿和肾功能衰竭等症状，病重时，。</p><p>9、第二十章 基因治疗,一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型（HSV-）载体用于脑肿瘤的基因治疗(如图),基因治疗的概念,基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以纠正或置换致病基因的一种治疗方法，是指有功能的目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因的表达产物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞基因组发生整合，但可通过暂时表达产物发挥治疗作用的方法叫基因疗法（gene 。</p><p>10、,1,第十二章 基因治疗 （Gene Therapy）,.,2,根据临床统计，25%的生理缺陷、30%的儿童死亡都是由遗传疾病引起的。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展，人们对于遗传疾病的分子机理有了深入的了解，已经知道人体基因的缺失、重复或突变，基因的异常表达等都会造成遗传疾病。,.,3,白化病,.,4,白化病,.,5,豁 唇,.,6,并指症,.,7,基因突变,镰刀型贫血症。</p>