fda委员会：安全性不妨碍赛诺菲lemtrada审批

地址：上海市虹口区水电路 682 号 A 座海虹商业广场 6F、7F 总机合网络营销研究院： 官网： FDA 委员会：安全性不妨碍赛诺菲 Lemtrada 审批FDA 顾问委员会 11 月 13 日举行会议，认为赛诺菲(Sanofi)开发的实验性多发性硬化症(MS)药物 Lemtrada的安全性问题，并不妨碍(preclude)该药的批准，但该委员会对相关临床研究的质量表示了担忧。该委员会以 17:0，1 票弃权的投票结果认为，Lemtrada 潜在导致癌症及其他严重疾病的安全性问题，不能成为阻止 MS 患者获得该药的一个理由。然而，该委员会大多数成员认为，Lemtrada 相关临床研究不足且未良好控制 (well-controled)，称尽管Lemtrada 似乎对复发型 MS 患者有效，但并未被证明能够帮助阻止残疾。该委员会主席、弗吉尼亚大学医学院 Nathan Fountain 医师认为，对于某些患者，Lemtrada 可能是适合的。上周，FDA 审查员对 Lemtrada 潜在导致系列自身免疫性疾病及潜在引发甲状腺癌、皮肤癌、乳腺癌的安全性问题表达了严重关注。顾问委员会成员认为，尽管这些风险很大(substantial)，但对于某些难以治疗的 MS 患者而言，可能是值得的，因为复发型 MS 实在是一种非常糟糕的疾病。多发性硬化症(MS)是一种慢性、自身免疫性疾病，在全球范围内患者总数超过 250 万人，在美国多达 50 万患者。该病可引起肌肉无力、疼痛、言语和认知困难。Lemtrada 旨在用于治疗复发缓解型多发性硬化症(relapsing remitting multiple sclerosis，RRMS)，这是多发性硬化症中的最常见形式。 地址：上海市虹口区水电路 682 号 A 座海虹商业广场 6F、7F 总机合网络营销研究院： 官网： Lemtrada 于今年 9 月获欧盟批准，用于活动性复发缓解型多发性硬化症(RRMS)成人患者的治疗。根据汤姆森路透数位分析师预测，若 Lemtrada 获 FDA 获批，预计截止 2018 年的销售峰值仅为 7.52 亿美元。FDA 并非一定要遵循其顾问委员会的建议，但通常都会这样做。2 项 III 期临床试验表明，在减少年度复发率方面，Lemtrada 显着优于活性对照药物 Rebif，同时Lemtrada 治疗组中有更多的患者在 2 年内无复发。但这 2 项研究中，研究人员和患者知道其正在接受哪种药物治疗，因此提出了相关疑问，即这些研究结果是否存在偏颇(biased) 。但赛诺菲认为，由于这 2 种药物给药的方式本身就不同，所以很难伪装患者接受哪一种药物治疗。Lemtrada 是一种单克隆抗体，被认为能够选择性消耗 T 细胞和 B 细胞，同时保留免疫系统中的其他抗感染成分，该药的给药方式为静脉给药 5 天，1 年后给药 3 天。如果获批，Lemtrada 将与百健艾迪(BiogenIdec)的 Tysabri 展开激烈竞争，该药是市面上最有效的多发性硬化症(MS)治疗药物，但可能引发一种潜在致死的脑部感染，即进行性多灶性白质脑病(PML)。这种风险，已将 Tysabri 的使用限制至经其他 MS 药物治疗失败的患者群体，若 Lemtrada 获批，也可能被限制至这一患者群体。大多数 MS 药物为注射或输注给药，目前 MS 市场正逐渐走向口服治疗药物，其中百健艾迪(Biogen Idec)最近推出的 Tecfidera 有望成为市场的领导者，年销售峰值将超过 30 亿美元。 地址：上海市虹口区水电路 682 号 A 座海虹商业广场 6F、7F 总机合网络营销研究院： 官网： 口服药物预计最终将从注射药物中夺取市场份额，其中包括梯瓦(Teva)的 Copaxone。关于 Lemtrada：Le