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文档简介

1 ChimericAntigenReceptorTCellsforSustainedRemissioninLeukemia 2 嵌合抗原受体T细胞 CAR T 白血病 leukemia 3 嵌合抗原受体T细胞 CAR T 是一种免疫疗法利用患者自身的免疫细胞来清除癌细胞通过基因工程的方法给T细胞加上一个可以特异性识别肿瘤细胞 并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体 4 5 6 7 CAR T免疫疗法的优点 优点靶向性强适用范围广降低耐药性产生的风险 其他疗法放疗化疗靶向治疗 8 CAR T免疫疗法的缺点 细胞因子释放综合征 CRS 9 白血病 leukemia 是一类造血干祖细胞的恶性克隆性疾病白血病细胞自我更新增强 增殖失控 分化障碍 凋亡受阻 而停滞在细胞发育的不同阶段在骨髓和其他造血组织中 白血病细胞大量增生累积 使正常造血受抑制并浸润其他器官和组织 10 11 12 白血病分类 急性白血病AL急性淋巴细胞白血病ALL急性髓系白血病AML 慢性白血病CL慢性淋巴细胞白血病CLL慢性髓系白血病CML 13 14 作用靶点为CD19的CAR T细胞 CTL019 复发 难治ALL blinatumomab 15 临床试验 费城儿童医院 儿科试验 25名患者 5 22岁宾夕法尼亚大学医院 成人试验 5名患者 26 66岁 16 患者治疗前情况 26名患者 B细胞ALL 有1 4次复发3名患者 B细胞ALL 无复发1名患者 复发的T细胞ALL CD19阳性18名患者 异源干细胞移植后复发3名患者 以前使用过blinatumomab 无作用 17 治疗效果 7名患者在病情恶化或复发后死亡 18 细胞因子释放综合征 CRS 8名患者 情况严重 重症监护高烧 肌痛血管渗漏 低血压 呼吸 肾功能不全 血小板减少 凝血病Tocilizumab 糖皮质激素 19 脑病 13名患者高烧 瞻望失语症 神经错乱 幻觉 20 EmilyWhitehead 21 InApril2012IwasenrolledintoaphaseIclinicaltrialatChildren sHospitalofPhiladelphia CHOP Itwashighlyexperimentalbutmymommyanddaddyknewwehadtotrysomethingdifferenttotreatmycancer IwasthefirstpediatricpatienttoreceivegeneticallymodifiedT cellstohelpfightmyleukemia 22 Emily 2010年5月 5岁 ALL2011年10月 复发2012年1月 化疗2012年2月 骨髓移植前一周复发2
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