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预防医学 欢迎学习 预防医学 第十二章医学统计学基本概念和步骤 第十二章 一 统计学的概念 二 统计学的任务 三 医学统计学的作用 五 统计工作的步骤 四 统计学的几个重要概念 六 学习卫生统计学应注意的问题 主要内容 1 统计学的概念统计学是应用概率论和数理统计的原理 方法研究数据的收集 整理 分析和推断的一门学科 它在不同领域的应用 就形成不同的统计学 一 医学统计学的定义和内容 第一节医学统计学概述 统计学 理论基础 研究对象 概率论数理统计 有变异的事物 2 统计学的任务 进行统计设计 收集 整理资料 对所收集资料进行统计描述和处理 对统计处理的结果进行分析和解释 一 医学统计学的定义和内容 3 医学统计学的作用 帮助医学工作者有计划有目的地进行科研活动 合理地分析和解释试验数据 科学地揭示数据之间隐含的内在规律性 药物临床疗效研究 疗效 药物 病情 心理因素 患者的状况 性别 年龄 其他因素 混杂因素 举例 甲药 乙药 疗效 疗效 混杂因素 混杂因素 广西人均卫生事业费在全国位次 1998年 中国人口结构 抚养系数 医学敏感人口变化趋势及其特征 中国人口年龄结构的变化 1975 1990年中国疾病别死亡率变化 4 医学统计学的研究内容 基本原理和方法 研究设计与数据处理 居民健康统计 医学人口 疾病统计 卫生服务统计 医生数 床位数 卫生利用统计 病床使用率 住院率 劳动保障与医疗保险统计 新农合 1999年中国农村死亡原因构成 二 医学统计学与流行病学的关系 相同点 研究工具学 研究方法学 不同点 流行病学 三间分布 偏倚 专业统计学 抽样误差 基础 一 同质和变异同质 指对被研究指标的影响因素相同 实际工作中尽可能达到相同或基本相同 儿童身高 影响因素 性别 年龄 民族 地区 营养 遗传 第二节常用统计基本概念 在做临床疗效研究中 把病人分为两组 1 试验组 给新药2 对照组 给传统药 比较两组的有效率 注意事项 同质 影响疗效的所有因素均相同 第二节常用统计基本概念 药物临床疗效研究 疗效 药物 病情 心理因素 患者的状况 性别 年龄 其他因素 混杂因素 举例 变异 指在同质的基础上 各观察单位之间的差异 例如 同性别 同年龄 同地区 同体重儿童的血压有高有低 血压的变异 同样的疾病 同样的治疗方案 但疗效可能不同 第二节常用统计基本概念 二 总体和样本总体 population 根据研究目的所确定的全部同质研究个体 确切地说 是性质相同的所有观察对象某项变量值的集合 有关总体的三个要点 研究目的 同质的 全体 例 目的 了解广西在校大学生的身高 同质 广西在校大学生 全体 全部广西在校大学生的身高值 总体 有限总体 无限总体 广西在校大学生的身高值 贫血患者 样本 sample 从总体中随机抽取部分观察对象 其某项变量值的集合 总体 样本 抽样 目的 用样本信息来推断总体特征 统计推断 样本信息推论总体特征的前提 1 样本的可靠性 明确划清总体的同质范围 且样本的每个个体确属预先确定的总体 病例必须确诊 2 样本的代表性 1 样本必须遵循随机化原则 2 有足够的样本例数 三 误差 误差 观察值与真值之差 按产生原因 可分为 过失误差 系统误差 随机测量误差 抽样误差 非随机误差 随机误差 偏倚 bias 选择性偏倚 信息性偏倚 混杂偏倚 四 概率 probability 描述随机事件发生可能性大小的数值 记作 其取值范围0 P 1 一般用小数表示 0 事件不可能发生 1 事件必然发生 0 事件发生的可能性愈小 1 事件发生的可能性愈大 随机事件 randomevent 可以发生也可以不发生 可以这样发生也可以那样发生的事件 亦称偶然事件 其0 P 1 小概率事件 习惯上将 0 05或 0 01的随机事件称小概率事件 表示某事件发生的可能性很小 对观察对象按属性或类型分组计数所得的资料 每个对象之间没有量的差异 只有质的不同 五 医学统计资料的分类 计量资料 数值变量 计数资料 无序分类变量 等级资料 有序分类变量 对每一观察对象用定量的方法 测定某项指标所得的资料 一般有度量衡单位 每个对象之间有量的区别 对观察对象按属性或类型程度的不同分组计数 但各属性或类型之间又有程度的差别 某医院用中药治疗8例再生障碍性贫血患者 其血红蛋白 g L 治疗前后变化的结果如下 治疗前后血红蛋白 g L 值是否有显著性差别 可用 患者编号12345678治疗前6865557550707665治疗后12882801121251108580这是什么类型资料 计量 计数 等级 根据下列资料 受试者X1 胆固醇 X2 脉搏 次 分 X3 职业 X4 疗效 122374学生治愈216665农民无效327381商人恶化418358工人好转 x1 x2 x3 x4各什么类型资料 计量 计数 等级 三种药物驱钩虫的疗效比较 药物治疗例数阴转例数阴转率 复方敌百虫片372875 7纯敌百虫片381847 4灭虫宁341029 4 这是什么类型资料 计量 计数 等级 注意 不同类型的资料采用的统计分析方法不同 三类资料类型可以相互转化 例 某地调查高血压的患病情况 每人的血压 以mmHg计 计量资料 以舒张压 90mmHg为高血压 结果在1000人中有10名高血压患者 99名非高血压患者 整理后的资料 计数资料 按低血压 正常 高血压分组所得 等级资料 六 参数和统计量样本指标统称统计量 一般以拉丁字母表示 如样本均数 样本率P 样本标准差s 总体指标统称参数 一般用希腊字母表示 如总体均数 总体率 总体标准差 第二节统计工作的步骤 设计 design 搜集资料 collectionofdata 整理资料 sortingdata 分析资料 analysisofdata 设计 广义 课题 研究 设计 狭义 统计设计 调查设计 试验设计 调查设计参考书 张彦 吴淑凤范伟达郝大海 试验设计参考书 熊国强主编 医学科研设计教程 科学出版社 2004 贺佳主编 医学科研设计与统计分析方法 第二军医大学出版社2010 9 研究类型 按研究者是否对观察对象实施干预措施 可分为调查 survey 和实验 experiment 无干预措施 调查 调查某市冠心病的发病率 有干预措施 实验 注射疫苗 观察发病率 新药临床试验 调查研究的目的 1 描述某客观事物发生的水平及其分布规律 2 分析某事物各现象间的相关关系 例如 某地冠心病的患病水平如何 三间 分布怎样 三间 人间 时间 空间 哪些因素影响冠心病的患病水平 调查研究常用的方法 一 根据研究范围 全面调查 overallsurvey 非全面调查 un overallsurvey 二 根据研究时间 横断面调查 cross sectionstudy 纵向研究 longitudinalstudy 调查研究常用的方法 调查研究常用的方法 一 根据研究范围 全面调查 overallsurvey 非全面调查 un overallsurvey 一 全面调查 overallsurvey 普查 census 二 非全面调查 un overallsurvey 1 重点调查2 典型调查3 抽样调查 1 非概率抽样 2 概率抽样 将组成总体的所有观察单位全部加以调查 称为普查 理论上只有普查才能取得总体参数并且无抽样误差 但往往系统误差和过失误差较大 调查成本高 须花费大量的人力 物力 财力和时间 一 全面调查 overallsurvey 普查 census 优点 没有抽样误差 缺点 1 费时 费力 费钱 2 非抽样误差大 结果不一定比抽样研究准确 第二节观察性研究常用的方法 二 非全面调查 un overallsurvey 1 重点调查 重点人群调查2 典型调查 好的典型 差的典型3 抽样调查 按随机化原则 从总体中部分观察单位进行观察 3 抽样调查 samplingsurvey 1 非概率抽样 non probabilitysampling 碰巧抽样 accidentalsampling 配额抽样 quotalsampling 滚雪球抽样 snowballsampling 第二节观察性研究常用的方法 3 抽样调查 2 概率抽样 probabilitysampling 应用前提条件 1 有明确的抽样框 2 对每一个被调查的观察对象 事先能赋予一个被抽取的概率 3 用随机抽样方法来抽取观察对象 第二节观察性研究常用的方法 概率随机抽样的优点 1 节约大量的人力 物力财力和时间 2 可估计抽样误差 进行统计推断 3 可避免或减小人为干扰所产生的误差 4 有利于保证和提高调查质量 5 应用范围广 第二节观察性研究常用的方法 第二节观察性研究常用的方法 一 根据研究范围 全面调查 overallsurvey 非全面调查 un overallsurvey 二 根据研究时间 横断面调查 cross sectionstudy 纵向研究 longitudinalstudy 一 横断面调查 cross sectionstudy 指在特定时点或相当短的时期内 1周 3个月 在一定人群中应用普查或抽样调查方法 收集有关疾病或健康状况资料的调查方法 目的是描述疾病或健康状况的分布特征 探索影响疾病或健康相关因素 现况调查 患病率调查 第二节观察性研究常用的方法 第二节观察性研究常用的方法 二 纵向研究 longitudinalstudy 纵向研究就是在比较长的时间内 对某一事物的发生 发展进行有系统的定期的研究 也叫做追踪研究 第二节观察性研究常用的方法 第二节观察性研究常用的方法 1 回顾性调查 由果推因的研究 二 纵向研究 longitudinalstudy 病例对照研究 case controlstudy 反应停 事件 1957年 德国 上市一种新药非巴比妥类镇静药 反应停 苯肽茂二酰亚胺 塞利多米 广泛用于妊娠反应 销往46个国家 8000多例海豹肢畸形婴儿 被美国科学杂志 月球 列为20世纪十大科学错误之一 第二节观察性研究常用的方法 第二节观察性研究常用的方法 2 前瞻性调查 二 纵向研究 longitudinalstudy 队列研究 cohortstudy 二 纵向研究 longitudinalstudy 经典例子 英国流行病学专家Doll Hill研究吸烟与肺癌关系的研究 Doll和Hill于1948年至1952年间 用回顾性配对调查方法研究了吸烟与肺癌的关系 其结果说明肺癌患者比对照者吸烟多 吸烟量大 开始吸烟年龄早 吸烟时间长 他们又于1951年至1976年间 用前瞻性调查方法研究了吸烟与肺癌的关系达20余年 其结果亦说明吸烟者比不吸烟者发生肺癌多 吸烟量愈大 吸入肺部愈深 患肺癌的危险性愈大 他们还证明吸纸烟又比吸烟斗或雪茄患肺癌更危险 戒烟后可以减少患肺癌的危险性 Doll和Hill应用流行病学方法阐明了吸烟和肺癌的关系 为研究多种癌症的病因和原因未明的疾病提供了一个典范 第二节观察性研究常用的方法 第三节观察性研究设计的内容 观察性研究设计包括资料收集 整理 分析全过程的统计设想和科学安排 包括两部分 调查计划和资料清理分析计划 第三节观察性研究设计的内容 一 调查计划要解决的主要问题有 一 明确调查目的和指标 二 确定观察对象和观察单位 三 确定调查方法和调查方式 四 确定调查项目和拟定调查表 问卷 五 拟定调查组织计划 一 调查计划要解决的主要问题有 一 明确调查目的和指标 选题原则 先进性 科学性 实用性 可行性 1 调查目的 通过调查要解决 或阐明 什么问题 第三节观察性研究设计的内容 2 调查指标调查目的是选定调查指标的依据 而调查指标是调查目的的具体体现 在设计时 应将调查目的转化为具体的调查指标 通过指标达到目的 例如 某地疑为鼻咽癌高发区 拟进行调查 目的 摸清病情及其地理分布 为防治工作提供依据 这样的描述较为抽象 第三节观察性研究设计的内容 调查目的具体化指标 1 该地某年不同性别 年龄居民鼻咽癌死亡率 2 以县 或乡 为单位的居民鼻咽癌死亡率地理分布调查目的 选定调查指标的依据 调查指标 调查目的的具体体现 第三节观察性研究设计的内容 指标的选择要求 1 精选 重点突出 不要贪多求全 分散精力 2 计量指标比计数 定性 指标敏感 3 客观指标优于主观指标 4 选用灵敏度高 特异度高的检查方法作为诊断依据 第三节观察性研究设计的内容 二 确定观察对象和观察单位 根据调查目的确定调查观察对象和观察单位观察对象 确定所要研究总体 即划清总体的同质范围 抽样框 samplingframe 观察单位 调查总体中的个体 以此做为统计计算单位 观察单位可以是一个人 一个家庭或一个群体 研究儿童生长发育 儿童 研究儿童视力水平 眼睛 第三节观察性研究设计的内容 第三节观察性研究设计的内容 确定观察对象注意事项 1 制订纳入标准和排除标准 2 要有足够的样本含量 详见第四节 第三节观察性研究设计的内容 三 确定调查方法和调查方式 调查方法和方式与调查目的和调查内容有关 调查方式 直接观察法 采访法 直接采访法 间接采访法 访问调查 自填调查 电话 信访 统计设计 对资料搜集 整理和分析全过程总的设想和安排 是后续步骤的依据 是最关键的一环 科研设计 专业设计 统计设计 成果 先进性创新性科学性和可行性 实验设计的基本要素 实验设计主要内容 三要素 三原则 观察对象 处理因素 实验效应 对照原则 重复原则 随机化原则 三要素 处理因素 受试对象 某种降压药 高血压患者 服该药前后血压差 实验效应 实例 拟给原发性高血压病人服用某降压药A 观察服药前后舒张压差值情况 研究该降压药是否有效 按受试对象不同 实验分为三类 动物实验动物临床试验病人社区干预试验健康人 一 受试对象 人 动物 微生物 器官 组织 细胞 基因等 1 动物实验 优点 在许多方面可由实验者作任意的安排 使得研究设计更严密 组间可比性更强 缺点 1 动物实验的结果不能直接解释人类的疾病现象 2 不同种系的动物有不同的生物学特点 因此动物实验必须选择同一种系动物 2 临床试验 临床试验 是在病人中进行的试验 通过比较治疗组 或预防组 与对照组的结果而确定某项治疗或 预防 措施的效果与价值 3 社区干预试验 实验对象以社区人群作为一个整体进行实验观察 社区干预试验一般不能实施随机分配原则 二 处理因素 处理因素就是根据研究目的而施加的特定实验措施 处理因素设置要求1 抓住主要因素2 找出非处理因素 混杂因素 3 处理因素标准化 三 实验效应 观察指标 试验研究的结果只有运用恰当的指标才能表现出来 因此试验设计时应选择一些能反映效应的指标以评价研究结果 如何选择测量指标应考虑下述几方面 客观指标是指那些不易受主观因素影响的 并能客观记录的指标 如心电图 血管造影 化验数据等 主观指标是靠研究对象回答或研究者自行判断而不能客观记录的指标 如研究对象陈述某些症状 如疼痛 或研究人员通过问卷表所收集的资料在研究设计中 应尽量少用主观指标 因为其易受研究对象和研究人员心理状态 启发暗示和感官差异的影响 必须采用时要注意其缺点 1 选用客观性强的指标 定量指标 2 选择灵敏性高的指标灵敏的指标是指能如实地反映研究对象体内微量效应变化的指标 3 选择精确性高的指标精确性包括准确度和精密度 选择指标时应同时考虑指标的准确度和精密度 准确度和精密度高 准确度高和精密度不高 准确度和精密度均不高 准确度不高和精密度高 实验设计的基本原则 一 基本原则 对照原则随机化原则重复原则 1 设立对照的重要意义 1 有比较才能鉴别 实验研究最终要回答的问题是干预措施的效果有或无 高或低 要回答这两个问题 只有通过合理的对比鉴别 才能确定干预措施是否有效以及有效程度 而对照是比较的基础 2 对照的设置可以排除非研究因素对研究结果的影响 一 对照原则 对照的必要性 没有比较就没有鉴别 疾病的自愈倾向感冒 哮喘等 100名感冒患者体温 鼻塞流涕情况 1周后观察 体温下降和鼻塞流涕缓解状况 服用感冒药A 结论 该药能有效治疗感冒 改善鼻塞流涕状况 错误的设计 感冒的例子 200名感冒患者 服用药物A 1W后体温下降 症状缓解 不服用药物A 1W后体温下降 症状缓解 随机 服药组100人 不服药组100人 治疗前症状差别无统计学意义 治疗1天时体温差别有统计学意义 1天后体温降至正常 3天后体温降至正常 分析 设计 结论 该药有效 正确的设计 实验组的研究因素T产生的效应为E 非研究因素S1产生的效应为e1对照组的非研究因素S2产生的效应为e2要求S1 S2 则e1 e2实验组T S1 E e1 对照组S2 e2T E 设立对照的目的 使实验效应单独显示出来 均衡性 1 对等除处理因素外 对照组具备与实验组对等的一切非处理因素 2 同步对照组与实验组设立之后 在整个研究进程中始终处于同一空间和同一时间 3 专设任何一个对照组都是为相应的实验组专门设立的 不得借用文献上的记载或以往的结果或其它研究的资料作为本研究之对照 2 对照组设置的要求 2 对照组设置的要求 除实验组接受的研究因素外 实验组和对照组在其他方面都必须尽可能相同 例如 动物实验 实验组和对照组间动物的种系 性别 年龄 体重 窝别 毛色等尽可能一致 临床试验 实验组和对照组间病人的性别 年龄 体质 病情 期 型 等尽可能相同 3 对照形式 对照组不施加任何处理因素 空白对照在动物实验和干预试验中简单易行 但在临床试验中一般不设空白对照 原因 一是容易引起实验组和对照组在心理上的差异 二是存在医德问题 仅在某些病情较轻或长期稳定无任何危险的疾病 如慢性关节炎 HbsAg携带者 近视等可以设置空白对照 1 空白对照 2 安慰剂对照 对照组采用一种无药理作用的 假药 如淀粉 生理盐水等 经加工后 其外形 大小 味道等与试验药物极为相似 不被授试者识别 使用安慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同的心理作用 安慰剂虽对人体无害但亦无疗效 因此 必须注意其使用范围 只用在研究的疾病尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情 临床经过 预后等影响小或无影响时使用 3 实验对照 对照组不施加处理因素 但施加某种与处理因素有关的实验因素有关的实验因素 例如实验组加赖氨酸的面包课间餐对照组面包 4 自身对照 对照和实验在同一受试对象进行 如以病人用药前后的血压值作对比 此对照简单易行 在临床试验中广泛应用 但其有两个缺陷 一是实验中总是把处理前作为对照 这不符合随机分配原则 二是实验前后某些环境因素或自身因素发生了改变 可能影响实验结果 5 标准对照 用现有标准方法或常规方法做对照 这是临床试验最常用的对照方法 因为很多情况下不给病人任何治疗是不符合医德的 在临床试验中 标准对照适用于已知有肯定治疗方法的疾病 注意 不要误解为高 精 尖的的实验技术可以不设对照 用分子生物学和细胞生物学方法研究某一生命现象和细胞活动时仍然要贯彻对照原则 例如用PCR扩增技术鉴定某一基因突变位点是否为某一特定遗传病的致病突变基因 要选择 先证者 整个家系成员 当地正常人群 而且每次PCR实验本身 都已包含阴性对照 不加DNA模板 或阳性对照 排除模板质量因素的影响 二 随机化原则 随机化原则是指将研究对象随机分配到各组 使每一个研究对象都有同等的机会被分配到各组去 随机化原则 Fisher在1935年首先提出随机化概念并应用在农业实验中 随机化的目的 通过随机 均衡干扰因素的影响 使试验组和对照组具有可比性 避免主观安排带来的偏性 随机化是统计分析的基础 随机化原则 总体的每一个观察单位都有同等的机会被选入样本中来 并有同等的机会进行分组 这里的总体是符合根据假设规定的入选标准的有限总体 随机 随便病人的选择性 对医院 治疗医生 药物医生的选择性 对病人分组其他 疾病自身的规律 病人的年龄 性别等后果 影响疗效的判断 由于不随机 各组差异不符合概率论和统计学原理 使统计学检验结果无效 二 实验设计的随机化分组方法 半随机化 按就诊 入院 顺序 生日 住院号等 简单随机化 投硬币 抽签 随机数字 随机区组 分层随机 由上往下 效果越好 适宜转律后药疗的慢性房颤者 风湿性 非风湿性 0 5 0 5 0 5 0 5 6月 6月 6