生物制药发展需依靠外部保障.doc

生物制药发展需依靠外部保障最近，一些媒体对生物制药行业的报道将该行业描述得似乎是一幅世界末日的画面：专利悬崖来临，产品研发线停滞，“重磅炸弹”药物时代结束等。事实上，生物制药行业的前景仍然是光明的。虽然挑战就在前面，但在医疗保健系统和国民经济中，生物制药研究领域仍然是最具创新性且生产效率最高的领域之一。监管以科技为基础 开展广泛合作首先是要建立21世纪的监管框架，能够有效地使科技创新成果转化为医疗产品，以解决尚未得到满足的医疗需求。现代化的监管框架将有助于确保创新产品以及时和可预见的方式送到患者手中，并且采用最好的科学理论来保护和促进公众健康。近年来，科学领域取得了突飞猛进的发展，当务之急就是要让监管部门拥有资源和相应的支持，紧紧跟随。监管框架应有助于让患者及时得到新药，与此同时，继续保持最高的药品安全、疗效和质量标准。患者必须成为医疗产品开发、监管审核和批准的关注重点。在监管决策过程中，对疗效与风险评估采用更加结构化和透明的方式，将有助于确保患者的需要得到满足。一个更加现代化的监管框架还将激发和进一步激励各方对研究和开发活动做出更大投资，从而催生出更多的具有革命性的新药。这一监管框架也将使药品开发过程更加精简，进一步提高新颖药物的成功几率。这也意味着生物制药行业的经营环境更可预测，风险资本家和其他投资者已经表示，这种经营环境对于继续支持新药研发是必不可少的。据悉，美国处方药生产商付费法（PDUFA）的重新批准就是朝着正确的方向迈出了一大步。如果按照已经公布的条款实施，PDUFA-V将有助于确保药品批准过程强化以科学为基础的监管决策，优化药物开发和审查过程，也许最重要的一点是，增强公众对药物审查过程、监管部门和生物制药行业的信心。PDUFA-V协议将向美国FDA提供急需的资源和管理工具，保证患者的安全，并通过增加透明度和可预测性促进创新活动。相关的业绩目标将使这一过程更具效率，并缩短患者获取所需药物的时间。此外，通过采纳结构化的疗效/风险框架（这是涵盖在PDUFA-V中各项措施的第一步），将对新药的疗效和风险作进一步考虑。生物制药研究领域要有成功的未来，还要建立一个繁荣、相互合作的科学生态系统，它包括公共和私营部门。学术界和政府研究机构是生物制药研究行业的重要合作伙伴，只有通过合作，才能应对前所未有的科学挑战。生物医学发明取得了缓慢而稳定的进展，这方面最好的例子也许是与HIV有关的研究。最初，人类对这种开始夺去很多人生命的疾病基本上没有多少了解。虽然我们目前仍然需要一种治愈办法来抗击这种可怕的疾病，但由于制药行业与学术界联手推动科学发明，HIV实际上已经成为一种慢性疾病，而不是“死刑判决”。审批跟上市场 医保支持我们不仅需要一个致力于创新的科学环境，也需要一个与生物医学同步发展的经营环境。根据美国国会预算办公室（CBO）提供的数据，制药行业是美国最具研究密集型的行业之一。2010年，生物制药领域在新药研究和开发上投入了674亿美元的资金。这是美国国立卫生研究院整个预算的2倍。这一行业提供了大约675000个直接的就业机会，以及全美各地400多万个间接的就业机会。生物制药领域的工作对美国经济来说是至关重要的。要继续取得成功，它所制定的政策必须能够跟上生物制药行业的特性。在每10000只接受研究的化合物中，只有5只能进入临床试验阶段，只有1只化合物最终将获得FDA批准。一旦新药走向市场，平均来说，只有1/5的新药实现的收入足以抵消它们的研究和开发费用。由于风险、投资和所需资源极大，必须建立适当的激励机制，让制药行业继续从事创新活动。比如，严格的知识产权保护是必不可少的，税收减免也是如此，此外，正如上面所说到的，监管审查过程需要有别于传统做法，并且要具有可预测性。支持生物制药行业发展的最后一层是医疗保健模式，它要对药品在预防疾病方面所起的作用给予适当的评价。世界各国都面临着各自的经济和医疗保健挑战，如果不对药品在医疗保健系统中所具有的价值进行更好的评判，就不可能化解这些挑战。20世纪提倡的是面向