细胞与免疫治疗领域重点研发计划主动设计申报指南.doc

细胞与免疫治疗领域重点研发计划主动设计申报指南 细胞与免疫治疗领域重点研发计划主动设计申报指南（一）免疫与基因治疗新技术研究及药物开发主要研究内容申报项目应具备前期研究基础，并结合临床转化应用要求，针对肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、乳腺癌、白血病、骨髓瘤、淋巴瘤、黑色素瘤等恶性肿瘤以及遗传性疾病、罕见病等，在经评估安全有效的前提条件下，依法依规开展免疫和基因治疗新技术的临床前研究和/或临床研究，优化免疫和基因治疗方案（研究需在具备开展临床研究条件的机构开展）。 依法依规开展免疫治疗、基因治疗药物的临床前研究。 实施目标针对上述疾病，完成临床前研究并开展一定的临床研究，建立安全有效且具有自主知识产权、疗效明显的免疫和基因治疗新技术、新方法，相较于传统疗法，要求明显提高临床治疗效果；提供治疗靶位、靶序列、抗体有效部位基因序列、细胞株、细胞与基因扩增技术等相关资料和研究报告等。 涉及药物开发的项目，要按照国家药品监管机构要求，完成临床前研究工作，并获准开展新药临床试验研究。 成果惠及广大百姓，使人民群众有获得感。 申报主体企业、高等学校、科研院所、医疗机构，鼓励产学研、医工信结合，鼓励以创新团队、创新联盟等形式开展研究。 （二）干细胞与再生医学新技术研究及药物开发主要研究内容申报项目应具备前期研究基础，并结合临床转化应用要求，针对心血管疾病、血液病、骨与运动系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、视觉系统疾病、急危重症、不孕不育、重要器官退行性病变及脏器功能衰竭等，针对与衰老相关神经退行性疾病和抗衰老技术，在经评估安全有效的前提条件下，依法依规开展干细胞及其衍生物治疗新技术的临床前研究和/或临床研究（研究需在具备开展临床研究条件的机构开展）。 依法依规开展干细胞治疗药物的临床前研究。 实施目标针对上述疾病，完成临床前研究并开展一定的临床研究，明显提高临床治疗效果，在降低致残率、病死率等主要临床指标方面具有明显的先进性和创新性，并提供评估体系及相关研究报告等；提供相关种子细胞和用于鉴定和质量控制的标志物；建立干细胞或其衍生物规模化制备技术，建立操作规范和质量控制标准。 涉及药物开发的项目，要按照国家药品监管机构要求，完成临床前研究工作，并获准开展新药临床试验研究。 成果惠及广大百姓，使人民群众有获得感。 申报主体企业、高等学校、科研院所、医疗机构，鼓励产学研、医工信结合，鼓励以创新团队、创新联盟等形式开展研究。 （三）细胞制备关键技术研发及配套产品开发主要研究内容申报项目应具备前期研究基础，针对重大高发疾病、难治性疾病、罕见病、遗传性疾病等，围绕细胞与免疫治疗技术的临床转化及相关药物开发需求，依法依规开展细胞制备、各类基因载体生产等关键技术研发，以及培养基、培养设备等配套产品开发。 实施目标关键技术拥有自主知识产权，具备细胞制备和各类基因载体生产的条件、严格的质量保障体系，生产过程规范、产品安全有效。 为实现细胞的规模化和标准化制备技术奠定扎实的基础。 可满足细胞治疗药物开发及相关技术临床使用需求，确立自主研发产品的优势，成本相比国外同类产品明显下降。 相关技术及产品应在细胞治疗临床使用及药物开发过程当中得到实际