临床常见试验方案介绍.doc

精选临床流病学常见试验方案说明系统评价系统评价是一种临床研究方法，是全面搜集符合纳入标准的所有相关临床研究并逐个进行严格评价和分析，必要时进行定量合成的统计学处理，得出综合结论的研究过程。国外文献中具类似意义的其他名词有overview、systematic overview、pooling project 等。“系统”和“评价”是“systematic review”的两个重要特点。高质量的系统评价是目前级别最高的证据之一，被临床指南广泛引用。系统评价方法发展很快，其主题已由最初的干预措施疗效领域拓展到病因、诊断、预后、不良反应和动物实验等多个方面。META分析Meta分析是指用统计学方法对收集的多个研究资料进行分析和概括，以提供量化的平均效果来回答研究的问题。其优点是通过增大样本含量来增加结论的可信度，解决研究结果的不一致性 meta分析是对同一课题的多项独立研究的结果进行系统的、定量的综合性分析。它是文献的量化综述，是以同一课题的多项独立研究的结果为研究对象，在严格设计的基础上，运用适当的统计学方法对多个研究结果进行系统、客观、定量的综合分析。广义上的Meta &狭义上的Meta：前者指的是一个科学的临床研究活动，指全面收集所有相关研究并逐个进行严格评价和分析，再用定量合成的方法对资料进行统计学处理得出综合结论的整个过程；后者仅仅是一种单纯的定量合成的统计学方法。随机双盲对照试验严格的评价治疗方案的试验主要是采用随机对照试验（Randomized controlled trial）,也称对照临床试验（controlled clinical trial），即将研究对象按随机化的方法分为试验组与对照组，然后，试验组给予治疗措施，对照组不给予欲评价的措施，即给予安慰剂（placebo），前瞻性观察两组转归结局的差别。RCT的设计要遵循三个基本原则，即设置对照组(control)，研究对象的随机化分组（Randomization）和盲法试验(blind)。盲法试验主要包括单盲试验（single-blinded）、双盲(double blinded)试验等，单盲试验是仅研究者知道每个病人用药的具体内容，而病人不知道，单盲试验虽可以避免来自病人主观因素的偏倚，但仍未能防止来自研究者方面的影响。双盲试验是研究者和病人都不知道每个病人分在哪一组，也不知道何组接受了试验治疗，此法的优点是可以避免来自受试者与研究者的偏倚。随机对照试验随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）是采用随机分配的方法，将合格的研究对象分别分配到试验组和对照组，然后接受相应的试验措施，在一致的条件下或环境中，同步地进行研究和观测试验的效应，并用客观的效应指标对试验结果进行科学的测量和评价。半随机对照试验半随机对照试验（quasi-randomized control trial）与随机对照试验设计相似。唯一区别是试验对象分配方式不同。它是按半随机分配方式，即按试验对象的生日、住院日或住院号等的末尾数字的奇数或偶数，将试验对象分配至试验组或对照组，接受各自的试验措施。交叉试验交叉试验（cross-over design）是指试验中的试验组和对照组，在整个试验过程中通过前后两个阶段互相交叉的方式，分别先后接受两种不同试验措施的处理，最后评价试验结果的一种临床试验性研究的设计方案。主要用于临床干预措施的研究和评价，是随机对照试验的一种特殊类型。队列研究队列研究（cohort study）是将一群研究对象按是否暴露于某种可能的致病或有害因素分为暴露组与非暴露组（对照组），将此两个队列随访适当长时间，比较两组之间所研究疾病（事件）的发病率（发生率、治愈率）或死亡率差异，以研究这种（些）疾病与暴露因素之间的关系。“暴露”（exposure）这个术语在此是指暴露于某些致病因子或接受某种诊疗措施。自身前后对照试验自身前后对照试验（before-after study in the same patient）指每一个受试对象，先后接受试验和对照两种不同措施进行试验研究，最后将两次先后观测的结果进行比较的一种设计方案。自身前后对照试验是以个体自身为对照，它可以避免个体差异对结果的影响。在研究过程中，试验和对照两种措施的先后安排可以是随机的，也可以是非随机的，但最佳决策是采用随机方法选择试验措施或对照措施作为第一阶段的试验。非随机同期对照试验非随机同期对照试验指试验组和对照组的受试对象不是采用随机的方法分组，而是由病人或医生根据病情及有关因素人为地纳入试验组或对照组，并进行同期的对照试验。横断面研究横断面研究（cross-sectional study）是在某一时点或相当短的时间内对某一人群疾病（或事件）的患病（或发生）状况及其影响因素的调查分析。由于在短的时间内，如一天、一周或一月，且调查的是患病现状，因此又称现况研究，或现患率研究（prevalence study）。病例对照研究病例对照研究（case control study）是研究疾病因果关系回顾性总结分析的重要设计方案。这种研究方案选择所研究疾病或事件的一组病人作为病例组；配对选择另一组无此病（或事件）的病人作为对照组，调查他们对某个（些）因素或诊治措施的暴露情况，比较两组中暴露率或暴露水平的差异，以研究该疾病或事件对这个（些）因素或诊治措施的关系。如果病例组某因素或措施的暴露率或暴露水平明显高于对照组，则认为该因素或措施与所研究的疾病或事件有联系。系列病例分析系列病例分析（case series）是指对一系列病例进行观察和分析的叙述性研究。所有病例通常采用相同的干预措施，且无对照组。回顾性病例分析是对已诊治的病例或现有资料进行分析；前瞻性病例分析是指作者在观察或调查某个问题前，已事先设计好研究方案,并按选题要求确定了观察对象、条件、方法及指标，以此收集并积累临床资料。个案报道个案报道（case report）是指对个别罕见或少见病例的病情及诊断、治疗等所做的书面报告。观点、评述、意见观点、评述、意见是指作者就某一时间内，或针对某一专题，对一定量的原始研究论文中的数据、资料和主要观点进行归纳整理、分析提炼而写成的综述或评述文章。人体基础研究人体基础研究是指研究人体机体的机能、代谢的动态变化及其发生机理，从而揭示疾病发生、发展和转归的规律，阐明疾病的本质，为疾病的防治提供理论基础。动物实验动物实验（animal experiment）是指在实验室内，为了获得有关生物学、医学等方面的新知识或解决具体问题而使用动物进行的科学研究。体外研究体外研究（In