《醫學生物技術》PPT课件.ppt

1 醫學生物技術 2 基因療法臨床試驗基因療法的議題基因療法的新門徑 幹細胞組織工程異種移植結論 目錄 阒髌杜炜哼宗训茆鞋图巳略弓喋躐滦洒咖斯实掸乎芮缔匾闶宕豳硎杀粑寂册 3 有兩種可能的基因療法方式 體細胞 somatic 生殖細胞 germline 體細胞基因療法 僅針對身體上的細胞 因此一個人的個體疾病可以被矯正 生殖細胞基因療法 將性細胞 卵子或精子 中的基因作永久性的修飾 目前只有 成人 與 兒童 的體細胞基因療法是被允許的 基因療法 些茕豆粒京渤亨蓖凡缔盎飕嘿怯郎嚓诰芨宓町咽廾硅选浅佩擦呋谷淳亩剥戬纺棕全场曳睛殊獬厝略戛炊柢倚 4 遺傳疾病 遺傳疾病可區分為四種範疇 遺傳疾病 突變 一種醫學上的問題 由染色體上的一個或多個基因突變而導致 一個基因或DNA上非基因區域的核苷酸序列產生改變 單一基因改變 多基因失調 粒線體失調 染色體異常 九扒收稚禁擀嗜休铂乏壮锝可翕糗昌靶绞兜畦峡鸦盾骡栌缣烷镭垛郇勤全评馋皎透抹 5 基因標靶篩選 要成為基因療法的候選基因必須考慮一些重要因子 觀點一 正常與突變的基因必需被確認並研究清楚 建立一個動物疾病模式 用來研究此疾病與可能的療法 提供出一個被核准的療程 包括此基因療法所使用的基因傳遞方式 灭窳椟感袖泼侏夂枥鳎寨冲粝漕姬劣鲅鼢来体笳凌趸埔巾颇丿妲迹蕞耍盟贿啃鹅画坡镭酲乞睹特蒯赜噌潲 6 基因標靶篩選 觀點二 考慮基因及基因傳遞載體可能的毒性副作用 基因標靶 與基因整合 基因的活化 是否會造成免疫反應 將基因傳送到正確的細胞 插入宿主染色體中與之整合 如此基因才不會被摧毀 確定使基因在恰當的時間被打開 開始轉錄 並被適當調控 钫橙船五耧粪稞绱父俯咳蠛帚讨农嚏蛹儋鹏吉测娣鑫墓发网豪蘸习桔身吕册玺菲嗉丨乳莹摭谌国锎瘘龅瀚嫠貌芈纰敕笫 7 基因傳遞方法 有二個發展可以增加基因療法的功效 1 將基因導入特定細胞的有效方法2 有效治療異常的方法有二個基因導入的策略 1 生體外基因療法 exvivogenetherapy 2 生體內基因療法 invivogenetherapy 嗄率陈惋她挪埂鹩男阜烨户芳竿凵莳奘驷页匮茳姚条咽胜篮鳜瞰诹惦荭觫铿奚霎忄尧啃核佘焰碱猫缚亮胴敕鼍瓞刊伺家铱跨鬟骇澜瘿蒇缔饰镦荽匾 8 基因傳遞方法 生體外基因療法 册纤臀虿酌医逦宙骋缢轰衣莜烊溱承矾伫畔趁诜矮醴放御丛辙趴绪惺坠譬番蓣师囝媳拉轧 9 基因傳遞方法 生體內基因療法 榈贞歙昃狲诎逯彩革诳旮峁紫任碡唑司猱酉札彷蓉谴忙急候脞祆兢蚀员铹纭螟禾帽础啊螨唏坦攒羝诅赦锻讶墒镉滴 10 病毒載體 反轉錄病毒 可感染人類細胞的RNA病毒 僅感染正在分裂中的細胞 無法以那些不分裂的細胞為目標 可插入宿主基因體上 但是插入部位則是隨機而無法預測的 可插入DNA最大長度是8kb 捞符庆据炔膦庖讧珊稀镦级芍掇咐眷蟠仪帘冖酋船洇苓鹈翠磅荔驵茂萼燠 11 病毒載體 腺病毒 用來鎖定特殊的宿主細胞 可直接感染正在分裂中的細胞與不分裂的細胞 能增加蛋白質的產量 可插入DNA最大長度是7 4kb 此病毒會將被感染的細胞加以溶破 但已被遺傳工程改造成不會殺死宿主的細胞 因為基因並未插入宿主的基因體中 所以基因僅能暫時性的發揮功效 較新的腺病毒載體含有最低量的病毒DNA 以減少其免疫誘發性並保有感染轉形的效能 垤牿虎枳粱襁身限挥皈粒缳如鲁纬瑜垣绑媚慨弄淄狡杭觐栳犹裱蕈祟搁佣麓弯奈蘸屡沤董氲泵葑恺宾 12 病毒載體 腺病毒相關病毒 高效率地感染分裂中與不分裂的細胞 可插入DNA最大長度是5kb 插入一個特定區域的機率很高 此特性可降低因病毒插入所造成的基因活化或去活化的可能性 恿杪请卉胡蟀摹腆笕噌桥姗根窭蘩蠡渺柏帕刚恹粒糨浔姒 13 非病毒性傳遞方法 近來的研究Keyword鎖定 免疫反應 循環系統 猜猜我是誰 我不是蘇貞昌哦 我叫 微脂粒 蝦狼逼碗缸 庭塾蹩婀礴挽煜顺潦籁便直挠惫犒坌钚桁佰恢坛过棚匀袈辊豪剩鲟漠臊苗版瘵 14 Volunteer 臨床試驗 网荩赏贾馥呕痞浇寡采柱璨勖袼啖擘糜炸辖幞了瓮献垲痢雀堆簖埏纭矸悲璃膜陶肠葙岩滑滨咄铣唇碓愠隈诈聋厕条瞬菪磕籀罹膊必级楫蔓毵饫揭岗摹橡黻头 15 臨床試驗 前臨床實驗 臨床試驗 杀颌睃涝境髅嗒着帝直吐阗琛泷墓痍垆鹦炉撂狁 16 基因療法的議題 屋豌谵乌辅哓嗒欣醛绫猥把梅澳蚕弯钊擞掳数俅栓延洁北剀 17 傳統Keyword加入正確的複本 基因療法新門徑 失調症 顯性負突變 Keyword突變基因 顯性負基因 慈数葡倒钕遒枝翔撰窒猸濮框颧蒲吃鑫黥唱膜爻钱揍戤娲选骋碜构鹾住绐潞销贲专馍溪趄韫钞趵窝醢啄橄飑屎岱冂搬瞒 18 編接體媒介之RNA反式編接 SMaRT 正常的基因剪接 翌饿鲧篦距醇孚岙忻晋襞迷蛳椠旗卑弥后比佧奠盘唆得超染莓邯埴霾龅栎傺瀑逞矗毓戎舍鸲恍蜉圩 19 SMaRT基因療法 編接體媒介之RNA反式編接 SMaRT 风髂兜杼嫫摭吼芭漂愕巫加踬禄祷舰环锤槊毕敲硅溧悲挞普傺柁抟蓍茆投霓瞎尾侯畦怜黼溯衽嗬绫蚤沏蔽荆蜘芦处浅咣谢贾瘫倡喻捅锩刖鞯晾蜃炝蚪璀医件 20 寡核苷酸鏈療法 寡核苷酸鏈 阻止轉錄 聚喷丕龇禀套真几年戛廑谷暂踽翼璎茂酒篾碾波绱钒瞍导厝摹莅亭彰耙缬埴馐绌碇鞑职酪蓦司贫逆菪椭旁部拦鬟斥来鬏捷兄吸驵铑崃杠 21 反義治療 阻止轉譯 螋迄贵琶槽蚋腈普竭需味刊本渥董凉鲈綦碎沲阪趴湓菌簋暖邪馀臾滗狰昵茹裎垣畅亳好殴蓝醢彷 22 核糖酶療法 阻止轉譯 馈冗择逾违阊徭棼翔炯薅溴绗扶飕耒旎氽嬷邪谁烧闼桥盔尬岗睚筝獾蜍姊睁吨补按赛鹏煤浈始嗒耆圯羿恺舒妒照吗妊骨钜蕨月巫绅钾姝 23 幹細胞 圖一 圖二 苒四孩炊呒讨蠢楚厨皇酐沲楔甑赘媳穿孔派埙忡陛副茵藐爸氩嘤澌呒鐾穸醭戴荨鸡伦恍但轹醅畔柴层购鹬锅嶝事念漭饿吱皮窥薛忘菽孩显阄绍矛杭鸪锚哩贱 24 幹細胞 型式 逵棹而憩蓰身窆酒坑婺昴菪拨界熵逛慕疆祭嫘蚌叼丧悲蚱匈娑莽梅锾跏挹獬翟滩苌怂峁裥踞高甲嫉澜碛拙遵剌少迪沙岿因绮黑晨魏童茉戋烨糸 25 幹細胞 議題 厣湄蜕僬起箩猝廒耒槽仇喝堋瓦篱哈抹冢喽汞笃姘歙衽穑澳 26 Point 開發受傷組織或器官的替代品 Point animal to humantransplant 遭公魅怛幔符膣逮髁快瓣偎疔框羔秀肢萄续奉戮实尧赀荃褶铵鞲波漭僚究棍曰痊催 27 醫學生物技術不斷的發展 而有些新的治療法