中药新药研发三要素

1、中药新药研发三要素广州中医药大学第一附属医院杨忠奇中医药具有原始创新优势 , 在临床得到广泛应用，受到广大人民群众的欢迎；国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见（国发 201544 号）明确提出“ 鼓励以临床价值为导向的药物创新 ”，以此为契机开展的系列改革，将为中药新药研发提供良好的时机。 在新形势下如何开展中药新药研发呢？个人认为需要注意以下三方面。一、基于临床需求中药新药研发立题出发点从“满足市场需求”提升到“满足临床需求”，是中医药事业发展提高的必然； 只有体现出临床价值的新药才有市场价值， 如果还是以市场为导向进行立项， 必然导致低水平重复， 浪费大量人力物力， 无法取得预期成

2、效。临床需求是什么？临床需求由谁来提出？这些需求是否可以达到？ 这是目前企业进行中药新药立项考虑的最紧迫问题！ 如果这个方向没有把握好， 后面工作将非常困难。所谓临床需求定义非常宽泛，大致可以分为三种类别：（ 1）目前已有防治方法但不满意 ，例如慢性心力衰竭的治疗等；（ 2）目前没有有效的治疗方法 ，例如大部分恶性肿瘤疾病等；（ 3）临床出现的新情况例 ，如新的传染性疾病、新发现的疾病； 或者一直存在但以往未得到重视的临床情况 ，例如手术后预防静脉血栓形成等。 企业要充分了解有意研发领域的最新治疗进展， 深入临床一线，充分论证咨询。二、实现“优准”定位确定这些临床需求方向后，不仅要充分了解该领

3、域目前诊疗现状和防治效果，更应该注重中药治疗是否有优势，同类品种研发情况如何。 以冠心病心绞痛为例，目前治疗包括药物、介入和外科手术方法很多，效果较为理想，且已经上市治疗冠心病心绞痛中药品种众多，要再开发出有优势品种十分困难。同样情况存在于中药新药热衷的病种，例如普通感冒、急性咽炎、支气管炎等等。以慢性心力衰竭为例，目前治疗西药包括ACEI、强心药、利尿药、受体阻滞剂、f通道阻滞剂等， 虽然疗效较好但是还远未达到理想，已经上市的治疗慢性心力衰竭中药品种不多； 由于老年化社会到来， 慢性心力衰竭发病率越来越高，临床需求很大，中医药治疗慢性心力衰竭有优势，因此有良好的开发前景。确定中医治疗有优势后

4、，还要进一步强调 精准定位 ，避免出现临床适应症过于宽泛的弊病。 以开发治疗慢性心力衰竭中药新药为例， 首先要准确定位是哪类疾病导致的慢性心力衰竭， 因为不同基础心脏疾病导致慢性心力衰竭， 其基础干预措施、纠正心衰措施与预后是不同。其次要明确是哪类类型的慢性心力衰竭，是收缩性心功能不全、 舒张性心功能不全还是混合性心功能不全？因为不同临床类型心力衰竭症状差别、 治疗效果和疗效评价指标差异很大。 只有精准定位才能够客观、科学、充分评价新药的临床疗效和安全性，上市后才能得到医生认可。三、倡导“中医”价值中药是在中医理论指导下用于 预防、诊断、治疗疾病或调节人体机能 的药物。目前倡导 “以临床价值为

5、导向的药物创新” ，对中药新药而言就是要鼓励以 “中医临床价值观” 为导向。中西医临床诊疗思路决策存在许多不同之处， 这种差异就是“中医临床价值观”的体现，试以晚期原发性肝癌为例。一个疑似晚期原发性肝癌的患者来到医院 医生中医诊断理化检查确诊中医四诊对症处理支持疗法治疗方法中药新药中医调理西医理化检查确诊对症处理支持疗法介入治疗；外科治疗；肝移植；化药新药；生物制剂；主要目标活得好些活得长久些痛苦少些科学数据差好终点指标患者体验好差经济成本小大社会成本小大大众选择多少结论：中药治疗不是最好的科学数据，但是临床最佳选择。从上面例子可以看出，中西医临床诊疗思路决策不一样，主要目标不一样，根本原因是中医与西医的临床价值观不一样。药品有共同价值属性， 包括挽救生命、 恢复健康、减轻痛苦和提高生活质量。但同时中药新药一定要强调其 “中医临床价值” 。中药新药的中医临床价值是多方面的，包括 治疗作用、辅助治疗作用、改善疾病症状、提高患者生活质量、为患者提供一个治疗的选择、顺应性好、使用方便和药物经济学 考虑等，都是中药新药研发和评价的重要考量。总之，新形势下进行中药新药研发， 基于临床需求、实现“