世界各国细胞政策

1、世界各国细胞政策 2篇【综述】日本与韩国细胞治疗产品概况含法规要求2021-04-25 北昊干细胞与再生医学研究院对于一些传统药物或治疗手段束手无策的重大疾病，如重症肝病、移植物抗宿主病GvHD、肾移植排斥、系统性红斑狼疮、帕金森病、老年痴呆等，细胞治疗均显示出了明确的疗效。下面，将以日本、韩国为例介绍细胞治疗产品在上述地区的开展概况及法规监管要求。1.细胞治疗产品的定义及细胞治疗产品依据细胞来源的增殖性，细胞治疗产品可以分为成体细胞与干细胞类产品。成体细胞类产品多为自体细胞，干细胞类产品多为间充质来源，亚洲地区韩国日本已有产品上市。表1、 日本、美国、欧盟对于细胞治疗产品的概念界定

2、表2、亚洲日本已经上市的成体细胞产品表3、亚洲已经上市的干细胞产品由于异体异种细胞在临床治疗中可能会让生物体产生排异作用，其使用风险相对较高，治疗效果不确定性较高。目前临床上市的大多为自体细胞类产品。2. 日本与韩国地区细胞治疗政策法规从监管与审批来看细胞治疗产品与临床应用总体分为两条路径，一是以药物或医疗器械产品由药品监管部门进行临床准入与应用的监管审批，需要严格遵循药物产品审批的流程。二是医疗技术由卫生部门进行监管，在医院直接进行临床应用，不同国家法规界定的细胞治疗类型与应用有所差异。日本细胞治疗产品主要监管法律政策日本将细胞治疗、基因治疗、组织工程作为独立于药物、医疗器械的再生医学产品单

3、独监管，并在 2021年进行了再生医学产品的审批改革。2021年日本出台了关于细胞制品的管理标准，将细胞类产品归类为新分类：再生医疗等制品。该管理方法规定：对于均质性不一的再生医疗等制品，如果能确定其平安性，并且能估计其有效性，那么可以通过附加条件及期限，特别是在早期就可以对其予以成认。然后，再重新验证其平安性和有效性。这个政策的变化令个性化医疗的管理再次向前迈进了一大步。韩国细胞治疗产品主要监管法律政策在韩国，干细胞产品由韩国FDAKFDA进行监管，以确保产品的平安和有效性。为了培育生命科学和生命技术，韩国公布了生物伦理和生物平安法，并采用该法对干细胞产品进行集中监管。该法案允许胚胎干细胞的

4、研究，尤其支持成体干细胞的研究，同时也允许治疗性克隆，但禁止生殖性克隆和不同种族间精胚的转移。韩国国家生命伦理委员会对干细胞产品的类型、对象以及使用胚胎或人类胚胎干细胞的来源进行监管，国家卫生部部长提出具体审批意见。 此外，韩国政府推出了关于推进干细胞产业投资开展的政策，通过立法来简化干细胞治疗产品授权的过程，减少干细胞产业化开展的障碍。2021年7月29日由KFDA旗下的食品医药平安平价院national institute of food and drug safety evaluation)公布了修改的细胞治疗剂条件许可运营方针。针对生物制剂等品目许可审查规定作出了对平安性和治

5、疗效果得到确认的细胞治疗剂将扩大条件许可对象的决定，并提出了相关方针内容。表4.亚洲日本、韩国法规条款细胞治疗，政策法规全解析细胞治疗技术成为最引人注目的领域之一。虽然国内细胞治疗研究不断取得重要成果，但仍存在一些会对细胞治疗技术的临床转化产生负面影响的不标准现象。 1国际经验借鉴国际上细胞治疗技术是按照药品管理，必须严格进行一、二、三期临床试验。国际上多个兴旺国家和地区已经公布了干细胞应用的相关法规。美国FDA公布了用于全面管理HCT/PHuman Cell and Tissue based Products生产过程的指导标准，即c

6、GTP(current Good Tissue Products)。欧盟、日本和台湾地区也公布了相应的法规。美国、欧盟、日本和韩国细胞治疗政策法规。2国外细胞治疗产品上市后的监管目前全球已经批准一系列细胞治疗产品上市，干细胞治疗应用前景广阔，但现今大多数干细胞药物仍处在研发阶段。国际上已批准10多个干细胞药品上市，其中韩国的三种药物Hearticellgram-AMI、Cuepistem、Cartistem以及加拿大的Prochymal为干细胞药物，其余均为干细胞生物制剂。已上市的干细胞产品。细胞治疗又分为免疫疗法和干细胞治疗，以干细胞为例，目前，在干细胞技术应用

7、领域，美国、欧盟、日本、韩国等地的开展较为领先，相应的干细胞产品监管政策也较为完善。美国美国食品药品监督管理局FDA把干细胞临床应用归类于细胞疗法。FDA负责保证生物制品的平安、纯度、效力和有效性，干细胞临床试验、干细胞治疗、干细胞产品生产、 销售等环节均由FDA下属的生物制品评估与研究中心CBER负责 监管。美国的干细胞产品审批过程和时间与其他生物制品药品一致， 但是具体审查的关注点可能会因产品而异1。 美国在干细胞治疗早期临床试验和监管方面有大量的经验， 其管理主要集中在3个根本方面2：限制从捐赠者到接受者传染病传播的风险； &#

8、160;建立生产质量管理标准，使感染的风险降到最低； 负责收集干细胞制品在加工过程中的平安性及有效性证明 。 目前，美国FDA正在努力与其他国家的监管部门探索国际干细胞治疗领域共同的管理制度，以求在全球干细胞产业进行统一监管，促进其平安、标准开展3。  欧盟欧盟将干细胞产品归为新型治疗产品ATMP，所有的干细胞产品均适用于新型医疗产品一样，评估需要210多天，由欧盟集中审查。在干细胞治疗应用的监管上，欧洲重视科学立法、政府引导、行业治理，实行行业管理机构之间无缝隙对接监管，提供必要的政府效劳，使生物科技企业和医疗机构能够平安、科学、有效地研发干

9、细胞产品4。欧盟于2004年公布有关人体组织和细胞研究及应用的母指令The Parent Directive，为成员国相关立法提供了一个制度框架5；2006年公布2个技术指令，为成员国相关立法提供了详细的技术基准，3个指令合称为细胞指令EUTCD。 欧盟各国成员均按照指令严格落实，以英国为例，在英国卫生体系NHS下，药品不能直接进入市场6，英国在干细胞技术产品及药品监管上成立了人体组织管理局HTA及药品和保健产品监管署MHRA两个监管机构。HTA是由卫生部设立的具有执法和监管职能的非政府部门公共机构，规定干细胞根底研究和临床应用的各种标准，负责监督干细胞采集、处理

10、、储存、分配以及患者的知情同意和临床治疗；MHRA是卫生部的执行机构，属于政府机构，负责监管干细胞产品的生产、加工、销售、评估及授权、不良反响监测，并根据不同的对象制定了一系列指南文件。HTA和MHRA标准有序的运作有效地确保了干细胞产品合理、平安的研发，积极推动了干细胞产业的开展7。欧盟表示，监管部门需谨慎平衡干细胞产品早期介入临床应用给患者带来的价值和无效药物的不良反响及其他风险的关系。研发商必须向监管部门提供与质量、平安和效力相关的证据，确保所有的药品平安、有效且质量优良等。 日本在干细胞根底研究领域，日本政府从积极和长远的角度，在干细胞根底研究领域，日本政府从积极和长远的角度

11、，在干细胞伦理、准那么和社会应用等方面制定了有约束力的指导方针。日本卫生劳动福利部于2001年组织了干细胞临床研究专家委员会，集中讨论了干细胞技术临床应用的限制范围、临床评估系统、技术向临床转移以及其衍生产品的监管多个问题。2006年制定了关于干细胞应用平安和有效性的指导方针，以及对投资商和病人的伦理指导和知情同意制度，以确保治疗的平安、透明度以及隐私的保护。这两项指导确定了日本干细胞研究的双重评审系统8。 日本把干细胞临床试验分为疗效试验和临床研究2类，但日本的监管部门不参与临床研究，在一定程度上限制了其积累审查经验的时机9。在胚胎干细胞应用方面，日本成立了人类胚胎研究专家委员会，

12、并制订了?人类胚胎干细胞研究准那么?，规定日本各个协会的伦理委员会和国家的检查标准，每个伦理委员会通过的研究草案都要被详细地检查10。韩国在韩国，干细胞产品由韩国FDA进行监管，以确保产品的平安和有效性11。为了培育生命科学和生命技术，韩国公布了生物伦理和生物平安法，并采用该法对干细胞产品进行集中监管12。该法案允许胚胎干细胞的研究，尤其支持成体干细胞的研究，同时也允许治疗性克隆，但禁止生殖性克隆和不同种族间精胚的转移。韩国国家生命伦理委员会对干细胞产品的类型、对象以及使用胚胎或人类胚胎干细胞的来源进行监管，国家卫生部部长提出具体审批意见13。韩国政府推出了关于推进干细胞产业投资开展的政策，通

13、过立法来简化干细胞治疗产品授权的过程，减少干细胞产业化开展的障碍。3 国内法规政策相关政策标准现如今，细胞治疗技术已经成为近年来最引人注目的领域之一，虽然国内细胞治疗研究不断取得重要成果，但仍存在一些会对细胞治疗技术的临床转化产生负面影响的不标准现象。为促进细胞治疗技术科学、有序地开展，几年来国家出台了一系列，以标准细胞治疗临床研究和应用行为的政策和法规。 2021年5月魏那么西事件之后，5月4日，国家卫生计生委召开了关于标准医疗机构科室管理和医疗技术管理工作的电视 会议，会议重申，自体免疫细胞治疗技术按照临床研究的相关规定执行。业界普遍认为，该规定进一步明确了国内免疫细胞治疗的行业

14、标准，标准了临床应用，对推动整个行业的健康持续性开展具有重大意义。会议要求，各级卫生计生行政部门要立即组织对辖区内医疗机构违规出租或变相出租科室、违规开展医疗技术临床应用的情况开展全面清理，积极配合工商部门查处违法发布医疗广告的行为，以高度负责的态度，认真履职尽责，更好地维护人民群众的健康权益。 对于卫计委发布的新规，业内人士纷纷表示，新规明确了第三类医疗技术如进行临床应用必须要经过严格的审批，这就意味着缺乏核心技术、没有确实疗效的细胞免疫治疗技术将彻底被淘汰，这一举措实际上是提高了这个行业的准入门槛，将使一大批没有核心技术能力的公司退出市场，有利于结束目前国内免疫细胞治疗行业鱼龙混

15、杂的局面。其次，此次监管部门监管的对象主要是指“基层医疗机构，这为更多具备临床试验资质的机构、优秀公司创造了开展时机。                                              我