基因治疗的操作对象

1、基因治疗的操作对象体细胞操作对象生殖细胞生殖细胞基因疗法 概念：以生殖细胞为操作对象将遗传基因导入人的生殖概念：以生殖细胞为操作对象将遗传基因导入人的生殖细胞进行基因治疗的方法称为生殖细胞基因疗法。细胞进行基因治疗的方法称为生殖细胞基因疗法。 作用：使生殖细胞中的缺陷基因得到校正，最终根治遗作用：使生殖细胞中的缺陷基因得到校正，最终根治遗传病。传病。 风险：由于对生殖细胞进行基因治疗涉及很多的伦理问风险：由于对生殖细胞进行基因治疗涉及很多的伦理问题同时生殖细胞系统发育非常复杂，发生错误会给后代题同时生殖细胞系统发育非常复杂，发生错误会给后代造成严重后果。造成严重后果。 现状：由于安全与技术问题

2、，基因治疗的研究仅限于体现状：由于安全与技术问题，基因治疗的研究仅限于体细胞。细胞。体细胞基因疗法概念：将遗传基因导入人的体细胞进行基因治疗的概念：将遗传基因导入人的体细胞进行基因治疗的方法称为体细胞基因疗法。方法称为体细胞基因疗法。体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全

3、部有关体细胞都充分表达。善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。基因治疗的基本方式 原理：把正常的基因导入到病人体内，使该基因的表达原理：把正常的基因导入到病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的 对象：体细胞对象：体细胞基本方式核酶基因治疗体内基因治疗体外原位基因治疗反义基因治疗体外原位基因治疗步骤：步骤：1.从患者体内取出有基因缺陷的细胞并进行体外培养。从患者体内取出有基因缺陷的细胞并进行体外培养。2.通过转基因方法将目标基因进行遗传修正。通过转基因方法将目标基因进行遗传修正。3.将经过基因修正的细胞进行体外培养，筛选出能够有效表达目标

4、将经过基因修正的细胞进行体外培养，筛选出能够有效表达目标 基因的靶细胞。基因的靶细胞。4.将通过基因修正后的靶细胞再通过移植或细胞融合的方法再回输将通过基因修正后的靶细胞再通过移植或细胞融合的方法再回输到患者体内。到患者体内。患者骨髓获得多能干细胞导入目标基因体外培养并筛选回输患者体内多能干细胞基因治疗血管平滑肌细胞基因治疗患者获得血管平滑肌细胞导入目标基因体外培养并筛选植入被预先除去内表皮细胞的颈动脉血管壁基因寻靶技术 概念：导入基因与靶细胞染色体进行定点整合，并且整合的部位概念：导入基因与靶细胞染色体进行定点整合，并且整合的部位恰好是靶细胞基因突变或缺失的部位，这样纠正后的基因与正常恰好是靶细胞基因突变或缺失的部位，这样纠正后的基因与正常基因一样，位置也与正常基因一样，纠正后的基因就可以在细胞基因一样，位置也与正常基因一样，纠正后的基因就可以在细胞基因组调控系统下正常表达。基因组调控系统下正常表达。体外体外原位基因治疗存在问题：原位基因治疗存在问题：1.基因定点重组的概率非常低。基因定点重组的概率非常低。2.体外体外原位基因治疗中常用逆转录病毒载体，由于逆转录病毒有原位基因治疗中常用逆