临床决策分析课件

1、第十四章 临床决策分析clinical decision analysis山东大学第二医院肾内科李学刚临床流行病学与循证医学内 容第1节 概述第2节 概率与效用值的估计第3节 决策树模型第4节 Markov模型第5节 敏感性分析第6节 不确定型决策第7节 决策分析的局限性学习要求掌握临床决策的基本类型决策的步骤和基本方法风险型决策的分析过程熟悉概率估计的基本概念、基本方法效用值估计的基本概念、基本方法了解了解不确定决策的过程和相关原则第一节 概述几个基本概念决策的模式决策的类型决策过程概念决策（making decision）是对不确定性的问题，通过一些方法与手段，从众多备选方案中选定最优方案

2、的一个过程。决策分析（making decision analysis）是通过决策模型再现问题，利用概率和结局估计值等，帮助确定最佳行动方案的一个过程。概念 临床决策分析（clinical decision analysis，CDA）是指由医务人员针对疾病的诊断和防治过程中风险与获益的不确定性，通过查阅文献资料，充分掌握证据，特别是在掌握最新最佳证据的基础上，结合以往临床经验和患者的实际情况，分析比较两个或两个以上可能的备选方案，从中选择最优者进行临床实践的决策过程。决策的类型确定型决策：增量分析法风险型决策：期望值决策法、Bayes决策法两种以上结局概率可估计不同结局利弊可估算不确定型决策：

3、乐观准则、悲观准则、后悔值准则决策的过程明确问题组织问题搜集信息分析问题敏感性分析CDA属于定量分析，需对临床问题进行量化处理概率临床事件发生的不确定性结局的定量生存率、生存质量、成本或效用值概率估计是决策分析中较为复杂的一项工作。RCT二次文献研究：meta分析，系统评价等基线估计（baseline estimate）是对临床事件发生概率或其它参数的最佳估计。点估计值或区间值多来源于文献资料：多者可设区间或meta分析，少则可取可信区间第二节 概率与效用值的估计 第三节 决策树模型决策树模型是利用决策树来描述各种决策方案在不同自然状态下的收益，据此计算各方案的期望收益而做出决策。传统的决策树

4、模型一般用于近期效果的决策分析，缺乏动态性和连贯性分析和预测。决策树的概念决策树（decision tree）按逻辑、时序把决策问题中的备择方案以及相应结局有机地组织起来并用图标罗列出来，如同一棵从左至右不断分枝的树，包括一些结点与分枝（决策结点、机遇结点）。决策树的构建决策结点，用小方框表示，由此结点发出的方案要求决策者从中做出选择，由决策结点发出的分支叫决策枝；机遇结点，用小圆圈表示，由此结点发出的事件不受人的意志所控制，是随机的，但其概率可以估计，它所发出的分支叫机遇枝或概率枝。各机遇节点的期望值为此节点各分枝概率（P）与结局值乘积之和。要求：简单而全面形式简单，内容全面决策树案例举例：

5、患者，60岁男性卡车司机，吸烟、肥胖、有心脏病风险因素（包括高血压和高胆固醇）。因患有严重颈部疼痛，想用乐松（洛索洛芬钠，一种COX-2 NSAID药）治疗颈部疼痛（听说乐松可治疗肩颈痛）。医生根据最新的证据证明能够引发严重心脏不良事件，建议采用颈部按摩疗法，而患者担心按摩后中风瘫痪不愿意颈部按摩，并且服药更方便。医生指出，颈部按摩导致中风的可能性非常小，心脏病发作可能具有同样的破坏性。目前医生治疗患者的颈部疼痛面临困难的决定：一是颈部按摩治疗（治疗中可能发生中风瘫痪），二是乐松治疗（服药中可能发生心脏病）。图14-8颈部按摩与乐松治疗的决策树乐松颈部按摩EV1EV11EV12EV21EV22

6、EV2消除颈部疼痛消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛0.800.200.000 0010.999 9990.999 9990.000 0010.451.000.300.80脑卒中脑卒中无脑卒中无脑卒中心肌梗死心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死 第四节 Markov模型什么是Markov模型Markov模型的应用Markov模型的分析步骤 Markov模型Markov模型是通过模拟疾病随时间出现的各种状态（Markov state） ，并结合各种状态在一定时间内相互转换的概率，评价在每一单位时间里这些不同状态间的风险性，并赋予相应的效用值或者医疗成本，以一个事先定义好的结束事件为终点（如死亡或一

7、定的时间界限），通过循环运算，模拟疾病的演进过程，估计出疾病的结局及医疗成本。Markov state， Markov cycle根据研究目的和疾病的转归，将疾病的整个自然过程划分为不同的健康状态即Markov state。个状态在一次转移后到下一次进行类似转移的相同时间间隔为Markov cycle。临床中多以年为单位计算。糖尿病肾病 Markov模型的用途Markov模型多用于：临床干预措施的评价临床试验结果的外推药物经济学评价疾病筛查措施的评价等。 Markov模型的分析步骤 1Markov状态的设定。将临床问题进行分解，根据研究目的确定各种疾病的状态，从而设定相关的Markov状态。对

8、各种疾病状态的逻辑表现形式，可以借助Markov树（Markov tree）来表达。2信息的搜集。即各种状态之间转换的概率以及循环周期的确定。主要是从文献中获得，通常用矩阵按照事件发生的逻辑顺序列出来。3各种状态转移概率和效用值的确定。设定3种状态的效用值分别如下：健康为1：患病状态为0.5：死亡为0。构建Markov树如下图14-11 三种状态的Markov树5敏感性分析。同决策树模型分析一样，Markov模型分析也应该在基线分析的基础上进行敏感性分析，以判断分析结果的稳健性。 第五节 敏感性分析敏感性分析是用来分析相关数值在变化时，基于基线分析下决策的稳健性的。对于事件结局及其发生概率都可以进行敏感性分析。对于Markov模型的决策结果同样可以进行敏感性分析，计算出相关的阈值。方法同上面对决策树模型的敏感性分析相同。图14-14 对手术死亡率的敏感性分析 第六节 不确定型决策1乐观准则：也称大中取大法，找出每种方案的自然状态下的最大收益者，取其中最大者；2悲观准则：也称小中取大法，找出每种方案的自然状态下的最小收益者，取其中最大者；3后悔值准则：计算各方案在各种自然状态下的后悔值并列出后悔值表，找出每一方案在各种自然状态下后悔值的最大值，取其中最小值，其所对应的方案为合理