齐鲁医学临床试验设计全套课程

1、临床试验卫生统计与社会医学教研室临床试验设计与统计分析研究室金丕焕2021/9/301研究生临床试验课绪论2021/9/302研究生临床试验课讲课老师金丕焕邓 伟汪涛2021/9/303研究生临床试验课学习目的了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。2021/9/304研究生临床试验课学习方法1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”

2、分析集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模拟”、”优效性、等效性和非劣效性检“3.不要背公式。2021/9/305研究生临床试验课临床试验2021/9/306研究生临床试验课科学的临床试验临床试验必须十分严格科学。药品临床试验管理规范Good Clinical Practice -GCP2021/9/307研究生临床试验课临床试验的定义药品临床试验管理规范附录2：名词释义1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。注：是ICH

3、 (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。2021/9/308研究生临床试验课什么是药品药品临床试验管理规范附录2：名词释义15。药品(Pharmaceutical Product): 指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同)2021/9/309研究生临床试验课临床试验的定义Stuart J. Pocock: Any form of planned experiment which involves patients and is designed to el

4、ucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.2021/9/3010研究生临床试验课临床试验的定义Lawrence M. Friedman: A clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.2021/9/3011研究生临床试验课非药物的临床试验Lawrence M. F

5、riedman: ：A clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”2021/9/3012研究生临床试验课国际上关于药物临床试验的分期 第一期：临床药理学毒理学研究 第二期： 疗效的初步临床研究 第三期：全面的疗效评价 第四期：销售后的监测 2021/9/3013研究生临床试验课第一期：临床药理学毒理学研究 第一期是解

6、决药物对人的安全问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，则必需是在病人身上进行。 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。 药物评价的第一步是估计在达到病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量（Maximum Tolerance dose-MTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以达到MTD。2021/9/3014研究生临床试验课第二期： 疗效的初步临床研究 第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打基础。(Pocock: 很少超过100-200例/每药。)2021/9/3015研究生临床试验课第三期：全面的疗效评价 在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，并需要较大数量的病例。 第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。