卫生统计学课件：11实验设计

实验设计简介

内容实验设计的基本要素

1实验设计的基本原则2医学研究分类调查（观察性）研究---不施加任何干预---调查设计以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。实验研究---人为给予干预措施---实验设计实验室研究：以动物或标本为研究对象，实验条件可以严格控制临床试验：以人为研究对象，试验条件较难控制，必须经过周密设计以控制误差和偏差实验设计的要素实验设计三要素处理因素treatment受试（研究）对象subject实验效应effect受试对象实验效应处理因素实验设计三要素处理因素：根据研究目的欲施加或观察的、能引起受试对象直接或间接效应的因素分清处理因素和非处理(混杂)因素：突出处理因素的主导作用保持处理因素恒定不变，标准化：实验结果的稳定性受试对象：根据研究目的确定的研究总体，同质性；严格界定、对处理因素敏感、反应稳定实验效应：处理因素作用与对象的反应和结果观察指标的选择依据：客观性精确性：避免系统误差和控制随机误差灵敏性和特异性实验设计三要素例子：观察某降压药的效果处理因素：降压药（年龄混杂，药批次等）受试对象：二期高血压患者实验效应：被测的血压值（客观，精确性）实验设计的原则实验设计三原则对照control随机randomization重复replication对照的必要性---没有比较就没有鉴别是比较的基础,说明假设是否正确：有人研究假药镇痛的效果达60%-70%个体差异和影响因素不同白细胞计数在一天中的波动5-FU快速注射治疗晚期肠癌的20个临床试验：有效率8%-85%——病例选择：病情发展程度、好转标准疾病的自愈倾向感冒、哮喘等对照的必要性---没有比较就没有鉴别对照的意义:控制实验过程中非研究因素的影响和偏差,消除和减少实验误差。100名感冒患者体温、鼻塞流涕情况1周后观察：体温下降和鼻塞流涕缓解状况服用感冒药A结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况Fisher在1935年首先提出随机化概念并应用在农业实验中含义样本是随机抽取，总体的每一个观察单位都有同等的机会被选入样本中来，使样本具有较好的代表性，使其误差大小可以估计受试对象被随机分配，各处理组间均衡受试对象有同等的机会进行分组，接受不同的试验顺序/处理。随机化随机化原则随机化的目的：随机化是统计分析的基础通过随机，均衡干扰因素的影响，使试验组和对照组具有可比性，控制试验误差避免主观安排带来的偏性随机化原则

随机≠随便病人的选择性：对医院、治疗医生、药物医生的选择性：对病人分组其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别等后果：影响疗效的判断；由于不随机，各组差异不符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果无效感冒的例子200名感冒患者服用药物A1W后体温下降，症状缓解不服用药物A1W后体温下降，症状缓解随机服药组100人不服药组100人治疗前症状差别无统计学意义治疗1天时体温差别有统计学意义1天后体温降至正常3天后体温降至正常分析设计结论随机化方法随机化分组抽签随机数字产生随机数手工方法利用随机数字表统计软件利用数学方法在计算机中随机生成---伪随机数重复的原则重复：在相同的试验条件下进行试验全程的重复样本含量的大小重复次数的多少目的：减少非处理因素的影响重复的原则受试对象的重复：要有足够的样本含量（samplesize）样本含量的估计第一类错误概率的大小第二类错误概率或检验效能1-处理组间的差别总体标准差常用s估计临床试验中的特殊问题---盲法盲法的必要性病人：心理、配合程度、病情影响治疗医师：处置态度和暗示

反应评定者：客观评价

偏性常用的盲法双盲病人临床观察者和评定者三盲病人临床观察者和评定者统计分析师实验设计的基本内容建立研究假设：研究