临床科研设计-预后8

研究生课程

临床科研设计张焜和

南昌大学第一附属医院

江西省消化疾病研究所主讲内容第一讲临床研究概述第二讲临床研究设计第三讲临床研究质控第四讲诊断研究第五讲治疗研究第六讲病因研究第七讲预后研究主讲内容第一讲临床研究概述第二讲临床研究设计第三讲临床研究质控第四讲诊断研究第五讲治疗研究第六讲病因研究第七讲预后研究疾病预后的概念定义：预测或事前估计疾病发生后的后果后果：痊愈、恶化、并发症、死亡、复发等指标：治愈率、复发率、生存率等医生、患者、家属都共同关心的问题研究预后的意义帮助医生决策改善患者预后评价治疗效果预后相关概念自然病史（Naturalhistory）：不给任何干预的情况下疾病的发生、发展、结局过程，分为4期：生物学发病期（biologicalonset）亚临床期（subclinicalstage）临床期（clinicalstage）结局（outcome）研究自然史有助判断和改善预后：了解疾病的发展阶段，判断疾病的走向医疗干预可缩短病程，改善预后临床病程疾病的预后因素疾病本身的特点疾病的性质、病期、临床类型、程度等患者的身心素质患者的综合抗病能力，与年龄、性别、营养状况、免疫功能、遗传背景、文化教养、心理特质等有关早期诊断和及时治疗影响预后的重要因素，特别是肿瘤医疗条件医院的诊疗条件、医务人员的技术水平家庭和社会因素家庭成员的关系、经济状况、医疗保健制度预后研究的设计方案预后评定纵向描述性研究：通过随访描述疾病的治愈率、缓解率、病死率、生存率队列研究：观察比较不同组别病人的预后差异比较干预对预后的影响：随机对照临床试验预后因素研究队列研究：暴露因素与预后的关系病例-对照研究：寻找预后相关的因素病例分析：提供预后相关因素的线索队列研究预后的注意事项起始点（零点时间）：必须明确规定并统一，如起病日、手术日、确诊日、治疗开始日研究对象：分组：注意组间均衡，可能的话随机分组随访：严密组织随访，尽量减少失访加强宣传，改善患者对随访的依从性专人负责，对失访者采用措施关心、体贴患者，尽可能满足患者的合理要求疾病预后的评定指标病死率（case-fatalityrate）：用于病程短易死亡的疾病治愈率（curerate）：用于病程短不易死亡的疾病缓解率（remissionrate）：有完全、部分和自发缓解疾病预后的评定指标复发率（recurrencerate）：适用长病程低死亡率疾病致残率（disabilityrate）：适用长病程低死亡率疾病生存率（survivalrate）：适用长病程低死亡率疾病生存分析急性病疗效考核：患者的预后短期内能明确判断，一般用治愈率、病死率等指标来评价。慢性病疗效考核：患者的预后短期内不能明确判断，可对病人进行长期随访，统计一定期限后的生存和死亡情况以判断疗效，这就是生存分析。生存率：生存分析的指标，是评价慢性疾病预后的常用统计指标。生存率分析生存分析资料的生存时间变量多不服从正态分布，且常含有截尾数据，故不适用于传统的数据分析方法（如t检验）分析。根据不同的研究目的和资料类型，可采用不同的分析方法，如寿命表、Kaplan-Meier法、Cox回归模型等。生存率分析：直接法计算粗生存率，简单，当病例多、抽样误差小时结论尚满意，但病例少、抽样误差大时不适宜。计算公式：

nP0：自0观察点开始的n年生存率

N：进入研究的总人数

dx：各年死于本病的人数

wx：各年失访人数失访包括：失去联系者；死于其他疾病者；进入时间短，因试验结束不能再随访者生存率分析：间接法计算累积生存率，是描述预后最常用的方法，采用寿命表法。例数较少时可采用Kaplan-Meier生存曲线。计算方法较直接法复杂，基本步骤是先分别计算出患者进入观察后各年的生存概率，然后将各年的生存概率相乘，即得出患者进入观察后活过各年的累积生存率。一般使用统计软件进行计算。生存率分析：比较绘制生存曲线：直观比较时序检验（Logranktest）：一种常用且较为理想的比较生存曲线的方法。主要原理是应用卡方检验，比较实际观察值与理论值之间的差值，从而对组间差异作出有无统计学意义的结论。通过统计软件完成。预后评定：生存曲线比较以随访时间为横坐标，生存率为纵坐标，可绘制生存曲线，能反映生存状况的全貌健康相关生存质量健康相关生命质量（health-relatedqualityoflife,HRQL）“赖活不如好死”越来越多作为评价预后的指标适合医学模式的转变弥补病死率等传统指标的不足个体差异大生存质量的评价内容包括身体状况、精神状态和社会功能，具体：身体状况：症状轻重治疗情况：满意程度功能状态：生活自理能力和劳动能力情感状态：有无恐惧、紧张、忧郁等性伴关系：与性伴间性关系或亲密程度家庭关系：与家人关系是否和谐社会功能：参加社会活动的能力总体感受：对健康的满意程度生存质量的评价评价方法：生存质量评分确定评价对象：根据研究目的选择研究对象选择和制定量表通过量表来完成生存质量评价选择国内现有的量表，或自行制定量表普通量表：适合于普查或一般病人特殊量表：适合某一疾病或特定病人生存质量的评价量表用于评价肿瘤病人生存质量的量表很多，没有统一的标准量表，根据研究目的选择或制订国外常用量表Kamofsky表现