【我国罕见病的保障模式及国外的经验借鉴3100字（论文）】

我国罕见病的保障模式及国外的经验借鉴目录TOC\o"1-2"\h\u30269我国罕见病的保障模式及国外的经验借鉴 1182141.中国罕见病地方保障七大模式 11218①专项基金模式 116917②大病谈判模式 121013③财政出资模式 12781④政策型商业保险模式 19249⑤医疗救助模式 121424⑥医保零星增补模式 216478⑦自主申报模式 2327582.国外背景 32360（3）罕用药及其相关产品的激励措施 419072（4）保障政策 440803.政策经验总结 51.中国罕见病地方保障七大模式①专项基金模式浙江省建立了以罕见病专项资金为基础的多层次、高水平保障机制。累进报销模式下大大减少了高费用患者的自负比率，大大减少了患者自付费用和灾难性医疗费用。②大病谈判模式大病医保是目前应用最广泛的保险模式。但这种形式因地制宜，不同地区有不同保障药物目录；其报销范围由是指超出基本医疗保险报销范围的费用，不同地区报销额度存在差异。③财政出资模式青岛建立以政府出资为主，“基本医疗保险+大病医疗保险+补充医疗保险”的多方支付的保障体系。多发性硬化等二十多种罕见病被纳入门诊大病病种范围，在门诊和药店等渠道购买部分罕见病用药也能使用医保报销。④政策型商业保险模式政策性商业保险模式将社会商业力量引入共享特殊疾病医疗保险。深圳市重特大疾病补充医疗保险（涵盖了部分罕见病医疗保险）是深圳市政府公开购买、成功的商业保险公司承办运营的模式。⑤医疗救助模式广东佛山制定了“医疗救助优先”的罕见病保障理念。依据罕见病目录并通过认证可以获得80%的报销救助。⑥医保零星增补模式部分城市通过省医保目录增补的方式将个别罕见病药物纳入当地医保报销。上海主要由红十字会联合市卫计委等部门创办的少儿住院互助基金和罕见病防治基金成立的上海市溶酶体贮积症专项救助基金这两大基金做支撑，前者依靠婴幼儿及中小学生自愿缴纳筹资，针对戈谢病等四种罕见病报销80%~85%，后者资金由民间捐赠，针对溶酶体贮积症患者自付部分予以救助。⑦自主申报模式安徽省铜陵市不设定具体的罕见病病种报销规定，由患者自主申报，市医保管理部门定期鉴定确认，且报销限额较高、范围较宽。目前国家层面实施针对罕见病的倾斜政策，主要是从解决罕见病定义缺失问题，并且采取降低罕用药原材料的增值税等宏观措施，以激励罕用药的研发、生产、上市，解决源头上的“无药可医”的问题。而地方政策更侧重于医疗保障问题，不同的地区以罕见病治疗可及为切入点，根据当地经济发展和医疗卫生服务水平的高低，采取本地化的管理模式，针对罕见病健全医疗卫生服务体系。表1.2多地罕用药医保政策对比2.国外背景（1）国外的罕见病相关法案表1.4-1各国罕见病相关立法（2）管理机构在美国，罕见病的相关政策及规定由食品和药物管理局负责。1982年，FDA成立了罕见疾病新产品开发公司办公室，该办公室与诊断和治疗以及科学研究组织、从业者、科研机构、制药企业和民间社会团体就罕见疾病开展合作，采取激励对策，刺激药物产品研发，指导管理罕见病药品新项目和药品补贴管理办法。日本孤儿药监管机构的岗位职责与美国类似，现行罕见病相关政策和孤儿药管理办法的实施关键由卫生劳动省承担，药品和医疗机械评估管理中心（俗称PMDA）承担稀有药品及相关医疗机械的临床医学咨询和销售评估。欧盟授权欧洲药品管理处（通称EMA）统一管理方法欧盟国家地域医疗器械产品相关的事宜。依据欧盟国家141/2000政策法规，EMA专业创立罕见病药品联合会（通称COMP），在欧盟国家地区承担罕见病药品的药品申请注册、评定程序流程、申请办理审查等事项。（3）罕用药及其相关产品的激励措施由于国情的不同，美国、日本、欧盟等国家或组织在罕用药及其相关产品独占权的年限、资助种类等方面存在差异。美国为罕用药临床实验制定补助计划，为罕用药化学或生物制剂、相关医疗器械或医疗食品的开发提供资金帮助。正常情况下，美国对罕用药的资助期最短不少于3年，最长不超过4年；每个财政年度增加不少于12个，不多于18个新的资金补助，同时，罕用药研发享有七年的市场独占权。除此以外，美国还特别规定，罕用药及其相关产品的申请者正常情况下应缴纳的审评费用可被免除，开通了加速审评的通道。日本、欧盟则通过罕用药产品的市场独占权激励研发。其中，日本实施罕用药及其相关产品享有相比其他药物最长的市场独占权，欧盟实施最长达10年的市场独占权。除此外，日本还对罕用药及其相关产品的研究开发全过程提供一半的资金资助，为罕用药及其相关产品的审评提供优先审评和快速通道服务。与美国政府不同的地方在于，日本选择采取政策直接干预罕用药及其相关产品的生产、销售和定价的方法来控制其价格。欧盟则成立相关基金会进行资金援助。（4）保障政策①美国模式美国对罕见病和罕用药的医疗保障和补助是以美国商业保险为主、政府的医疗保健补助计划为补充的一种形式。罕见病检测的费用、医师费用、药物和罕见病患者专用的食品（主要是指静脉营养品）的费用进行保障。在美国，凡是已经直接购买了商业保险的罕见性疾病患者，只需向投保公司多交一千美元的罕用药保险费，就可享受任何药物费用的报销待遇。②日本模式日本《国民健康保险法》明确规定日本国家健康保险将包含全民，其资金全额用于支付罕见病患者的日常用药。日本模式有效地从根本上抵消了“数据保护”所可能导致的罕见病药品销售价格高这一主要负面效应，使得罕用药能在比较短的时间内分配给那些没有支付能力但最需要的人，从而提高了社会福利以及医疗资源配置的效率。③欧盟模式德国社会保险基本实现全面覆盖。在基金报销方面，波兰设立国家健康保险基金，比利时设有“特别团结基金”，用于治疗费用及医疗、药品费用的报销。意大利设立了针对罕见病的三千万欧元基金，意大利政府与转嫁尚在决议基金的使用问题。5.政策经验总结目前，发达国家和地区在立法、管理制度、激励措施、保障政策等方面都制定了较为完善的罕见病政策法规，为罕见病人群的药品供应和医疗保障提供了政策保障。此外，随着罕见病越来越受到社会各界的关注，我国各地区都在积极探索罕见病保险模式，形成具有地方特色的不同相关保险模式。但罕见病医疗保险缺乏领导保障政策，不同地区报销差异造成公平性问题。本项目采用文献研究和比较分析的方法，系统梳理近年来中国、美国、日本、欧盟等发达国家罕见病政策的文献，以期制定和完善我国相关政策。为充分保障罕见病患者的生命安全提供宝贵经验和参考。（1）推动罕见病界定法律化罕见病定义的缺失是罕见病患者医疗救助不力、预防措施失灵的重要原因。开展罕见病的定义工作的目的是为了制定相关政策法规，最核心目的是提高患者就医的可及性。政策制定部门结合该定义制定各种特殊专项政策，以激励相关公司开发不盈利的药物。我们要结合中国国情，利用发达国家相关法律对罕见病药物的规定，积极开展罕见病的定义工作。（2）建立完善的罕见病用药机制申请临床临床试验审批申请临床临床试验审批临床试验研究申请上市上市审批进口上市科学简化审批流程上市审批进口上市以境外数据申请上市（3）提高罕见病药物报销比重的比重