现代生命科学与生物技术干细胞工程

关于现代生命科学与生物技术干细胞工程2利用干细胞工程技术有可能实现：完美地修复或替代人体组织、肢体或器官的伤残根治恶性肿瘤、帕金森病、中风等疾病9.1概述概述第2页,共93页，2024年2月25日，星期天31896年，E.B.Wilson首次使用干细胞名词

1961年Till和McCulloch首先描述了造血干细胞的特征

1967年，美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯开拓了干细胞临床应用的研究

1981年，英国剑桥大学的Evans和Kaufman建立了胚胎干细胞系

9.1.1干细胞研究的进展概述第3页,共93页，2024年2月25日，星期天41998年11月，美国威斯康星大学的Thomson和

Shamblott成功地使人类胚胎干细胞在体外生长和增殖1999年3月，美国科学家Goodell发现小鼠肌肉组织干细胞可以横向分化为成血细胞。

2001年11月25日，美国马萨诸塞州先进细胞技术公司培育出人体早期胚胎概述第4页,共93页，2024年2月25日，星期天52002年2月，麻省理工学院科学家首次用人体ES细胞培育出毛细血管随后的3～5年期间，各国的科学家们进一步致力于诱导胚胎干细胞分化、成体干细胞的“横向分化”方面的课题概述第5页,共93页，2024年2月25日，星期天6目前，科学家已经试图将一些正常的体细胞直接转化为诱导多能性干细胞（iPCs）

，它们具有类似胚胎干细胞（ES）的功能。2007.11.20日本京都大学Yamanaka和美国威斯康辛大学James

Thomson，宣布成功把人体皮肤细胞改造成类似胚胎干细胞的“万能细胞”。概述第6页,共93页，2024年2月25日，星期天79.1.2干细胞工程的重要性及意义

重要性1999年12月美国《科学》公布干细胞研究的新发现荣登“世界十大科学成果”之首2000年再入选《科学》评选“世界十大科学成果”2001年末《科学》将干细胞研究列为2002年六大热门科技领域榜首。概述第7页,共93页，2024年2月25日，星期天82003年《自然》《科学》分别将老鼠的胚胎干细胞中产生出精、卵细胞列为十大科学进展第4和第7位。2007年《自然》和《科学》将将体细胞“返老还童”变成胚胎干细胞的研究结果，分别列为当年十大重要发现之一《时代杂志》甚至将上述实验结果列为2007年重大发现之首!概述第8页,共93页，2024年2月25日，星期天9意义

组织、器官移植的新来源：

研究发现，取自胚胎或骨髓的干细胞可用于培养不同的人体细胞、组织或器官，这有望成为移植器官的新来源。攻克某些重大疾病的根本措施

组织、器官移植可望成为21世纪人类攻克某些重大疾病，如心脑血管疾病、癌症、老年性疾病等的根本措施。

概述第9页,共93页，2024年2月25日，星期天10重建或修复组织器官的种子细胞

已有临床实验证明，干细胞是重建或修复病损或衰老组织器官功能的理想种子细胞,对白血病、癌症、严重免疫性疾病以及心血管疾病、糖尿病、早老性痴呆症和脊髓受损患者有惊人的治愈作用。概述第10页,共93页，2024年2月25日，星期天11认识基本生命规律

干细胞研究将促进科学家重新认识细胞生长、分化、生物发育机制等基本生命规律；尤其是胚胎干细胞的识别、分离、增殖、定向分化将成为细胞生物学以及整个生命科学的主攻热点。后基因组计划的关键部分之一在人类基因组框架完成之后，细胞工程或称组织工程，尤其是干细胞的研究将成为后基因组计划(postgenomepro．ject)的极为关键部分之一。

概述第11页,共93页，2024年2月25日，星期天121、干细胞的概念

干细胞（StemCell，SC）是来自于胚胎、胎儿或成体内具有在一定条件下无限自我更新与增殖分化能力的一类细胞，能产生表现型与基因型和自己完全相同的子细胞，也能产生组成机体组织、器官的已特化的细胞,同时还能分化为祖细胞。

通俗地讲，干细胞是尚未发育成熟的细胞，它具有再生为各种组织、器官的潜能，医学界称其为“万用细胞”。

9.2干细胞及其体外培养技术

9.2.1干细胞概述第12页,共93页，2024年2月25日，星期天13干细胞的特点（1）干细胞本身不是处于分化途径的终端（2）干细胞能无限的增殖分裂（3）干细胞可连续分裂几代，也可在较长时间内处于静止状态。（4）干细胞的两种生长方式：A.对称分裂─形成两个相同的干细胞;B.非对称分裂─由于细胞质中的调节分化蛋白不均匀地分配，使得一个子细胞不可逆的走向分化的终端成为功能专一的分化细胞；另一个保持亲代的特征，仍作为干细胞保留下来。分化细胞的数目受分化前干细胞的数目和分裂次数控制。第13页,共93页，2024年2月25日，星期天14按分化潜能分类全能干细胞多功能干细胞单功能干细胞具有形成完整个体的分化潜能。例：胚胎干细胞→可无限增殖分化为全身200多种细胞类型→形成机体的所有组织、器官具有分化出多种组织细胞的潜能，但却失去了发育成完整个体的能力。例：骨髓多能造血干细胞→可分化出至少12种血细胞只能向单一方向分化，产生一种类型的细胞。例：肌肉中的成肌干细胞2、干细胞的分类概述第14页,共93页，2024年2月25日，星期天15按发生学来源分类胚胎干细胞成体干细胞造血干细胞骨髓间充质干细胞神经干细胞肝干细胞皮肤表皮干细胞等等正常情况下处于休眠状态，在病理状态或外因诱导下可以表现出不同程度的再生和更新的能力。概述第15页,共93页，2024年2月25日，星期天161）形态和生化特征

细胞核溶酶体内质网高尔基体微丝微管质膜线粒体中心体动物细胞模式图概述第16页,共93页，2024年2月25日，星期天17形态：

细胞体积较小，通常呈圆形或椭圆形，核质比例较大。

细胞核染色质分布较弥散，核仁较明显。

细胞质内除含有游离核糖体外，其它细胞器均少且小。

根据形态学特性和存在的位置可以辨认不同的干细胞。概述第17页,共93页，2024年2月25日，星期天18

生化特征：

不同种类的干细胞生化特征有所差异，

都有较高的端粒酶活性，具有较强的增值能力。

不同干细胞具有各异的生化标志。

实验证明，干细胞生存的微环境可以影响其形

态和生化特征。概述第18页,共93页，2024年2月25日，星期天19

干细胞通过两种有丝分裂方式进行繁殖：概述3、增殖第19页,共93页，2024年2月25日，星期天20有丝分裂周期G0期：休眠期G1期：DNA合 成前期S期：DNA合 成期G2期:

DNA合 成后期M期：有丝分 裂期G0G1G2SM概述第20页,共93页，2024年2月25日，星期天21有丝分裂第21页,共93页，2024年2月25日，星期天22对称分裂→两个相同的（干/分化）细胞非对称分裂→一个干细胞一个祖细胞→分化细胞→成熟细胞概述3、增殖干细胞通过两种有丝分裂方式进行繁殖：第22页,共93页，2024年2月25日，星期天23

细胞分离指将组织材料分散制成细胞悬液后，从中获取目的细胞的过程。

细胞纯化从原代培养成分混杂的异质性细胞悬液中或者从培养物中获得单一类型的细胞的过程。

2、干细胞的分离纯化干细胞体外培养技术第23页,共93页，2024年2月25日，星期天24细胞系（细胞株）通过细胞分离和纯化过程，使得培养物成为单一型培养物，甚至是遗传特性完全一致的培养物，称为细胞系。

干细胞体外培养技术第24页,共93页，2024年2月25日，星期天25细胞分离纯化常用方法有：1、利用细胞体积和密度，这是基于沉降作用原理，通过离心等方法，将沉降速度不同的细胞分开。2、选择性的细胞凝集，加入某种絮凝剂或物理处理的方法，使某种细胞凝集，加速沉降出去。3、基于不同粘附特性，某些细胞的基本生物学特性之一是粘附于某些固体物质，根据细胞粘附能力强弱来分离。4、利用细胞表面标志，这是一种抗体介导的细胞分离技术，选择某种单克隆抗体特异性亲和吸附分离。

干细胞的分离纯化

干细胞体外培养技术第25页,共93页，2024年2月25日，星期天26

液氮保藏法原理：细胞在-130℃下代谢作用停止。液氮的温度可达-196℃，可使细胞的代谢活动停止，化学作用消失。保护剂：防止细胞破裂

甘油二甲基亚砜(DMSO)

3、干细胞的冻存与复苏

干细胞体外培养技术第26页,共93页，2024年2月25日，星期天27干细胞的体外培养

即将上述从机体的组织中分离纯化得到的单个干细胞，给予必要的生长条件，模拟动物体内生长环境，使其在体外继续生长和繁殖。9.2.3干细胞的体外培养条件干细胞体外培养技术第27页,共93页，2024年2月25日，星期天28（1）营养要求：

氨基酸、碳水化合物、维生素及一些无机离子、生长因子等。

（2）环境条件：

温度：哺乳动物细胞适宜的体外培养温度为35～37℃，一般控制37±0.1℃。

体外培养条件干细胞体外培养技术第28页,共93页，2024年2月25日，星期天29渗透压：多数细胞有一定的耐受渗透压能力，可在培养基配制时加以控制。

气相：需要有氧条件，氧分压维持略低于大气状态，此外，还需CO2。

pH：各种细胞对pH要求不尽相同，多数细胞pH7.2～7.6间生长良好。

环境无毒和无菌：对培养用的容器清洗和消毒，对培养基除菌及灭菌。以防止真菌、细菌及支原体的污染。干细胞体外培养技术第29页,共93页，2024年2月25日，星期天301、基本方法

悬滴培养法培养瓶培养法

旋转管培养法

灌注小室培养法培养板培养法9.2.3干细胞培养的基本方法及体外培养类型

干细胞体外培养技术第30页,共93页，2024年2月25日，星期天31悬浮培养指细胞在培养皿中自由悬浮生长的过程。用于非贴壁依赖型细胞。贴壁培养必须黏附在固体介质表面上生长的细胞培养。固定化培养（微载体培养系统）即适用于贴壁依赖型细胞,又适用于非贴壁型依赖性细胞的包埋培养方式。2、体外培养类型

干细胞体外培养技术第31页,共93页，2024年2月25日，星期天321、何谓造血干细胞（HSC）血液中血细胞淋巴系细胞髓系血细胞

B淋巴细胞

T淋巴细胞单核巨噬细胞粒细胞巨核细胞红细胞9.3干细胞治疗及临床应用

9.3.1造血干细胞第32页,共93页，2024年2月25日，星期天33一个成年人含有2.5×1013个红细胞

每一个红细胞平均寿命为120天（107秒）

相当于机体每秒需产生2.5×106个红细胞

这些成熟的血细胞是如何产生？

干细胞治疗及临床应用第33页,共93页，2024年2月25日，星期天34所有血细胞均来自于一个共同的始祖细胞——

造血干细胞（HSC）

即：造血干细胞→造血祖细胞→前体细胞→

成熟血细胞

造血干细胞定义

是一小群具有高度的自我复制和多向分化潜能的最原始的造血细胞。

干细胞治疗及临床应用第34页,共93页，2024年2月25日，星期天35（1）在体内终身生存，数量和质量保持不变，移植后可永久重建造血；（2）兼有向髓系和淋巴系多向分化的潜能，即重建造血的同时重建免疫。造血干细胞的功能干细胞治疗及临床应用第35页,共93页，2024年2月25日，星期天36一个造血干细胞→分裂为两个子细胞一个自我更新——保持机体内干细胞数量相对稳定另一个多向分化→→→成熟血细胞直至衰老死亡造血干细胞采用不对称的分裂方式造血干细胞的分裂方式干细胞治疗及临床应用第36页,共93页，2024年2月25日，星期天37骨髓外周血脐带血胎儿造血系统胚胎干细胞和胚胎生殖细胞造血干细胞的来源

干细胞治疗及临床应用第37页,共93页，2024年2月25日，星期天38

血液系统病实体癌免疫缺陷性疾病遗传性疾病自身免疫性疾病等的支持治疗免疫治疗替代疗法基因治疗2、造血干细胞的临床应用

干细胞治疗及临床应用第38页,共93页，2024年2月25日，星期天39表1造血干细胞移植适应症

第39页,共93页，2024年2月25日，星期天40造血干细胞提取(外周)首先为捐献者注射4至5天药物“动员剂”，将骨髓中含有的大量造血干细胞动员入血液，然后从捐献者手臂静脉处采集全血，通过血细胞分离机提取干细胞，同时将其它血液通过另一手臂静脉输回体内。一次捐献后1至2周即可恢复第40页,共93页，2024年2月25日，星期天41血癌包括：急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性髓细胞白血病、何杰金病、多发性骨髓瘤和非何杰金淋巴瘤。传统的治疗方法：

放疗、化疗杀伤正常骨髓细胞骨髓移植来源受限干细胞治疗及临床应用（1）治疗白血病和淋巴瘤第41页,共93页，2024年2月25日，星期天42(自体)干细胞移植法√先用大剂量的放、化疗将骨髓中癌变造血细胞摧毁√取病人本身少量的正常的干细胞在体外大量扩增√再将其移植至病人骨髓中√正常的干细胞在病人体内自我更新√并且分化出各种所需的正常血细胞病人完全康复！干细胞治疗及临床应用第42页,共93页，2024年2月25日，星期天43遗传性血液病包括：各种遗传性贫血（不能生成红细胞），先天性代谢失调（关键酶缺失），如：再生障碍性贫血、β-地中海贫血、骨髓石化症等。利用干细胞移植法：（1）异基因HSC移植免疫排斥（2）自体HSC的遗传修饰补充缺陷基因的功能（2）治疗遗传性血液病干细胞治疗及临床应用第43页,共93页，2024年2月25日，星期天44放、化疗的目的在于杀灭快速增殖的癌细胞，但同时也杀灭了快速增殖的正常HSC。

利用干细胞移植法：（1）自体干细胞骨髓移植以补充被杀灭的HSC；（2）从放、化疗前动员的外周血中采集HSC并储存，化疗后将这些细胞重新注入该病人体内。

（3）癌症放、化疗后造血干细胞的恢复第44页,共93页，2024年2月25日，星期天45

AD包括：溃疡性结肠炎、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、牛皮癣等。利用干细胞移植法：使用大剂量化疗联合自体HSC治疗顽固高危AD临床上已有AD患者痊愈的实例（4）治疗自身免疫性疾病(AD)干细胞治疗及临床应用第45页,共93页，2024年2月25日，星期天46除可以分化为各系血细胞外，造血干细胞还可以分化为多种非造血组织的细胞。

例：

从HSC→肌肉细胞

从HSC→肝脏细胞

从HSC→神经细胞从HSC→血管内皮细胞

从HSC→多组织上皮细胞

（5）造血干细胞的可塑性干细胞治疗及临床应用第46页,共93页，2024年2月25日，星期天471、何谓胚胎干细胞（ES）

（1）ES定义胚胎干细胞（embryonicstemcell,ESC）是指由哺乳动物囊胚的内细胞群(innercellmass，ICM)或原始生殖细胞(primordialgermcell，PGC)分离出来的，能够在体外建系的多能干细胞。它具有与胚胎细胞相似的形态和分化潜能，具有分化为机体任何一种组织器官的潜能，习惯上称之为胚胎干细胞。

9.3.2胚胎干细胞干细胞治疗及临床应用第47页,共93页，2024年2月25日，星期天48胚胎干细胞（ES）

胚胎干细胞是在人胚胎发育早期—囊胚(受精后约5

7天)中未分化的细胞。早在1970年MartinEvans已从小鼠中分离出胚胎干细胞并在体外进行培养。

第48页,共93页，2024年2月25日，星期天49（2）ES的来源

胚泡存活5～7天的胚胎由大约140个细胞所组成，看上去像黏稠的浆果或花粉粒。它们通体毛绒绒，相互依偎着呈空心的圆球状。

干细胞治疗及临床应用第49页,共93页，2024年2月25日，星期天50滋养层胚泡的外层组织即滋养层，由一层扁

平的细胞组成，会发育成胎盘。

囊胚腔胚泡中心的腔

内细胞团腔内一侧的细胞群，它是由受精

卵分裂得到的约16～33个细胞组成。

胚胎干细胞由内细胞团分离培养建系！

(见图)

干细胞治疗及临床应用第50页,共93页，2024年2月25日，星期天51图5-8

囊胚的内细胞团和滋养层第51页,共93页，2024年2月25日，星期天52第52页,共93页，2024年2月25日，星期天53第53页,共93页，2024年2月25日，星期天54第54页,共93页，2024年2月25日，星期天55第55页,共93页，2024年2月25日，星期天56第56页,共93页，2024年2月25日，星期天57第57页,共93页，2024年2月25日，星期天58第58页,共93页，2024年2月25日，星期天59第59页,共93页，2024年2月25日，星期天60（3）ES的全能性

存在于内细胞团中的ES尚未决定今后生长发育的走向，但它们均具有“全能性”，亦即可演变为200多种构成从心脏、肝脏、肾到皮肤、神经元等人体任何一种器官组织的组成细胞。(见图)干细胞治疗及临床应用第60页,共93页，2024年2月25日，星期天61

合子囊胚外胚层中胚层内胚层生殖细胞表皮细胞神经经元色素细胞心肌细胞骨骼肌细胞肾小管细胞红细胞平滑肌细胞胰腺细胞甲状腺细胞肺细胞精子卵子原肠胚干细胞治疗及临床应用第61页,共93页，2024年2月25日，星期天62（4）ES的分离及建系

从胚胎的囊胚期内细胞群中直接分离(1995年）

从终止妊娠的胎儿组织中分离（1998年）

利用克隆技术制造出人体胚胎并从中摘取

(见图)干细胞治疗及临床应用第62页,共93页，2024年2月25日，星期天631.体細胞2.去核卵細胞3.体外培养4.胚囊Inner

cellmass(ICM)6.幹細胞5.培養ICM細胞7.神經細胞心肌組織肝細胞…治疗性克隆干细胞治疗及临床应用第63页,共93页，2024年2月25日，星期天64韩美利用克隆技术获得人类胚胎干细胞

汉城国立大学和美国密歇根州立大学等机构的科学家参与了利用克隆技术获得胚胎干细胞的研究。16名健康妇女为这项研究志愿捐献了242个卵细胞以及被称为卵丘细胞的体细胞。科学家们从卵丘细胞内提取出细胞核，然后将其植入同一位妇女去除了细胞核的卵细胞内，并采用化学手段刺激卵细胞分裂，共有30个克隆细胞经过约7天的时间发育到至少几十个细胞组成的、被称为胚囊的早期胚胎阶段。已从这些胚囊中分离出20个内层细胞团，并在此基础上最终获得一个人类胚胎干细胞系。实验显示，利用这种办法获得的胚胎干细胞具有多能性，可分化成骨骼细胞、肌肉细胞和未成熟的脑细胞等多种细胞类型。第64页,共93页，2024年2月25日，星期天65

ESC最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。

①治疗慢性心脏病

慢性心肌病病人的心脏已经无法正常跳动，若从ESC中发育出健康心肌细胞，并移植到逐渐衰退的心肌肌肉中，以使恢复衰退的心脏功能。

2、胚胎干细胞应用的潜力

（1）细胞替代治疗疾病干细胞治疗及临床应用第65页,共93页，2024年2月25日，星期天66第66页,共93页，2024年2月25日，星期天67

Ⅰ型糖尿病人特异的胰岛（即胰腺）细胞生成胰岛素的功能遭到破坏。

可将人类ESC转化为能制造胰岛素的细胞:

√首先从受精后数日的人类胚胎萃取ES，

√在培养皿中诱导产生具有分泌胰岛素功能的细胞

－－称胰小岛细胞或β细胞，

√将β细胞移植到患者体内，产生健康的胰小岛细

胞，以分泌与控制胰岛素，用来治疗糖尿病。

②治疗糖尿病

干细胞治疗及临床应用第67页,共93页，2024年2月25日，星期天68第68页,共93页，2024年2月25日，星期天69③干细胞疗法治其它疾病

肝炎或肝硬化

干细胞注射植入肝脏

风湿性关节炎和骨关节置换受损软骨大面积烧伤提供新的皮肤

脊椎神经受伤缓解病情大脑原动皮层中风缓解病情老年痴呆症缓解病情帕金森症缓解病情指：给病人植入ES进行干细胞治疗

干细胞治疗及临床应用第69页,共93页，2024年2月25日，星期天70①胚胎细胞如何变成彼此不同的类型细胞，又是什么原因使之构成器官和组织？②可以培育出大量人胚胎发育过程中不同时期的细胞，通过对它们基因的研究观察，也有望认识畸形胎儿发生的机制。

③可以确定参与导致细胞特异分化的决定因素，主要是指发育阶段的相关基因，以及使之启动和关闭的影响因素；(2)揭示人和动物的发育机制及影响因素

干细胞治疗及临床应用第70页,共93页，2024年2月25日，星期天71

用于药物筛选当ES细胞系实验表明药品是安全且效果良好，才有资格在实验室进行动物和人体的进一步实验，大大减少了所需动物的数量，降低成本，提高效率。

(3)药学研究方面干细胞治疗及临床应用第71页,共93页，2024年2月25日，星期天72(4)在基因治疗方面的应用

基因治疗是指用遗传改造过的人体细胞直接移植或输入病人体内，达到控制和治愈疾病的目的。遗传改造包括：纠正病人体内存在的基因突变使所需基因信息传递到某些特定的类型细胞

干细胞治疗及临床应用第72页,共93页，2024年2月25日，星期天73按分化潜能分类

全能干细胞

胚胎干细胞

多能干细胞造血干细胞间充质干细胞（MSC）神经干细胞肌肉干细胞皮肤干细胞9.3.3其它类型的干细胞干细胞治疗及临床应用第73页,共93页，2024年2月25日，星期天74专能干细胞肝干细胞胰腺干细胞肠上皮干细胞角膜缘干细胞生殖干细胞（GSC）

干细胞治疗及临床应用第74页,共93页，2024年2月25日，星期天75神经干细胞神经干细胞的研究尚处初级阶段。理论上讲，任何一种中枢神经疾病都可归结为神经干细胞功能的紊乱。给帕金森氏综合症患者的脑内移植含有多巴胺生成细胞的神经细胞，可治愈部分患者的症状。第75页,共93页，2024年2月25日，星期天76从成年小白鼠未发育的脑干细胞转变为肌肉细胞

用成年人志愿者的神经干细胞实现了同样的工作日本筑波大学谷口英树把从老鼠的肝脏里取出来的干细胞大量地移植到老鼠的胰管里。三个月后，从肝脏干细胞分化出来的细胞就取代了胰脏细胞，并且分泌出胰脏所特有的液化酶等物质。把肝脏干细胞移植到小肠里去，它也转变成长为小肠细胞。第76页,共93页，2024年2月25日，星期天77以色列造出“微型心脏”以色列功学院用胚胎干细胞生成心脏细胞、内皮细胞和成纤维细胞三种细胞，然后把它们植入可生物降解的生物支架材料中。几个星期后，这些细胞合为一体，形成一小片搏动的心脏组织。这片心肌不足1平方厘米，布满微细血管，与构成心脏的复杂结构相似。这是首次创造出包含所有关键细胞的心脏组织。——天津日报2007年3月12日第4版第77页,共93页，2024年2月25日，星期天78安徽农民工在津捐献干细胞一名28岁的安徽农民工在中国医学科学院天津血液病医院捐献了外周造血干细胞医务人员一次采集了140毫升的造血干细胞，翌日将再次采集该造血干细胞用于苏州市一名大三学生的移植治疗

－天津日报2007,3,21第5版第78页,共93页，2024年2月25日，星期天79我国的脐血库卫生部于2001年批准在国内设置建设7个脐血干细胞库。在干细胞技术和移植专家们的共同努力下，这些库在短短几个月就提供了几十份干细胞进行非亲缘性脐血移植临床试验，为众多患者带来了福音，公中国医学科学院血液学研究所血液病医院一家就有六例患者脐血干细胞移植获得成功。脐血干细胞移植在临床上的成功，将为众多血液病人、肿瘤患者、老年病患者及其它许多恶性疾病患者带来福音，也为今后如何运用脐血干细胞治疗其它疾病提供了丰富的经验和可能。第79页,共93页，2024年2月25日，星期天80第80页,共93页，2024年2月25日，星期天81国家干细胞系统工程第81页,共93页，2024年2月25日，星期天829.4.1干细胞工程的应用前景1、未来干细胞工程的理想阶段希望在体外进行“器官克隆”以供病人移植病人体细胞核→核移入去核的成熟受体卵母细胞→早期胚胎→分离人胚胎干细胞→基因修饰→定向分化→培养组织或器官→移植给病人

（见图）9.4干细胞工程展望第82页,共93页，2024年2月25日，星期天83干细胞工程展望第83页,共93页，2024年2月25日，星期天842、器官培养工业化如果这一设想能够实现，将是人类医学史中一项划时代的成就，干细胞工程将使器官培养工业化，解决供体器官来源不足的问题；使器官供应专业化，提