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目 录TOC\o"1-2"\h\z\u一、AMD:巨大的未满临床需求 6(一)AMD患规大是导老人明主原因 6(二)抗VEGF市场近140亿元面生类似激竞争 7(三)传抗VEGF药注射次,从差效有限 10二、双靶药物降低射次,展现竞争优势 12(一)款VEGF/Ang2抗注频显降,市后量速 12(二)款VEGF双靶药物在展床究 14三、超长效策略:入缓释制剂 16(一)EYP-1901:相柏西治负低83% 16(二治疗担低89% 19四、一次治愈潜力基疗法 21(一全球度的wAMD因疗法 22(二)ADVM-022:年注射次达94% 24(三)4D-150:63%的者无抗VEGF补充疗 25(四)LX102:完成6月随的者91%需充注射 28(五)KH631&KH658:美两同开临研究 28五、投资建议 29六、风险提示 31图表目录图表1 AMD段视损伤意 6图表2 AMD病率 6图表3 AMD病制 7图表4 AMD疗南 8图表5 VEGF药物疗AMD8图表6 批wAMD8图表7 市wAMD物销额亿元) 9图表8 柏普售(亿) 9图表9 柏普雷单抗物似研进度 9图表10 ETDRS视表 10图表过OCT量示图 10图表12 wAMD疗物疗对比 图表13 抗VEGF疗法床试与实界果比 图表14 抗VEGF疗法实世效随间移低 图表15 造患依不佳主原因 12图表16 抗VEGF药物射频对比 13图表17 上市后季销额亿元) 13图表18 和LUCERNE试疗效 14图表19 接不法单抗药次患比例 14图表20 临计划 14图表21 初结果 14图表22 治疗wAMD双靶药研进度 15图表23 IBI302疗wAMDII期试验16图表24 IBI302疗wAMDII期试验CST变化 16图表25 治疗wAMD分子物效剂发度 16图表26 伏尼作制 17图表27 EYE-1901采的递系统 17图表28 验基变化 17图表29 验受补治患比例 17图表30 要次要效点据 18图表31 全数据 18图表32 EYP-1901III期试验计 18图表33 药物设计 19图表34 美国临床I期究效据 20图表35 美国临床I期究救射率 20图表36 美国临床I期究者药案 20图表37 关键临床III期试验SOL设计 21图表38 治疗wAMD基因法发度 21图表39 药设计 22图表40 临试验计 23图表41 试结果 23图表42 RGX-314临床期试验年注频据 23图表43 RGX-314视下给方临研进度 24图表44 ADVM-022设计 24图表45 LUNA临试设计 25图表46 LUNA试年注射次果 25图表47 LUNA试验及CST结果 25图表48 4D-150物计 26图表49 临床I/II期研究PRISM试设计 26图表50 PRISM验变化据 27图表51 PRISM验CST化据 27图表52 PRISM验符合III期研究筛标患者效据 27图表53 LX102疗wAMD临研中者注射况 28图表54 KH631物及作机制 29图表55 wAMD法展历程 30图表56 长效wAMD疗方对比 31图表57 长效wAMD法年注频降幅度 31图表58 长效wAMD法无补治患比例 31一、AMD:巨大的未满足临床需求(一)AMD患者规模大,是导致老年人失明的主要原因(Age-RelatedMacular(2023年AMD45-851.9AMDMD4~492.448~8918980152665AMDAMD202050岁及以上人群因AMD180620万。AMDAMDDAA(AD10%AMD90%(2023年GA0.15%(45~49)~1.09%(8~89AD0.2~.79。图表1 AMD阶段及视损伤示意 图表2 全球AMD患病率资料来源:AlaskaRetinalConsultant 资料来源:BoJiangetal.,anddisparitiesindiseaseburdenofage-relatedmaculardegenerationfrom1990to2019:Resultsfromtheglobalburdenofdiseasestudy2019目前AMD(oBRB)的oBRB(VEGF)(CNV)Bruch膜受损(RPE)图表3 AMD发病机制资料来源:AMBOSS官网(二)抗VEGF市场规模近140亿美元,面临生物类似物激烈竞争年龄相关性黄斑变性治疗的首要目标是改善视功能或最大限度地减少患者视功能的丧失或延缓进展。此外,还包括提高疗效、减轻患者治疗负担及增加依从性等。AMDAMDPhoDnacTherap,PDVEGF定程度提高新生血管性AMDVEGFVEGF5VEGF-AVEGF-BVEGF-CVEGF-DPLGFwAMDVEGFwAMDVEGFAng-2AMDAMD图表4 AMD治疗指南 图表5 VEGF药物治疗AMD机制资料源MedicalSchool 资料源:HannaHeloterä&KaiKaarniranta,ALinkagebetweenAngiogenesisandInflammationinNeovascularAge-RelatedMacularDegeneration已获批的用于治疗AD的抗GF药物包括雷珠单抗(anbzuab、阿柏西普(Abecept、布西珠单抗(Boucuab、法瑞西单抗(aciab)以及康柏西普4163-120.35-2.70.64-雷珠单抗阿柏西普康柏西普布西珠单抗法瑞西单抗通用名RanibizumabAfliberceptConberceptBrolucizumabFaricimab商品名Lucentis®Eylea雷珠单抗阿柏西普康柏西普布西珠单抗法瑞西单抗通用名RanibizumabAfliberceptConberceptBrolucizumabFaricimab商品名Lucentis®Eylea®朗沐®Beovu®Vabysmo®公司诺华再生元康弘诺华罗氏获批情况美)欧)美)中)2013-11(中)美)欧)美)欧)中)作用靶点VEGF-AVEGFRVEGFRVEGF-AVEGF/Ang2药物类型Fab片段抗体融合蛋白融合蛋白scFv片段抗体双特异性抗体获批给药方式玻璃体腔注射玻璃体腔注射玻璃体腔注射玻璃体腔注射玻璃体腔注射获批给药间隔0.3mg或0.5mgQ4W32mg2mgQ8W前三剂0.5mgQ4W,随后0.5mgQ12W;36mg6mgQ8-12W46mgOCT和视力评估结6mgQ16W进行给药年给药频次(首年/次年)127/66/46/46/3国内规格及价格10mg/ml(0.2ml),3673.5元40mg/ml(0.1ml),4100元10mg/ml(0.2ml),3452.8元未上市0.05ml:6mg,9000元国内年用药费用(首年/次年)0.66万元(0.3mg/次)1.44/1.23万元0.52/0.35万元—5.4/2.7万元(Q16W)海外规格及价格6mg/ml(0.05ml),1242美元40mg/ml(0.05ml),1958美元未上市0.05ml:6mg,2077美元0.05ml:6mg,2136美元海外年用药费用(首年/次年)1.49万美元(0.3mg/次)1.37/1.17万美元—1.25/0.83万美元(Q12W)1.28/0.64万美元(Q16W)资料来源:医药魔方数据库,Drugs,2023wAMD14019.36亿元。图表7 已上市wAMD药物销售额(亿美元) 图表8 康柏西普销售(亿元)20阿柏西普布西珠单抗阿柏西普布西珠单抗雷珠单抗法瑞西单抗140120 1510080 106040 5200200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023

02014201520162017201820192020202120222023资料来源:医药魔方数据库, 资料来源:康弘药业财报,wAMD2006年FDA42.9(2014年96.5(2022年。2020III202312月20231CDE图表9 阿柏西普及雷单抗生物类似物研进度阿柏西普类似物雷珠单抗类似物研发机构全球阶段中国阶段研发机构全球阶段中国阶段Biocon批准上市临床前TevaPharmaceutical批准上市临床前CinnaGen批准上市临床前齐鲁制药批准上市申请上市齐鲁制药批准上市批准上市Bioeq/Sandoz/CoherusBioSciences批准上市临床前安进申请上市III期临床Biogen/蔼睦医疗批准上市申报临床CelltrionIII期临床临床前华润医药/STADA/XbraneBiopharma批准上市临床前SamChunDangIII期临床临床前RelianceLifeSciences批准上市临床前RophibioIII期临床临床前欧康维视/SenjuPharmaceutical批准上市临床前迈威生物III期临床III期临床IntasPharmaceuticals批准上市临床前Formycon/CoherusBioSciencesIII期临床临床前GeneriumIII期临床临床前SandozIII期临床临床前华东医药III期临床III期临床AlteogenIII期临床临床前杰科生物III期临床III期临床欧康维视/博安生物III期临床III期临床InceptaPharmaceuticalsIII期临床临床前上海景泽生物III期临床III期临床SunPharmaceuticalIII期临床临床前SamsungBioLogics/蔼睦医疗III期临床申报临床ChongKunDangPharmaceuticalIII期临床临床前Alvotech/PolifarmaIII期临床临床前LupinIII期临床临床前博安生物I期临床临床前LigandPharmaceuticalsI/II期临床临床前三叶草生物I期临床申报临床RusBiopharmI期临床临床前植恩生物/Binex申报临床申报临床百迈博I期临床I期临床蔼睦医疗申报临床临床前inno.NI期临床临床前联合赛尔I期临床I期临床BIOCNDI期临床临床前资料来源:医药魔方数据库,(三)传统抗VEGF药物注射频次高,依从性差疗效有限根据年龄相关性黄斑变性的病理生理学、临床症状等特点,其治疗药物的疗效评价指标通常包括功能学指标、形态学指标以及视力相关的生活质量的评估。(Best-CorrectedETDRS”ETDRS515视力较基线改善15个字母的受试者百分比”作为关键次要疗效终点或联合疗效终点之一,以充分评估疗效平均改善情况及疗效改善的程度。(centralretinalthickness,CRT)化也是重要的评估指标,可通过光学相干断层扫描仪(OCT)图表10 ETDRS视力表 图表通过测量示意图资料来源:谭琦等《ETDRS表原理和使用方法及其与Snellen视力表的比较》

资料来源:YuWakatsuki,etal.,MorphologicalChangesandPrognosticFactorsbeforeandafterPhotodynamicTherapyforCentralSerousChorioretinopathyAMDVEGFVEGFAMD图表12 wAMD治疗药物疗效对比雷珠单抗阿柏西普康柏西普布西珠单抗法瑞西单抗疗效数据获批临床名称AMD-1AMD-2VIEW1VIEW2PHOENIXHAWKHARRIERTENAYALUCERNE试验设计雷珠单抗:0.5mgQ4W;对照组:雷珠单抗0.5mg假PDTQ4W对照组:VerteporfinPDTQ4W阿柏西普:2mgQ8W/2mgQ4W雷珠单抗:0.5mgQ4W康柏西普:0.5mgQ4W×3,Q12W对照组:0.5mgQ4W×3,康柏西普0.5mgQ4W×3,Q12W布西珠单抗:6mgQ4W×3,Q8/12W阿柏西普:2mgQ8W法瑞西单抗:6mg,Q4W×4,Q8/12W阿柏西普:2mgQ8W入组基线平均BCVABCVA18-7855.7/55.2vs54.051.6/52.8vs53.8BCVA24-7360.8vs60.061.5vs60.861.3vs61.558.7vs58.9疗效评估人数230vs229139vs141301/304vs340306/309vs29181vs43360vs360360vs360334vs337331vs327疗效测量时间24月52周12周48周40、44、48周平均数据关键终点BCVA较基线平均变化5.5vs-15.010.9vs-9.17.9/10.9vs8.18.9/7.6vs9.49.20vs2.026.6vs6.86.9vs7.65.8vs5.16.6vs6.6BCVA下降<15个字母患者比例89%vs56%93%vs65%94%/95%vs94%95%/95%vs95%——————————BCVA增加≥15个字母患者比例30%vs4%37%vs9%31%/38%vs31%31%/29%vs34%——33.6%vs25.4%29.3%vs29.9%————安全性数据安全性评估分组雷珠单抗vs对照阿柏西普vs雷珠单抗康柏西普vs对照布西珠单抗vs阿柏西普法瑞西单抗vs阿柏西普安全性评估人数440vs441,1年数据1824vs595213vs43730vs729664vs662常见结膜出血64%vs50%25%vs28%——6%vs7%7%vs8%眼痛26%vs20%9%vs9%0.0%vs0.0%5%vs6%3%vs3%白内障11%vs9%7%vs7%0.9%vs0.0%7%vs11%3%vs2%玻璃体脱落15%vs15%6%vs6%——4%vs3%——玻璃体漂浮物19%vs5%6%vs7%1.4%vs0.0%5%vs3%3%vs2%视力模糊13%vs10%2%vs2%——10%vs11%——眼内炎症13%vs7%2%vs3%0.5%vs0.0%2%vs3%2%vs1%眼内压增高17%vs5%——4.7%vs0.0%4%vs5%3%vs2%资料来源:FDAlabel,注:多臂试验中,疗效及安全性数据仅摘取获批给药剂量组数据VEGF11年的-134VEGF61-47.5、6.7、6.66.4VEGF图表13 抗VEGF疗法临床试验与真实世结对比 图表14 抗VEGF疗法真实世界效果随时推降低资料来源:Genentech《VOYAGER:AnInnovativeReal-worldStudyofFaricimabandthePortDeliverySystemWithRanibizumabinPatientsWithnAMDandDME》

资料来源:OcularTherapeutics官网据调查,患者及医师报告的最常见的导致依从性不佳的原因涉及药物耐受性、患者经济因素、就诊流程等多个方面。但在最常见的原因中,大部分可通过降低治疗频次得到改善或减缓,包括治疗相关交通问题、包括疼痛在内的副作用以及对注射给药方式的恐惧等。图表15资料来源:AudreyGiocanti-Auréganetal.,DriversofandBarrierstoAdherencetoNeovascularAge-RelatedMacularDegenerationandDiabeticMacularEdemaTreatmentManagementPlans:AMulti-NationalQualitativeStudy,二、双靶药物降低注射频次,展现竞争优势VEGF1-2AMD(一)首款VEGF/Ang2双抗注射频次显著降低,上市后放量迅速(VEGF/Ang2Ang2VEGFAng-2VEGFwAMD43图表16 抗VEGF药物注射频次对比年首年次年月123456789101112131415161718192021222324雷珠单抗√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√阿柏西普√√√√√√√√√√√√√康柏西普√√√√√√√√√√布西珠单抗√√√√√√√√√√法瑞西单抗√√√√√√√√√资料来源:雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普、布西珠单抗、法瑞西单抗说明书,2022年1DAAD(DE202310(O2023年23.7约2620241wAMDDME20222023年开始下滑。9.328.187.225.784.753.401.521.90图表9.328.187.225.784.753.401.521.90109876543210

2022Q3

2024Q1资料来源:罗氏财报,wAMDIII期研究TA和UENE(144202481216(2.0g3剂每4周8404448LUCERNE15.86.65.16.6治疗2年后,法瑞西单抗组患者平均视力较基线增加4.4个字母,阿柏西普组患者则较基线加4.3字值注意着间移更多者现了每16次给。图表18 和LUCERNE试验疗效 图表19 接受不同法瑞单抗给药频次的患比例资料来源:Genentech《Efficacy,Safety,andDurabilityofFaricimabinNeovascularAge-RelatedMacularDegeneration:Year2ResultsFromthePhase3TENAYAandLUCERNETrials》

资料来源:Genentech《FaricimabinNeovascularAge-RelatedMacularDegeneration:Year2PatientCaseProfilesFromthePhase3TENAYAandLUCERNETrials》GenentechwAMD5估视力与治疗次数/治疗模式、研究者确定的疾病活动性、积液的存在/位置以及其他wAMD174220wAMD97.7%VEGF46.4202423图表20 临床计划 图表21 初步结果 资料来源:Genentech《VOYAGERStudy:UpdateonFaricimabintheRealWorld》

资料来源:Genentech《VOYAGERStudy:UpdateonFaricimabintheRealWorld》(二)多款VEGF双靶向药物正在开展临床研究VEGFVEGFR/C1IBI302VEGFR/FGFRIII期阶段。图表22 治疗wAMD的双靶向药物研发进度药物靶点研发机构全球阶段中国阶段法瑞西单抗VEGF-A/Ang2罗氏批准上市批准上市RC28VEGFR/FGFR荣昌生物III期临床III期临床IBI302VEGFR/C1信达生物III期临床III期临床BI836880VEGF-A/Ang2BI/赛诺菲I/II期临床无申报XMVA09VEGF/Ang2星眸生物I/II期临床I/II期临床Y400VEGF-A/Ang2康哲药业I/II期临床I/II期临床ASKG712VEGF/Ang2奥赛康/蔼睦医疗I期临床I期临床IBI333VEGF-A/VEGF-C信达生物I期临床I期临床zifibancimigVEGF-A/Ang2罗氏I期临床临床前ABP-201VEGF/Ang2阿斯利康/Abpro申报临床无申报资料来源:医药魔方数据库,First-in-ClassVEGF/能够同时抑制VEGFwAMDII360IBI302(3202310IBI3028mgwAMDIII2024319wAMDIBI302II期1321:1:1IBI3026.4mg组、IBI3028.0mg2.0mgIBI3028122.0mg524040IBI3026.4mg8.0mg组研究眼的10.5、9.8CST-163.19、-184.46和-108.23。IBI3021288%8.0mg(PULSAR试验&LUCERNE12IIIIIIBI30216IBI302IBI302图表23 IBI302治疗wAMDII期试验变化 图表24 IBI302治疗wAMDII期试验CST变化 资料来源:信达生物官网 资料来源:信达生物官网三、超长效策略:植入型缓释制剂利用新型递送系统,抗VEGF药物的给药频次有望进一步降低,其中通过长效缓释植入物递送小分子VEGFR抑制剂已成为重要的研发方向之一。图表25 治疗wAMD小分子药物长效制剂发度名称公司活性成分靶点长效机制研发阶段AXPAXLIOcularTherapeutix阿昔替尼VEGFR/PDGFRElutyx玻璃体内缓释植入剂III期临床EYP-1901EyePoint/贝达药业伏罗尼布VEGFR/PDGFRDurasert®玻璃体内缓释植入剂II期临床GB102GraybugVision舒尼替尼VEGFR/PDGFR玻璃体内注射微粒制剂II期临床CLS-AXClearsideBiomedical阿昔替尼VEGFR/PDGFR脉络膜周隙注射混悬液II期临床AIV007AiVivaBiopharmaAIV007VEGFR/PDGFR/FGFR/TGFβ1JEL™玻璃体内注射凝胶I期临床资料来源:医药魔方数据库,(一)EYP-1901:相较阿柏西普治疗负担降低83%EYP-1901EyePointPharmaceutical的Durasert®技术,形成了一种新型长效眼科治疗方案。伏罗尼布是新一代多靶点VEGFR/PDGFR202368日EyePointPharmaceuticalDurasert®EYP-1901DurasertE™9的作用。20202EquinoxSciences与EyePointEyePoint()AROEePont引EyePointEYP-1901。20225业与EyePoint()独家开发和销售EYP-1901,而EyePoint负责EYP-1901全球其他地区的商业开发。20237EYP-1901pmCNV患者接受短效抗VEGFEYP-190120244月,贝达药业宣布EYP-1901wAMD图表26 伏罗尼布作用制 图表27 EYE-1901采用的递送系统资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》 资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》IEYP-1901(EAEuaetAE6个月内平均和OCT6VEGF药物。2023年7月27EepontI期研究V2VO2是一项评估EYP-1901wAMDIIVEGF1210.210.09.5202312日,EyePointFDA2mg3mgEYP-1901治疗组的-0.3及-0.4个字母,达到统计学非劣效性。图表28 试验较基线变化 图表29 试验接受补充治疗患者比例资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》 资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》此外,EYP-1901组达到所有次要疗效终点:2mg及3mg治疗组中,治疗负担分别降低89%及85%,治疗负担较阿柏西普组分别降低83%及79%。575()因AD导致A03)1004AD5个月内无需补充VEGF65%64%。EYP-190197%以上的AEs12级,未出现EYP-1901相关SAEEYP-1901图表30 主要及次要疗效终点数据 图表31 安全性数据资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》 资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》2122024EyepointwAMDIIILUGANOLUCIAIII81EYP-1901645256周平均12将进达24个的性监图表32 EYP-1901III期试验设计资料来源:EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》(二)AXPAXLI:12个月治疗负担降低89%AXPAXLI是OcularTherapeutix公司研发的玻璃体内长效缓释植入物,利用公司专有的Elutyx技术封装活性物质阿昔替尼,能够靶向缓释达6个月以上。阿昔替尼是一种强效的VEGFR/PDGFRTKI,口服剂型已获批用于治疗肾细胞癌。OcularTherapeutix公司正在开展AXPAXLI用于治疗wAMD、DR及其他视网膜疾病的临床研究。ElutyxElutyxElutyxDextenzaFDA批图表33 药物设计资料来源:OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》OcularTherapeutixwAMDI期IwAMD8213:12023414SAEs,未观察到视网膜脱落、视网膜血管炎或植入物迁移到前房的不良事件,两组中均无受试12CSFT(+20.2μm)(+2.02.图表34 美国临床I期研究疗效数据资料来源:OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》(BA较治疗后最佳BA10A(2CST7,且ABA减少≥5(3)8-960%121241289%。图表35美国床I期研究挽救注射率 图表36美国床I期研究患者给药案资料来源:OcularTherapeutix《CorporatePresentationJanuary2024》

资料来源:OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》wAMDIIISOL-1FDA3002次4根据预先设定的标准补充必需的抗VEGF36减少<1520242图表37 关键临床III期试验SOL设计资料来源:OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》四、一次治愈潜力:基因疗法VEGFVEGF已进入临床III期阶段。图表38 治疗wAMD的基因疗法研发进度药物靶点研发机构临床阶段ABBV-RGX-314VEGF艾伯维/ReGenXBioIII期临床ixoberogenesoroparvovecVEGFRAdverumBiotechnologiesII期临床LX102VEGF朗信生物II期临床4D-150PIGF/VEGF-A/B/C4DMTII期临床NG101未披露NeuracleGenetics/ReyonPharmaceuticalI/II期临床EXG102-031VEGF/Ang2嘉因生物I/II期临床AL-001VEGF安龙生物I/II期临床XMVA09VEGF/Ang2星眸生物I/II期临床SKG0106VEGF九天生物I/II期临床RRG001VEGFR鼎新基因I/II期临床KH631VEGFR康弘药业I/II期临床FT-003VEGFFronteraTherapeuticsI/II期临床JNJ-1887CD59强生I期临床BD311VEGF-A本导基因I期临床JWK001VEGF金唯科生物I期临床LX109未披露上海交通大学附属第一人民医院I期临床KH658VEGF康弘药业I期临床资料来源:医药魔方数据库,(一)ABBV-RGX-314:全球进度最快的wAMD基因疗法RegenxbioVEGFFabVEGFFabASCENTwAMDII的效果。2021913和Regenxbio达成关于Regenxbio3.713.8RegenxbioRegenxbioRGX-314将负责制造图表39 药物设计资料来源:Regenxbio《SuprachoroidalDeliveryofInvestigationalABBV-RGX-314forNeovascularAMD:ResultsfromthePhaseIIAAVIATE®Study》,RegenxbioForm8-K,IIwAMD40周治疗:2.5×1011、5×10111×1012(GC)/VEGF9.7、8.8以及8.9次。治疗的患者在6个月后继续表现出稳定的和并且抗VEGF380%,50%(CNV5)20236106名患者对SAE6TEAEs均1及233(=2-RGX-314接了期防性部固治,内炎例零。图表40 临试验设计 图表41 试结果资料来源:Regenxbio《SuprachoroidalDeliveryofInvestigationalABBV-RGX-314forNeovascularAMD:ResultsfromthePhaseIIAAVIATE®Study》

资料来源:Regenxbio《SuprachoroidalDeliveryofInvestigationalABBV-RGX-314forNeovascularAMD:ResultsfromthePhaseIIAAVIATE®Study》I/IIaRGX-31436×1010GC/RGX-3146441.6×1011GC/1235中2.5×1011GC/12278%。图表42RGX-314临床I/IIa期试验年化注射频次数据资料来源:Regenxbio《PresentationatAAO2022》根据这项研究的结果,剂量3和4ASCENT1200wAMD2025年2026图表43 RGX-314视膜下给药方案临床发度资料来源:Regenxbio《CorporatePresentationApril2024》(二)ADVM-022:年化注射频次降低达94%ADVM-022(Ixoberogenesoroparvovec,Ixo-vec)是Adverum开发的用于治疗wAMD的ADVM-022图表44ADVM-022药物设计资料来源:Adverum《VirtualKOL/IREvent,November14,2020》IILUNA1:1116×1010vg/2×1011vg/ADVM-022化抗VEGF10.09.772.971.8图表45 LUNA临床试设计资料来源:Adverum《CorporatePresentationApril2024》26VEGF94(=2688526周内无需补充抗VGF注射。(10个AMD+0.5及-1.7个字母,平均CST-7.9及-16.4。图表46 LUNA试验年注射频次结果 图表47 LUNA试验及CST结果资料来源:Adverum《CorporatePresentationApril2024》 资料来源:Adverum《CorporatePresentationApril2024》23I期临床试验OPTIC3年ADVM-022(三)4D-150:63%的患者无需抗VEGF补充治疗4D-150是4DMolecularTherapeutics研发的眼科基因疗法,由专有的玻璃体内递送载体R100和转基因盒组成,转基因盒同时表达阿柏西普基因片段和VEGF-CRNAi,可抑制导致wAMD和DME的四个VEGF家族成员VEGF-A/B/C及PIGF。图表48 4D-150药物设计资料来源:4DMT《CorporatePresentationApril2024》IIPRISMwAMD4D-150PRISMn=5=4(=32和PCA剂(n=22)PRISM51CST为442μm3.12:2:12021(3×1010vg/(1×1010vg/8129.9、9.49.39.6图表49临床I/II期研究PRISM试验设计资料来源:4DMT《CorporatePresentationApril2024》24(2024119日VEGF89%85%。PRSM(BA与第7天和第110(2CT比第7175(3因AMD6个63%50%84%90%4D-15020周和24-1.8和+1.8CST-8.3和+29.9μm4D-150CST水图表50 PRISM试验变化数据 图表51 PRISM试验CST变化数据资料来源:4DMT《CorporatePresentationApril2024》 资料来源:4DMT《CorporatePresentationApril2024》4D-150SAESAE4DMTFDA和EMAIII4D-150与3×1010vg/2025在PRISM164D-1506III4D-1502024+3.3CST-99.090%,63%88%患一内接过0-1次射这结支了III期临床的开。图表52 PRISM试验符合III期研究筛选标的患者疗效数据资料来源:4DMolecularTherapeutics《CorporatePresentationApril2024》(四)LX102:完成6个月随访的患者91%无需补充注射LX102wAMDVEGFDNAVEGFLX10220221223日获得中国CDE20231222日获FDA20231220LX102II期临床wAMDAngiogenesis,Exudation,andDegeneration2024LX102wAMD)1-2ILX10220LX10218I(9/9)无需进行抗VEGF71LX102VEGF治疗次8~9LX1026wAMD18-24(0图表53 LX102治疗wAMD临床研究中患者注射情况资料来源:朗信生物公众号(五)KH631&KH658:中美两地同时开展临床研究KH631VEGFwAMDKH631携带VEGFR12VEGFR234IgG1结构VEGFRVEGF-AVEGF-BPlGF(RPE)KH631KH63110.9141.1倍。由于KH631CNVvg/KH631IVKH631962022年11月,KH631眼用注射液获NMPA《药物临床试验批准通知书》以及美国FDA准许在美国开展临床试验的通知。图表54 KH631药物设计及作用机制资料来源:XiaoKeetal.,PreclinicalevaluationofKH631,anovelrAAV8genetherapyproductforneovascularage-relatedmaculardegeneration,2024年4月,康弘药业宣布子公司弘基生物申报的KH658眼用注射液分别获得CDE及FDA临床试验批准通知书,同意开展I/II期临床试验。KH658KH658VEGF蛋白,五、投资建议VEGFAMDVEGF1-2VEGF/Ang163次年销售额就达到了26亿美元。VEGFVEGFREYP-1901在与6VEGF89%,60-65%6-12III期研究,EYP-1901也将于2024年底启动临床III期研究。国内贝达药业通将伏罗尼布授权给Eyepoint公司作为EYP-1901的活性成分,同时引进EYP-1901VEGF获得表达抗VEGFRGX-314VEGF80%以I2052026D10将于2025年第一季度启动临床III随着小分子缓释植入物及基因治疗等长效疗法自2027-2028年逐渐上市,眼科疗法超长效时代即将来临。建议关注临床进度领先的公司:Eyepoint/贝达药业、康弘药业、Regenxbio、OcularTherapeutix、4DMolecularTherapeutics、Adveru

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