2020年境外已上市临床急需新药审评审批情况

附件72020年境外已上市临床急需新药审评审批情况1ElosulfaseAlfaBiomarinPharmaceuticalInc.美国2014/2/14IVA型黏多糖贮积症已批准依洛硫酸酯酶a注射液2SelexipagActelionPharmaceuticalsLtd美国2015/12/21肺动脉高压已批准司来帕格片3DenosumabAmgenEuropeB.V.欧盟2010/5/26骨转移性实体瘤，骨癌，实体瘤，巨骨细胞瘤，多发性骨髓瘤，高钙血症，类风湿性关节炎，骨质疏松症已批准地舒单抗注射液4FingolimodHClOralCapsulesNovartisPharmaceuticalsCorp美国2010/9/21多发性硬化症已批准盐酸芬戈莫德胶囊5SecukinumabNovartisPharmaK.K.日本2014/12/26银屑病，银屑病关节炎，强直性脊柱炎已批准司库奇尤单抗注射液6IxekizumabELILILLYANDCOMPANY美国2016/3/22斑块状银屑病，银屑病关节炎，红皮病型银屑病，脓疱型银屑病，寻常型银屑病已批准依奇珠单抗注射液7NusinersenBIOGENIDECINC美国2016/12/23脊髓性肌萎缩已批准诺西那生钠注射液8GuselkumabJANSSENBIOTECH美国2017/7/13红皮病型银屑病，斑块状银屑病，脓疱型银屑病，银屑病关节炎，寻常型银屑病已批准古塞奇尤单抗注射液9ShingrixZosterVaccineRecombinant,AdjuvantedGlaxoSmithKlineBiologicalsRuede美国2017/10/20用于50岁及以上成人预防带状疱疹已批准重组带状疱疹疫苗（CHO细胞）10LedipasvirAndSofosbuvirGileadSciencesInc美国2014/10/10丙肝已批准来迪派韦索磷布韦片11Sofosbuvir;Velpatasvir;VoxilaprevirGileadSciencesInc美国2017/7/18丙肝已批准索磷布韦韦帕他韦伏西瑞韦片12AlectinibHydrochlorideChugaiPharmaceuticalCo.,Ltd.日本2014/7/4间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，非小细胞肺癌已批准盐酸阿来替尼胶囊13PembrolizumabMerckSharp&DohmeCorp.美国2014/9/4晚期黑色素瘤，转移性黑色素瘤，非小细胞肺癌，头颈癌，黑色素瘤已批准帕博利珠单抗注射液14OlaparibAstraZenecaAB欧盟2014/12/16晚期卵巢癌，原发性腹膜癌，输卵管癌，上皮性卵巢癌，BRCA突变的晚期卵巢癌已批准奥拉帕利片15EvolocumabAmgenEuropeB.V.欧盟2015/7/15高胆固醇血症已批准依洛尤单抗注射液16Eculizumab欧盟:AlexionEuropeSAS;美国:Alexion欧盟美国2007/6/20阵发性睡眠性血红蛋白尿症，非典型溶血尿毒综合征已批准依库珠单抗注射液17Teriflunomidesanofi-aventisrecherche&developpement美国2012/9/12多发性硬化症已批准特立氟胺片18PalbociclibPfizerInc美国2015/2/3乳腺癌已批准哌柏西利胶囊19Elvitegravir,Cobicistat,Emtricitabine,AndTenofovirAlafenamideGileadSciencesInc美国2015/11/5艾滋病已批准艾考恩丙替片20Fabrazyme(AgalsidaseBeta)GenzymeEuropeB.V.欧盟2001/3/8法布雷病已批准注射用阿加糖酶β21Erleada(apalutamide)JanssenBiotech,Inc.美国2018/2/14非转移性去势抵抗性前列腺癌已批准阿帕他胺片22Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir)AbbVieDeutschlandGmbHCo.KG欧盟2017/7/26丙肝已批准格卡瑞韦哌仑他韦片23BIKTARVY(bictegravir,emtricitabine,andtenofoviralafenamide)TabletsGileadSciences,Inc美国2018/2/7艾滋病已批准比克恩丙诺片24Tracleer32mgdispersibletabletsJanssen-CilagInternationalNV欧盟2009/6/3肺动脉高压已批准波生坦分散片25Radicava(Edaravone)MitsubishiTanabePharmaCorporation日本2015/6/1肌萎缩侧索硬化已批准依达拉奉注射液26STELARA(ustekinumab)InjectionJanssenBiotech,Inc.美国2016/9/23克罗恩病已批准乌司奴单抗注射液27BrodalumabKyowaHakkoKirinCo.,Ltd.日本2016/7/4寻常型银屑病，银屑病关节炎，红皮病型银屑病，脓疱型银屑病，斑块状银屑病已批准布罗利尤单抗注射液28VedolizumabTakedaPharmaceuticalsU.S.A.,Inc.美国2014/5/20溃疡性结肠炎，克罗恩病已批准注射用维得利珠单抗29TafamidisPfizerLtd欧盟2011/11/16转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病，甲状腺素运载蛋白淀粉样变性已批准氯苯唑酸葡胺软胶囊30DeutetrabenazineTEVABRANDEDPHARM美国2017/4/3迟发性运动障碍，亨廷顿氏舞蹈症已批准氘丁苯那嗪片31Cenegermin(RecombinantHumanNerveGrowthFactor)Dompefarmaceuticis.p.a.欧盟2017/7/6角膜炎已批准塞奈吉明滴眼液32Aldurazyme(laronidase)BIOMARINPHARMACEUTICALINC.美国2003/4/30黏多糖贮积症I型已批准注射用拉罗尼酶浓溶液33Replagal(Agalsidasealfa)ShireHumanGeneticTherapiesAB欧盟2001/3/8法布雷病已批准阿加糖酶α注射用浓溶液34Revatio(SildenafilCitrate)PfizerInc.美国2009/11/18肺动脉高压已批准枸橼酸西地那非片35Lokelma(sodiumzirconiumcyclosilicate)AstraZenecaAB欧盟2018/3/22高钾血症的成年患者的治疗已批准环硅酸锆钠散36Humira(adalimumab)AbbVieDeutschlandGmbHCo.KG欧盟2016/6/24非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎。已批准阿达木单抗注射液37DUPIXENTInjectionRegeneronPharmaceuticals,Inc.美国2017/3/28中至重度特应性皮炎已批准度普利尤单抗注射液38Eucrisa(crisaborole)OintmentAnacorPharmaceuticals,Inc.美国2016/12/142岁及以上轻度至中度特应性皮炎已批准克立硼罗软膏39Crysvita(Burosumab)KyowaKirinLimited欧盟2018/2/19X连锁低磷佝偻病完成审评布罗索尤单抗注射液40VelagluceraseAlfaShireHumanGeneticTherapiesInc美国2010/2/26戈谢病在审评—41ALPROLIX[CoagulationFactorIX(Recombinant),FcFusionProtein]BioverativTherapeuticsInc美国2014/3/28乙型血友病在审评—42IcatibantShireOrphanTherapiesGmbH欧盟2008/7/11遗传性血管性水肿在审评—43CareloadLA(Beraprostsodium)東ﾚ株式会社日本2007/10/19肺动脉高压在审评—44DinutuximabUnitedTherapeuticsCorporation美国2015/3/10神经母细胞瘤在审评—45TetrabenazinePrestwick美国2008/8/15亨廷顿氏舞蹈症在审评—46Xospata(Gilteritinibfumarate)AstellasPharmaInc.日本2018/9/21用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病。在审评—47Tecfidera(dimethylfumarate)Delayed-ReleaseCapsulesBiogenIdec,Inc.美国2013/3/27多发性硬化在审评—48Xofluza(Baloxavirmarboxil)（日本）Shionogi&Co.,Ltd.盐野义制药日本2018/2/23治疗甲型和乙型流感在审评—49SiltuximabJanssenBiotech,Inc.美国2014/4/23多中心卡斯特莱曼病待申报—50CanakinumabNovartisPharmaceuticalsCorporation美国2009/6/17系统性幼年特发性关节炎，冷吡啉相关的周期性综合征，高免疫球蛋白D综合征，家族性地中海热，肿瘤坏死因子受体相关周期性综合症，关节炎待申报—51EnasidenibmesylateCELGENECORP美国2017/8/1急性骨髓性白血病待申报—52Olaratumab礼来美国2016/10/19软组织肉瘤待申报—53LuxturnaVoretigeneNeparvovecSparkTherapeutics,Inc.美国2017/12/19双等位RPE65突变相关的视网膜营养不良待申报—54BioptenGranules10%,2.5%DaiichiSankyoCo.,Ltd.日本2013/8/201.降低因二氢喋啶合成酶和二氢喋啶还原酶缺乏导致的高苯丙氨酸血症患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血症）。

2.降低四氢喋啶反应性高苯丙氨酸血症患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反应性高苯丙氨酸血症）。待申报—55NORDITROPIN(somatropin)injectionNOVONORDISKINC美国1.Noonan适应症于2007年批准2.Prader-Willi适应症于2018年批准1.Noonan综合症

2.Prader-Willi综合症待申报—56Increlex(Mecasermin[rDNAorigin])InjectionIPSENINC美国2005/8/30儿童严重原发性胰岛素样因子1缺乏，生长激素受体基因缺陷，体内出现生长激素中和和抗体导致的生长不足的患儿待申报—57Elaprase(Indursulfase)InjectionShireHumanGeneticTherapies,Inc.美国2006/7/24黏多糖贮积症Ⅱ型待申报—58Galafold(Migalastathydrochloride)AmicusTherapeuticsUKLtd欧盟2016/5/25法布雷病待申报—59Lysodren(mitotane)HRAPharma美国1970/7/8肾上腺皮质癌待申报—60Ruconest(RecombinanthumanC1-inhibitor)PharmingGroupN.V.欧盟2010/10/28遗传性血管性水肿待申报—61Lemtrada(Alemtuzumab)SanofiBelgium欧盟2013/9/12多发性硬化待申报—62Vigadrone(vigabatrin)LundbeckInc.美国2009/8/211个月到2岁婴儿的婴儿痉挛症（IS）；与其他疗法一起用于治疗10岁及以上成年人和儿童的顽固性复合部分发作性癫痫（CPS）待申报—63PonatinibAriadPharmaceuticalsInc美国2012/12/14慢性髓细胞性白血病，急性淋巴细胞白血病，白血病待申报—64EliglustatGenzymeCorp美国2014/8/19戈谢病待申报—65VismodegibGenentechInc美国2012/1/30基底细胞癌待申报—66ApremilastCelgeneCorp美国2014/3/21银屑病关节炎，银屑病待申报—67EcallantideDyaxCorp.美国2009/12/1遗传性血管性水肿待申报—68TaligluceraseAlfaPfizerInc美国2012/5/10戈谢病待申报—69MipomersenSodiumGenzymeCorp美国2013/1/29纯合子家族性高胆固醇血症待申报—70SonidegibNovartisPharmaceuticalsCorp美国2015/7/24基底细胞癌待申报—71DinutuximabBetaEUSAPharma(UK)Limited欧盟2017/5/8神经母细胞瘤待申报—72VorapaxarMerckSharpAndDohmeCorp美国2014/5/8心肌梗塞，周边动脉血管疾病，血栓性心血管病待申报—73Dalfampridi