患者参与药物监管决策的路径研究报告

第一章患者参与药物监管的背景

01-07患者参与药物监管的相关概念界定 01患者的定义 01药物监管的定义 01患者参与的定义 01患者参与药物监管的定义 02我国患者参与药物监管的相关政策现状 02患者参与药物监管的动力 04内部动力 04外部动力 04相关方对患者参与药物监管的需求 05监管方对患者参与的需求 05企业方对患者参与的需求 06目前患者参与药物监管所面临的风险 07第二章患者参与药物监管的理论基础

08-09用户参与创新理论 08社会共治理论 09协同治理理论 09第三章患者参与药物监管的国际经验

10-50CATALOGUE目录WHO患者参与药物监管的经验 10CATALOGUE目录发展历程 10具体实践——ICH的公众及患者参与 10美国患者参与药物监管体系建设 11概念界定 11患者参与历史沿革 11顶层设计规划 12患者参与药物监管的实践模式 12患者参与药物监管实践成效 17经典案例 19欧盟患者参与药物监管体系建设 20概念界定与评估标准 20患者参与发展历程 22顶层设计规划 23患者参与药物监管的实践模式 24患者参与药物监管实践成效 27日本患者参与药物监管体系建设 30概念界定 30患者参与历史沿革 30顶层设计规划 32患者参与研发监管的实践模式 34经典案例 35加拿大患者参与药物监管体系建设 36概念界定 36患者参与历史沿革 36顶层设计规划 38实施模式 40参与成效 42经典案例 46其他国家和地区患者参与药物监管的案例经验 46德国的患者参与患者偏好研究 46澳大利亚患者参与HTA决策 47中国台湾地区患者参与实践经验 47患者参与药物监管的国际经验总结 48第四章我国患者参与药物监管的路径与模式现状分析 51-61患者参与药物监管的方式与制度保障 51患者参与药物监管的路径与方式（应用场景） 51患者参与药物监管的制度保障 51典型案例 51调研基本情况描述 52调研背景 52调研目的 52调研方法与调研对象 52调研问卷内容和访谈提纲设计（见附件） 53调研局限 53患者参与药物监管决策的意愿与能力 53患者参与药物监管决策的参与程度 56患者对参与药物监管决策的满意度 57患者参与对药物监管决策的影响 59第五章我国患者参与药物监管过程中面临的困境与挑战 60-62现有政策获取渠道有待拓展、落地后的可操作性有待提高 60患者参与的路径与机制有待优化 60患者参与的遴选标准有待进一步明晰 60患者参与的路径与方式有待加强 61患者参与的保障机制有待完善 61“患者参与”过程中各方与监管部门的沟通机制仍待进一步明确 61患者组织的管理规范化有待加强 61患者组织赋能受限 62患者自身能力建设有待加强 62患者组织赋能有待加强 62各利益相关方的社会担当可以更进一步提升 62第六章我国患者参与药物监管决策路径优化建议 63-69构建各利益相关方对话渠道/协商机制 63进一步搭建监管方与患者间的沟通渠道 63打通患者与各利益相关方的协作通道 63加强对患者组织的支持与能力建设 64患者组织的发展建设支持 65患者组织的能力建设与培训赋能 65设置符合国情的患者参与路径 66设置患者代表遴选机制 66设置符合我国国情的、科学合理的患者参与路径 66完善顶层规划，加强监管组织体系 68明确“以患者为中心”的患者参与概念 68逐步推进患者参与制度体系建设 68明确患者参与的组织体系 69第七章研究局限与未来展望 70研究局限 70未来展望 70附件 72-83附件一患者个人问卷 72附件二患者组织访谈提纲 79附件三企业访谈提纲 81参考文献

83-87第一章患者参与药物监管的背景药物的临床价值。“患者参与”理念的建立过程[1]美国实行患者知情同意，但仅限于就医过程美国建立分级诊疗制度并引入第三方机构介入医疗过程英国JamesLindAlliance集团成立，研究资金投入以患者为中心不断加强患者能力建设，拓展患者参与领域：由医疗过程的患者参与逐渐发展至药物开发过程和监管流程的患者参与1819美国实行患者知情同意，但仅限于就医过程美国建立分级诊疗制度并引入第三方机构介入医疗过程英国JamesLindAlliance集团成立，研究资金投入以患者为中心不断加强患者能力建设，拓展患者参与领域：由医疗过程的患者参与逐渐发展至药物开发过程和监管流程的患者参与1819197019731982-1984200421至今欧洲患者代表机构成立，参与健康决策及就医全过程，但普及程度不高丹麦建立“问题定向小组”，个人获得信息总能力增强，对专业人员依赖性下降世界范围内成立患者安全推动患者参与图1-1关于“患者参与”理念建立的时间轴患者参与药物监管的相关概念界定患者的定义[2]。（Patients（Caregivers（Patientorganization2019--（Advocates通常指“支持或促进一项事业或团体的人或组织”药物监管的定义患者参与的定义（patientinvolvement在不同国家可能使用“从”engagement“参”participant[3]。patientparticipationpatientengagementpatientinvolvementinvolvementinvolvement患者和研究人员合作设计、管理、评估和传播研究engagement研究完成后向患者分析研究信息和知识participation患者作为受试者参与研究以上分类以英国和日本为例involvementengagement图1-2“患者参与”概念的层次划患者参与药物监管的定义[4]。我国患者参与药物监管的相关政策现状201920202021年，CDE（试行s37的体验、[5]。表1-1我国促进患者参与的相关政策梳理发布时间发布机构文件名称主要内容2021/11/19国家药品监督管理局药品审评中心《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》床试验设计时，从探索研究阶段到关键研究阶段如何贯彻以临床需求为导向的理念，开展以患者为中心的药物研发。2022/01/04国家药品监督管理局药品审评中心《患者报告结局在药物临床研发中应用的指（试行》（PRO的定义及其在药物注册研实践层面详细说明数据采集的PRO2022/01/06国家药品监督管理局药品审评中心《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发提出2022/11/25国家药品监督管理局药品审评中心《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原（试行》主要阐述在组织患者参与药物研发工作中的重点内容及其框架，旨在为申请人如何组织患者参与到药物研发中提供参考。2023/06/23国家药品监督管理局药品审评中心《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原（征求意见稿》重点阐述了（PROPROs步规范风湿免疫性疾病药物临床试验中PROsPRO技术指导原则。2023/07/27国家药品监督管理局药品审评中心《以患者为中心的临床试验设计技术指导原（试行》阐明以患者为中心的临床试验设计的一般原则，说明以患者为中心的整体临床研发计划和试验设计关通的重要内容等，为申办者在药物临床研发中落实以患者为中心的理念提供参考。发布时间发布机构文件名称主要内容2023/07/27国家药品监督管理局药品审评中心《以患者为中心的临床试验实施技术指导原（试行》阐明如何实施以患者为中心的临床试验，包括一般考虑及其他注意事项，提出实施以患者为中心的临2023/07/27国家药品监督管理局药品审评中心《以患者为中心的临床试验获益-风险评估（试行阐明（PED的分类数据进行获益-等，为申办者如何运用患者体验数据支持上市注册申请风险评估提供参考。患者参与药物监管的动力内部动力(CIOMS)[6]。有助于患者更早更快接受新的治疗方法（EUPATI[7]。[8][9]。获得报酬或待遇等物质上的利益患者参与药物监管，有机会获得一些财务激励或者其他物质奖励，或者通过多种形式的参与能够降低医疗费用。外部动力国家医药政策的推动作用20152021的积极性。互联网的发展拓宽患者参与的渠道[10]。相关方对患者参与药物监管的需求监管方对患者参与的需求障人民健康。2000的局面也让全国数千万名罕见病患者身陷困境[11]在确定研究优先事项患者参与这个阶段将有助于确保开发的新型疗法或干预措施的重点放在患者自己定义的需要改善的领域[12]床价值。已成为世界主流国家和地区最重视的药物监管策略之一。[13][14]（OS是迄今为止评价抗肿瘤药物最可靠[15][16]的临床价值。2017（ICH2021111520238（1-1[17]。[18]。企业方对患者参与的需求顺应国家“患者参与”的政策[17]。在试验设计（vsvs与患者合作可以帮助确定适当的人选和排除标准，患者参与还可以促进选择相关以患者75％测量范围。——HealthUnlocked39％在伦理道德方面者参与可以帮助评估研究在目标人群中产生有意义治疗结果的潜力并且揭示需要解决的道德困境，并促使建立相关问题的应对方在临床试验中此外，还可以利用患者独特的见解和观点来获取新的研究方向，从而获取新的资金流来开展研究[12]。通过患者参与增加临床试验及审评审批的成功率平均高18%左右[20]目前患者参与药物监管所面临的风险（表1-2患者参与各阶段的风险内容风险类别内容阶段患者引入参与合作参与结束组织风险组织结构和文化的不适宜患者参与的范围模糊协调成本培训成本能力风险患者合作配合能力患者沟通障碍数据风险数据的真实、完整和规范数据丢失数据利用的困难数据、患者隐私的泄露舆论风险患者预期的落空性产生影响。第二章患者参与药物监管的理论基础用户参与创新理论Hippel提出了“用户是创新群体”这一理念，构建用户参与创新理论[22]FangE认为用户参与指的是用户参与制造商新产品开发过程的程[23][24]。[25][26]。在用户参与创新的系统管理机制方面[27]（2-1。组织安排制度设计支持系统构建过程控制组织安排制度设计支持系统构建过程控制患者参与药物监管创新的患者参与药物监管创新的系统管理机制患者参与融入到药品全生命周期各环节患者参与融入到药品全生命周期各环节在参与过程中与各利益相关方进行合作交流基础研究 临床研究 上市审评审批 上市后..准入倡导定价策略安全性策略体现药物价值呼吁加速审评审..产品包装设计临床研究设计协助患者招募患者沟通管理临床研究评估..研究后沟通制定详细可行的患者参与计划患者参与药物监管风险管控前期:患者/患者组织/患者代表的界定标准及筛选流程中期:患者参与活动的人员规范和活动规范后期:患者参与后的反馈信息收集与整理构建患者与监管方的沟通平台构建患者社群间的沟通平台构建患者直接参与药物监管的平台制定“以患者为中心的战略导向制定“患者参与”相关的法律规范、政策指南建设开放、积极的患者参与的社会氛围设立患者参与事务相关的监管部门建立患者组织联络网络过程控制支持系统构建制度设计组织安排具体内容现阶段治疗评估共创研究重点募集研究资金参与环节患者用户参与主体患者用户参与主体患者个体患者组织护理人员倡导者监管创新体系主体药监部门医保部门相关政府部门创新系统辅助主体医药研发企业医疗机构科研院校政府部门公众媒..协会患者群体医药企业医疗机构部门患者群体医疗机构研发企业..部门参与主体部门图2-1患者参与药物监管创新的系统管理机制社会共治理论Bode和Firbank认为，共治是解决政府在管理中产生碎片化问题的有效途径，更是解决公共服务供给中复杂动态的首选方案[28]。打破权力垄断，瓦解“一元治理”是社会共治的核心[29]。王春婷等学者把社会共治理论发展成了适合我国本土的概念理论[30]，即健全共建共治共享的社会治理制度[31]。（问题进行讨论。协同治理理论年，[32][33]一是治理主体的多元化[34]二是治理主体间的协同性第三章患者参与药物监管的国际经验WHO发展历程（WHO2004”patientforpatientsafetyPPS[35]。200511月，WHO2024WHO成立了“患者参与患者安全工作网”并发布了“伦敦宣（2006[36]。2015[37]。WHO于2019年在第72届世界卫生大会通过了WHA72.69月17日设立为世界患20192022年的“用药安全”，并在“落实全球患者安全行动计（2021-2030：大流行及未来”2023EngagingPatientforPatientSafeyWHOWHOWHO[38]。具体实践——ICHIC（InternationalCouncilforHarmonization1990ICHICH[39]。2020ICH[40]。2021年638个利益相关者的313121173ICH3（//2[41]ICH利益相关者参与ICH过程的机制；拟议指//ICH//ICH202111《E（R1ICH[42]2022（E6[43]。美国患者参与药物监管体系建设概念界定依据MedicineNet[44]。（PatientOrganization/PatientGroups[45]患者参与历史沿革公众参与基础自17761787[46]。患者参与发展历程自1988年美国成立艾滋病协调办公室以来，FDA（PFDDFDA（3-1[45-46]。艾滋病协调办公室更名为艾滋病和特殊健康问题办公室职责范围扩大到包括患有癌症和其他严重和危及生命的疾病的患者第一个FDA患者代表计划的角色扩大到担任科学和法规审查员的顾问FDA推出“ForPatients”网络页面启动以患者为中心的药物开发(PFDD)计划患者偏好信息框架和医疗器械决策框架和要求的患者参与咨询委(PEAC)设立患者事务专员(PatientAffairsStaff，PAS)，1988“患者参与计划”中FDA艾滋病协调办公室更名为艾滋病和特殊健康问题办公室职责范围扩大到包括患有癌症和其他严重和危及生命的疾病的患者第一个FDA患者代表计划的角色扩大到担任科学和法规审查员的顾问FDA推出“ForPatients”网络页面启动以患者为中心的药物开发(PFDD)计划患者偏好信息框架和医疗器械决策框架和要求的患者参与咨询委(PEAC)设立患者事务专员(PatientAffairsStaff，PAS)，1988“患者参与计划”中FDA与患者的沟通情况。PFDD指南公开研讨会PEAC关于医疗器械的会议FDA启动“patientsAskFDA”计划开展以患者为中心的药物开发(PFDD)4个指南文件的研讨会最终PFDD指南2发布PFDD指南3草案发布1993年2001年2012年2015年2017年2019年2022年1988年1996年2008年2013年2016年2018年2020年2023年艾滋病协调办公室成立第一位FDA患者代表获得咨询委员会的投票权鼓励患者和消费者使用FDA现有的MedWatch系统报告医疗产品问题内部工作组研究了增加患者参与FDA流程的方法FDA的MedWatch系统中引入了消费者友好型表格，用于报告医疗产品问题FDA和欧洲药品管理局患者参与集群成立召开第一次患者委员会(内部)会议与国家罕见疾病组织签订谅解备忘录启动了患者倾听会议试点计划与临床试验转型计划启动了患者参与协作设备和放射健康中心患者和护理人员连接计划启动了关于PFDD的公共研讨会发布指南和草案COVID-19患者资源页面启动最终PFDD指南1发布肌肉萎缩症协会关于COVID-19的网络研讨会FDA和诺德关于COVID-19对罕见病社区影响倾听会议PFDD指南4草案发布图3-1FDA患者参与过程演变顶层设计规划监管机构部门设置1988FDAFDA（OHCA[49]。FDA在2014OHCA[50]。2016FDA（FDASIA1137FDA（OfficeofClinicalPolicyandProgramsOCPP（PatientAffairsStaffFDA理人员和倡导者把握参与监管的流程和机会。相关政策制度体系2012年安全创新法案（FoodandDrugAdministrationSafetyandInnovationAct，FDASIA）中提出了患者参与医药产品讨论，并加强了FDA保障和促进患者公共健康的能力，认可了患者意见的价值并促进患者更早地参与医疗产品审查的监管过程。2012FDA（Patient-FocusedDrugDevelopmentPFDD疾病及其当前可用治疗的看法。20122017V（PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAVFDA24PFDD2015实施了EnhancePatientEngagement2016《21（21stCenturyCuresActPFDDFDA20193FDACTTI举办了主题为“加强患者观点纳入临床试验”的公开研讨会患者参与和保留临床试验的挑战和障碍的意见。20216FDA（PatientReportOutcomePRO导原则草案。20235FDAPFDD1234患者参与药物监管的实践模式患者参与相关计划（1（PFDD）FDA认识到通过PFDD会议收集患者意见的价值，患者意见也是FDA药品获益风险评价和审评决策的重要因素之一。每次PFDD会议后，FDA会在患者报告中总结患者和患者代表的意见，在FDA官网公开每次会议的详细日程和讨论内容等信息。①由FDA或主导的PFDD[45]：（PFDD（3-2FDA（CDER2.概念化治疗效益1.了解疾病具体情况3.对结果测量进行筛选和发展A该疾病或疾病状况的自然病史：2.概念化治疗效益1.了解疾病具体情况3.对结果测量进行筛选和发展A该疾病或疾病状况的自然病史：目前的诊断病理生理学病症表现B严重程度开始时间并发症显性表现C卫生保健环境:治疗方案D对治疗效益的判断利益风险权衡疾病的影响A确定对有意义的治疗收益的概念(COI)，即患者如何:幸存功能B定义临床试验的使用背景(COU):疾病纳入标准临床试验设计终点定位C选择或开发临床结果评估(COA)类型:(PRO)(ObsRO)(ClinRO)(PerfO)A在COU中搜索现有的COA测量COl:度量存在正在开发的措施B进行COA创建用户手册FDACOA性研究C完成COA开发:记录纵向测量特性(结构有效性、检测变解释治疗收益和说明书声明之间关系的文件指南更新用户手册FDACOA终点以支持说明书声明PFDD[51]：

图3-2FDA以患者为中心的药物研发路径图FDAPFDDFDAFDAPFDD[52]。FDA[53]FDA（FDAPatient自2018FDAFDAFDA（FDA（FDA的观点时。FDA（PEC[54]2017FDA（CTTIEMAPECPEC以促进患者参与并将患者体验纳入监管过程。包含患者组织和个人代表，他们讨论如何在FDA患者参与。[55]FDA[56]FDAFDAFDA（患者参与药物监管典型模式——患者代表计划FDA患者代表计划和FDA患者代表是美国卫生与公众服务部的服务标志。FDAFDA（SpecialGovernmentEmployeesSGEFDAFDA（代表除外SGE。FDA患者代表在参与FDA咨询委员会协商时，能够与科学成员和其他专家互动。FDA（AdvisoryCommitteeOversightandManagement理。患者代表招聘领域FDAFDA（3-1：表3-1FDA患者代表招聘领域当前招聘领域孤独症转移性乳腺癌重型β-地中海贫血转移性非小细胞肺癌儿童脑肾上腺脑白质营养不良转移性小细胞肺癌慢性淋巴细胞白血病或惰性非霍奇金淋巴瘤（HABP/VABP）弥漫性大B细胞淋巴瘤神经母细胞瘤上皮样肉瘤卵巢癌血友病三阴性乳腺癌艾滋病病毒I型糖尿病注：根据FDA官网绘制，数据截至2023-12-04FDAFDA根据以下标准选择FDA患者代表。除了要求申请人必须是至少18岁的合法美国公民外，还需：拥有作为患者或主要护理人员的个人疾病经历；能够客观地代表社区中其他人的观点；愿意和有能力公开表达他们的观点和意见；（FDA票FDA①在FDA咨询委员会和小组中任职，以获得有关科学、技术和政策事项的独立专家建议。②通过直接与部门审查人员接触，在监管医疗产品开发和审查过程中尽早向FDA相关机构部门提供意见。利益冲突FDA（称为“SGE”FDAFDA患者参与药物监管具体实践——CDRHFDA（CenterforDevicesandRadiologicalHealthCDRH（例如消费者可穿戴设备收集的数据[57]。CDRH①患者参与的作用：造商和监管机构不同的见解。特定消费者与风险识别专家：在医疗器械产品生命周期的所有阶段都可以体现听取患者意见的好处，包括：设计医疗设备、CDRH（3-2[56]：表3-2CDRH患者参与路径及详细信息CDRH患者参与路径 详细信息CDRHFDA和患者使用等复杂问题的审议中。讨论的科学主题可能包括：患者偏好研究设计、获益风险沟通、设备标签、未满（PEAC）CDRH患者和护理人员连接社区市政厅公共卫生研讨会患者群组对话

足的临床需求、患者报告的结果以及与设备相关的生活质量测量。FDA组织的代表。CDRH制定该计划，以便其工作人员能够及时接触愿意分享其疾病或治疗经历、有使用医疗设备经验的患者和护理人员。CDRH赞助的市政厅向所有CDRH员工开放。患者参与的主题可以很广泛，不一定专注于特定的医疗状况、疾病或医疗设备。听证会。CDRHCDRH床试验或医疗设备使用的互动问题。会议允许CDRH与一小群患者或患者团体的代表进行公开对话。③患者参与的激励方式：CDRHFDA为中心的药物开发小组。CDRH（MedicalDeviceInnovationConsortiumMDIC[57]CDRH患者参与药物监管实践成效图3-3美国患者参与药物监管框架图FDA（PEAC会议反馈PEAC由FDA成立，以确保将患者的需求和经验纳入FDA对涉及医疗器械监管和患者使用医疗器械的复杂问题的审议中。2017PECA陆续召开了以“患者参与医疗器械临床试验”“患者生成的健康数据”“医疗设备中的网络安全”（AI（ML”、“医疗设备召回：以患者为中心的沟通”和“增强现（AR（VR医疗设备”主题2022FDA[60]。FDA（3-3：支持共享医疗设备收集的数据的原则，以帮助保护和促进公众健康2018支持共享医疗设备收集的数据的原则，以帮助保护和促进公众健康2018发布题为“患者参与医疗器械临床研究的设计和实施（PatientEngagementintheDesignandConductofMedicalDeviceClinicalInvestigations的指南草案20192020主持虚拟公开会议：在医疗器械的整个产品生命周期中提供患者生成的健康数据（Patient-GeneratedHealthDataPGHD）已发布人工智能/（AI/MLAI/ML张贴向患者传达网络安全漏洞：框架讨论指南的注意事项2021具体行动年份（年）特定会议报告提供了大量患者体验相关信息20232FDA156[61]。FDAPFDDPFDD2013年到2023FDA（PPI被纳入医疗器械决策患者偏好信息可以为医疗设备的设计提供信息、影响临床研究的设计方式，并能用于了解临床研究结果对患者的影响，例如：在医疗器械开发的早期识别患者未满足的需求从患者的角度确定技术最重要的获益和风险评估临床研究结果对患者的重要性确定研究结果的有意义的变化阐明患者如何看待给定技术的收益和风险的权衡PPICDRH23[62]。患者组织参与政府机构意见征询（NIH201110在过去的几十年里，其中许多团体实现了他们的目标。原因之一是许多PAO是由患有严重疾病的患者或前患者创立和经营的，（NIHPAONIH[42]。经典案例（SCD基因疗法研发（SCD由β-（构成血红蛋白的一种蛋白质[63][64]。2023128（FDACasgevyLyfgenia12（SCD[65]FDA·[66]。FDA18个月随访的302930FDA[67]。各利益相关者之间的共同努力共同促进公众健康和科学的发展。患者意见助力法布雷病治疗药物的审批（FabrydiseaseXX染色体长臂中段编码α-（α-GalA的基因突导致α-A(GlobotriaosylceramideGL-3[68]（ERTERT[69]。酶替代疗法，是利用基因重组技术体外合成α-GalA替代体内缺陷的酶的治疗方法。2003年，Genzyme公司研发的阿加糖酶β（FabrazymeFDA成为首个用于治疗年龄≥2[70]202359FDAChiesiGroupProtalixBioTherapeutics（聚乙二醇化酶替代疗法ElfabrioElfabrio140多（未接受过ERT治疗的患者和接受过ERT治疗中进行了长达7.5Elfabrio(eGFR)下降方面的疗效非劣于阿加糖酶β[71]。FDA欧盟患者参与药物监管体系建设概念界定与评估标准患者与患者组织定义EMA依赖于由组织或个人组成的广泛的欧洲患者和消费者网络，其中：（Individualpatientsorcarers（也可能没有和治疗经验。（Patientsorganizations/（当患者无法代表自己时（/；（/。患者组织需要满足的标准预评估（3-4：图3-4患者组织参与预评估需满足的条件定义需要强制性网站信息EMA如何评估信息组织的重点管理机构填好的申请表格注册身份/章程//明确提及非营利地位注册身份/章程/组织结构/职权范围等。对官方文件和该组织网站上的现有信息进行评估，以确认：非营利性地位是合理的，组织的重点和在管理机构中的代表符合定义。如果这些条件得到满足，将进行全面的评估，如下文所述：满足标准（3-4：表3-4EMA如何评估每个标准的合规性准则要求强制性网络信息EMA如何评估信息合法性/或//和/或成员覆盖所有欧盟/欧洲经济区成员国的至少50%注册状态/章程/章程/对官方文件和该组织网站上的现有信息进行评估，以确认：/和/或/办事处//准则要求强制性网络信息EMA如何评估信息使命目标使命和目标在官方文件//EMA布的摘要文本。任务和目标对官方文件和该机构网站上的信息进行评估，以确认其使命和目标包括：患者护理和利益与药物和机构工作有关的活动活动药品方面的特殊利益被记录为组织活动的一部分//录包括在组织网站上的药品具体利益/或其他形式的报告/记录药品的具体利益机构网站上的信息将根据以下方面进行评估:/药品方面的特殊利益是否记录为组织活动的一部分欧盟重点和外联在重新评估的情况下：与该机构合作的推荐信代表成员协会在该组织的网站上列出EMA（/）强烈建议：个人会员的地理（如果适用）组织网站上的信息根据以下方面进行评估：组织代表整个欧盟/消费者或医疗保健专业人员结构卫生专业人员。有类别的成员管理机构或执行职能的有投票权的成员应满足：未受雇于代表生产药品、保健产品、医疗器械产品的个别公司或协会；或分销商和批发商；或者为公司或行业协会提供服务的顾问对治理结构的清（例如通过/）对本组织网站上的正式文件和现有信息进行评估，以确认：有选举理事机构成员的程序当选的理事机构成员是该组织的总体代表有投票权协商方式组织的声明和意见需反映其成员的观点和意见适当的咨询程序（线成员区；通过电子邮件和会议等。政策和决策程序的说明以下信息应在年度账目批准后公布：评估官方文件和/或组织网站上的现有信息，以确认：制定了与本组织所有成员进行协商和沟通的程序透明度EMA（百分比）（/）计（EMA/（和非行业的清单来自行业和非行业资金的总体比例来自单一公司的最高捐款的百分比（就总体收入而言）强烈推荐最新官方年度财务报表规范其与赞助商的为准则/对官方文件和该组织网站上的信息进行评估，以确认：EMA资金来源表尽可能地反映了该组织正式财务报表中的信息计的在该组织的网站上公布包括公共和私人资金来源在内的财务信息20%：3单一公司的捐款不应达到该组织总收入的大部分组织应通过确保在其网站上提供所有应予公布的信息来满足整体透明度要求每年对资格进行重新评估（格会通过利益相关者数据库自动发给他们7（一系列的勾选框EMAEMAEMA[72]。评估过程为：通过EMA网站进行公开征集申请；由EMA内部的评估委员会进行评估，确定申请人是否符合资格标准；在EMA官网上公布符合条件的患者和消费者组织的名单与说明，并提供这些组织的网页链接[73]。作为专家参与其中EMAEMAEMAEMA/EMA/（如果有的话EMA活动感兴趣的领域。因为他们可以根据自己的实际生活经验提供有价值的信息；同时EMA也会提供支持和教育材料，确保EMA参加活动的患者和消费者做好准备。EMAEMA息可能会被保留在与活动相关的记录中。患者参与发展历程自1995（3-5。EMA成立1995EMACOMP2000患者和消费者工作组(PCWP)成立EMA成立1995EMACOMP2000患者和消费者工作组(PCWP)成立2006公开听证会纳入年轻人2017在药品生命周病人的意见正在进行1996开始与2005组织互动的框架被采用2014EMA公众参与部门成立2020患者参与到危机管理中图3-5EMA与患者和消费者互动的关键里程碑20（3-5代表角色参与EMA的工作内容正式成员或候补成员管理委员会EMA（COMPPDCOCATPRAC）患者组织代表PWCPEMA研讨会专家患者（SA/（PA程序（SAGs/科学委员会咨询文件审查表3-5患者参与EMA的角色和工作内容顶层设计规划相关政策制度体系宏观政策EMAEMA评估或其他活动中咨询专家患者和组织。ECNo726/2004法规中明确EMAEMAEMAEMAEMA（COMP（PDCO（CAT（PRACEMA[74]。ECNo141/2000（COMP[75]。2006ECNo1901/2006（PDCO[76]。2007ECNo1394/2007（CAT[77]。ECNo1235/2010（PRAC[78]。微观政策EMA与患者和消费者组织的互动框架最初由管理委员会于200520142022EMAEMAEMA[79]。患者参与药物监管的实践模式欧洲患者和消费者组织网络EMA（EMA（PCWP）2006EMA（theEMAPatientsandConsumersWorkingPartyPCWPPCWPEMAPCWPEMAPCWPEMAEMAPCWPEMAEMA[80]。PCWP3~4根据实际需要进行“个案”咨询（PriorityMedicinesPRIME[81]。患者和消费者工作组会议2002EMA（CPMP[82]20042006年至2022年相继举行多次会议。患者和消费者工作组的成员（Eligiblepatients'andconsumers'organisations）（EMA35EMA（PCWP[83]。PCWP[84]。EMAEMA/[77]。EMA（EMA'sscientificcommittees）EMA（[81]PCWP（即讨论和思考的要点并向委员会通报工作小组的活动。（observers）①欧盟管理委员会欧盟管理委员会的成员在管理方面具有专业知识，且在人用药品或兽用药品领域具有一定经验。他们被选中以保证最高水平的专业资格，广泛的相关专业知识和欧盟内尽可能广泛的地理分布。管理委员会由以下成员组成：每个欧盟成员国一名代表；欧盟委员会的两名代表；两名欧洲议会代表；两名患者组织代表；（[85]。②欧盟委员会（2003年2③医护专业人员工作小组（HealthcareProfessionals'WorkingParty）医护专业人员工作小组（HCPWP）为欧洲药品管理局和医疗保健专业人员之间交流信息和讨论共同关心的问题提供了一个平HCPWP成立于2013EMA[86]。④分权程序和互认程序小组（Decentralisedprocedure（Mutualrecognition：一个欧盟成员国的授权药物得到另一个成员国承认的程序。EMAEMA（3-7EMA764（CommitteeforOrphanMedicinalProducts，COMP（PaediatricCommitteePDCO（CommitteeforAdvancedTherapiesCAT（PharmacovigilanceRiskAssessmentCommitteePRAC。图3-6EMA科学委员会组成图3-7欧洲药品管理局患者参与的药品的全生命周期流程（数据来源：EMA网站整理与公开数据整理）图3-7（EPAR[87]。EMA能力建设EMAEMAEMAEMA在官网提供了其针对患者和消费者开发的一系列名为“EMA，EMA每年为参与其EMA20226PCWPHCPWP（ATMPEMA（EUPATI（EPAP[88]。患者参与药物监管具体实践EMA冲茶等“小事”在有关治疗软组织肉瘤的一个药品的讨论中，一位患者对相关医药公司选择将目标人群限制为预后较好的人群做法提出了挑[89]。患者参与药物监管实践成效利益相关者参与情况

图3-8欧盟患者参与药物监管框架图EMA织进行了两年一次的满意度调查，共收到了82名患者和医疗保健专业人员关于他们参与EMA91%EMA78%[90]。科学建议EMA（scientificadviceSAEMAEMA研究人员可以在药物研发的任何阶段申请，可能涉及：（）（实验室中显示药物活性的毒理学和药理学测试）（）（）EMA（CHMPCHMPEMA（SAWPSAWPCHMP[91]EMAEMA将帮助药物开发人员和监管机构更好地理解患者的诉求。EMA于2022年1月发表一篇文章140患者数量/个患者数量/个0

14614612917101141027817651119238 1281215153551218333181226293336364228325163379871719232008200920102011201220132014201520162017201820192020年份/年方案援助 科学建议 EMA/HTA并行科学建议图3-92008年至2020（注：关于患者参与科学咨询程序的数据收集始于2008年）图3-9（按不同类型划分2005孤儿药的方案协助程序，这一活动的成功使得EMA从2013（HTA机构的并行程序中。2017-2020共收到478名患者的3712017（90/129；70%2018（75/101；74%2019（110/139；79%2020（96/102；94%果都显示了高回复率。29%22%28%29%29%48%49%3-10（49%（48%（37%（29%（作为患者或护理人员“其他”领域包括对病情29%22%28%29%29%48%49%活动类型比较研究护理标准活动类型生命质置研究/

0%

40% 60% 80% 100%患者最常参与各类活动的比例图3-10患者提供意见的领域（调查问题可多选）20%90%3-11其中“带来病情和治疗的真实生活经”71%其次是“提供不同的观”以及“提出以前没有考虑的问”14%[92]。图3-11患者的额外贡献（SAG和特设专家组（ScientificAdvisoryGroupsSAGsCHMP/SAGSAGSAGCHMPSAG202022SAG/14SAG/[87]。文件审查3-122021120文件数量/份100文件数量/份806040200

12311212311250551416250

包装传单 草药摘要 安全沟通文件类型年份/年2020 2021图3-12审查EMA文件日本患者参与药物监管体系建设概念界定（的人”（PMDA[93]。患者参与历史沿革公众参与基础1993[94]：①对申请作出行政处分过程中的公听会等10②命令等制定过程中的意见公募程序这一章是在2005年《行政程序法》的第四次修订中追加的，主要通过以下四个步骤来完成：公告的草案必须“具体而且内容明确”必须“包含题名且明确提示作为制定该项命令等依据的法令条款”。法有特殊要求。第三步是行政机关对提出意见的考量”（不公布一部分或全部（包括任何考量后公布的规则与起初草案的差异之处。10上述国家和地方法规均从法律角度为日本公众参与奠定了良好的制度基础。患者参与发展历程（3-13：图3-13日本患者参与的发展历程（1第一阶段：201790（包括反对运动这一举措纳入临床试验的制约和促进努力中。2006厚生劳动科学研究团队开发了“患者和支持者参与临床指南制定过程指（PIGL2012年文部科学省、厚生劳动省提出的“临床研究·临床试验振兴五年计划2012”及其行动计划中提出了“促进临床试验委托人努[95]。在这一阶段中日本主要是通过促进患者参与临床试验，以及设立相关小组收集公众信息为后续患者参与药物的研发与监管奠定基础。（2第二阶段：2017-2021日本厚生劳动省癌症控制委员会在2017年10Centricity”“PatientCentricity”开发出符合患者心声的医药产品。2018年6[95]；20196（AMED（PPI点及患者和公众应用指南模板。（3第三阶段：2021（PMDA20219期的应用。顶层设计规划监管机构部门设置（AMED（PMDA：（AMED）（AMEDNIHMRCAMED20154AMEDAMED20192021101（ELSI5.0（SDGAMED最近“社会共创”的代表性举措之一是ELSIAMEDAMED会了解日本患者参与的意义和获取实践的机会。（PMDA）（PMDAPMDA药物或生物制品感染的患者提供救济赔偿。PMDA近年来通过收集患者声音和意见来提高其运营质量，并提高患者对药品和医疗设备的理解和满意度。2019年5月，PMDA成立了患者参与工作小组，2021年9月发布了《患者参与指南》，通过促进信息交流来促进患者参与[97]。相关政策制度体系2017年10月发制药企业以患者为中心开发药物指南自20162018年6[94]。促进医学研究和发展计划2017年2（AMED（PPI使患者及其家属能够受益。（PPI指南20196AMED（PPIPPI的兴趣。患者参与指南于2021年9PMDA“PMDA/PMDA（3-14PMDA（PRO作为评估指标进行开PMDA（1（2PMDA（/PMDA接受患者信息(Il.“患者至上”为患者传递信息(Ill.PMDA图3-14日本“患者至上”理念的应用模式患者参与研发监管的实践模式图3-15日本患者参与药物监管模式图成立相关小组联盟患者参与工作小组2019年5PMDA[95]。患者和公众参与联盟20197EUPATI合作成立“患者和公众参与联”PPIJAPAN[98]。EUPATI202011EUPATIToolBoxEUPATI患者小组会议（JCOG（前癌症研究补助金（多设施联合临床试验以建立和推进癌症的标准治疗。JCOG于2018202120232022年8月27JCOG5JCOG3[99]。经典案例CCR4（mogamulizumab）HTLV-1（HAMHAMHTLV-1（HAMHAM3000HAM参与型的研究。HAMHAM[100]。CCR4HAM201311HAMCCR4（mogamismabI/IIaIIICCR4（mogamismabATLHAMHTLV-1HAM此外2019年吸收了HAM及HTLV-1HAM诊疗指南2019496容收录在指南上。PCRD22019年5月20日，东京大学和3HPCRD2是东京大学药学研究生院ITPCRD2（诊断的患者候选者（3-16（本[101]。图3-16东京大学药学研究生院PCRD2工作原理加拿大患者参与药物监管体系建设概念界定[102]（SPOR[103]。患者参与历史沿革公众参与基础（1（InformandEducate（2（GatherInformation（3（Discuss（4（Engage（5（Partner。患者参与发展历程（3-17：图3-17加拿大患者参与的发展历程（1（2011）2002（HPFB（OCAPI2005年3月716个患者和消费者组织合作开发，将为80[104]。2008（ODPRNODPRN[105]。2009年，加拿大安大略省成立公民委员会，作为政府改革药物系统计划的一部分，致力于让公众有意义地参与医疗政策制定。（2（2011-2018）20118（CIHR（SPORSPOR（SPOR以建立一个可持续、可及和公平的医疗保健系统，并为生活在加拿大的人们的健康带来积极的变化[106]。2014年1月9（SPOR[100]。2014年8月62018年6[107]。（3（2018）CFHI[103]。顶层设计规划监管机构部门设置（HPFB）（TheHealthProductsandFoodBranchHPFB)HPFB内设7（HPFB2002（OCAPI，以促进公众了解如何做出能够OCAPI的工作人员直接参与HPFBOCAPI1002018年6[105]。除此之外HPFB（SAC-PSCP（SAC-RAT。（CIHR）（CIHR13CIHR（PERC2016CIHR（SPOR12相关政策体系（S.C.2000c.6（SPOR）2011年8月在加拿大卫生研究院（CIHR）的领导下制定了以患者为导向的研究战略（SPOR，并且成立了SPORSPOR2014年1月9（SPOR（SPOR[100]。患者参与患者安全指南（CPSI502017年推出，通过与行动小组协商，并根据对文献和领先实践的快速回顾，已有两次更新（2018年和2019年[108]。公众参与指南2019（HC（PHAC[109]。建立患者参与卫生技术评估框架（HTAHTAHTA2007（OHTAC负责就卫生干预措施向卫生（PEHTAOHTAC21OHTACHTAHTA[110]。20221（CADTHHTA估的质量和相关性，确保受评估影响的人有机会为这些评估做出贡献，从而建立了患者参与卫生技术评估框架。该框架阐明了CADTHCADTHHTAHTA（HTA评审员和委员会成员HTAHTA[111]。实施模式图3-18加拿大患者参与药物监管模式图/这些特定于治疗领域或特定于治疗类别的委员会通过开会提供医疗、技术/（SAC-MDUCS为例，加拿大卫生部在寻求患者团体代表的提名（包括自我提名）以加入心血管系统中使用的医疗设备科学咨询委员会（SAC-MDUCS（提供建议的经验；使用心血管医疗设备的经验或与使用医疗设备进行心血管健康的患者合作的经验；（；/-2[112]。患者参与计划加拿大卫生部还于2014[113]罕见疾病如何影响他们日常生活的能力；目前有哪些治疗方法；对他们来说最重要的治疗益处是什么；他们对任何新疗法的风险承受能力。/患者志愿小组20ODPRN[103]。公民委员会加拿大安大略省公民委员会是安大略省政府改革药物系统计划的一部分该委员25在每次审议讨论[103]。以患者为导向的研究策略下的患者参与框架（SPORSPOR2014SPOR（PE患者参与决策为了实现患者作为卫生研究积极伙伴的愿景，患者必须参与SPOR承诺让患者参与同行评审和优先事项设置委员会/SPORSPOR研究网络：网络将为患者、公民和患者参与能力建设需要在这些领域建立机制来强化患者能力建设：SPOR/培训生//强化工具和资源建设鼓励创造工具和获取资源，以实现研究人员、患者、从业者和决策者之间的研究合作：支持研究人员识别和接触代表性不足的患者群体；支持患者与代表性不足的患者群体接触并提供支持。参与成效建立全国性患者参与网络（CIHR2014（PIHCIPIHCI（CIHR（SPOR[113]。CIHR600PIHCI11（3-19CIHR640PIHCI38图3-19加拿大卫生研究院组成PIHCI网络的11个省和地区网络形成网络治理PIHCI（PIHCIPIHCI2017PIHCI网络治理的第二大群体，仅次于研究人员/15名不同的决策者被聘为省/表3-6为PIHCIPIHCI他们共同领导该网络的许多方面。表3-6PIHCI网络中各类合作伙伴组织的数量合作伙伴组织总数研究者/学者187患者93卫生保健/专业组织84临床医生77卫生系统/保健管理人员61联邦/省级代表57积极参与研究PIHCI（咨询结构和程序//活动。截至2022年7月，共155名患者伙伴参与了研究过程的所有阶段。此外，340名患者伙伴至少参与了研究过程中某一个方面。578464155（3-7。表3-7PIHCI网络中各类合作伙伴在研究过程中涉及的人数合作伙伴组织研究过程中涉及的人数临床医生578研究者/学者464患者155联邦/省级代表79卫生系统/保健管理人员40社区/市政机构35卫生保健/专业组织26网络于2021250（12345（44%45。促进能力建设PIHCIPIHCI600137PIHCIPIHCI（TUTORPHCPIHCI/603050463（3-8。表3-8PIHCI网络组织的能力建设活动及其数量能力建设活动活动总数量导师制活动63网络学习60讲座/研讨会50论文指导44参与式研讨会30高等院校课程15社区实践4播客4其他（即能力建设奖励、患者伙伴关系培训和参与研究）4对政策和实践的影响PIHCI网络的合作伙伴和调查人员一直在为指导初级保健改革的不断增长的知识体系做出贡献。PIHCI的研究项目和举措通过绘制和共享资源以及促进司法管辖区之间的关系，增加了许多临床和政策创新的传播和吸收。患者参与协助药品决策CADTH1989CADTH2003CADTH（CDR2010CADTH（CDR（HTA验中测量的结果不同。让患者参与HTA的另一个原因是可以提高公共决策的透明度和开放性[115[116]。20102015114CDR297142CADTH[117CADTH（pCODR计划已将患者的20153317556pCODR5363%pCODR20153pCODR已发布4314CDEC[118]。20213CADTH20221011月报（pERC经典案例（CHAPCHAPCHAP[119]。CHAP（CHAPCHAPCHAP贡献。CHAP集到的患者数据也有利于更好地了解患者的需求。其他国家和地区患者参与药物监管的案例经验德国的患者参与患者偏好研究[120-121]。治疗方案之间的偏好。患者偏好的应用场景在德国，患者偏好研究已广泛应用于医疗保健决策，通常情况下有以下几个应用场景：为卫生技术评估提供信息（HTA和付款人决策提供信息。（CEA，CEA（QALYQALY（PP（PPS（属性或健康状态之间进行权衡。ElinevanOverbeeke37HTAHTAHTA（AMNOGIQWi（HTA定重要的结果。评估治疗过程DanielaAdam[123]。分析人口对医疗保健的偏好Kim-SarahKrinke等[124]（DCE德国患者偏好研究的参与成效2003和2013[125-1262022年的一项研究描述了德国以患者为中心的护理和共同决策的政策、研究和实施的发展和现状，介绍了政府和其他公共机构资助的患者偏好研究的研究计划和项目[127]。2021年的一项研究对104名德国患者进行了定量调查，评估他们对一线和二线治疗的偏好[128]。总体而言，德国已努力让患者参与决策过程，但需要更多的研究来确定患者参与相关患者偏好研究的有效性。HTAHTAHTAHTA患者证据的成熟路径。HTA（HTA（PBAC（MSAC医院也开展HTA[129PBAC和MSACPBACPBAC官方网站邀请公众对会议发表评论[130MSACMSACMSAC[131]。澳大利亚将患者证据规范化的框架MBS2009（MBS[132MBS[133MBS项目方面发挥作用[134MBS中国台湾地区患者参与实践经验但其不是“医疗的使用者-病友”也难以反映“病友”的实际需求与心声[135。（InternationalAllianceofPatientsOrganizationsIAPO2015（TaiwanAllianceofPatientOrganizationsTAPO并代表病患来参与议题会讨论。TAPO患者参与药物监管的国际经验总结（1（2表3-9患者参与药物监管的国际经验总结（体系建设角度）归纳总结美国欧盟日本加拿大体系建设（FoodDrugAdministrationSafetyandInnovationAct，FDA-SIA）（EC）No726/2004法规（EMA中需包括患者组织代表）ECNO141/2000（明确孤儿药委员会COMP成员组成需包括患者组织成员）ECNO1901/2006法规（明确儿科委员会PDCO成员组成需包括患者群体的代表）ECNO1394/2007法规（先进疗法委员会CAT成员组成需包括患者群体代表）ECNO1235/2010法规（药物警戒和风险评估委员PRAC者组织代表）2022年发布“Engagementframework:EuropeanMedicinesAgencyandpatients,consumersandtheirorganisations”EMA与患者与消费者组织的互动框架2018年发布《制药企业以患者为中心开发药物指与在日本的重要性以及有待进一步发展的现状《促进医学研究和发展计划》促进医学研究和临床试验中患者参与2019年出版《患（PPI患者参与要点及患者和公众应用指南模板2021年发布《患确从积极收集患者声音和加强对患者的信息提供两条路径来优化患者参与加拿大卫生研究（S.C.2000,c.6）确支持境内外志愿组织参与研究2011患者为导向的研究战略并发布患者参与框架2017年发布第一、2019年分别进行更新2019与指南》20221拿大药物和健康CADTH建立患者参与卫生技术评估框架聚焦患者的药物研发（Patient-FocusedDrugvelopmentPFDD计划《处方药使用者付费法案V》（PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAV）政策/规划\EnhancePatientEngage-ment《21世纪治愈法案CenturyCuresAct）《处方药使用者付费法案Ⅵ》（PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAⅥ）在癌症临床试验评价中使用从患者或受试者直接获得的信息（PatientReportOut-comePRO的指导原则草案PFDD指导原则123归纳总结美国欧盟日本加拿大体系建设监管部门设置\FDA卫生与组织事务办公室（OHCA）工作组临床政策和计划办公室（OfficeofClinicalPolicyandPrograms，OCPP）（PatientStaff）EMA统筹监管EMA患者组织代表医学研究与发展（AMED）药品和医疗器械（PMDA下设患者参与工作小组加拿大卫生部健康产品和食品处下设消费者和公众参与办（OCAPI）国家医药保健实施咨询委员会加拿大卫生研究（CIHR）构建患者组织筛立官方与各疾病领域组织之间的互动网络制定以患者为中心的战略框架作为政府部门的成员，为政策制管过程提供科学专业的建议由药监部门主导者参与医疗产品开发和其他监管的相关议题定期举办研讨会通过政府官方部疗产品或与其疾病相关的需求提供患者的经验和观点通过非政府组织主导，提供患者、政府及其他利益相关方公开对话的平台通过FDA/外部主导的特定疾病及其治疗的看法患者、护理人员、倡导者通过FDA患者事务部举办的非正FDA（患者体验）患者个人和患者组织通过患者（PEC开展的论坛，讨论和分享患者参与医疗产品开发和监管讨论的经验（偏向监管）过公共咨询委员会向政府专员以及患者使用医疗设备的建议（临时雇员门在医疗产品开发和监管过程中提供专家建议广泛的患者组织网络EMA（PCWP在EMA组织之间的互动起作用（管）患者组织代表作为EMA4个科学委员会的正式成员或候患者个人作为专家参与科学建议/科学顾问/科学委员/与欧盟合作成立“患者和公众参与联盟”（PPIJAPAN，开展患者与学术界、企益相关者的公开对话以患者为导向的研究策略下的患者参与框架针对具体疾病开群体意见可以被收集并纳入药物提交审查流程患者能够作为志愿小组成员通过审议讨论形式为政府制定决策提供信息与建议患者代表作为加拿大卫生部常设科学和专家咨询患者参与路径相关成效相关会议结束后，在官方网站上提供包含患者体验数据的会议纪要与反馈报告药监部门定期公开患者参与成效报告FDA（PEAC会议反馈体验相关信息疗器械决策询EMA的报告。EMA于2022年1月发表一究，在四年的时间内收集数贡献以及他们的投入带来的影响和附加值。PCWP举办不同主题患者与研究方及政府交换意见相关疾病诊疗指南会收录患者建议日本患者参与主要用于临床实践，在药物监管领域还未取得重大成效在全国十一个省/地区建立患者参与网络对政策和实践产生了广泛的影响患者能够参与药过程2021年开始CADTH会在官网发布其审查中使用患者意见最新示例对如何使用患者建议报告作出答复表3-10患者参与药物监管的国际经验总结（具体作用发挥角度）相关政策患者角色参与方式参与方作用发挥法律法规安全创新法案（FDASIA）《21世纪治愈法案》《处方药使用者付费法案Ⅵ》等战略导向以患者为中心发展计划聚焦患者的药物研发计划等实施指南PFDD系列指南等一般患者非公开会议电话会议面对面会议患者•监管方患者提供与其健康或疾病相关的需求有关的体验和观点有助于监管方为医疗产品开发、临床试验设计、患者偏好提供信息，并塑造监管思维公开会议论坛研讨会•患者•监管方•其他利益相关方•由政府部门/非政府部门主导产品使用体验观点的分享交流患者代表在政府部门任职•患者代表•监管方•直接与部门审查人员接触的建议作为咨询委员会成员•患者代表•监管方•其他利益相关方•拥有投票权，为政府决策提供结论性建议第四章我国患者参与药物监管的路径与模式现状分析——基于访谈调研患者参与药物监管的方式与制度保障患者参与药物监管的路径与方式基础研究环节临床试验环节（PRO说明书调整的重要终点指标之一。上市审评审批环节程。上市后研究环节202245患者参与药物监管的制度保障2015年2021（CDE心”新药研发的时代202211CDE（试行20237CDE（试行典型案例2020年6月3BTK（商品名：百悦泽712月31BTK显了患者参与的强大力量。2017BTKBTK7截至20216201873%48%的比例也远高于全球数据。与药物研发和监管中的强大力量。调研基本情况描述调研背景调研目的患者参与的落地提出可行的政策建议。调研方法与调研对象29264（25份（21份份22（见附件）调研局限患者参与药物监管决策的意愿与能力4-1（62.6%更愿意40.0%线上交流（如电子邮件、短信、微信、病友交流论坛等）线下沟通交流会/电话调研（其他

0.5

40.039.033.929.5

62.560 10 20 30 40 50 60 70更倾向于通过哪种方式参与/%图4-1受调研患者更愿意参与的活动类型此次问卷调研中有68位患者或其家属表示“参与过药物研发或药物政策相关的活动”，他们在活动中主要沟通的内容如图（55.9%（20.6%和了解患者及其家庭的基本情况等。55.938.255.938.220.611.8与发起方沟通的内容/%与发起方沟通的内容/%7040100上市前药物研发方面 上市审评审批方面 上市后 其他图4-2受调研患者在药物研发或药物监管活动中主要与发起方沟通的内容本调研进一步询问在上述三方面活动中与发起方沟通的详细内容，统计结果如图4-342.1%的患者在市前药物研发方面的参与有待进一步深入。68.460.568.460.555.352.650.042.1及治疗的感受及经验知情同意与隐私保护获取临床研究招募信息参与临床试验方案设计（）

0 102030

5060708090100上市前药物研发方面沟通的内容/%图4-3受调研患者与发起方关于上市前药物研发方面沟通的内容（4-4（92.9%的专业意见供审评审批环节参考，42.9%提供与疾病相关的专业意见供审评审批环节参考协助监管方优化新药审评审批流程向监管方提供患者报告结局（

50.050.042.942.9

92.90 102030405060708090100上市审评审批方面沟通的内容/%图4-4受调研患者与发起方关于上市审评审批方面沟通的内容（4-5（65.4%的患者参与的主要是患者教育相关的活动；53.9%的患者协助开展疾病负担研究；50.0%的患者协助开展患者管理工作；46.2%的患者协助开展药品上市后研究；30.8%的患者协助开展药品不良反应的监测与报告；26.965.453.950.046.265.453.950.046.230.826.9增强患者的药物安全意识和自我管理能力等）协助开展疾病负担研究协助开展患者管理工作（）协助开展药品不良反应监测与报告患者参与药物监管和政策制定0102030405060708090100批准上市后沟通的内容/%图4-5受调研患者与发起方关于审批上市后沟通的内容86.448.125.01.5通过调研关于患者参与的相关政策的获取渠道（4686.448.125.01.5（（）学术团体/科研机构/高校等发布的文章（）其他

0 10 20 30 40 50 60 70

90100关于患者参与相关政策信息获取渠道占比/%图4-6受调研患者参与相关政策的获取渠道患者参与药物监管决策的参与程度受调研的2646926.1（4-726.1%。26.1%73.9%参加过26.1%73.9%没有参加过图4-7药物研发或药物政策相关活动的患者参与率6950（73.5%（4-8（47.5%（36.8%（19.1%。73.547.173.547.136.819.14.3会议论坛座谈会访谈其他0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100参加活动的各种形式比例/%图4-8受调研患者参与药物研发或药物政策相关活动的活动方式6950（73.5%35（4-923（33.8%20.6%19.1%7.3%的患者表示参与过“研究机构/高校/学术团体”“医院”“政府研究机构/高校/

73.551.573.551.533.820.619.17.4活动发起方占比/%图4-9受调研患者参与药物研发或药物政策相关的活动发起方

80 90 100通过统计参与过药物研发或药物监管相关活动的患者相关参与信息的获取渠道，结果显示有79.4%动信息；57.4%的患者通过患者组织或基金会处了解到活动信息；27.9%患者的参与信息由临床医生告知；23.5%的患者参与活（4-1027.923.527.923.557.4学术团体/科研机构/（（）其他（0 10 20 30 40 50 60 70 80 90100患者参与信息获取渠道占比/%图4-10受调研患者参与药物研发或药物政策相关的活动信息获取渠道患者对参与药物监管决策的满意度4.035.0（4-11（3.994.034.014.043.994.034.014.043.994.18您对所参加活动的目的和内容相关信息的及时性和准确性的满意度如何您的满意程度为（论坛/座谈/访谈/的满意程度为0 0.5 1 1.5 2 2.5 3 3.5 4 4.5 5参加活动的平均满意度/分图4-11受调研患者对参与相关活动的满意度/65（4-1次是“患者自身能力不足缺乏针对性培训及有效的患者赋能平台”3.39探索合适的形式与内容等。表4-1受调研患者认为活动中最需要改善的方面选项综合得分第1位第2位第3位第4位第5位第6位小计（1各相关方对患者参与的价值认知不足4.22334422146（2的患者赋能平台3.39138869246（3）参与过程中患者意见/建议不能被充分传递，需要建立信息的沟通与反馈机制3.1281110101040（4患者对相关活动信息知晓度低2.65415556136（52.2958863131（6）需要更完整的患者隐私保护及知情同意执行方案1.6235633525患者参与对药物监管决策的影响（（最终由企业汇总报告提交在企业的决策中。进一步畅通。第五章我国患者参与药物监管过程中面临的困境与挑战——基于访谈调研和案例分析自202186.448.125.01.5从患者对“患者参与药物监管”相关政策的获取渠道来看（86.4%48.1%86.448.125.01.5（（）学术团体/科研机构/高校等发布的文章（）其他

0 10 20 30 40 50 60 70

90 100关于患者参与相关政策信息获取渠道占比/%图5-1受访者获取患者参与相关政策的渠道患者参与的路径与机制有待优化患者参与的遴选标准有待进一步明晰准仍面临一些挑战。遴选标准透明度有待加强：一些医疗机构和研究项目在选择患者参与者时可能缺乏透明度，难以向患者解释选择的标准患者参与的路径与方式有待加强获取相关临床项目招募信息等问题。除了以受试者身份参与药物研发，患者也有强烈意愿通过线上或线下的方式参与到药物研发和监管相关的活动中来（见本文第4.3节题。患者参与的保障机制有待完善医疗决策时的意见和需求可能不被充分考虑。患者参与工作的顺利开展离不开各方的积极合作，患者参与事业的高质量、可持续发展也需要各方提高重视并逐步完善患者参与过程中的权益保障机制，将“以患者为中心”的理念深入贯彻并落到实处。5.3“患者参与”过程中各方与监管部门的沟通机制仍待进一步明确（如行业协会等患者组织的管理规范化有待加强药监部门管理不互通的情况，且有待形成一个更具体和详细的法律框架来规范患者组织的管理和活动。很多患者组织是以病友群等形式存在，没有法律认证，从而在开展很多患者参与的相关工作上存在没有主体来主导开展工作的问题。患者组织赋能受限患者自身能力建设有待加强患者组织赋能有待加强各利益相关方的社会担当可以更进一步提升待进一步提升。第六章我国患者参与药物监管决策路径优化建议6.1.1进一步搭建监管方与患者间的沟通渠道搭建监管方与患者间的合理沟通渠道组建（PECFDA打通患者与各利益相关方的协作通道（AMED（PPI腹膜假粘液瘤患者与科研机构、医院合作开展PMP加强对患者组织的支持与能力建设6-1（81.3%（68.9%81.368.968.481.368.968.468.467.01.4推动疾病和药物的研究进展其他0 10 20 30 40 50 60 70 80 90100患者组织在“患者参与工作中需完善的方面占比/%（对于患者组织成