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文档简介

04小节PART重组DNA技术的应用

1982年：第一个基因工程药物重组人胰岛素问世目前用于临床：EPO，人胰岛素，人生长因子，干扰素，粒细胞集落刺激因子等基因工程药物技术方法核酸分子杂交PCRSSCP限制性酶酶谱分析DNA序列测定等基因诊断应用（感染性疾病、遗传、肿瘤等）遗传性疾病感染性疾病肿瘤基因诊断地中海贫血甲型血友病、乙型血友病苯丙酮尿症杜氏肌营养不良（DMD）G-6PD唐氏综合症遗传性疾病概念将某个遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治疗疾病目的的方法。基因治疗基因治疗分类体细胞基因治疗(somaticcell)只限于某一体细胞的基因的改变只限于某个体的当代生殖细胞基因治疗(germline)对缺陷的生殖细胞进行矫正当代及子代（一）基因补偿定义利用正常基因代替或修正缺陷基因，且首先要选择合适的靶基因。选择原则哪种基因缺陷，就补偿相应正常基因（二）反义RNA定义指能与特定基因mRNA互补结合的一类RNA,可抑制一些有害基因的翻译。关键技术问题专一性转移问题反义RNA进入靶细胞前的降解问题应用前景安全性高反义RNA设计和制备方便具有剂量调节效应能直接作用于一些RNA病毒（三）RNA干扰（RNAinterference，RNAi）由双链RNA诱发的基因沉默现象：与其有同源序列的mRNA被降解，从而抑制了该基因的表达。RNA干扰的机制应

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