《动脉性肺动脉高压靶向药物治疗医药共管专家共识（2025版）》解读 2

《动脉性肺动脉高压靶向药物治疗医药共管专家共识（2025版）》解读汇报人：xxx2025-10-11摘要引言共识框架与核心创新点医药共管的核心内涵与实施体系基于风险分层的靶向药物选择与应用规范全周期药学监护与不良反应管理目

录CATALOGUE特殊人群的医药共管策略医保政策衔接与患者长期管理质量控制与考核评价体系挑战与未来展望结论目

录CATALOGUE01摘要摘要文章对《动脉性肺动脉高压靶向药物治疗医药共管专家共识（2025版）》进行全面解读；该共识由医师协会与药学会联合制定，整合全球证据与中国数据，构建医师-药师协同管理体系。共识概述文章梳理共识框架，详解医药共管的组织架构与职责分工，基于风险分层的药物选择策略及临床应用规范，并展望技术赋能下的共管发展方向，为医护人员与药学工作者提供实践指引。医药共管详解共识推动PAH治疗从单一给药向精准共管转型，通过全流程规范提升治疗效果，改善患者预后，为PAH管理提供新的思路与策略，是精准医疗在肺动脉高压领域的具体应用实践。共管模式创新02引言PAH背景介绍治疗进展随着对病理生理机制的深入认识，PAH治疗已进入靶向药物时代，形成了多药物治疗体系，显著改善了患者生存质量与远期预后。发病率与生存率PAH发病率低，但危害严重，确诊后未治疗患者的5年生存率不足30%，亟需有效的治疗方法来提高患者的生存率。定义与特点动脉性肺动脉高压（PAH）是一种罕见的进展性疾病，以肺小动脉重构为核心病理特征，导致肺血管阻力升高和右心功能衰竭。PAH靶向治疗挑战药物种类与方案PAH靶向治疗面临药物种类繁多、作用机制各异、联合用药方案缺乏标准化路径等挑战，需制定个性化治疗方案。患者依从性问题部分PAH靶向药物需剂量滴定且不良反应复杂，导致患者依从性普遍偏低；提高患者依从性是改善治疗效果的关键。治疗监测难度PAH治疗监测涉及多维度指标，单一学科管理难以实现全程精准把控；需建立多学科协作模式，确保治疗监测的全面性。诊疗资源不均我国PAH诊疗资源分布不均，基层医疗机构对靶向药物认知不足，影响患者治疗效果；需加强基层医疗机构的培训与支持。药品可及性与费用患者面临药品可及性差、治疗费用高等现实问题，进一步影响治疗效果；需衔接医保政策，降低患者经济负担。2025版共识发布1234共识制定背景在PAH靶向治疗面临多重挑战的背景下，2025版共识应运而生，旨在通过系统检索和专家论证，为临床实践提供科学指导。共识明确确立“医药共管”为PAH靶向治疗的核心管理模式，构建全流程规范，解决临床实践中的痛点。共识内容概述管理模式创新共识构建“医师-药师”协同管理体系，通过明确职责分工，实现诊断评估、方案制定到随访监护的全流程协同管理。团队职责明确共识规范医药共管组织架构，明确医师与药师在PAH靶向治疗中的协同职责，为临床决策提供有力支持。03共识框架与核心创新点2025版共识采用基础-核心-保障三层结构，涵盖PAH流行病学、医药共管概念、团队职责、药物选择、药学监护、特殊人群策略、质控考核及未来方向。三层结构整体框架逻辑清晰，实现了理论阐述、实践指导与质量控制的闭环管理，为PAH靶向治疗提供全面、系统的医药共管方案。章节内容框架体系构建模式创新策略创新首提PAH靶向治疗“医药共管”模式，明确医师诊疗决策与药师用药管理职责，打破传统单一学科管理壁垒，实现多学科协作。建立“风险分层-通路靶向-精准联合”的治疗决策体系，将改良REVEAL2.0评分与药物作用机制深度结合，实现个体化方案制定。四大核心创新点技术创新纳入新型靶向药物（如激活素信号抑制剂）与数字化管理工具（如智能用药提醒系统），兼顾治疗先进性与管理便捷性。落地创新衔接医保“双通道”政策与药品供应保障机制，提出分级诊疗下的共管实施路径，提升共识的临床可操作性与政策适配性。04医药共管的核心内涵与实施体系以患者为中心，整合临床诊疗与药学服务资源，由心血管内科/呼吸科医师、临床药师等多学科人员，在PAH靶向治疗全周期开展的协同管理活动。医药共管定义药师参与处方审核、剂量滴定指导、不良反应管理及用药教育，保障用药安全有效，为患者提供全面的药学服务。医师负责患者诊断、风险分层、治疗目标设定及方案调整，为共管提供临床决策基础，确保治疗方案的合理性和有效性。010302核心概念与基本原则结合患者年龄、基础疾病、肝肾功能、药物耐受性及经济状况制定共管方案，确保治疗方案的个性化和针对性。实现从治疗初始、剂量调整到长期随访的全周期覆盖，动态优化管理策略，确保患者得到持续有效的治疗和管理。0405个体化原则医师主导原则全程管理原则药师协同原则共管团队架构与职责分工团队组成共识推荐建立"1+1+N"的共管团队模式，双核心为PAH专科医师与临床药师，N为影像技师、检验医师等辅助人员；专科医师需具备5年以上PAH诊疗经验，药师需通过心血管专科药学培训并考核合格。030201专科医师核心职责通过RHC、心脏超声等手段明确PAH诊断，采用改良REVEAL2.0评分进行风险分层；基于风险分层选择初始治疗方案，设定6MWD、NT-proBNP水平等疗效目标；定期评估患者心功能分级等，调整治疗策略。临床药师核心职责核对药物选择与患者病情的匹配性，筛查药物相互作用；制定个体化用药教育手册，明确药物服用时间等方法；监测药物不良反应，提出干预建议；协助医师进行定期随访，评估用药依从性。共管实施路径与流程启动阶段医师完成诊断与风险分层，制定初始治疗方案；药师同步进行处方审核，开展首次用药教育，建立患者药历。优化阶段低中危患者每3-6个月随访1次，高危患者每1-2个月随访1次，采用联合随访模式，动态优化管理策略。医师每2周评估疗效与耐受性，药师每周通过电话或门诊随访监测不良反应与依从性，共同调整方案。稳定阶段05基于风险分层的靶向药物选择与应用规范PAH靶向药物分类与特性适用场景与风险各类药物均拥有其特定的适用场景，并附有详细的使用要点，包括药物的核心优势、主要风险及需特别监测的风险，以确保患者安全有效地使用这些药物。药物分类与特性共识将PAH靶向药物分为内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶抑制剂、前列环素类药物及激活素信号抑制剂四类，每类药物均具有独特的作用机制与给药途径。基于风险分层的治疗策略推荐单药治疗，优选口服制剂；无肝损伤者用马昔腾坦，勃起功能障碍者选他达拉非；治疗6月后维持低危可继续单药，中危则启动双通路联合治疗。低危患者推荐双通路联合治疗，优选“内皮素受体拮抗剂+磷酸二酯酶抑制剂”；基础方案用马昔腾坦+他达拉非，降低临床恶化风险；经济负担重者可用安立生坦+西地那非。中危患者推荐三通路联合治疗，经典方案为马昔腾坦+他达拉非+曲前列尼尔；新型方案加Sotatercept，减少临床恶化；治疗1月未改善，评估介入或肺移植指征。高危患者适用中高危PAH患者，特别是传统联合治疗反应不佳者；皮下注射，初始剂量0.1mg/kg，每4周一次，24周后根据疗效调整剂量及给药间隔。激活素信号抑制剂虽未获批PAH适应症，但基于三期临床数据，推荐用于PAH合并右心衰竭患者；适用人群为PAH合并右心扩大、NT-proBNP升高者。非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂新型药物临床应用规范联合用药禁忌与注意事项联用注意事项前列环素类药物与磷酸二酯酶抑制剂联用时，需警惕低血压风险；内皮素受体拮抗剂与肝酶诱导剂联用时，需增加剂量并加强肝功能监测。联合用药原则明确联合用药核心原则，禁止同一通路药物叠加使用，推荐跨通路联合以实现协同效应，并详细阐述联合用药时的注意事项。06全周期药学监护与不良反应管理包括血压、心率、体重监测，实验室指标如肝功能、肾功能、凝血功能、血常规检查，以及用药依从性评估。基础监护项目对低危、中高危及特殊人群实施差异化监护策略，包括门诊咨询、居家监测及个性化用药方案调整。分层监护策略0102药学监护核心内容与频次对于使用马昔腾坦或波生坦导致的肝损伤，若转氨酶升高超过3倍正常值上限，且伴有乏力、黄疸等症状，需暂停用药并进行保肝治疗，待恢复后考虑减量使用。马昔腾坦、波生坦西地那非和曲前列尼尔可能引发低血压，当收缩压低于90mmHg并伴有头晕、乏力时，应暂停一次用药并调整剂量，同时避免体位骤变以防意外发生。西地那非、曲前列尼尔司来帕格和曲前列尼尔可能引发头痛/腹泻，多在用药后1-2周出现，其程度与剂量相关；处理上可缓慢滴定剂量，并对症给予止痛药、止泻药以缓解症状。司来帕格、曲前列尼尔对于Sotatercept引起的贫血，若血红蛋白较基线下降超过20g/L，将暂停给药并补充铁剂，待血红蛋白恢复至100g/L以上后，再考虑减量使用（0.2mg/kg每12周）。Sotatercept常见不良反应处置规范01020304紧急评估在发生严重不良反应时，药师需迅速协助医师评估并确认不良反应与药物的关联性，随后立即停用可疑药物，以确保患者安全。严重不良反应急救流程对症救治对于由肺动脉扩张剂引起的严重低血压，应给予补液以恢复血容量，并应用升压药物维持血压；急性肝衰竭者则需启动保肝治疗并转诊至肝病科进行进一步处理。方案调整在病情稳定后，医师与药师将共同评估换药指征，并选择安全性更高的替代药物，如对于肝损伤患者，可考虑换用安立生坦等药物以减轻肝损害。07特殊人群的医药共管策略老年PAH患者010203药物选择优先选择肝肾功能影响小的药物，如安立生坦（不经CYP3A4代谢，药物相互作用少）、他达拉非（半衰期长，每日一次给药）。剂量调整为确保患者安全，对老年患者的初始剂量应设定为常规剂量的50%，例如他达拉非应从20毫克每日开始，随后根据耐受性逐步增加。监护重点药师每周监测血压与药物相互作用，每4周评估肾功能，避免多重用药导致的不良反应叠加，确保患者用药安全与治疗效果。妊娠与育龄期女性患者禁用致畸风险药物（如马昔腾坦、波生坦），可选用他达拉非（妊娠B类）或吸入性前列环素类药物。用药选择药师需明确告知药物对避孕的影响（如某些药物降低口服避孕药效果），推荐采用避孕套等物理避孕方式。避孕指导每2周进行一次心功能评估与药学监护，分娩前转入具备肺移植条件的中心，确保母婴安全与疾病控制。孕期管理合并结缔组织病的PAH患者药物选择优先选择与免疫抑制剂相互作用少的药物，如安立生坦（不与环磷酰胺发生相互作用）。疗效评估结合皮肤硬化程度、自身抗体滴度等CTD特异性指标调整方案，以评估治疗效果并相应调整治疗方案。药师重点监测免疫抑制剂与靶向药物的代谢影响（如甲氨蝶呤可能增加肝损伤风险），每4周复查肝功能。联合用药监护合并右心衰竭的PAH患者在靶向治疗基础上加用利尿剂（如呋塞米）与正性肌力药物（如地高辛），避免使用负性肌力药物。药物选择药师指导患者记录出入量与体重，每日食盐摄入控制在3g以内，根据体重变化调整利尿剂剂量。容量管理每2周监测电解质（预防低钾血症）与肾功能（避免利尿剂相关肾损伤），确保治疗安全与效果。监测重点08医保政策衔接与患者长期管理医师需为符合条件的患者开具“双通道”药品处方，药师则协助完成医保备案流程，确保患者能够顺利获得所需药品。医保``双通道''政策衔接策略资格认定医院将电子处方上传至医保处方流转中心，患者可以通过“粤医保”等平台选择药店取药或邮寄，便捷获取药品。处方流转药师为“双通道”患者建立专属药历，通过定期的电话随访，确保药品质量并确认患者用药依从性，保障治疗连续性。用药监护治疗费用优化与医保报销指导药物选择优先选用医保目录内药物，如马昔腾坦、安立生坦、司来帕格等，报销比例可达60%-90%，显著减轻患者经济负担。适应症把握药师协助医师规范填写诊断证明，确保符合医保报销适应症（如利奥西呱仅限第一、四类PH患者报销）。特殊政策利用指导罕见病患者申请“大病保险”与“民政救助”，利用特殊政策进一步降低自付比例，为患者提供经济支持。患者自我管理教育体系在入院初期，药师通过图文手册直观展示药物基础用法，并教授患者识别常见不良反应，确保患者掌握核心用药知识。一级教育二级教育三级教育治疗首月，我们采用短视频与动画等多媒体形式，详细演示剂量滴定与漏服处理技巧，帮助患者更加精准地用药。长期随访中，我们定期举办患者交流会，由专业药师现场解答用药疑惑，并分享自我管理经验，提升患者自我管理能力。数字化工具在长期管理中的应用智能用药提醒利用先进的APP或智能药盒技术，实现服药时间精准提醒，显著提升患者服药依从性至90%以上。大数据管理系统构建区域性PAH患者数据库，实现疗效与不良反应实时监控分析，为个性化治疗方案优化提供坚实的数据支撑。远程监测平台患者上传血压、体重等关键健康数据至平台，药师实时评估并反馈个性化干预建议，有效减少门诊随访次数。09质量控制与考核评价体系右心导管检查需由经验丰富的医师操作，确保mPAP测量误差<5mmHg；肝功能检测采用标准化试剂，转氨酶检测变异系数<10%。检测标准开展PAH靶向药物浓度检测的实验室，每年需参加2次国家级室间质评，合格率需达100%。室间质评实验室质量控制建立标准化共管记录表单，包括患者基本信息、风险分层结果、用药方案、监护记录等，确保全程可追溯。文件管理对处方审核（通过率需≥95%）、用药教育（知晓率需≥90%）、随访完成率（≥90%）等关键环节设定质控指标。环节质控每季度召开共管质量分析会，针对不合格项制定整改措施，如对依从性差的患者增加随访频次。持续改进共管过程质量控制安全指标严重不良反应发生率<5%，药物相互作用发生率<3%，用药差错发生率<1%。过程指标处方审核合格率、用药教育知晓率、随访完成率达标，确保医疗流程顺畅，患者管理高效。疗效指标治疗3个月心功能分级改善率≥40%，6MWD提升幅度≥30m，风险分层降级率≥35%。考核评价指标体系10挑战与未来展望共管团队建设不足新型药物可及性低我国PAH专科医师与临床药师数量短缺，基层医疗机构尤为明显，且多学科协作机制尚未健全。Sotatercept等新型药物尚未在国内全面上市，部分地区患者难以获得先进治疗。当前面临的主要挑战患者管理同质化差不同地区在药物选择、监护频次等方面存在差异，缺乏统一的质量控制标准。遗传检测普及率低遗传性PAH患者的基因检测（如BMPR2、SMAD9基因）开展率不足20%，影响早期筛查与一级预防。开展PAH医药共管专项培训，建立“国家级师资-省级骨干-基层学员”的培训体系，推动专科药师认证制度落地。团队能力建设构建全国统