嵌合抗原受体T细胞疗法在神经系统自身免疫性疾病中的应用2026

嵌合抗原受体T细胞疗法在神经系统自身免疫性疾病中的应用目录ContentsNMOSD的CAR-T细胞疗法研究特发性炎性肌病的CAR-T细胞疗法研究重症肌无力(MG)的CAR-T细胞疗法研究多发性硬化(MS)的CAR-T细胞疗法研究NMOSD的CAR-T细胞疗法研究AQP4-IgG与NMOSD的关系AQP4-IgG是NMOSD患者体内的关键自身抗体，主要针对水通道蛋白4，导致中枢神经系统炎性脱髓鞘。AQP4-IgG的病理作用NMOSD的核心病理特征包括AQP4-IgG引起的视神经和脊髓炎性病变，影响患者的视力和运动功能。NMOSD的核心病理机制CAR-T细胞疗法通过特异性清除全谱系B细胞，从源头阻断AQP4-IgG的生成，实现对NMOSD核心病理机制的干预。CAR-T细胞疗法的作用010203BCMA靶点在NMOSD中的应用CT103A的临床试验结果中国药监局批准BCMACAR-T产品BCMA作为CAR-T细胞疗法的靶点，在NMOSD治疗中显示出潜力，通过清除B细胞减少AQP4-IgG生成。CT103A是靶向BCMA的CAR-T产品，在NMOSD患者中进行的I期临床试验显示了良好的疗效和安全性。基于CT103A的积极临床数据，中国国家药监局批准伊基仑赛注射液用于NMOSD治疗，标志着该疗法的重要进展。BCMA靶点的探索010203CT103A在NMOSD中的应用CT103A疗效与安全性结果CT103A在中国的批准情况CT103A是全球首个靶向BCMA的CAR-T细胞产品，已在AQP4-IgG阳性复发/难治性NMOSD患者中开展临床试验。CT103A输注后，所有患者的AQP4-IgG水平均下降，神经功能如视力、行走能力等均有改善，安全性良好。基于CT103A的临床试验结果，中国国家药监局已批准伊基仑赛注射液新增NMOSD适应证的临床试验申请。CT103A临床试验结果特发性炎性肌病的CAR-T细胞疗法研究010203CD19靶向治疗的基本原理CABA-201在IIM中的应用KYV-101在MG中的初步研究通过CAR-T细胞靶向CD19，实现对B细胞谱系的广泛清除，从而抑制自身免疫性疾病的发展。CABA-201是一种全人源靶向CD19的CAR-T细胞产品，已在IIM患者中开展临床试验，显示出显著的疗效和安全性。KYV-101是一种全人源化自体CD19CAR-T细胞，已开展关于其治疗MG疗效与安全性的II期临床试验，展现出良好的临床活性与潜力。CD19靶向治疗010203BCMA靶点在NMOSD中的应用B细胞清除与AQP4-IgG水平变化安全性与疗效评估BCMA作为CAR-T细胞疗法的靶点，在治疗视神经脊髓炎谱系疾病中显示出潜力。通过靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，能够减少NMOSD患者体内致病性抗体AQP4-IgG的水平。针对BCMA的CAR-T细胞疗法在NMOSD治疗中的初步研究显示了良好的安全性和有效性。BCMA靶向治疗CAR-T细胞疗法的安全性常见不良反应长期疗效与安全性尽管CAR-T细胞疗法在治疗神经系统自身免疫性疾病中显示出显著疗效，但安全性问题仍需关注。血液学毒性、感染和CRS是CAR-T细胞疗法中常见的不良反应，需要密切监测和管理。目前的研究显示，CAR-T细胞疗法在短期内能显著改善症状，但其长期疗效与安全性还需进一步研究验证。安全性与疗效评估重症肌无力(MG)的CAR-T细胞疗法研究BCMA靶向治疗通过清除表达特定抗原靶细胞，有效干预NMOSD核心病理机制。BCMA靶向治疗在NMOSD中的应用CT103A在AQP4-IgG阳性复发/难治性NMOSD患者中展现出持久的治疗效果和可控的安全性。CT103A的临床研究结果基于CT103A的研究结果，伊基仑赛注射液获得中国国家药监局批准用于NMOSD治疗，成为首个获准的CAR-T产品。伊基仑赛注射液的批准与应用BCMA靶向治疗010203CABA-201是一种全人源靶向CD19的CAR-T细胞产品，已在IIM患者中开展临床试验，显示出迅速、持久清除B细胞和降低致病性抗体水平的能力。BRL-301是一种通用型异体CAR-T细胞产品，正在中国进行临床试验，用于评估对中国复发或难治性自身免疫性疾病患者的疗效与安全性。MB-CART19.1是一种靶向CD19的自体CAR-T细胞，已纳入3例IMNM患者，中位随访15个月显示所有患者达到主要临床缓解，并在治疗后第3个月实现徒手肌力测试肌力评分恢复正常。CABA-201在IIM中的应用BRL-301在中国患者的研究MB-CART19.1在IMNM中的初步结果CD19靶向治疗双靶点CAR-T细胞疗法概述GC012F研究进展未命名双靶点CAR-T疗法案例双靶点CAR-T细胞疗法通过同时靶向多个B细胞表面抗原，实现对异常B细胞的高效清除。GC012F是一种基于FasTCAR平台的双靶点CAR-T细胞产品，旨在治疗难治性gMG患者，但目前试验已终止。一项个案报道显示，自主研发的双靶点CAR-T细胞在难治性MG患者中实现了症状完全缓解和抗体转阴。双靶点疗法探索多发性硬化(MS)的CAR-T细胞疗法研究CD19靶向治疗的基本原理CABA-201在IIM中的应用KYV-101在MG中的初步研究通过CAR-T细胞靶向CD19，实现对B细胞谱系的广泛清除，从而抑制自身免疫性疾病的发展。CABA-201是一种全人源靶向CD19的CAR-T细胞产品，已在IIM患者中开展临床试验，显示出显著的疗效和安全性。KYV-101是一种全人源化自体CD19CAR-T细胞，已开展关于其治疗MG疗效与安全性的II期临床试验，展现出良好的临床活性与潜力。CD19靶向治疗MuSK靶向治疗MuSK-CAAR-T细胞疗法介绍MuSK-CAAR-T临床前研究MuSK-CAAR-T临床试验进展MuSK-嵌合自身抗体受体T细胞，基于MuSK胞外域设计，与CD137共刺激域及CD3ζ激活域融合，用于精准清除表达抗MuSK抗体的B细胞。临床前研究表明，MuSK-CAAR-T能高效、特异性清除分泌抗MuSK抗体的B细胞，未观察到显著脱靶毒性，为抗MuSK抗体阳性MG患者提供新策略。已开展评估不同剂量MuSK-CAAR-T单用或联合环磷酰胺/氟达拉滨安全性的I期临床试验，主要终点为治疗后3个月内不良事件的发生率，结果待公布。010203KYV-101的临床试验进展KYV-101是一种全人源化自体CD19CAR-T细胞，在难治性MG患者中展现出良好的临床活性与治疗潜力。目前，正在进行一项关于KYV-101治疗MG疗效与安全性的II期临床试验。KYV-101可依靠细胞毒性T细胞特异性识别并裂解靶细胞的能力，清除循环系统、淋巴组织及潜在非淋巴组织中的B细胞，适用于非复发型和进展型MS患者的治疗。目前已有2项评估KYV-101对MS疗效与安全性的I期临床试验正在进行。正在进行一项MS患者中KYV-101疗效与安全性的II期临床试