医保支付与药物可及性平衡策略

医保支付与药物可及性平衡策略演讲人CONTENTS医保支付与药物可及性平衡策略引言：医保支付与药物可及性的共生关系及其时代意义核心概念界定：医保支付与药物可及性的内涵及逻辑关联我国医保支付与药物可及性的现状与挑战实施保障：确保平衡策略落地见效的关键支撑结论：迈向“可持续、可负担、可及性”的医药健康新生态目录01医保支付与药物可及性平衡策略02引言：医保支付与药物可及性的共生关系及其时代意义引言：医保支付与药物可及性的共生关系及其时代意义作为一名深耕医药卫生政策领域十余年的实践者，我曾在基层医院目睹过这样的场景：一位患有慢性粒细胞白血病的患者，面对每月数万元的靶向药费用，无奈地选择放弃治疗；而在同一病房，另一位参与医保谈判药品的患者，仅需承担几百元自付费用便获得了延续生命的机会。这两种截然不同的境遇，恰是我国医保支付体系与药物可及性关系最直观的缩影——医保支付是药物可及性的“闸门”，而药物可及性则是医保基金“以人民健康为中心”价值的最终体现。医保支付，本质上是社会共担医疗风险、保障公民健康权的制度安排，其核心功能是通过基金池的统筹使用，降低个人用药经济负担；药物可及性，则强调患者能够“获得、负担、使用”所需药品，不仅包括药品的可获得性（如是否进入医院目录、市场供应是否充足），更强调经济可负担性（个人支付是否在可承受范围内）与合理使用性（是否符合临床路径）。引言：医保支付与药物可及性的共生关系及其时代意义在人口老龄化加速、疾病谱慢性化转变、创新药技术迭代加快的背景下，医保基金“保基本”的定位与人民群众对优质药品的需求之间，形成了日益显著的张力：一方面，医保基金需保持可持续运行，2023年全国基本医疗保险基金（含生育保险）当期结存6157亿元，累计结存4.25万亿元，但老龄化带来的慢性病用药需求增长、创新药价格高位运行，仍让基金长期承压；另一方面，全球每年新增数百种创新药，我国创新药审批数量从2015年的10个增至2023年的66个，但部分“救命药”“罕见病药”因价格或供应问题，仍难以惠及患者。因此，医保支付与药物可及性的平衡，绝非简单的“降价”或“扩容”，而是需要在基金可持续、企业创新动力、患者健康权益之间寻求动态equilibrium（均衡）。正如国家医保局副局长陈金甫所言：“医保谈判不是‘砍价’，而是通过价值购买，让好药进得来、留得住、用得上。”本文将从概念界定、现实挑战、平衡策略、实施保障四个维度，系统探讨如何构建“支付有力度、可及有温度、发展有活力”的医药健康生态。03核心概念界定：医保支付与药物可及性的内涵及逻辑关联1医保支付的内涵、功能与定位医保支付是医疗保障制度的核心运行机制，指医保基金对医疗机构、药店、药品生产企业提供的医药服务及药品费用的补偿行为。其内涵包含三个层面：经济补偿（通过基金支付减少患者直接支出）、资源配置（通过支付引导药品合理使用）、价值购买（基于药品临床价值与经济价值确定支付标准）。从功能定位看，我国医保支付需同时承担“保基本、强基层、建机制”的使命：一方面，确保常见病、慢性病、重大疾病的基本用药需求（如2023年医保目录内药品覆盖99%的医保常见病、慢性病用药）；另一方面，通过支付方式改革（如DRG/DIP）和药品目录动态调整，倒逼医药服务供给侧提质增效。2药物可及性的多维内涵与评价指标药物可及性（MedicinesAccessibility）是世界卫生组织（WHO）提出的核心卫生目标，其内涵早已超越“药品是否存在”的物理可获得性，演变为包含地理可及性（药品是否在基层医疗机构配备）、经济可及性（个人支付是否≤灾难性卫生支出阈值）、法律可及性（是否通过专利、进口许可等法律程序）、信息可及性（患者是否了解药品使用渠道与政策支持）的四维体系。评价指标则更为具体：如“基本药物目录配备率”（要求基层医疗机构基本药物配备比例≥90%）、“谈判药品报销比例”（住院患者报销比例≥70%）、“短缺药恢复供应时间”（国家短缺药品清单品种平均恢复供应时间≤30天）等。3医保支付与药物可及性的逻辑关联：动态平衡的三角模型医保支付与药物可及性的关系，本质上是“基金可持续—企业创新—患者获益”三角模型的动态平衡（见图1）。医保支付通过准入机制（目录调整）决定“哪些药能进入保障范围”，通过支付标准（谈判、集采）决定“患者付多少”，通过支付方式（DRG/DIP）决定“怎么用”；药物可及性则通过供应保障（企业生产、物流配送）影响“药品是否可得”，通过价格水平（企业定价、医保支付）影响“患者能否负担”，通过合理使用（临床路径、药师指导）影响“药品是否被正确使用”。三者相互制约、相互促进：若支付标准过低，企业可能停产导致供应中断（如部分廉价短缺药）；若支付标准过高，基金可能透支影响可持续性；若目录更新滞后，创新药可及性将滞后于临床需求。因此，平衡的关键在于建立“价值导向、多方共担、动态调整”的协同机制。04我国医保支付与药物可及性的现状与挑战1医保支付体系的发展成效与现存痛点3.1.1支付制度改革：从“按项目付费”到“多元复合支付”的跨越我国医保支付制度已实现从“后付制”向“预付制”的转变：2011年启动按病种付费试点，2018年全面推行DRG付费国家试点，2021年启动DRG/DIP支付方式改革三年行动计划，截至2023年底，全国超90%的统筹地区已开展DRG/DIP付费，覆盖医疗机构5.5万家，结算病例占比超70%。这一改革显著降低了药品费用占比：三级医院次均住院费用中药品占比从2015年的39.2%降至2023年的28.7%，释放的医保基金空间被用于支持创新药、罕见病药等临床价值高的药品。1医保支付体系的发展成效与现存痛点3.1.2药品目录动态调整：建立“一年一谈、应调尽调”的机制自2018年国家医保局成立以来，药品目录调整实现常态化：2019-2023年累计新增507种药品（含341种创新药），谈判成功率从53.7%提升至82.3%，平均降价幅度从53.2%降至48.6%。例如，2023年谈判纳入的CAR-T疗法产品“瑞基奥仑赛注射液”，定价从129万元/降至120万元/针，虽降价幅度有限，但通过“分期付款”和“年治疗费用上限”设计，显著降低了患者即时支付压力。1医保支付体系的发展成效与现存痛点1.3现存痛点：支付标准科学性不足与基金区域失衡尽管成效显著，但支付体系仍面临两大挑战：一是支付标准制定的科学性，部分药品谈判依赖“价格博弈”而非“价值评估”，如对罕见病药因患者人数少、数据缺乏，常采用“按比例降价”而非“按价值定价”，导致企业创新动力不足；二是基金区域失衡，2023年东部地区医保基金结余率达15%，而中西部地区仅为8%，经济欠发达地区因基金池有限，即使谈判药品进入目录，也可能因“总额预算控制”导致医院“有目录无用药”。2药物可及性的进展与瓶颈2.1基本药物制度与短缺药保障：筑牢“保基本”防线我国基本药物制度已实现从“目录管理”向“配备使用+保障供应”的转变：2022年版《国家基本药物目录》覆盖535种药品，基层医疗机构配备比例达92.3%，通过“短缺药品监测预警系统”实现“清单管理、定点生产、储备调拨”，2023年短缺药恢复供应时间较2018年缩短60%，如“鱼精蛋白”等心脏手术必备药已实现“全国随时可调”。2药物可及性的进展与瓶颈2.2创新药可及性：从“跟跑”到“并跑”的突破我国创新药可及性显著提升：2018-2023年，我国批准创新药数量占全球新药获批数的比例从5%提升至18%，PD-1抑制剂、PARP抑制剂等重大创新药实现“全球同步上市”；通过医保谈判，创新药上市后2年内进入医保目录的比例从30%提升至85%，如“仑伐替尼”（肝癌靶向药）从上市到进医保时间缩短至1.5年，较全球平均周期（3.5年）缩短57%。2药物可及性的进展与瓶颈2.3现存瓶颈：高价药“进院难”与基层药品“配备不全”尽管整体可及性提升，但结构性矛盾依然突出：一是高价药“进院难”，DRG/DIP支付方式下，部分高价创新药（如年治疗费用超50万元的基因疗法）因“高费用、低权重”被医院规避使用，2023年医保目录内高价药实际报销比例仅为45%；二是基层药品“配备不全”，村卫生室、社区卫生服务中心药品配备种类仅为三级医院的1/3，慢性病常用药如“二甲双胍缓释片”在基层配备率不足60%，导致患者“小病跑大医院”，推高用药成本。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.1案例1：某罕见病药的“谈判困境”某黏多糖贮积症治疗药（年治疗费用300万元）在2022年医保谈判中，企业因成本回收压力坚持报价200万元，医保方基于基金承受能力仅愿支付120万元，最终未能达成协议。患者需通过“境外代购+慈善赠药”维持治疗，但代购价格高达400万元/年，且质量难以保障。这一案例暴露了罕见病药价值评估体系缺失的痛点：缺乏对患者生存质量改善、长期医疗费用节约（如避免器官衰竭后的透析费用）的量化评估，导致“企业要活下去、基金要可持续、患者要救命”三方诉求难以调和。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.2案例2：某抗生素的“降价停产”风波某广谱抗生素（日均费用5元）因通过国家集采从15元/降至3元/瓶，企业因利润微薄于2023年停产，导致基层医疗机构“无药可用”。最终通过“省际联盟集采+短缺药清单管理”，由3家企业保供，价格回升至4.5元/瓶。这一案例警示我们：支付标准不能仅以“最低价”为导向，需考虑企业合理利润与供应链稳定性，避免“劣币驱逐良币”。四、医保支付与药物可及性的平衡策略：构建“价值导向、多方共担”的协同体系4.1优化医保支付机制：以“价值购买”为核心，提升支付精准度4.1.1建立基于“真实世界数据（RWD）”的药品价值评估体系突破传统“临床试验数据”的局限，将患者生存质量（如QOL评分）、长期医疗费用节约（如减少住院次数）、社会价值（如罕见病药减少家庭负担）纳入评估框架。例如，2023年广东省医保局在评估某脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药时，通过RWD分析显示，3平衡机制缺失下的典型案例分析3.2案例2：某抗生素的“降价停产”风波该药可使患者住院率降低80%，年节省医保基金12万元/人，最终将年治疗费用从200万元谈判至110万元，且纳入“单行支付”（不占用医院总额预算），实现“患者减负、基金增效、企业获益”三赢。4.1.2完善动态调整机制：实现“目录有进有出、支付标准有升有降”建立“一年一评估、两年一调整”的目录动态调整机制：对临床价值高、需求大的药品（如儿童用药、罕见病药）开通“绿色通道”，加速纳入目录；对疗效不确切、价格虚高的药品（如部分辅助用药）及时调出。支付标准则引入“价格指数调整”，根据原材料价格、通货膨胀率等动态修正，如2023年对“胰岛素”类药品启动“年度价格调整”，根据生产成本变化微调支付标准，避免企业“赔本赚吆喝”。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.2案例2：某抗生素的“降价停产”风波4.1.3创新支付方式：探索“按疗效付费（P4P）”与“分期支付”模式针对慢性病、罕见病等长期用药需求，试点“按疗效付费”：如对某糖尿病治疗药，若患者糖化血红蛋白（HbA1c）下降未达标，医保部门退还部分药费；对高价创新药，推广“分期支付+年费用上限”模式，如CAR-T疗法“阿基仑赛注射液”采用“首付30%、余款分2年支付，年费用上限100万元”，大幅降低患者即时支付压力。4.2提升药物可及性：以“全程保障”为抓手，打通“最后一公里”4.2.1强化供应保障：构建“监测预警+定点生产+储备调拨”的短缺药治理体系升级国家短缺药品供应保障平台，实现“生产-流通-使用”全链条数据实时监测；对临床必需、用量小、易短缺的药品（如急救药、罕见病药），实施“定点生产+统一定价”，如2023年对“甲巯咪唑片”实行3家企业定点生产，保障供应稳定；建立“国家-省-市”三级短缺药品储备库，确保突发情况下72小时内调拨到位。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.2案例2：某抗生素的“降价停产”风波4.2.2深化分级诊疗：推动“基层首诊、双向转诊”的药品配备与使用机制制定“基层医疗机构药品配备指引”，明确高血压、糖尿病等慢性病常用药在基层的配备比例≥95%，并通过“远程处方”“长处方”政策，允许基层为病情稳定的患者开具1-3个月用量；对三级医院目录内高价药，实行“备案采购”，患者转诊至上级医院用药后，医保按比例报销，避免“有目录无用药”。4.2.3健全患者援助体系：构建“医保+商业保险+慈善救助”的多层次减负网络对医保报销后自付费用仍较高的患者，推动“普惠型商业补充医疗保险”（如“惠民保”）将谈判药品纳入保障范围，2023年全国“惠民保”平均覆盖谈判药品比例达75%；鼓励企业与慈善组织合作开展“患者援助项目”，如某肿瘤药企业推出“买3赠1”援助计划，与医保叠加后，患者年自付费用控制在1万元以内。4.3推动多方协同治理：以“责任共担”为基础，形成政策合力3平衡机制缺失下的典型案例分析3.1政府层面：加强顶层设计与监管协同医保部门需会同药监、卫健、工信等部门建立“联动机制”：药监部门加速创新药审批（如优先审评审批程序将审评时限缩短至6个月），工信部门保障原料药供应（如对短缺药原料药实施“储备清单”管理），卫健部门规范临床用药行为（如制定《重点监控合理用药药品目录》），避免“部门政策打架”。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.2企业层面：激励创新与合理定价双向发力通过“专利链接”“数据保护”等制度保护企业创新权益，如2023年《专利法》修订引入“专利纠纷早期解决机制”，让创新药上市后专利稳定性更有保障；对主动降价、参与谈判的企业，在医保支付、医疗机构采购中给予倾斜，如“谈判药品优先纳入医院采购目录，不受药占比限制”，引导企业从“高价低效”转向“价值定价”。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.3医疗机构层面：建立“激励相容”的用药考核机制将“谈判药品使用比例”“患者满意度”纳入医疗机构绩效考核，对使用谈判药品较多的医院，在医保总额预算中给予10%-15%的倾斜；推行“临床药师驻点制度”，指导医生合理用药，避免“有药不会用”。如2023年浙江省某三甲医院通过临床药师干预，使某谈判高血压药的使用率从35%提升至68%，患者自付费用下降40%。3平衡机制缺失下的典型案例分析3.4患者层面：加强健康教育与费用意识培养通过社区讲座、短视频等普及“医保政策+合理用药”知识，如制作“谈判药品使用指南”，明确报销流程、自付金额、援助渠道；鼓励患者参与“患者组织”，如“罕见病病友会”，通过集体谈判提升议价能力，2023年“法布雷病病友会”通过与药企谈判，将某酶替代疗法年自付费用从20万元降至8万元。05实施保障：确保平衡策略落地见效的关键支撑1政策法规保障：完善“法律+制度”双轮驱动加快《医疗保障法》立法进程，明确医保支付标准制定、药品目录调整、短缺药保障的法律程序，避免“政策随意性”；制定《药物经济学评价指南》，统一价值评估指标（如成本-效果阈值、质量调整生命年QALYs），为谈判定价提供科学依据；出台《罕见病药品医疗保障管理办法》，对罕见病药实行“单独核算、动态保障”，如建立“罕见病药专项基金”，由中央、地方、企业按比例出资。2数据与技术支撑：构建“全链条、智能化”的监管体系建设“全国医保药品使用监测平台”，整合医保结算、医院HIS系统、药品流通数据，实现“药品生产-流通-使用-报销”全链条追溯；运用大数据、人工智能技术，预测药品需求趋势（如通过慢性病患者增长率预测某降压药未来3年需求），提前调整采购与支付策略；开发“医保智能审核系统”，对“超适应症用药”“重复用药”等行为实时拦截，2023年该系统全国拦截不合理用药费用超120亿元。3能力建设：培养“复合型”医药卫生管理人才在高校开设“医疗保障”“药物政策”本科专业，培养兼具医学、药学、经济学、法学知识的复合型人才；建立“医保谈判官”培训体系，通过模拟谈判、案例分析提升谈判能力，2023年国家医保局组织的“谈判官培训班”覆盖全国30个省份，培训人员超2000名；加强对基层医生的“合理用药+医保政策”培训，2023年累计培训乡村医生50万人次，提升其处方管理与政策解读能力。4国际经验借鉴与本土化创新借鉴德国“AMN