全球医药、医疗行业-2026年-关注慢病迭代经营质量和现金流

2026年1月5日（星期一）证券研究部彭博终端报告下载：NHCMS<GO>.我们认为26年医药行业成长性存在分化，慢病依然是未来制药行业最大的驱动力，其供给端升级和代表公司经营质量提升是下而上选股的主要思路.中美两国将进一步在创新药领域展开更多同台竞争与合作，政策干扰会带来波动，但不改产业长期发展方向.我们看好生物制药板块，建议投资者精选个股，行业首选诺华、信达、艾拉伦、翰森、康诺亚，推荐和誉、华润医药、赛默飞、礼来美股医药：关注慢病领域，RNA治疗在减重及心肾降脂/呼吸免疫药物迭代经历过2025大变局之年，我们之前核心推荐的主要制药（礼来、翰森、诺华、艾拉伦、三生）和生物技术标的（信达、基石），显著跑赢大市。中国创新在肿域，以全新设计的双抗和ADC类药物为突破口，未来期待海外市场的临床验证和商业化落地。同时，我们也看到，美国创新药市场依然存在诸多特异的结构性驱动因子，比如在以心肌病和降血脂凝血药物为代表的心血管药物以及免疫炎症/神经系统药物等多个治疗领域，随着AlnylamAmvuttra这款心肌病药物的获批和销售快速放量，以及慢阻肺(COPD)领域中Verona的Ohtuvayre及赛诺菲的Dupixent，肝病MASH领域Madrigal的Rezdiffra等，多个慢病细分市场迎来全新的产品周期，且重新回到大型药企的关注重点；在研发管线层面，Abivax/Protagonist/Takeda在免疫炎症领域口服类药物领域取得重大突破。这些未来的新势力连同25年越来越活跃的兼并收购一同带动25年纳斯达克生物技术指数的强势回归。我们去年已经明确提到RNA治疗学将成为制药领域重大的新药类别，步入26年，我们推荐投资者进一步关注这一技术在慢病赛道的推动，如多款产品在心血管Lpa/PCSK9的重大三期读出，以及针对降脂增肌INHBE/ALK7等靶点、肝外递送管线(如脂肪、肌肉和肾脏递送等)等将于26年上半年迎来更确定的临床结论。诺华是美股大型市值首推。Alnylam/Ionis/Arrowhead/Wave等公司都存在诸多催化剂。港股市场26年也将迎来多家小核酸创新企业等上市，提供中国医药板块：BD合作进入深水区，市场短期低估了支付端的剧变港股医药在25年三季度末后高位持续回调，我们认为市场未来将从潜在收购及BD的预期，重新回到研发资产的客观真实价值和临床数据质量的判断，建议投资者从自下而上维度出发，寻找个股预期差，择优布局。我们认为中国医药产业即将从临床资产出海，发展到未来在商业化上立足美国药品市场的阶段，康方生物和迪哲医药的肿瘤新药均在25年正式获批进入美国市场。我们依然看好信达、翰森、和誉、康诺亚。信达在近期第8版国家医保谈判目录公布后，受竞品纳入糖尿病适应症的影响表现疲软，我们认为回调提供了更好的配置机会。我们曾旗帜鲜明的提到翰森与恒瑞的估值差异的不合理性，在25年下半年逐渐缩窄，背后反映了翰森更高的经营效率。康诺亚康悦达产品取得了NRDL三个适应症的顺利覆盖，降幅有限，我们认为这是公司研发向商业化转型的稳健。对和誉，市场对其研发资产有诸多预期不足，我们看好未来匹米的上市和FGFR4资产的肝癌突破，同时强调匹米是近几年来在泽布替尼之后由中国药企推出的进入美国商业版图的BIC分子。回到支付端，我们看好中长期中国政府在高价值及复杂modality（如ADC/核酸药/基因细胞治疗类药物等）类药物的支付政策倾斜，提供了多层次的支付体系。因为估值的考虑，我们新增加华润医药到核心推荐中，建议价值投资者可以配置，经过两年半的回调，我们认为华润医药的预期已触FDA监管端的正常化，CNS等复杂疾病领域的临床开发及监管松动作为多年临床开发的“坟场”，神经系统药物目前仍是供需缺口最大的疾病领域。随着二十年来首款非阿片类的急性镇痛药物Journavx的获批，未来将紧密跟踪其未来的销售放量，同时其后的VX-993/973新一代管线也在积极推进中。FDA也正在经历人员调整和监管变化，慢病的监管审评，我们认为机会将大于挑战。关键风险：jonahchen@.hkzhen.tan@.hkgeorgechen@.hk·对比肿瘤领域，我们更加看好慢病赛道中1.全球医药、医疗行业-2026年创新药领域催化剂梳理2.全球医药、医疗行业-2026年医疗科技行业展望：AI提效、资本开支复苏与医疗器械政策趋稳（推荐）（2025/12/18）3.全球医药、医疗行业-全球医疗产业升温，10月投融资4.全球医药、医疗行业-代谢新药研发系列（四PCSK9/Lp(a)心血管新药黄金时代（推荐2025/11/17）公司股票代码评级货币股价上涨空间(%)市值（百万美元）市盈率(x)市销率(x) FY26EFYFY27EFY26EFY27E诺华制药NVSUS增持美元137.927%265,89154信达生物1801HK增持港元78.842%17,4042118033艾拉伦制药ALNYUS增持美元397.756342%52,522873398翰森制药3692HK增持港元36.447.530%28,3143632赛默飞世尔TMOUS增持美元579.573427%218,816292644华润医药3320HK增持港元4.65.931%3,641760.10.12026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>图1：招证国际医药25年年初港股核心推荐表现图图1：招证国际医药25年年初港股核心推荐表现图3：美国制药企业在2025年关税及特朗普政府推动图4：中国创新药资产出海是25年港股医药板块最核下的下的“制造业回流”计划心的投资主题图5：2025年美股医药各子板块股价表现以及表现主要驱动个股2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>主要图表 2第一章：2026年核心推荐 4附：招证国际医药团队25年11-12月发布的相关报告 第二章：2025年美国医疗保健行业表现总结 2.1供给端：2025年美国FDA新药获批梳理 2.2政策影响分析 2.3基于彭博2025年12月底对主要大型制药企业的收入和盈利一致预期 第三章：生物医药板块的主要alpha溯源及2026年各个疾病领域关键催化事件梳理 3.1全球大型药企25年主要兼并收购梳理及资产分析 •心肾代谢领域：大型药企关注siRNA，FGF21靶点，以及全新机制针对凝血/ASCVD/肾病的资产 •小核酸RNAi市场更新 25年针对肿瘤学的主要收购：双抗和In-VivoCAR-T •其它主要疾病领域或治疗通路的关键收购和合作举例 203.2主要疾病领域25年关键临床突破 21•免疫领域：口服类药物取得突破，Abivax，Protagonist，Kymera是25年最大的alpha 21•呼吸及肺部疾病领域：2025年是COPD资产的收购和商业化表现大年 22•感染及HIV领域 23•心脏学及心血管领域的进展 243.325年关键临床管线资产的失败或终止事件 263.4中国制药的崛起：从跟随创新到迭代突破 283.5探索多层次支付之路：2026中国商业保险元年 29第四章：按照治疗领域或具体药物类别2026年行业催化剂列表 324.1大型制药企业及部分生物技术企业临床催化剂日历-小核酸领域 324.2大型制药企业及部分生物技术企业临床催化剂日历-减重领域 334.3大型制药企业及部分生物技术企业临床催化剂日历-免疫与炎症领域 344.4大型制药企业及部分生物技术企业临床催化剂日历-肺部/血栓及凝血领域 354.5目前处于全球最快进入临床开发阶段及临床前阶段的AOC管线资产 364.62026年生物医药行业主要FDA新药审批PDUFA截止日期列表 37第五章：公司篇 38诺华制药(NVSUS) 40信达生物(1801HK) 49翰森制药（3692HK，增持） 55艾拉伦制药（ALNYUS，增持） 57赛默飞科技（TMOUS，增持） 62华润医药（3320HK，增持） 63投资风险 652026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>行业观点：我们建议对美股大型制药及生物技术行业超配；建议港股医药行业超配。1.美股制药板块•我们首推诺华制药。我们对诺华未来的收入以及盈利预测高于一致预期且提高目标价到175美元，预计该股票在2026年迎来估值和盈利的回升，将跑赢行业及大盘。主要驱动事件为一系列心血管重磅产品的大型三期数据读出和季度业绩披露/指引。•我们目前对礼来持审慎推荐，认为该股票6个月内上升空间有限，但维持长期看多的判断。小核酸药物进入减重增肌市场未来将对肽类减肥药有可能带来一定的冲击，影响替尔泊肽的中长期收入预期及礼2.美股生物技术板块•艾拉伦制药：我们长期看好该公司的发展前景，但随着连续两个季度Amvuttra产品销售超预期，我们也看到市场对26/27E该药的商业化放量预期已经有显著提升，建议等估值合理之后择机布局。•百济：我们看好该公司已经在美国本地所建立的注册及商业化平台优势，目前与恒瑞医药具备极大的市值差距，市场过去对该股票的溢价已逐渐消除。•在尚未覆盖的美股中大型生物技术标的中，我们建议关注：再生元（Regeneron，REGNUS福泰制美股纳斯达克市场生物技术板块有约600支可交易的中小型生物技术股票，我们有选择性地针对特定领域或细分赛道进行覆盖和跟踪。建议关注以下领域的主题结构性投资机会：•RNA治疗领域：Arrowhead，Ionis，DyneTherapeutics，WaveLifesciences•心肾病领域：TravereTherapeutics，MineralysTherapeutics，Cytokinetics，BridgeBio•CNS疾病领域：NeurocrineBiosciences，Denali•小分子GPCR类药物开发：StructureTherapeutics•肿瘤领域：RevolutionMedicines，BridgeBioOncology3.港股制药及生物技术板块：我们建议对港股制药及生物技术板块超配，但板块行情将有分化，建议精选个股。•我们首推信达生物。我们更新了信达的收入以及盈利预测，高于一致预期且提高目标价到112港元。自25年医保谈判结果公布之后股价回调，主因市场担忧未来减肥药竞争加剧及价格压力。竞品礼来的替尔泊肽（穆峰达）仅是糖尿病（降糖版）适应症进入医保。减重版仍是自费市场，12月底有线上平台显示价格下降66%。这是信达玛仕度肽2026年的主要市场。我们认为市场对该品种的降价已经反应充分，当前GLP-1类药物的可及性、渗透率和治疗DOT都还很低（中国渗透率<1%vs.美国渗透率~10%）。除此之外，我们看好信达作为平台型研销一体的综合龙头在中国医药市场的强势地位。公司未来的发展驱动不仅来自于IBI363和玛仕度肽。•翰森制药：作为港股医药我们长期的首推，我们预计26年公司依然能完成双位数的增长预期。市场将关注其与GSK/Regeneron的合作资产B7-H3/B7-H4及GLP-1管线的开发进展及临床数据。生物技术板块：我们看好康诺亚（2162HK）、和誉（2256HK）•康诺亚：我们认为2025年医保谈判对公司康悦达产品未来的销售预期偏正面，市场过度担忧了竞争格局的恶化。公司CMG901作为第一款成功递交上市的Claudin18.2ADC产品，未来将给公司带来较大的里程碑付款。建议关注公司双抗产品CM526（IL13/TSLP）未来在长效免疫领域的临床进展。•和誉：全球最佳小分子药物匹米替尼将给和誉带来里程碑付款及销售里程碑付款，以及上市之后的销售分成。看好FGFR4未来在肝癌的研发突破。4.传统医药或高派息低估值股•推荐：华润医药（3320HK）：建议价值投资者可以配置，经过两年半的回调，我们认为华润医药的预期已触2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>我们团队在2025年12月18日发布了关于器械和AI医疗应用相关细分板块的报告，见下方附录。20251222全球医药、医疗行业-2026年创新药领域催化剂梳理（中文，英文）20251218全球医药、医疗行业-2026年医疗科技行业展望：AI提效、资本开支复苏与医疗器械政策趋稳（中文，英文）20251127艾拉伦制药(ALNYUS)-管理层交流反馈：Amvuttra全球商业化强劲推进及主要临床项目进展（中文）AlnylamPharmaceuticals(ALNYUS)-NDRtakeaway:StrongAmvuttraglobalcommercialuptakeandkeyclinicalprogramsupdates（英文）20251117全球医药、医疗行业-代谢新药研发系列（四）：PCSK9/Lp(a)心血管新药黄金时代（中文，英文）2026年1月5日（星期一）图6：招证国际医药医疗团队美股/港股主要覆盖标的图6：招证国际医药医疗团队美股/港股主要覆盖标的礼来制药翰森制药信达生物ALNYYS康臣药业石药集团基石药业康诺亚人民币人民币石四药集团Veevasystem人民币987632026年1月5日（星期一）7l美联储如期降息、大型药企并购和核心临床突破事件所驱动的2025美股生物制药牛市：自2025年4月市场巨震的底部，美股和港股均呈现显著反转。其中，纳斯达克生物技术指数在全球药企并购交易Capital/RTW/Avoro/Octagon这样的医疗专业基金，今年从其持有的标的(如Verona/AvidityBiosciences/Cidara/Akero/Merus等)的溢价收购中收获颇丰。此外，一些中小型生物技术企业，如Abivax，Protagonist，Kymera，RevolutionMedicines在各自的研发领域，披露了相对市场预期更优的临床数据，这也进一步驱动了纳斯达克生物技术指数的优秀表现。l制药企业的慢病DTC趋势：从2023年开始，我们看到礼来、艾伯维、辉瑞、安进等大型龙头药企，推出线上Direct-to-Consumer平台，如LillyDirect、myAbbvieAssist、PfizerForAll、AmgenNow等。未来的药品销售平台企业，将进一步打破传统严肃医疗终端和大众消费终端的界限，摆脱商业保险机构和政府医保部门的桎梏，通过折扣直销来吸引更多的自费用户。虽然这块目前的市场数据相对有限，但从所有美国本土药企的积极布局，以及诺华和诺和诺德阿斯利康这类总部位于欧洲的跨国药企的跟随，不难看出未来药品销售的转型正在进行中。l精准治疗从肿瘤学，逐渐进入到代谢慢病（心肾及免疫）和心脏学：我们建议投资者能更全面和综合去评估大型药企的研发资产。针对具体的疾病领域，我们曾经发表了在全球心肾代谢、银屑病、炎症性肠病、小核酸等细分领域的专题报告，为大家在理解各类垂直研发方向上的重要靶点和技术突破提供基本依据。而在针对全球未满足的需求当中，我们看好肿瘤领域当中的”冷肿瘤”（免疫应答率较低的类别针对肥胖代谢中能对肌肉保护和心脏获益长期有效的资产，以及免疫炎症领域中，诸多靶点的联合使用和双抗技术。对单个资产的峰值估算，有较为复杂的测算方式，以及随时在动态变化的竞争格局，但我们认为，正确的临床推进策略和巧妙的适应症选择是能提高成功率和潜在商业预期的基础。大型药企的竞争愈发激烈，我们在最近ASCO已经看到TNBC和SCLC等领域，药企的正向追踪，而如何选择最为合适的潜在人群，以及实现最高效的资金运营效率，是未来这类大型药企竞争成功的关键。风险：地缘政治风险；政策；并购或BD进展未达预期；慢于预期的研发进程等。lAI在药物研发的重要性，伴随着药物类别朝向分子和基因层面，越来越凸显：人工智能在药物研发的深度赋能正在加速，我们看到日本武田在12月份公布了其从Nimbus以40美元授权引进的Tyk2抑制剂成功披露银屑病三期数据，AI在制药研发的应用逐渐进入产品兑现期。图图7：2025年全球大型药企的收购案例（部分）图图8：全球大型药企在2025年的股价表现差异在大型市值药企中，2025年强生、礼来、阿斯利康的股价表现突出。在生物技术公司中，Abivax、Alnylam、Insmed、Cidara等股票是指数主要的超额收益贡献者。2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>截至2025年12月底，FDA的药品评价与研究中心(CDER)在2025年批准46款创新药，其中小分子药物占比65%，共30款。抗体大分子类药物12款(含2款ADC和1款双抗)，小核酸及多肽类药物4款。图图9：2020-2025年，美国FDA批准新药，按照分子类别，小分子全新分子药物占比稳步提升2025年FDA新药批准中具有特殊意义的一些产品：特定分子类别：•Arrowhead公司针对APOC3来降低甘油三酯的Redemplo(Plozasiran)，显著降低家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯（降幅超70%且安全性优于传统降脂药。•Inois公司针对PKK靶点用于治疗遗传性血管性水肿的Dawnzera(donidalorsen)，通过沉默前激肽释放酶（PKK预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，给药频率从“每日一次”降至“每月一次”。•Sanofi/Alnylam公司研发治疗A/B型血友病的Qfitlia(Fitusiran)，首款沉默抗凝血酶（AT）的疗法，每季度注射一次即可预防血友病A/B患者出血，改变了传统凝血因子“每周多次注射”的治疗模式。•肽类药物：Stealth公司的全球FIC线粒体靶向治疗药物Forzinity(elamipretideHCl，盐酸伊拉米肽)于9月获批上市，用于改善体重至少30公斤(约66磅)的巴特氏综合征成人及儿科患者的肌肉力量。•ADC：阿斯利康与第一三共的Datroway(Trop2/DxdADC)，艾伯维的Emrelis(c-MET/vedotinADC)。•共价小分子药物：共价药物通过与靶点形成稳定的化学键，实现持久的抑制效果。凭借这一独特机制，它们能以更低的剂量给药，还可显著提升靶点占有率。2025年，FDA批准的共价药物包括：•EGFR抑制剂Zegfrovy（sunvozertinib，由中国迪哲医药研发获批治疗携带EGFR第20号外显子插入突变的非小细胞肺癌成人患者；•HER2抑制剂Hernexeos（zongertinib，由德国勃林格殷格翰研发治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活性突变的经治非鳞状非小细胞肺癌成人患者；•BTK抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib，由法国赛诺菲研发治疗既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者；•BTK抑制剂Rhapsido（remibrutinib，诺华制药研发治疗慢性自发性荨麻疹成人患者。2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>特定疾病领域：•非囊性纤维化支气管扩张症(Non-cysticfibrosisbronchiectasis,Non-CFB)：Insmed公司开发Brinsupri(brensocatib)是一种全球FIC的靶向二肽基肽酶1(DPP1)的抑制剂，也是FDA批准的收个用于Non-CFB的治疗药物。该分子可通过特异性抑制DPP1的活性，阻断其对丝氨酸蛋白酶(NSPs)的激活过程，从而减轻支气管扩张症等炎症性疾病所致的损伤效应。本次批准是基于III期临床试验ASPEN和II期临床试验WILLOW的数据。•IgAN肾病：25年有2款针对IgA肾病治疗的全新药物上市，分别是4月份诺华的阿曲生坦（atrasentan，Vanrafia）被FDA加速批准和11月份由大冢制药研发的Voyxact(Sibeprenlimab)。•阿曲生坦是一种选择性内皮素A受体拮抗剂（针对ETA靶点可减少原发性IgA肾病中的蛋白尿。该药物由诺华从Chinook公司收购而来，其获得加速批准的依据是基于ALIGN(CHK01-01)研究的预设中期分析。Atrasentan未来是否能完全获批，取决于该产品是否能延缓IgAN患者肾功能的衰退，可能取决于ALIGN研究的临床获益验证，未来将会通过第136周时估计肾小球滤过率eGFR下降的数据来评估该药物是否能延缓IgAN疾病的进展。eGFR数据预计将于2026年公布。诺华另一款针对补体因子B抑制剂Fabhalta也是于2024年通过加速审批获批，其三期Applause-IgAN试验完整结果于25年10月披露。•Sibeprenlimab最初由Visterra公司开发，2018年，大冢制药宣布以约4.3亿美元的款项收购Visterra公司。这是一种可选择性结合并抑制增殖诱导配体（APRIL）的人源化IgG2单克隆抗体，给药方式为自主皮下注射，每四周注射一次。•在IgAN领域，2026年上半年还将迎来Vertex公司的povetacicept的PDUFA审批结论。•肥厚性心肌病领域：Cytokinetics公司开发的Myqorzo(aficamten)为一款别构心肌肌球蛋白抑制剂，于12月18日获批治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。这是一款别构抑制剂小分子。•SpringWorksTherapeutics公司开发的别构MEK1和MEK2抑制剂Gomekli（mirdametinib）于今年2月获批上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤成人和儿童患者。该公司已被德国Merck以43亿美元收购。这是一款别构抑制剂小分子。GPCR（G-ProteinCoupledReceptor，G蛋白偶联受体）类细胞膜靶点，近年来一直备受制药公司的青睐，截至2016年，共有1,286种药物获得了FDA的批准，其中460种药物（36％）靶向GPCR。•过去5年有7个首次获批的受体：胃抑制性多肽（GIP）受体（GIPR）、GPRC5D、C5A1、神经激肽-3（NK3）和黑皮质素受体3、4和5（MC3/4/5）都是针对GPCR类受体研发而成。•2023年，全球年销售额前50的药物中，有5种靶向GPCR的产品。其中，Entresto适用于心力衰竭和高血压。其他四种产品主要适用于代谢疾病领域：2型糖尿病（Ozempic、Trulicity和Mounjaro）和肥胖症（Wegovy）。值得注意的是，这三种化合物都靶向GLP-1R，并且Mounjaro也作用于GIPR。Zepbound也于2023年11月被批准用于治疗肥胖症。图图10：过去3年（自2023年以来）获批的靶向GPCR类受体靶点的新分子实体2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>关税影响：美股医疗板块估值的关键宏观变量关税影响并非简单的“成本增加”，而是通过供应链地理布局、产品定价权、下游需求弹性三个维度，对子行业进行差异化重塑。当前市场共识在于影响“总体可控”，但企业间的缓解能力将有所分化，构成了各子行业中自下而上选股的核心逻辑：•生物制药板块：面临成本与资本开支的“双重挤压”。潜在关税直接威胁药企在美国市场的收入，但更大的影响在于与药价政策不确定性形成的“预期混沌”。《降低通胀法案》（IRA）引入了美国政府对某些高价药物价格直接谈判的机制，并对不遵守谈判的企业处以惩罚。然而，IRA法案的具体执行细节、未来可能面临的法律挑战以及哪些药物最终会被选中进行价格谈判，都存在变数。为应对供应链风险，MNC企业集体宣布了总额约3,000亿美元的美国国内Onshore生产承诺。这将在未来数年显著推高行业资本开支与折旧成本，而新产能建设周期长达5-10年，短期内无法贡献利润，反而加剧财务负担。因此，预计拥有强劲自由现金流的创新药龙头，投资韧性整体好于中小型生物科技公司。•生命科学上游板块：受关税调整间接影响，板块核心风险在于需求侧。关税对其自身成本的冲击，可被大型多元业务布局企业（例如ThermoFisher）通过规模优势和供应链谈判部分化解。关税风险带来的潜在威胁在于下游需求的传导性收缩：生物制药客户因宏观不确定性可能削减研发预算，可能拖累设备、耗材及CRO服务订单；同时，美国国立卫生研究院（NIH）预算的波动，也压制了学术与政府科研机构这一传统稳健市场的需求。因此，生命科学上游板块的投资者需关注其终端市场的结构，偏好于临床、工业、大型生物医药客户等需求更稳固的业投资建议：关税加速产业重构，龙头alpha凸显。综合来看，关税正与美国国内支付改革等政策合力，驱动医疗产业向供应链区域化、成本管理精细化演进。这一过程将放大龙头企业的竞争优势：其全球供应链谈判能力、强大的定价权与多元化的业务布局，构成了难以逾越的护城河。投资策略方面，建议规避供应链脆弱、定价权薄弱且下游需求不确定的公司，聚焦于能够将政策压力转化为市场份额提升机遇的行业整合者。图11：美股医疗行业受关税因素影响分析药•成本压力：直接增加进口成本。•资本支出激增：为满足本土制造承诺，各公司宣布了巨额投资（如礼•缓解能力：创新药企凭借强势定价权，部分成本可向支付方转嫁。械•转嫁能力分化：直觉外科因产品独特性强，可通过提价较好转嫁。零部件或成品面临关税。•利润影响：大型多元化公司（如赛默飞世尔、丹纳赫）通过全球供应•收入影响更关键：2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>美国Onshore投资承诺：巨额“回岸”承诺是政治博弈下的战略响应，短期构成财务负担，长期重塑产业地图制药行业整体总额约4000亿美元的投资承诺，本质是企业以资本开支换取政策稳定性的风险对冲。核心矛盾在于，短期（未来3-5年）将推高行业资本支出与折旧成本，却无法缓解即时的关税或供应链压力；而长期回报则取决于美国政策环境的连续性与企业自身的执行效率。政治压力下的资本承诺，构成“非市场”驱动的投资周期。本轮投资浪潮并非由需求增长或技术突破自然引发，而是企业为应对行政当局的关税与药价改革压力所做出的战略回应。承诺的核心集中于“在美国，为美国生产”，具有较强的政治象征意义和供应链安全诉求。这种性质决定了无法完全参考传统的投资回报率进行评估，更需考量企业在降低政策不确定性、维护市场准入方面的“战略价值”。对财务的短期冲击与长期分化。在短期内，巨额投资承诺将转化为资本开支压力，侵蚀自由现金流。生物制造设施长达5-10年的建设周期，意味着这些投资在未来短期内难以贡献利润。这将使资本雄厚、现金流强劲的行业龙头（如强生、礼来）占据明显优势，而中小型生物科技公司则可能因融资环境收紧和研发预算挤压面临更大挑战。长期来看，成功的产能本土化将增强供应链韧性，但也会导致行业固定成本结构上升，进一步强化规模效应壁垒。投资建议：审视企业承诺背后的执行力。建议投资者应分析企业1）资本配置效率：投资是否与核心产品管线战略协同2）财务韧性：企业资产负债表与现金流能否支撑长期投资而不损害股息和研发3）执行风险：管理层过往的项目执行记录如何。当前环境下，那些能够将政治要求转化为高效产能布局、同时维持严格资本纪律的公司，将在这一轮由政策驱动的产业变迁中赢得长期竞争优势。图12：美股主要医药公司承诺美国国内投资情况承诺在未来几年内投资700亿美元用于在岸药品制造和研发将在政府新设立的直销平台TrumpRx上以折扣价直接向消费者销售产品；大部分初级保健治疗药物及部分特殊品牌药物将以平均50%、最高85%的折扣向美国患者出2025年3月宣布在北卡罗来纳州对原有工厂进行扩建，追加投资10亿美元开设生产疫苗的工厂，预计到2028年还将投入80亿美元美国资本开支到投资计划末期，其在美国使用的所有先进药物将实现未来能够完全从美国工厂供应美国市场所需药物，并增专注于扩大国内研发和制造基础设施，并融入人工智能/未来十年在美国制造等领域投入超过100亿美元，包括强调特定产品（如Skyrizi）的“美国生产、美国销售”模涵盖实验室、设备、技术研发及数字工程，并承诺创造投资9亿美元扩建其俄亥俄州制造工厂。针对具体生产基地的产能扩张，是相对“实在”的固定资在纽约和北卡罗来纳州的基础设施和制造领域总投资超通过与FUJIFILM合作，扩大生物药产能，强化本土供应2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>图图13：2025年12月彭博一致预期，对全球主要大型制药公司的收入预测图图14：2025年12月彭博一致预期，对全球主要大型制药公司的EPS预测2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>3.1全球大型药企25年主要兼并收购梳理及资产分析2025年，大型制药企业对中小型生物技术公司溢价收购(M&A)是部分医疗专业基金获取alpha的一大策略来源。我们看到，从并购标的所在治疗领域来看，免疫、慢病和CNS等领域逐渐追赶肿瘤学，成为大型药企重点布局的方向：图图15：肿瘤学在全球制药领域的重要性，逐渐被CNS中枢神经、免疫及代谢疾病追赶在各类治疗领域中，基于全球未满足的临床需求，我们认为心血管肾脏代谢(CVRM)及心脏学(Cardiology)相关疾病的治疗药物存在许多市场空白，是未来全球创新药竞争中不亚于肿瘤的超级赛道。但目前从产品供给端，在获批的产品及中后期的临床管线数量上，明显逊于肿瘤药。我们长期跟踪的全球大型药企礼来和诺华制药在这些治疗领域深度布局，两家企业储备了最多且最深的研发管线，将提升未来心血管疾病治疗范式。同时，我们也预计其它药企也会逐渐通过资产收购进入这一领域。 图16：全球制药行业在心血管、血液及凝血相关的管线药物的临床试验数量，目前仍不到肿瘤药物的1/42026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>•心肾代谢领域：大型药企关注siRNA，FGF21靶点，以及全新机制针对凝血/ASCVD/肾病的资产2023年，美国心脏协会(AmericanHeartAssociation，AHA)首次将心血管疾病(CVD)、2型糖尿病(T2DM)和肥胖、与肾脏疾病等这些疾病的重叠定义为心血管-肾脏-代谢(CKM)综合征，同时伴随SGLT2列净类和GLP-1类两大类降糖药逐渐在心血管保护和肾脏保护取得积极数据，心肾代谢综合治疗的理念和研发开始进入到药企的重心。基于IQVIA所整理的数据，全球心肾代谢药物整体市场规模已经高于肿瘤药物。但在中国处方药市场，心血管代谢领域规模目前不及肿瘤领域的一半。图17：2024全球CVRM疾病市场规模，基于IQVIA的数据测算图18：2024全球肿瘤疾病市场规模，基于IQVIA的数据测算图图19：2024前三季度到2025前三季度，基于中国样本医院得到的医院各疾病领域处方药市场规模2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>诺华在2025年完成了三笔心肾代谢领域的收购：•2025年2月，以31亿美元收购AnthosTherapeutics，获得靶向凝血因子FXI/FXIa的单抗Abelacimab，该药物在一项头对头研究中击败了治疗房颤的标准抗凝药物利伐沙班；•2025年9月，以14亿美元收购TourmalineBio的IL-6单抗Pacibekitug，进一步加强心血管领域布局；•2025年4月，以7亿美元首付款+额外9亿里程碑付款全资收购Regulus，获得针对ADPKD（一种遗传相关的多囊肾病）的新药Farabursen及microRNA技术平台。虽然从单个项目的并购金额上，诺华以上三单收购都比不上Avidity一家，但一系列的bolt-onacquisitions，叠加今年9月与舶望制药的第二次资产合作，都彰显了诺华在心肾代谢领域长期的决心，不仅是弥补其现有心衰产品诺欣妥Entresto专利过期的风险，而是在该黄金赛道重新驱动下一个长周期的成长。礼来2025年在该领域的主要标志性动作是收购VerveTherapeutics，获得针对PCSK9、ANGPTL3和Lpa等靶点的一系列基因治疗方案以及研发平台。此外，Tirzepatide以及Retatrutide均有心肾领域的适应症拓展在进行中。作为该领域的另一大玩家，阿斯利康在CVRM行业，凭借达格列净的成功不断拓宽商业领域。2023年收购CircorPharma拿下全新机制降压药Baxdrostat，之后以超18亿美元总额引进诚益生物的小分子GLP-1受体激动剂ECC5004（AZD50042024年三度出手，引进心衰药物ION826、斥资超20亿美元总额引进石药Lp(a)降脂药YS2302018，以及从Quell引进1型糖尿病细胞疗法QEL-002。2025年3月，阿斯利康宣布以1.6亿美元收购珐博进中国业务，拿下了肾性贫血药物罗沙司他（Roxadustat）在中国的独家权利•2025年9月，阿斯利康在2025年欧洲心脏病学会年会（ESC2025）上，高血压创新药物Baxdrostat的BaxHTN临床III期BaxHTN试验取得了阳性完整结果，显示：与安慰剂相比，难控制（未控制和难治性）高血压患者在标准降压疗法基础上接受Baxdrostat两种剂量（2毫克和1毫克）在治疗12周时，平均坐位收缩压均出现具有统计学意义和临床意义的显著降低。基于BaxHTN三期阳性结果，阿斯利康于25年12月份申报该药物美国上市申请，且对Baxdrostat未来商业化寄予厚望，在2024年研发日演示材料中，预测该药物峰值有望超过50亿美元。•除了上述产品，阿斯利康未来在CVRM领域还布局了AZD0780（口服PCSK9小分子，已经开启三期，预计27年完成AZD5004（口服GLP-1小分子，从诚益生物引进）。安进公司的PCSK9产品依洛尤单抗，在一项关于以及预防的研究（代号VESALIUS-CV）中取得了两项研究重点的成功。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在33个国家的774个研究中心共纳入12257名患者。研究设有两项主要终点：由冠心病死亡、心梗或缺血性卒中组成的“3点MACE”；在此基础上加入缺血驱动的动脉血运重建，构成“4点MACE”。结果显示，依洛尤单抗组在两项主要终点上均取得显著优势。VESALIUS-CV研究提示，PCSK9抑制剂的获益人群有望从“二级预防”拓展至“高危一级预防”，特别是此次研究中近三分之一患者为“高风险糖尿病但无动脉粥样硬化临床证据”的人群，为临床医生在更早期阶段干预心血管风险提供了治疗策略参考。除了心血管，肝脏代谢也是各家大型药企25年专注的重点。随着Madrigal公司获批的MASH新药Rezdiffra商业化持续超预期，越来越多的药企开始布局肝脏代谢领域，特别表现在FGF21靶点上。以Rezdiffra为代表的THRβ激动剂或GLP-1类药物，目前在肝脏的应用，主要针对中重度肝脏纤维化（F2-F3期）的患者，FGF21靶向的药物，可能对重度F4期的MASH患者起作用。目前全球尚无重组FGF21或其类似物获批上市，但已有超过10款候选药物进入临床阶段，竞争格局日趋激烈。凭借其多重获益的独特机制，FGF21靶点有望FGF21类似物在降低肝脏脂肪、改善纤维化、减轻体重和调节血脂方面效果显著，有望在MASH治疗领域取得突破性进展，在百亿美元规模的代谢性疾病市场中占据一席之地。2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>全球代谢性相关脂肪肝炎（MASH）领域并购事件图20图20：2025年全球针对代谢性相关脂肪肝炎的主要并购事件（交易规模超10亿美元）Akero52亿美元（含Efruxifermin(EFX)是一款处于临床三期的恒瑞医药在25年9月，与美国BraveheartBio公司就自主研发的心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂HRS-1893项目达成独家许可协议，将HRS-1893在除以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给BraveheartBio。HRS-1893是公司自主研发的一种高选择性的Myosin小分子抑制剂，可特异性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，使心肌收缩性能正常化，减少左心室肥厚并改善舒张期顺应性。HRS-1893已开展多项临床试验，其一期临床试验数据近期已在2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布。此外，该产品针对梗阻性肥厚型心肌病的治疗已在中国启动三期临床。此外，中国君圣泰医药(HighTideTherapeutics)所开发的HTD1801是中国在全球MASH类新药开发在第一个获FDA“快速通道资格”认定的新分子，作为全球首个AMPK/NLRP3双靶点调节剂，能激活细胞能量调节中枢AMPK，抑制NLRP3炎症小体，具备代谢调控和抗炎的双重干预机制，其针对MASH适应症的IIb期研究正在美国、中国内地、中国香港开展。公司在25年12月第58届美国肾脏病学会(ASN)年会与第22届全球心血管临床专家学者论坛(CVCT)上，汇报了在研口服抗炎代谢调节剂HTD1801所展示的肾脏保护数据，引起了行业关注。•小核酸RNAi市场更新我们仍然看好基于RNA技术未来在代谢疾病的新药研发突破，在过去一年，大型药企都在积极布局这一技术：图图21：各大跨国药企在RNA治疗技术的布局2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>图图22：针对核酸类药物（ASO/RNAi/mRNA深度布局的生物医药企业）图图23：过去12个月小核酸领域的主要交易事件资料来源：Nature杂志，ALS,amyotrophiclateralsclerosis;ASO,antisenseoligonucleotid2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>25年针对肿瘤学的主要收购：双抗和In-VivoCAR-T•双抗领域：2025年比较大的肿瘤学收购来自Genmab以80亿美元收购荷兰Merus，收获旗下双抗双抗药物Petosemtamab，这是一款靶向EGFR及LGR5的双抗药物，已经在头颈鳞癌中通过头对头试验战胜了Keytruda，此外针对结直肠癌CRC的1L/2L/3L治疗也在开发中。这是Genmab继2024年收购完普方生物(ProfoundBio)后，朝向大型制药企业转型中最重要的里程碑。 图24：丹麦Genmab收购的荷兰Merus布局的双抗资产临床管线•靶向肿瘤学：较大的收购有德国默克收购SpringWorks（43亿美元将2023年已上市的Notch抑制剂Ogsiveo收入囊中。该公司最早从辉瑞分拆而来，我们曾在NewCo报告中介绍。•细胞治疗：针对体内CAR-T疗法开发的收购是大型药企25年收购的关键方向，包括：2025年3月，AstraZeneca收购EsoBiotec2025年6月，Abbvie以21亿美元收购CapstanTherapeutics2025年8月，吉列德旗下细胞治疗子公司KitePharma收购InteriusBiotherapeutics2025年10月，施贵宝以15亿美元收购OrbitalTherapeutics值得一提的是，吉列德和施贵宝，均是之前已经有CAR-T产品获批及商业化的玩家。图图25：体外CAR-T疗法主要的参与者及目前商业化定价情况体内CAR-T疗法已逐步形成以技术路径为核心的清晰分层。当前推进最快的两类平台分别是：基于工程化慢病毒载体的体内CAR，通过基因组整合实现潜在持久表达，相关项目已在B细胞恶性肿瘤中进入临床阶段，代表性公司包括EsoBiotec（AstraZeneca）、Interius等；基于mRNA/LNP的非整合型体内工程化路径，强调瞬时表达与安全性，部分项目同样已进入临床或临床验证阶段，如Capstan（AbbVie）、MagicRNA、Immorna、Myeloid、Carisma/Moderna等。2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>图图26：全球针对In-vivoCAR-T的研发型公司图图27：全球制药巨头关注体内CAR-T疗法在肿瘤及自免疾病的潜在临床突破时间轴图图28：2025年全球大型药企的针对In-vivoCAR-T的主要收购图29图29：In-vivoCAR-T是RNA治疗学应用深入的一部分，下图所示为不同类型的基因递送来表达CAR的手段2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>•其它主要疾病领域或治疗通路的关键收购和合作举例•呼吸系统：2025年是呼吸疾病COPD的关键一年，默沙东以100亿美元收购Verona；在此之后，恒瑞与GSK达成多资产的合作，主要针对PDE3/4小分子未来在COPD的开发。•中枢神经系统：25年开年，强生以146亿美元收购Intra-Cellular，掀开了25年收购大年的序幕。•免疫领域：25年主要的大型并购包括Sanofi以亿美元收购Blueprint，这笔收购加强了赛诺菲在罕见病和免疫领域的管线，特别是其核心产品Ayvakit(avapritinib)作为未来治疗系统性肥大细胞增多症(SM)的主要药物。此外，为了应对2030年因Dupixent专利到期的风险，Sanofi在25年还从EarendilLabs(华深智药海外子公司)获得HXN-1002(α4β7/TL1A)与HXN-1003(TL1A/IL-23)，以及与DrenBio的合作共同开发MCE下一代B细胞疗法，应用在免疫疾病领域。B细胞耗竭领域：BCellDepletion针对自身免疫性疾病•赛诺菲（Sanofi2025年3月宣布收购DrenBio公司，获得其核心项目DR-0201。这是一款靶向CD20的双特异性抗体，属于髓系细胞衔接剂，能通过激活组织驻留和循环髓系细胞，以靶向吞噬作用实现深度B细胞耗竭。早期临床数据显示，该药物有望为SLE等难治性B细胞介导的自身免疫性疾病患者带来持续的无药缓解，为对现有治疗方案无效的患者提供新选择。•勃林格殷格翰（BoehringerIngelheim2025年4月与CueBiopharma达成战略合作，获得后者临床前阶段的B细胞清除疗法CUE-501的开发与商业化权益。该候选分子可结合B细胞特异性膜蛋白，选择性衔接病毒特异性记忆杀伤性T细胞，从而精准清除致病B细胞。其依托Immuno-STAT™平台，能避免全身免疫调节的不良反应，相比传统方案可能具有更优的疗效和安全性，双方还计划将研究扩展到多种针对B细胞的双特异性•罗氏（Roche推出靶向CD20/TfR双特异性抗体（RG6035专门用于治疗多发性硬化症，目前已进入I期临床。该药物创新性结合了穿越血脑屏障的TfR系统与强效清除B细胞的抗体结构，还对抗体Fc进行突变以提升安全性。其突破了传统CD20单抗难以清除中枢神经系统内B细胞的痛点，在动物模型中展现出良好的B细胞清除能力和安全性，有望减少中枢神经系统的进行性组织损伤，降低患者残疾进展风险。•国内髓系细胞衔接技术平台（MyeloidEngagerPlatform）领域的核心企业，包括科望生物和泽安生物。图图30：近几年全球主要巨头针对髓系细胞衔接器（MyeloidCellEngagers，MCE）进行布局的主要案例合作自身免疫性疾病开展平台和资产合作合作开发4款髓系细胞衔接器（MCE）类肿瘤新药；首付款金额5000Astellas合作血液肿瘤2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>3.2主要疾病领域25年关键临床突破•免疫领域：口服类药物取得突破，Abivax，Protagonist，Kymera是25年最大的alphaObefazimod是Abivax开发的一种口服、全球首创（firstinclass）、靶向miR-124（一种miRNA，其水平下调与炎症相关）表达的口服小分子药物，通过阻止Rev介导的未剪接HIV-1转录本输出到细胞质并与帽结合复合物（CBC）相互作用来抑制病毒复制。图图31：法国Abivax公司针对UC药物的全球首创miRNA新药设计机制•ABTECT-1和ABTECT-2均为全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1275评估了Obefazimod（25mg或50mg，每日1次）对比安慰剂诱导治疗对常规疗法和/或先进疗法反应不足、无反应或不耐受的中度至重度活动性UC成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。今年7月22日，公司公布了Obefazimod的两项三期临床结果，均成功达到主要研究终点。ABTECT项目是有史以来规模最大的UCIII期研究之一，并且纳入了数量最多的对JAK抑制剂反应不足的患者群体。•ABTECT-1研究结果表明，25mg、50mg、安慰剂组分别有23.8%、21.7%、2.5%的患者实现临床缓解，分别有37.5%、33.3%、5.7%的患者实现内镜评分改善，分别有65.6%、61.0%、28.5%的患者产生临床应答。•ABTECT-2研究结果表明，25mg、50mg、安慰剂组分别有11.3%、19.8%、6.3%的患者实现临床缓解，分别有22.0%、35.5%、10.1%的患者实现内镜评分改善，分别有53.5%、63.2%、33.3%的患者产生临床应答。图32：Abivax公司针对UC药物的Obefazimod的临床设计及入组背景图33：Abivax公司针对UC药物的临床数据，最终达到首要终点资料来源：AbivaxPPT2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>•呼吸及肺部疾病领域：2025年是COPD资产的收购和商业化表现大年•2024年Sanofi的Dupixent首次拿到的成人COPD的FDA的批准（主要基于Dupixent在BOREAS和NOTUS两项3期临床试验中获得的积极结果这也是FDA批准治疗COPD的首款生物制品疗法，市场一致预期对Dupixent在拿到该适应症之后大致提升了35-65亿美元不等。•默沙东通过100亿美元收购，斩获一款已上市的重磅COPD新药，快速补强该领域管线：7月9日，默沙东宣布以约100亿美元收购专注呼吸系统疾病的VeronaPharma，核心目标是其旗下COPD新药Ohtuvayre（有效成分Ensifentrine）。该药物是20多年来首个用于COPD的新型吸入机制药物，属于PDE3/4双重抑制剂，2024年6月获美国FDA批准作为COPD成人患者维持疗法。其市场表现亮眼，2025年第一季度销售额就达7130万美元，上市8个月累计销售额超1亿美元。此外，VeronaPharma还在探索该药物用于非囊性纤维化支气管扩张等其他呼吸系统疾病的可能性，同时布局了该成分的多种剂型组合，默沙东的入主有望加速其全球推广及适应症拓展。•美泊利珠单抗批准上市：2025年5月29日，该药获美国FDA批准作为COPD附加维持治疗药物。它是唯一经批准用于血嗜酸性粒细胞计数低至≥150细胞/μL的嗜酸性粒细胞表型COPD患者的生物制剂。基于MATINEE和METREX两项III期试验数据，其作为三联吸入疗法的附加疗法，能显著降低中重度急性加重年化率，且不良事件发生率与安慰剂组相近，可覆盖美国超百万接受三联治疗后控制不佳的COPD患者。•GSK从恒瑞医药合作引进HRS-9821：7月28日，GSK以5亿美元首付款+最高120亿美元里程碑金，与恒瑞医药达成协议，获得吸入型PDE3/4抑制剂HRS-9821的全球独家选择权（不含中国港澳台等地区）。该药物可通过增强支气管扩张和抗炎作用控制COPD炎症反应与急性加重，早期临床及临床前研究效果良好，目前正评估作为COPD的附加维持治疗。10月，GSK以总计7.45亿美元（8500万美元预付款+最高6.6亿美元里程碑付款）与Empirico达成许可协议，获得COPD靶向siRNA疗法EMP-012的全球开发和商业化权利。这款处于I期临床试验的药物靶向独特炎症通路，能为非2型炎症亚组COPD患者提供新治疗思路，预计2026年启动II期临床试验。•从已经商业化的产品来看，目前全球应用在COPD主要产品还是ICS/LABA/LAMA为主的二联/三联传统药物，未来白介素类(IL-4R/IL-33)和PDE3/4的空间还有很大，该领域BD也会随着MSD/Verona更活跃。图图34：COPD领域药物治疗核心产品及未来销售预测2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>除了COPD，A1TD（alpha-1抗胰蛋白酶缺乏）也是一种肺部罕见疾病，也可能表现在肝脏，出现肺损伤或肝损伤。alpha-1抗胰蛋白酶缺乏是肺部先天性缺乏一种主要的抗胰蛋白酶，即alpha-1抗胰蛋白酶，这将导致蛋白酶介导的组织破坏增加和成人肺气肿。异常的alpha-1抗胰蛋白酶在肝内沉积可导致儿童和成人的肝脏疾病。血清α1抗胰蛋白酶水平<11mmol/L（<80mg/dL）可确诊。应通过特定基因型或表型的检测来确认诊断。治疗措施为戒烟、使用支气管舒张剂、早期治疗感染，以及在某些病例中采取alpha1-抗胰蛋白酶替代治疗。严重的肝病需要肝移植。其预后主要与肺损伤程度有关。由于该疾病的致命性和急迫性，目前很多生物技术公司在开发不同类型的治疗药物，其中包括：小核酸药物：•Arrowhead开发的“first-in-class”小核酸AAT药物，后转让给日本Takeda的Fazisiran（ARO-AAT）旨在抑制肝脏内突变的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）产生，以达到治疗AATD-LD的目的，目前在三期临床。核酸编辑类药物：•25年Korro公司的核酸编辑药物披露了临床结果，该资产选择了LNP递送的小核酸编辑路径，但单次给药的总AAT峰值约10µM，仍未达到行业普遍认可的11µM保护阈值。基于药效未达预期，公司选择主动调整策略，准备将该项目全面切换至GalNAc递送体系，并预计在2026H1公布其新的候选药物。•Wave的WVE-006在同适应症、同靶点、同类RNA编辑技术下，已通过GalNAc架构实现12.8µM的临床读数，并完成I期临床安全性验证（无严重AE，且能持续维持QM）。Wave所选择的GalNAc路线已在同类产品上被验证可达到保护性蛋白水平，而Korro目前选择切换到与Wave一致的技术路径。基因编辑类药物•BeamTherapeutics：BEAM-302•目前处于临床1/2期。LNP递送体内基因编辑治疗药物，通过LNP向肝脏递送指导RNA（gRNA）和编码碱基编辑器的mRNA，碱基编辑器表达后会在gRNA的引导下，精准将突变位点的腺嘌呤（A）转化为鸟嘌呤（G实现AtoG的碱基修正，从而永久性修复突变的DNA序列。•Efficacy:15mg、30mg和60mg三个单次递增剂量下均表现出良好耐受性，60mg剂量组能使患者总AAT达到12.4μM，超过11μM的临床保护阈值，且突变Z-AAT减少高达78%，后续计划推进更大规模临床试•Safety:截至2025年2月26日数据截止时，无严重不良事件报告，也未出现剂量限制性毒性。仅部分患者出现1级无症状的丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶升高，以及短暂的1级输注相关反应•Regeneron/Tessera：TSRA-196旨在精确纠正导致AATD的基因突变，修改单个或多个碱基对，纠正插入或缺失错误，或添加外显子长度的序列或整个基因。目标是通过一次性、持久的治疗方案恢复患者功能性α1-抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的产生。2025年年底申报临床IND。•Prime：PM647预计2026年进入临床，暂无人体临床试验安全性和有效性数据•感染及HIV领域•Gilead研发Yeztugo(lenacapavir)作为暴露前预防（PrEP）药物，可用于降低成人及体重≥35公斤青少年经性传播感染HIV的风险。这是目前首款仅需一年注射2次的长效艾滋病预防药物选择。Yeztugo的活性成分lenacapavir，此前已于2022年以Sunlenc之名获批，用于治疗多重耐药HIV感染者，但仅限曾接受过治疗的特定人群。此次FDAYz准tuo则将适应症扩展至所有需要暴露前预防的HIV阴性人群，其核心优势在于每六个月注射一次的便捷给药方式，彻底改变了需每日服药的传统模式。2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>•心脏学及心血管领域的进展•AlnylamVutrisiran在ATTR-CM于今年3月24日获批。关于此事件的意义，我们写过多篇深度报告。图图35：全球已经上市的针对ATTR-CM的三款治疗药物目前的季度销售情况•2025年12月19日，Cytokenetics公告了美国FDA正式批准其新药Myqorzo（Aficamten）获得FDA的审批结论，针对症状性阻塞性肥厚性心肌病。该药物预计将于2026年下半年进入市场。•阿斯利康研发的Baxdrostat(CIN-107)，作为第一款醛固酮合成酶抑制剂，有望26年获批。12月2日，阿斯利康宣布Baxdrostat的上市申请已获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗难以控制的高血压。如果获得批准，该药物有望成为首个获批上市的醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂。Baxdrostat由CinCorPharma开发，旨在通过抑制肾上腺中醛固酮合成的最后3个限速步骤来降低醛固酮水平。2023年1月，阿斯利康以18亿美元的总交易额收购CinCorPharma。今年7月，Baxdrostat治疗高血压的III期BaxHTN研究取得了积极结果。结果显示，治疗第12周时，Baxdrostat组患者的平均坐位收缩压（SBP）较安慰剂组在统计学意义和临床意义上降低（经安慰剂校正后，2mg和1mg剂量组分别降低了9.8mmHg和8.7mmHg，P<0.001）。•MineralysTherapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，目前在开发一款名为Lorundrostat的口服、高选择性醛固酮合成酶抑制剂。对比Baxdrostat该分子具有更高选择性：其对醛固酮合成酶的选择性抑制倍数是其抑制决由醛固酮失调驱动的、存在巨大未满足临床需求的心肾代谢疾病，首要目标为未控制/难治性高血压。公司计划于2025年末至2026年初提交新药申请。凭借清晰的作用机制、显著的疗效与安全性数据，以及对超过2000万美国患者的潜在市场覆盖，醛固酮合酶抑制剂疗法可针对性治疗醛固酮依赖型高血压（包括肥胖相关的醛固酮依赖型高血压有望提高醛固酮失调患者的血压控制率，降低CRMS相关事件（如心血管事件、中风、心力衰竭）的风险，为高血压及CRMS的治疗提供新方向。•高血压小核酸新药：同样针对难治性高血压，罗氏和Alnylam合作的靶向AGT的小核酸药物Zilebesiran，目前已进入临床三期ZENITHCVOT研究。ZENITHIII期试验计划招募约11,000名受试者，目前在入组中，将比较zilebesiran（300mg）每六个月一次注射与安慰剂的效果，尤其是在已经确诊心血管疾病或具有高心血管风险、使用至少两种降压药但仍难以控制的高血压人士。Zilebesiran已完成3项高血压II期研究，包括KARDIA-1、KARDIA-2、KARDIA-3。2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>图图36：Roche/Alnylam共同开发的Zilebesiran的ZENITHIII期试验设计2026年1月5日（星期一）彭博终端报告下载：NHCMS<GO>3.325年关键临床管线资产的失败或终止事件•Vertex：虽然Suzetrigine(VX-548)在上市后商业化成功，但Vertex在其第三代Nav1.8抑制剂止痛药VX-993的开发上，在拇外翻矫正术急性疼痛的二期临床中未能达到临床终点。2024年年底，其VX-548曾经在在治疗慢性疼痛型腰骶神经根病（LSR）的2期临床研究中数据不及预期，这都凸显了疼痛类药物临床开发的风险性。•Regeneron：再生元的股价在25年5月底触底，主要催化原因是其与Sanofi合作开发的IL-33单抗Itepekimab，在两个针对COPD的独立三期临床研究中，仅有一个三期达到了首要终点。代号AERIFY-1三期成功，显示了在特定COPD患者群体中能显著减少中重度恶化。但是代号AERIFY-2三期未达标，在相同的终点上未显示出统计学上的显著益处。取得一致的阳性结果。针对IL-33通路来治疗COPD，不仅需要有效的靶向特异性，可能也需要通过一定的biomarker进行特定人群筛选，来精细化的选择所针对的人群来设计试验。•精神分裂症新型机制药物Cobenfy（靶向M1和M4受体激活）之前曾在24年10月由FDA批准，作为奥氮平上市35年之后的首款全新机制用于成人精神分裂症的基础治疗药物。但在今年4月公布的非典型抗精神病药物的辅助疗法中，未达到主要终点的统计显着性阈值。此外，今年12月，施贵宝也延迟了该药物针对阿尔兹海默症的三