2025年第30届欧洲血液学协会（EHA）年会：造血干细胞移植领域研究进展

造血干细胞移植领域研究进展中央医学事务部血液肿瘤团队·本材料旨在促进医学信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参考。了2013年至2022年期间中国血液和骨髓移植注册组(CBMTRG)数据中接受来自MSDs(n=106)或HIDs(n=172)基线特征：dMRnd学.mfinin)BnpgMm图)0颍7加0S接受HID移植的患者疾病严重程度更高，诊断后状态较差。·HID组VSAA类型患者占比29.7%,MSD组VSAA患者占比17.9%(p=0.03)2025EHAAbstractNo.S259(oral).ClinlealoutcomesHID(n=80)计学上没有显著性差异(aGVHDP=0.10;cG2025EHAAbstractNo.S258(oral).对供者的关注有限。在单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)迅速发展的时代，可能需要重新评估供者的选择标准。■研究目的：旨在探索SAA患者接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)时最佳供者选择策略。■研究类型：多中心、回顾性、队列研究(基于中国目前最大规模血液和骨髓移植登记学组(CBMTRG)数据库数据)·2012年3月～2020年12月期间接受同种异基因造血干细胞移植的SAA患者Donor-ecipientrolationship.n(%)Donor-ecipientsoxmatch,n(%)2025EHAAbstractNo.S258(oral).NmberariskTimeanraH9CT(days)7-yFFS83.6%(80.8-87yGFFS76.1%(72.7-79.7%)二·中性粒细胞成功植入率96.2%,PLT成功植入率89.0%,I-IV级急性GVHD(aGVHD)、Ⅲ-IV级aGVHD、慢性GVHD(cGVHD)发生率分别为24.4%、9.1%、43.2%。·7年总生存(OS)率85.2%(82.5-87.9%),7年无失败生存(FFS)率83.6%(80.8-86.5%),7年无GVHD/无失败生存(GFFS)率与接受年轻供者来源的移植物相比，选择年龄较大(≥50岁)的供者，生存结局更差：OS(P=0.003)、FFS(P<0.001)、GFFS0.001)的危险因素，供者ABO血型不匹配是GFFS的危险因素(HR=1.51,P=0.02Mheed指0.四n3Q其物162025EHAAbstractNo.S258(oral).w品区6的2470福6L以TGDD鹦福O233。32025EHAAbstractNo.S258(oral).0200400600800100012001400一MSD-YoungDaysposttra—Haplo-Ekerly研究结论：供者选择的关键考量因素有：供者年龄、研究结论：供者选择的关键考量因素有：供者年龄、ABO血型匹配程度和HLA匹配位点数量等因素。供者年龄对移植结果的影响大于HLA匹配程度。随着单倍体移植技术的不断改进，年轻的单倍体相合移植供者可能比年长的全相合同胞移植供者更适宜作为优先供者。研究背景：当没有HLA相合供者可用于异基因造血干细胞移植(HCT)时，目前尚不清楚是优先选择单倍体相合供研究设计：≥18岁，接受移植AML/ALL/MDS患者mmUD:9/10部分相合主要研究终点：次要研究终点：患者基线特征：·两组患者的性别、年龄、诊断、疾病风险和体能状态等特征分布均衡。·部分mmUD供者比Haplo供者年轻(中位年龄分别为34岁·98例患者中有94例接受了移植。0-47(0)29(0)33·ITT人群中4年OSHaplo组为48%,mmUD组为50%(p=0.99),HR为0.96·PP人群中4年OSHaplo组为41%,mmUD组为49%(p=0.93),HR为1.03Event-reesunvival20p=0.69YearssinceHSCT·Haplo组4年复发率为17%,mmUD组为30%YearssinceHSCT·移植后4年的非复发死亡率在Haplo组为35%,mmUD组组为27%(p=0.51)。·移植后第150天，两组aGvHDII-IV级的累积发病率分别为40%和34%(p=0.56),移植后2年，两组cGvHD累积发生率分别为52%和48%(p=0.68)。·4年GRFS率在Haplo组为32%,mmUD组为33%(p=0.87)。2025EHAAbstractNo.S257(oral).者类型。医学研究背景：预处理方案在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)中至关重要，对于输血依赖性地中海贫血(TDT)高效低毒预处理方案可以降低移植物排斥率和方案相关毒研究目的：探索F-BMT预处理方案在改善输血依赖性地中海贫血(TDT)患者异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)中的疗效和安全性。研究设计：研究设计：可替尼GVHD预防研究对象(N=51)·F-BMT:氟达拉滨(F)30mg/m²/d(第-7天至第-2天),白消安(B)130mg/患者特征性别男性女性年龄，年，均值(区间)患者特征性别男性女性年龄，年，均值(区间)中风险TM治疗特征HLA配型CD34+细胞(×10⁶/kg)中性粒细胞植入(天)血小板植入(天)巨细胞病毒再激活菌血症出血性膀胱炎(HC)肝窦阻塞综合征可逆性后部脑病综合征(PRES)无病生存生存率生存室生存牢·100天内I-IV级急性移植物抗宿主病(aGVHD)累积发牛率为15.7%.其中仅7.8%(4例)患者发良好的疗效和安全性。研究设计：研究设计：NRM、安全性研究结果：ETP-ALL/T-LBLN(%)6(MRD阴性，N%)中位植入时间(N=17CMV再激活，N(%)复发，N%)生存率,N(%17(100·中性粒细胞植入的中位时间为13.5天(范围，11-18天),·中位随访时间为4.5个月(范围，0.4-8个月),aGVHD再激活率为23.5%,EBV再激活率为64.7%,无患者复发，NRM为11.8%,生存率为88.2%(15/17)。2025EHAAbstractNo.PF1056(Poster).TBFIATG/PTCy预处理方案在异基因造血干细胞移植中的前瞻性2期研究恒瑞·医学研究目的：研究TBF与ATG/PTCy联合作为异基因造血干细胞移植预处理用于老年血液系统疾病的疗效与安全性。主要研究终点：研究对象研究对象(N=14)血液病患者次要研究终点：移植后3个月CMV和EBV感染发生率、TBF组：·塞替派5mg/kg/d,第8天至-7天；白消安0.8mg/kg/d,第-6天至-4天；氟达拉滨50mg/kg/d,第-6天至-2天；ATG6-7.5mg/kg/d,第-3天至-1天。·塞替派5mg/kg/d,第-8天至-7天；白消安0.8mglkg/d,第-6天至4天；氟达拉滨50mg/kgld,第-6天至-2天；ATG5mglkg/d,第-3天至-1天；Cy1g/m²ld,第-3天至-2天。·塞替派5mg/kg/天，第-8天至-7天；白消安0.8mglkgld,第-6天至-4天；氟达拉滨50mg/kgld,第-6天至-2天；ATG3.5-5mglkgld,第-3天至-1天；Cy25g/m²ld,第+3天至+4天。2025EHAAbstractNo.PB3446.TBFIATG/PTCy预处理方案在异基因造血干细胞移植中的前瞻性·中期分析了14例年龄≥50岁的恶性血液病患者进行异基因造血干细胞移植。中位年龄为61岁(范围：53-77岁)。除2例植入失败，其他所有患者在第28天时均实现了完全供者嵌合。中性粒细胞植入中位时间为12天(范围：10-26天),血小板植入中位时间为12天(范围：10-36天)。·在TBF组(N=7),所有患者均实现了中性粒细胞和血小板植入。3个月生存率为71.4%,6个月生存率为57.1%。移植后，CMV感染率为57.1%。EBV感染率85.7%,1例患者复发(14.3%)。·TBFPTCY组(N=4),所有患者均成功植入，移植后13天中性粒细胞植入，16天血小板植入。所有患者均存活超过3个月，1例ALL患者在移植后3个月复发。其余AML患者，均未发生CMV或EBV感染或aGVHD。研究结论：用于老年恶性血液病患者异基因造血干细胞移植的TBFPTCY方案值得进一步探索。2025EHAAbstractNo.PB3446.2025EHAAbstractNo.PB3380研究方法：2022年7月至2023年12月间，共纳入27名患者，中位年龄为35岁(范围：12-65岁)。其中，23名患者(85.2%)为淋巴瘤和急性白血病。7名急性白血病患者存在中枢神经系统白血病或髓外浸润。6名患者在自体移植后复发，1名患者在异体移植后复发。所有患者均接受TBC:塞替派5mg/kg/d(连续2天)、白消安3.2mg/kg/d(连续2天)、环磷酰胺40mg/kg/d(连续2天)预处理方案。·1年和2年OS分别为85.2%±6.8%和76.5%±8.5%。1年和2年DFS分别为81.5%±7.5%和62.8%±12.2%。·共有6名患者复发，从移植到复发的中位时间为226(90-711)天，1年和2年累积复发率(CIR)分别为14.8%±6.8%和31.0%±12.6%。·1年和2年非复发死亡率(NRM)分别为4.2%±4.1%和8.5%·Ⅲ-IV级aGVHD和cGVHD发生率分别为18.5%和37.0%。2025EHAAbstractNo.PB3396·中位年龄为54岁(32-74岁),其中12例患者(42.8%)年龄≥60岁。·28.6%为复发难治，既往治疗中位线数为2线(范围：2-3线)。移植前53.6%处于完全缓解(CR)状态。·67.8%预处理方案为BLT,32.2%预处理方案为BCNU-TT。·中性粒细胞和血小板的中位植入时间分别为12天(9-30天)和24天(10-92·中位年龄为54岁(32-74岁),其中12例患者(42.8%)年龄≥60岁。·28.6%为复发难治，既往治疗中位线数为2线(范围：2-3线)。移植前53.6%处于完全缓解(CR)状态。·67.8%预处理方案为BLT,32.2%预处理方案为BCNU-TT。·中性粒细胞和血小板的中位植入时间分别为12天(9-30天)和24天(10-92巴瘤[n=22]巴瘤[n=6]中位年龄，岁(范围)年龄≥60岁(%)2(7.1)女性(%)9(32.1)2(7.1)既往治疗线数中位数(范围)复发疾病(%)完全缓解(%)部分缓解(%)中位CD34细胞数(x10⁶/kg),范围中性粒细胞植入血小板植入≥3级不良事件(%)黏膜炎ICU住院2(7.1)继发性恶性肿瘤研究结果：中位OS为11.5个月(CI:0.6-22.5个月),中位EFS为2.6个月(CI:0-14.5个月)(p=0.41;0.14)。·1年时，16例BLT预处理的PCNSL患者OS为68.8%,EFS为62.5%,6例BCNU-TT预处理的PCNSL患者OS和EFS均为83.3%(P=0.59)。研究结论：研究结论：BCNU-TT(塞替派中位剂量更高：20mg/kg)预处理方案显示出生存获益改善的趋势。两种治疗方案均安全性均可控。2025EHAAbstractNo.PB3396研究背景：大剂量美法仑预处理后ASCT仍然是多发性骨髓瘤(MM)的标准巩固治疗方案，既往尝试优化预处理方案并未取得更好的结果。塞利尼索是一种选择性XPO-1(核输出蛋白-1)抑制剂，在临床前研究中显示出与美法仑协同抗肿瘤作用。研究设计：患者基线特征：·中位年龄59岁(范围33-69);·肾功能不全(CrCl<60del(17p)(n=1,3%),TP53突变(·所有患者均接受了蛋白酶体抑制剂诱导治疗，其中28%接受了达雷妥尤单抗挽救治疗。·移植前疾病状态：严格完全缓解(SCR,n=10),完全缓解(CR,n=5),非常好的部分缓解(VGPR,n=6),和部分·中位中性粒细胞和血小板植入时间10天(范围9-12)和14天(范围10-30)。生存率：中位随访时间为14个月(范围2-37),1年PFS和OS安全性：分别为91.8%和89.3%。除首例病例出现严重呕吐外，未观察到4-5级血液学不良事件或与移植相关的死亡。2025EHAAbstractNo.PS2054.·F-BMT预处理方案在减低毒性的同时，能够有效促进移植的成功，适用于大龄且身体状况无法耐受高强度预处理的TDT患儿；·TBF联合ATG/PTCy方案在半相合移植中展示了良好的疗效和安全性，优化半相合移植预处理方案，可为高风险患者提供新的治疗选择；·高危患者中优化药物组合(TBC方案),可更好地平衡预处理强度和患者耐受性，减少移植相关并发症，提高移植成功率和长期生存率；·在PCNSL患者中，BCNU-TT方案中较高剂量的塞替派可能提供了更强的抗肿瘤效应，从而改善了患者的生存期，根据患者疾病类型和风险因素，选择合适的药物剂量和组合，强调了个体化治疗的重要性。并且毒性可管理。03HSCT并发症的预防与管理研究方法：回顾性分析了217例2020年-2024年在我院接受CAR-T桥接HSCT的患者数据，GVHD预防方案：166例患者使用CsA、MMF和MTX(第+1天15mg/m²/d,第+3、+6、+11天10mg/m²/d)(MTX组),51例患者使用CsA、MMF和抗CD25单抗(第+4和+8天1mg/kg/d)(抗CD25组)。主要终点是第100天aGVHD的累oCsA(1.25mg/kg),twicedaily,-1d2025EHAAbstractNo.S262(oral).一Strata—Drug.Group-CD25Drvg_S中位随访时间为24.3个月(0.06-61.78个·抗CD25组第100天11-IV度aGVHD的累积发生率显著低于MTX组(21.2%,95%CI:11.0-34.3%vs.41.0%,95%Cl:33.0-48.0%;p=·抗CD25组总OM和2-4级OM的发生率显著低于MTX组(总OM:40.29%vs.63.41%,p=0.003;2-4级OM:7.46%vs.32.05%,p<0.001)。抗CD25组OM的中位持续时间较短(5天[2-18]vs.11天[3-30],p<0.001)。研研究结论：抗CD25单抗替代MTX显著降低了aGVHD和OM的发生率，在病毒感染、复发、TRM和生存上与MTX结果相当，较MTX具有更好的疗效以及更低的毒性，是一种有前景的GVHD预防策略。研究背景：单倍体外周血干细胞移植中最佳的GVHD预防策略仍然存在争议。评估三种广泛使用的GVHD预防方案—一标准剂量ATG、PTCy和低剂量ATG/PTCy联合方案在髓系恶性肿瘤haplo-PBSCT中的疗效和安全性。研究设计：研究设计： 年龄14-70岁研究结果：空·移植后第100天，三组间II-IV度aGVHD累积发生率无统计学差异(P=0.230)·移植后第180天ATG/PTCy组l-IV度aGVHD累积发生率(22.4%)低于ATG组(32.1%)和PTCy组(30.1%)(P=0.065)·各组间cGVHD的总发生率相似(P=0.130),ATG/PTCy组2年中重度cGVHD的累积发生率(11.2