罕见病公众认知度提升与社会倡导策略

罕见病公众认知度提升与社会倡导策略演讲人01罕见病公众认知度提升与社会倡导策略02引言：罕见病认知与社会倡导的时代意义03罕见病公众认知的现状与深层挑战04社会倡导的多维度路径：从“认知改变”到“行动转化”05实践案例与经验反思：从“个案探索”到“模式复制”06未来展望：构建“无罕见病歧视”的社会生态07结语：以认知之光照亮生命之路目录01罕见病公众认知度提升与社会倡导策略02引言：罕见病认知与社会倡导的时代意义引言：罕见病认知与社会倡导的时代意义作为长期从事罕见病领域工作的从业者，我曾在临床与科研一线见证过太多因认知滞后导致的悲剧：一个患有戈谢病的家庭，辗转七家医院才确诊，彼时孩子已出现不可逆的肝脾肿大；一位成年患者因“怪病”标签被职场排挤，最终陷入抑郁与失业的双重困境；更令人痛心的是，部分家长因误信“偏方”而延误患儿治疗，酿成终身遗憾。这些案例背后，折射出罕见病领域最核心的痛点——公众认知的严重缺失与社会支持的系统性不足。罕见病（RareDisease）是指发病率极低、患病人数极少的疾病，全球已知罕见病约7000种，其中80%为遗传性疾病，50%在儿童期发病。据《中国罕见病药物可及性报告（2023）》数据，我国罕见病患者总数约2000万，每年新增患者超20万。然而，公众对罕见病的知晓率不足10%，甚至部分医务人员对其诊断标准也存在模糊认知。这种“认知真空”直接导致患者面临“诊断难、用药难、融入难”的三重困境，更让罕见病议题长期游离于公共视野之外，难以获得应有的政策资源与社会关注。引言：罕见病认知与社会倡导的时代意义提升公众认知与社会倡导，绝非简单的“公益宣传”，而是构建罕见病友好型社会的基石。它不仅关系到患者的生存质量与尊严，更考验着一个社会的医疗公平、人文关怀与治理效能。正如世界卫生组织（WHO）在《罕见病全球行动计划（2021-2030）》中强调的：“罕见病问题的解决，需要从认知改变到行动转化的系统性突破。”本文将从罕见病认知的现状与挑战出发，结合国内外实践经验，探讨科学有效的公众认知提升策略与社会倡导路径，以期为构建“无罕见病歧视”的社会生态提供理论参考与实践指引。03罕见病公众认知的现状与深层挑战公众认知的“三低”困境：知晓率、理解度、支持意愿的断层当前，我国罕见病公众认知呈现显著的“三低”特征：知晓率低、理解度低、支持意愿低。2022年北京协和医院开展的“罕见病公众认知调查”显示，仅12%的受访者能准确说出“罕见病”的定义，83%的人认为“罕见病即绝症”，67%表示“从未关注过罕见病话题”。这种认知偏差背后，是多重社会因素的叠加作用。1.信息供给的碎片化与失真化：目前罕见病信息传播呈现“三多三少”特点——碎片化信息多，系统化知识少；悲情叙事多，科学普及少；个案炒作多，群体关注少。例如，部分媒体为追求流量，过度渲染“天价药”“绝望家庭”等标签化内容，既忽视了80%罕见病可防可控的事实，也模糊了“罕见病≠不治之症”的科学认知。同时，网络平台上充斥着未经核实的“偏方”“神药”信息，进一步加剧了公众对罕见病治疗的误解。公众认知的“三低”困境：知晓率、理解度、支持意愿的断层2.医疗体系认知能力的结构性短板：罕见病诊断依赖“症状识别-基因检测-多学科会诊”的复杂流程，但我国基层医务人员对罕见病的培训覆盖率不足30%。据《中华医学杂志》2023年数据，罕见病患者平均确诊周期为5-7年，其中30%经历过5次以上误诊。这种“诊断难”直接导致公众将“罕见病”等同于“怪病”“不治之症”，形成认知上的恶性循环。3.社会文化的“隐形歧视”与认知壁垒：传统观念中，“身体完整”与“功能健全”被视为正常人的标准，而罕见病患者常因外貌、行为差异被贴上“异类”标签。例如，患有成骨不全症（俗称“瓷娃娃”）的患者因身材矮小、易骨折，常被同龄人孤立；神经纤维瘤病患者因皮肤咖啡斑，在求职、婚恋中遭遇歧视。这种基于“差异”的社会排斥，使得公众对罕见病的认知停留在“同情”而非“理解”层面，缺乏主动支持的意愿。社会倡导的“三重瓶颈”：资源、机制与共识的制约与认知困境相伴而生的，是社会倡导工作的系统性瓶颈。尽管近年来公益组织、企业、媒体等多元主体开始关注罕见病，但倡导效果仍受限于资源分散、机制缺失、共识不足三大问题。1.倡导资源的“碎片化”与“短期化”：当前罕见病倡导活动多依赖单一公益组织或临时性项目，缺乏持续性资金与专业团队支持。例如，部分“罕见病日”活动仅停留在社交媒体转发、线下义卖等浅层形式，活动结束后缺乏后续跟进；而针对政策制定、医疗保障等核心议题的倡导，因需要长期投入，往往难以持续开展。2.倡导机制的“单一化”与“被动化”：多数倡导行动仍以“问题驱动”为主——即患者遭遇具体困境（如断药、被拒诊）后，才发起个案性倡导，缺乏从“个案”到“制度”的系统性推进。例如，某地患者因某罕见病药物未纳入医保而发起网络求助，虽获得短期关注，但未能推动将该病种纳入地方保障目录，导致同类困境反复出现。社会倡导的“三重瓶颈”：资源、机制与共识的制约3.社会共识的“表层化”与“分化”：公众对罕见病的关注存在“热度分化”——对渐冻症、瓷娃娃等有名人效应或媒体报道的病种关注度高，而对发病率更低的“超罕见病”（如庞贝病、法布雷病）认知度极低。这种“选择性关注”导致倡导资源向少数病种倾斜，多数患者群体仍处于“被遗忘”状态。同时，部分群体将罕见病倡导视为“小众诉求”，认为其不应占用公共资源，进一步削弱了社会共识的基础。三、罕见病公众认知提升的核心策略：从“信息传递”到“认知重构”提升公众认知不是简单的“知识灌输”，而是通过科学化、精准化、系统化的策略，推动公众从“陌生”到“理解”、从“同情”到“共情”、从“被动接受”到“主动参与”的认知重构。基于国内外实践经验，本文提出“三维九策”的认知提升框架。内容维度：构建“分层分类”的科普知识体系科普内容是认知提升的基础，需针对不同受众需求，构建“基础认知-专业支持-深度参与”的三层内容体系，避免“一刀切”的信息传播。内容维度：构建“分层分类”的科普知识体系面向公众的基础认知内容：聚焦“破除误区，建立常识”核心目标是传递三个关键信息：罕见病不是“怪病”（多数罕见病有明确医学定义，如苯丙酮尿症、地中海贫血等常见遗传病均属罕见病范畴）；罕见病不等于“绝症”（约50%的罕见病可通过早期干预改善预后，如黏多糖贮积症Ⅰ型患者若在2岁前开始酶替代治疗，可接近正常寿命）；患者是“社会成员”而非“负担”（通过合理支持，多数患者可参与学习、工作和社会生活）。传播形式上需注重“可视化”与“故事化”，例如：制作《罕见病100问》科普动画，用3D演示基因突变原理；拍摄《我的罕见病朋友》纪录片，记录患者日常学习、工作的真实故事；开发“罕见病知识图谱”小程序，通过互动问答增强公众参与感。内容维度：构建“分层分类”的科普知识体系面向公众的基础认知内容：聚焦“破除误区，建立常识”2.面向患者及家庭的精准支持内容：聚焦“赋能自助，链接资源”患者及家庭是认知提升的“核心受众”，其需求远超基础科普，更关注“如何诊断”“如何治疗”“如何申请援助”等实操信息。需建立“病种分类+生命周期”的支持内容库：-诊断阶段：提供罕见病诊断流程指南（如基因检测机构清单、多学科会诊医院名录）、误诊维权法律指引；-治疗阶段：整理各病种治疗方案（药物、手术、康复）、国内外临床试验信息、患者援助项目申请指南（如“港澳药械通”罕见病用药政策）；-长期管理阶段：开展心理疏导课程（如患儿家长情绪管理）、社会融入培训（如成人患者职业技能教育）、家庭护理技能培训（如罕见病患者的压疮预防）。内容维度：构建“分层分类”的科普知识体系面向公众的基础认知内容：聚焦“破除误区，建立常识”例如，“瓷娃娃关爱协会”针对成骨不全症患者开发的“阳光成长计划”，通过线上课程+线下工作坊形式，教授家长骨折急救、康复训练等技能，同时提供心理支持，显著提升了家庭应对疾病的能力。内容维度：构建“分层分类”的科普知识体系面向专业人员的深化教育内容：聚焦“提升能力，规范诊疗”医务人员是罕见病早诊早治的关键，其认知水平直接关系到患者命运。需构建“院校教育-继续教育-临床实践”的全周期培训体系：-院校教育：推动医学院校开设《罕见病诊疗》必修课，编写《中国罕见病学》教材，将罕见病知识纳入执业医师资格考试；-继续教育：依托国家罕见病诊疗协作网，开展“罕见病诊疗能力提升项目”，通过远程会诊、病例讨论、专家授课等形式，培训基层医生；-临床实践：建立“罕见病病例数据库”与“AI辅助诊断系统”，通过大数据分析辅助医生识别罕见病症状，减少漏诊误诊。例如，北京协和医院牵头开发的“罕见病智能诊断平台”，已整合1.2万例病例数据，对临床诊断准确率提升40%。渠道维度：打造“线上线下融合”的立体传播网络传播渠道是认知提升的“血管”，需整合传统媒体与新媒体优势，构建“大众覆盖-精准触达-互动参与”的全渠道传播矩阵。渠道维度：打造“线上线下融合”的立体传播网络大众媒体：扩大覆盖面，提升权威性传统媒体（电视、报纸、广播）仍具有广泛的受众基础，是提升公众基础认知的重要渠道。可采取“借势+造势”策略：-借势权威：与央视《健康之路》《人口》等栏目合作，制作罕见病专题节目，邀请医学专家、患者代表共同参与，传递科学信息；-造势热点：结合“国际罕见病日”（2月28日）、“世界血友病日”（4月17日）等重要节点，发起系列主题活动，如2023年“罕见病日”期间，人民日报、新华社等中央媒体集中报道《中国罕见病诊疗现状报告》，覆盖超5亿人次。渠道维度：打造“线上线下融合”的立体传播网络新媒体：精准触达，增强互动性新媒体平台（微信、微博、抖音、B站）具有用户年轻化、内容碎片化、互动性强等特点，是触达年轻群体、深化认知的关键。需针对平台特性定制内容：01-微信生态：运营“罕见病科普”公众号，发布深度图文、专家访谈；建立“罕见病病友群”，提供实时咨询与情感支持；02-短视频平台：在抖音、快手发起罕见病不是绝症挑战，邀请患者、医生、网红共同参与，用15-60秒短视频科普知识（如渐冻症患者张磊的“冰桶挑战”后续故事，累计播放量超2亿次）；03-知识社区：在知乎、B站开设“罕见病专栏”，邀请医学专家、患者撰写科普文章，开展“罕见病知识问答”直播，解答公众疑问。04渠道维度：打造“线上线下融合”的立体传播网络线下场景：深化体验，建立共情线下活动能通过“沉浸式体验”增强公众对罕见病的直观认知，弥补线上传播的情感缺失。可开展三类活动：-科普展览：在科技馆、社区中心举办“罕见病与生命科学展”，通过模型、互动装置展示罕见病病因与治疗（如“基因修复”互动游戏）；-患者故事分享会：组织“罕见病走进校园/企业”活动，邀请患者分享“我的生命故事”，打破“标签化”认知；-公益跑/徒步：发起“为罕见病奔跑”公益赛事，邀请公众与患者共同参与，在运动中建立友谊与理解。例如，“瓷娃娃关爱协会”每年举办的“瓷娃娃爱心徒步”活动，已吸引超10万人次参与，成为连接患者与公众的重要纽带。主体维度：构建“多元协同”的认知提升共同体认知提升不是单一主体的责任，需政府、医疗机构、企业、公益组织、公众等多元主体协同发力，形成“各司其职、资源共享”的共同体。主体维度：构建“多元协同”的认知提升共同体政府：发挥主导作用，提供制度保障政府应在科普内容标准化、传播资源整合方面发挥主导作用：-制定科普指南：由国家卫健委、中国罕见病联盟牵头，发布《罕见病科普内容规范》，明确科普内容的科学性、通俗性、伦理准则，避免信息失真；-纳入公共服务：将罕见病科普纳入“健康中国”行动专项工作，在社区健康服务中心、学校图书馆等场所设立罕见病科普角；-支持人才培养：设立“罕见病科普专项基金”，支持高校、科研机构开展罕见病传播学研究，培养专业科普人才。主体维度：构建“多元协同”的认知提升共同体医疗机构：发挥专业优势，输出权威内容医疗机构是科普内容的“生产者”与“把关者”，需主动承担社会责任：-开设罕见病专科门诊：在综合医院设立罕见病多学科门诊，同步开展患者教育与公众科普；-建设科普平台：依托医院官网、公众号开设“罕见病科普专栏”，由临床医生撰写科普文章，发布最新诊疗进展；-培训医务人员：将科普能力纳入医务人员绩效考核，鼓励医生参与线上线下科普活动，提升沟通技巧。主体维度：构建“多元协同”的认知提升共同体企业：履行社会责任，整合资源支持生物医药企业作为罕见病药物研发与生产主体，可通过“研发+科普”双轮驱动，提升公众认知：-资助科普项目：设立“罕见病科普公益基金”，支持公益组织开展科普活动；-开展患者援助：为经济困难患者提供药物援助、费用减免，减轻患者家庭负担，间接提升社会关注度；-传播科学理念：通过企业公众号、行业论坛等平台，普及罕见病药物研发知识，消除“天价药”误解（如诺西那生钠注射液进入医保前，企业通过媒体宣传“研发成本高、周期长”的事实，争取公众理解）。主体维度：构建“多元协同”的认知提升共同体公益组织：发挥桥梁作用，连接各方力量3241公益组织是连接患者、公众、政府、企业的“纽带”，需发挥专业性与灵活性：-赋能患者参与：培训患者成为“罕见病科普大使”，鼓励其分享自身经历，增强科普的感染力与说服力。-搭建信息平台：建立“罕见病信息资源中心”，整合科普资料、政策解读、援助项目等信息，为公众提供“一站式”查询服务；-组织倡导活动：发起“罕见病政策倡导联盟”，联合多家公益组织向两会提交议案，推动罕见病立法与政策完善；主体维度：构建“多元协同”的认知提升共同体公众：从“旁观者”到“参与者”，形成社会共治公众认知的提升最终要落实到行动上，需引导公众从“被动接受”转向“主动参与”：01-倡导理性支持：通过科普引导公众树立“科学看待罕见病、理性参与公益”的观念，避免“跟风式”关注与“道德绑架”；02-鼓励志愿服务：组织“罕见病志愿者服务队”，培训志愿者参与患者陪伴、科普宣传等活动，增强对罕见病的直观认知；03-推动政策监督：鼓励公众通过政府热线、网络平台等渠道，对罕见病政策落实情况进行监督，形成“政策制定-公众参与-效果反馈”的良性循环。0404社会倡导的多维度路径：从“认知改变”到“行动转化”社会倡导的多维度路径：从“认知改变”到“行动转化”公众认知的提升是社会倡导的基础，而倡导的最终目标是推动政策完善、资源投入、社会包容等实质性改变。本文提出“政策-经济-文化”三维倡导路径，实现从“认知”到“行动”的转化。政策倡导：推动制度保障，破解“诊疗难”“用药难”政策是罕见病患者的“生命线”，社会倡导需聚焦政策完善，推动罕见病诊疗、用药、保障等环节的制度化突破。政策倡导：推动制度保障，破解“诊疗难”“用药难”完善罕见病诊疗保障体系-扩大罕见病目录：目前我国《第一批罕见病目录》包含121种疾病，需定期更新目录，将更多新发罕见病纳入其中；同时建立目录动态调整机制，基于医学进展与疾病负担，每3-5年修订一次；A-构建分级诊疗网络：依托国家罕见病诊疗协作网（目前覆盖324家医院），推动“基层筛查-区域诊疗-国家级会诊”的分级诊疗模式，提升基层罕见病识别能力；B-加强人才培养：在高校开设罕见病专业方向，设立“罕见病医师培训专项计划”，培养既懂临床又懂科研的复合型人才。C政策倡导：推动制度保障，破解“诊疗难”“用药难”优化罕见病用药保障政策-加快药物审批：简化罕见病药物审批流程，对临床急需的境外已上市罕见病药物，实施“突破性治疗药物”“优先审评审批”等加速政策；01-建立多层次保障：在基本医保基础上，鼓励商业保险开发“罕见病专属险种”，探索“医疗救助+慈善援助+商业保险”的多层次保障体系，解决“超适应症用药”“自费药”等问题。03-完善医保支付：将罕见病药物纳入医保目录，探索“按病种付费”“谈判准入”等多元支付方式，降低患者用药负担（如2023年医保谈判将7种罕见病药物纳入目录，平均降价60%）；02政策倡导：推动制度保障，破解“诊疗难”“用药难”推动罕见病相关立法目前我国尚无专门的罕见病法律，需推动《罕见病防治法》立法进程，明确政府、医疗机构、企业、社会组织在罕见病防治中的责任，保障患者的诊断权、治疗权、社会保障权等基本权利。例如，欧盟在2000年出台《罕见病法规》，明确成员国罕见病防治责任，其经验值得我国借鉴。经济倡导：整合社会资源，破解“资金短缺”“研发滞后”罕见病药物研发与患者援助面临巨大资金缺口，需通过经济倡导，整合政府、企业、社会等多方资源，构建可持续的资金支持体系。经济倡导：整合社会资源，破解“资金短缺”“研发滞后”加大政府财政投入-设立罕见病专项基金：在中央与地方财政设立“罕见病防治专项基金”，用于罕见病诊断技术攻关、药物研发补贴、患者医疗救助等；-支持基础研究：加大对罕见病发病机制、基因治疗等基础研究的投入，提升我国罕见病领域的原始创新能力。-提供税收优惠：对罕见病药物研发企业给予研发费用加计扣除、税收减免等政策激励，降低企业研发成本；经济倡导：整合社会资源，破解“资金短缺”“研发滞后”引导企业参与研发与援助-完善知识产权保护：加强对罕见病药物专利的保护，鼓励企业研发“孤儿药”（用于治疗罕见病的药物）；01-开展企业社会责任（CSR）倡导：推动将罕见病纳入企业CSR评价体系，鼓励企业设立“罕见病研发基金”“患者援助基金”；02-建立产学研合作平台：由政府牵头，联合高校、科研机构、企业建立“罕见病药物研发联盟”，共享研发资源，加速成果转化。03经济倡导：整合社会资源，破解“资金短缺”“研发滞后”拓展社会捐赠与公益众筹渠道-规范公益众筹平台：加强对水滴筹、轻松筹等众筹平台的监管，明确罕见病项目的审核标准与资金使用透明度，避免“骗捐”“滥用”等问题；01-鼓励企业捐赠：引导企业将部分利润捐赠给罕见病公益组织，并给予税收抵扣政策，激发企业捐赠积极性。03-发展慈善信托：设立“罕见病慈善信托”，通过专业机构管理捐赠资金，实现资金的保值增值与精准投放；02010203文化倡导：培育包容文化，破解“社会歧视”“融入障碍”罕见病患者的“社会融入”是衡量社会文明程度的重要标志，需通过文化倡导，培育“尊重差异、包容多元”的社会文化，消除对罕见病患者的歧视与偏见。文化倡导：培育包容文化，破解“社会歧视”“融入障碍”推动媒体正面报道-制定媒体报道指南：由中宣部、国家卫健委联合发布《罕见病媒体报道规范》，倡导媒体避免“悲情化”“标签化”报道，聚焦患者“社会参与”的积极形象；-设立罕见病新闻奖：鼓励媒体记者关注罕见病议题，评选“罕见病好新闻”，提升媒体报道的质量与深度；-加强国际传播：通过国际会议、纪录片等形式，向世界介绍中国罕见病防治经验与患者故事，提升国际社会对中国罕见病领域的认知。010203文化倡导：培育包容文化，破解“社会歧视”“融入障碍”融入学校教育与文化建设-开展生命教育：在中小学课程中加入“罕见病与生命教育”内容，通过绘本、动画等形式，教育学生尊重生命、理解差异；-推动校园融合：在特殊教育学校与普通学校之间建立“融合教育”机制，为罕见病患儿提供平等的教育机会，促进同伴理解；-培育校园文化：在高校开展“罕见病主题文化节”，通过辩论赛、话剧等形式，引导学生关注罕见病议题，消除歧视观念。文化倡导：培育包容文化，破解“社会歧视”“融入障碍”构建“罕见病友好型”社会环境-推动无障碍设施建设：在医院、学校、商场等公共场所完善无障碍通道、盲道、无障碍卫生间等设施，方便罕见病患者出行；-倡导职场包容：推动企业建立“罕见病患者就业支持计划”，提供灵活工作制度、职业培训等支持，促进患者就业；-鼓励公众参与：发起“罕见病友好社区”建设活动，培训社区工作者为罕见病患者提供生活照料、心理支持等服务，构建邻里互助的社区文化。05实践案例与经验反思：从“个案探索”到“模式复制”实践案例与经验反思：从“个案探索”到“模式复制”国内外罕见病认知提升与社会倡导已积累诸多实践经验，既有成功的模式创新，也有值得反思的教训。本部分选取典型案例进行分析，为未来工作提供借鉴。（一）国内案例：“瓷娃娃关爱协会”的“科普+倡导”双轮驱动模式“瓷娃娃关爱协会”（简称“瓷娃娃”）成立于2008年，是国内专注于成骨不全症（瓷娃娃病）的公益组织。其“科普+倡导”双轮驱动模式，为罕见病认知提升提供了优秀范例。科普层面：构建“全生命周期”支持体系231-基础科普：制作《瓷娃娃病科普手册》《成骨不全症患者家庭指南》等材料，通过官网、公众号、线下讲座向公众传播疾病知识；-患者赋能：开展“阳光成长计划”，为患儿提供康复训练、心理辅导、教育支持，帮助其融入社会；-专业培训：与北京协和医院合作，举办“成骨不全症诊疗培训班”，培训全国基层医生，提升诊断能力。倡导层面：从“个案援助”到“政策推动”在右侧编辑区输入内容-个案倡导：针对贫困患者发起“瓷娃娃医疗援助项目”，累计帮助超2000名患者获得手术治疗；01在右侧编辑区输入内容-社会融合：举办“瓷娃娃夏令营”“融合艺术展”等活动，邀请公众与患者共同参与，打破社会偏见。03欧洲罕见病组织（EURORDIS）成立于1997年，是由700多家罕见病组织组成的联盟，其“患者主导”的倡导模式在全球具有重要影响力。（二）国际案例：欧洲罕见病组织（EURORDIS）的“患者主导”倡导模式05在右侧编辑区输入内容经验启示：罕见病组织需深耕单一病种，形成“专业科普+精准倡导”的核心能力；同时，需注重“患者赋能”，通过提升患者自身能力，使其成为倡导的主体力量。04在右侧编辑区输入内容-政策倡导：联合多家公益组织向全国政协提交《关于完善罕见病医疗保障政策的提案》，推动成骨不全症纳入地方医保目录；02建立“患者声音”统一平台EURORDIS通过“欧洲罕见病患者委员会”（EUPATI），将不同病种患者的诉求整合，形成统一的政策建议，向欧盟委员会、欧洲药品管理局（EMA）等机构倡导，确保患者声音被充分听取。推动“罕见病药物研发激励政策”EURORDIS积极倡导并推动欧盟出台“罕见病药物研发激励政策”，包括市场独占期延长（10年）、研发费用税收减免、科研资助等，极大促进了企业对孤儿药的研发投入。2000-2020年，欧盟批准的罕见病药物数量从8种增至180种。开展“国际罕见病日”全球联动2008年，EURORDIS发起“国际罕见病日”（每年2月28日），联合全球80多个国家的罕见病组织开展科普、倡导活动，使罕见病成为全球关注的公共卫生议题。经验启示：患者组织需加强联盟合作，形成“集体行动”力量；同时，需积极参与国际规则制定，将本国经验转化为全球共识。开展“国际罕见病日”全球联动反思与教训：避免“倡导内卷”与“短期效应”尽管国内外倡导实践取得一定成效，但仍需警惕两类问题：1.“倡导内卷”：资源向少数病种集中，多数群体被边缘化当前，部分具有“名人效应”或“高关注度的病种”（如渐冻症）获得了大量倡导资源，而发病率更低的“超罕见病”（如发病率低于1/100万的病种）仍处于“被遗忘”状态。未来需倡导资源分配的“均衡化”，通过建立“罕见病倡导资源共享平台”，实现资源向小众病种的倾斜。“短期效应”：活动热度过后，缺乏持续跟进部分倡导活动依赖“网红效应”或“热点事件”，虽能在短期内引发关注，但活动结束后缺乏系统性跟进，导致认知提升效果难以