医药行业专题报告：自体CAR-T遇困invivo风起-

lTCE来袭，自体CAR-T困境凸显。CAR-T是血液瘤疗效天花板和单次给药即可“治愈”的代名词，全球已有15款自体CAR-T获批，2025体CAR-T复杂的生产、使用过程和高昂的成本、价格等劣势凸显，亟需新的突破。linvivoCAR-T极具潜力，数据初步验证。生产和使用过程更简单、成本更低的为invivoCAR-T可能更具潜力。目前，临床阶段的invivoCAR-T管线数量超过20款，整体进度处于早期阶段。已有5款invivoCAR-T产品披露了人体数据，其中慢病毒载体产品治疗血液瘤的短期疗效确切，与自体CAR-T相当，部分产品安全性更优，需关注给药后长期疗效持续性和安全性；LNP载体现出色，在自免疾病中已观察到初步疗效信号，未来在自免领域可能会据，其中多数为首次读出临床数据的管线，此前披露过早期数据的管更新结果。我们认为，invivoCAR看好（维持）看好（维持）国家/地区行业行业报告发布日期IO和ADC为焦点，联用将迎突破：——JPMMNC肿瘤进展梳理减脂保肌强协同，小核酸开启减重新纪元：—医药行业专题报告ESMO会议：中国源头创新唱响国际舞台：——2025ESMO部分重点研究梳理2026-01-282026-01-142025-10-24元。近期TCE优异的数据引起市场对自体CAR-T前景的担忧，主要因为疗效接近的情况下自体CAR-T复杂的制备和使用过程，以及高昂的成本带来的linvivoCAR-T是解决以上问题极具潜力的方向，目前整体处于临床早期，初步数据或收购，国内企业布局数量众多，未来有望达成多项交易。相关标的包团、金斯瑞生物科技、安科生物、先声药业、信达生物、华邦健康、l创新药研发失败的风险；市场竞争加剧的风险；创新药商业化的风险等。2目录 4 7 3 4 4 6 6 8 10 12 13 4 5 7 8 9 9 10 12 13 14表12：今年有望新读出十余项临床数据 154一、TCE来袭，自体CAR-T困境凸显“单次治愈”疗效天花板，商业化表现分化。CAR-T是血液瘤疗效天花板和单次给药即可“治愈”奕凯达/YESCARTA吉利德/复星凯瑞CD19ALL注：ALL：急性淋巴细胞白血病；B-ALL：B细胞急性淋巴细胞白血病；CLL/SLL：慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤；CN：中国；DLBCL：弥漫性大B细胞淋巴瘤；EMA：欧盟；FL：滤泡性淋巴瘤；IN：印度；JP：日本；LBCL：大B细胞淋巴瘤，包括DLBCL和原发纵隔大B细胞淋巴瘤；MCL：套细胞淋巴瘤；MM：多发性骨髓瘤；MZL：边缘区淋巴瘤；PCNSL：中枢神经系统淋巴瘤；SP：西班牙；US：美国数据来源：Insight，东方证券研究所5YoY45数据来源：Insight，各公司年报，东方证券研究所0注：为了图形可视性，各产品上市次年增长情况未列出数据来源：Insight，各公司年报，东方证券研究所特立妥单抗+DARA2222疗效≥3级感染(≥3级）60%（0%）/<1%（0%）(≥3级）/4.5%（0%）/6注：CR：完全缓解；CRS：细胞因子释放综合征；DARA：达雷妥尤单抗；DPd：达雷妥尤单抗+泊马度胺+地塞米松；DVd：达雷妥尤单抗+硼替佐米+地塞米松；ICANS：免疫效应细胞相关神经毒性综合征；IMiDs：免疫调节剂；ORR：总体缓解率；PFS：无进展生存期PI：蛋白酶体抑制剂；PVd：泊马度胺+硼替佐米+地塞米松；sCR：严格完全缓解；TEAEs：治疗出现的不良事件；uMRD5：微小残留病阴性(检测灵敏度10-5)数据来源：NEJM，LancetOncol，东方证券研究所CAR-T虽然在血液瘤中的疗效出色，但劣势同样显著：复杂的生产、使用过程增培养（大规模扩增CAR-T细胞）、CAR-T细胞分离、制剂制备、周，部分患者在等待的过程中疾病发生进展数据来源：FrontImmunol，东方证券研究所淋巴细胞，为回输的CAR-T细胞创造更好的环境改善其扩增、归巢和长期存活，但同时会导致感7数据来源：FrontImmunol，东方证券研究所3）成本高，价格昂贵：在一项学术非盈利机构的研究中，生产每个CAR美国（万美元）中国（万元）////数据来源：Blood，药智数据，D，phammaphorum，HealthEH，东方证券研究所这些劣势在TCE能够达到和自体CAR-T相当的疗效后进一二、invivoCAR-T极具潜力，数据初步验证invivoCAR-T或为最具潜力的纾困方向。当自体CAR-T疗效优势弱化后，开发生产和使用过程考虑到前者仍需体外改造T细胞和清淋，且有致命性的移植为invivoCAR-T可能更具潜力。8invivoCAR-T是利用基因递送载体直接在体内将注：以LNP-mRNA（左）和慢病毒（右）为例数据来源：NatRevImmunol，东方证券研究所），慢病毒和LNP各具特点，慢病毒优势主要在于装载复给药，劣势包括免疫原性较高，安全性风险更大；LNP优势在于安全性好，劣势主要包括转导高中中低是否否否高高低中否否是是数据来源：JHematolOncol，东方证券研究所9数据来源：NatRevDrugDiscov，东方证券研究所段。从技术路线看，使用慢病毒载体的管线占据多数，且全球最高开发状态ABBV-619Capstan（艾伯维）斯利康）注：截至2026年2月20日数据来源：Insight，东方证券研究所数据来源：SITC2024，东方证券研究所1数据来源：SITC2024，Cytotherapy，东方证券研究所VHH重定向至T细胞，同时加入了多个优化元件，包括：高表达CD47抑制单核吞噬细胞的吞噬作用、敲除MHCI类分子降低免疫原性以及T细胞特异性合成启动子，BCMACAR序列与PRG1801相同（BCMAVHH/4-1BB/CD3ζ)。数据来源：Lancet，东方证券研究所/443）：峰）：贝/μgDNA50%）），），级或以上（5%）），（3%）数据来源：Lancet，NEJM，东方证券研究所每名患者接受1-3次给药（第0/2/4天给），数据来源：NEJM，东方证券研究所5）：），数据来源：NEJM，东方证券研究所数据来源：ASH2025，东方证券研究所4）：数据来源：ASH2025，东方证券研究所色，且在自免疾病中已观察到初步疗效信号，整体特点契合自免疾病治疗，未来在自免领域可能三、MNC争相布局，确定性持续提升大额交易频发，MNC迅速布局。2026年2月9日，礼来宣美元）8注：仅列示部分MNC参与的交易，截至2026年2月20日数据来源：Insight，PharmaONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心，各公司公告，东方证券研究所今年有望新读出十余项临床数据，确定性提升。根据临床注册信息的主要指标完成日期，今年有望新读出十余项临床数据，其中多数为首次读出临床数据的管线。此外，此前披露过早期数据的Capstan（艾伯维）瘤注：PCD：预计的主要指标完成日期数据来源：ClinicalT，东方证券研究所四、投资建议与投资标的TCE优异的数据引发市场对自体CAR-T前景的担忧，主要因为疗效接近的情况下自杂的制备和使用过程以及高昂的成本和价格劣安全性有望优于自体CAR-T，MNC已下多，未来有望达成多项交易。相关标的包括：石药集团(01093，未评级)、金斯瑞生物科技(01548，未评级)、安科生物(300009，未评级)、先声药业(02096，未评级)、信达生物(01801，未评级)、华邦健康(002004，未评级)、智飞生物(300122，未评级)、君实生物-U(688180，未评级)、阳光诺和(688621，买入)、云顶新耀(01952，未评级)、和铂医药-B(02142，未评级)、复星五、风险提示l创新药研发失败的风险。创新药