医药行业产业研究第9期：AlphaGenome首次揭开基因“暗物质”；中美创新药监管比拼“全球首发”

内容目录一、产业前沿 3前沿动向：生命解密再升级，AlphaGenome首次揭开基因“暗物质” 3监管动态：FDA发布新药审批年报，中美进入“全球首发”抢跑新阶段 9产业链：CDMO巨头Lonza“瘦身”成功，2025年业绩拐点确立 12二、资本风向 14阿斯利康再押减肥：185亿美元买入石药减肥月制剂等8项目及平台授权 14罗氏加码小核酸：15亿美元牵手圣因生物，RNAi再落一子 15CD3平台再授权：CDMO19三、本周观点 20AI赋能，生命解密深入，创新提速；比拼升级，中美开赛“全球首发” 20四、产业链数据更新 20风险提示 24图表目录图表1：AlphaGenome模型架构与训练方案 7图表2：AlphaGenome模型的综合评估结果 7图表3：美国CDER在2016-2025年批新药及2025“同类创”比例 10图表4：2023-2025中国内分泌及代谢系统药物IND申报数量快速上升 图表5：2020-2025中国双抗/多抗及核酸领域IND数量增长 12图表6：2025年Lonza收入新格局与全球大药企资本开支势 14图表7：圣因生物的LEAD™肝外递送平台 17图表8：25/12-26/1国内新药获批上市情况（截至2026/1/30） 21图表9：25/12-26/1国内新药申报上市情况（截至2026/1/30） 22图表10：25/12-26/1医药跨国授权交易情况（截至2026/1/30） 23一、产业前沿前沿动向：生命解密再升级，AlphaGenome首次揭开基因“暗物质”2026129DeepMindAIAlphaGenomeNature封面。Deepmind究代码与模型权重。该模型被视为继AlphaFoldDeepMind（1）2%非编码（2）（3）AI302%码区，其余基因暗物质。AlphaGenome成果：根据DeepMind128NatureDNA（）AlphaGenome1MbDNA和强度。AlphaGenome26项变异效应25AlphaGenomeAlphaGenomeDNADNASpliceAI、BPNet和ProCapNet这样的模型可以提供碱基分辨率的预测，但它们仅限于较短的输入序列（例如，10kb或更短），因此可能会忽略远端调控元件的影响。像Enformer和Borzoi这样的模型，可以处理更长的序列（约200–500kb）以捕捉更广泛的上下文信息，但代价是降低了输出分辨率（128bp或32bp的区间），这可能会模糊一些精细尺度的调控特征，例如剪接位点、转录因子足迹或多聚腺苷酸化位点。SpliceAI用于剪ChromBPNetOrca用于三维SpliceAIPangolin这），）DeepSEA、Basenji、Enformer、Sei和Borzoi等模型已经证明了多模态模型的实用性和可行性。它们允许用户使用单个模型处理多种模态，而无需使用多个专业模型。然而，这些更通用的模型在某些任务上可能会落后于它们的专用模型，例如拼接，或者可能缺乏某些模态，例如接触图。AlphaGenome1MbAlphaGenome剪接预测方法包括一种新的剪接连接预测方法以及剪接位点使用预测。下图aAlphaGenome1MbDNA5930），1MbDNA131kbU-Net（）（对序列进行结构约束下的细粒度回映采样），这些组件分别以各自的分辨率将数据输入到特定任务的输出头。b1MbDNA（），c，蒸馏过程。让学生模型，学习如何使用增强和突变扰动的输入序列来复现冻结的全折叠教师模型的预测，从而产生一个适用于变异效应预测的单一模型。图表1：AlphaGenome模型架构与训练方案Nature验证：AlphaGenome24222625AlphaGenome图表2：AlphaGenome模型的综合评估结果Nature左图d（%）。值）1.0表示完美profileJSD”（用Jensen-ShannonDivergence衡量两/）争模型和AlphaGenomeDeepseek该右图eAlphaGenome模监管动态：FDA发布新药审批年报，中美进入“全球首发”抢跑新阶段2026年1月29日，FDA（美国食药监局）的CDER（药审中心），发布了20254632CBER（）FDA58款创新药。2025CNPV（）2025765941根据美国CDER202546NME（）341270%（32/46）（23种）20）注的获批药物包括两种罕见线粒体疾病的治疗药物（Kygevvi，用于治疗胸苷激酶2缺乏症；Forzinity，用于治疗巴特综合征）、一种首创的非阿片类镇痛药（Journavx）以及另一种首创的干眼症治疗药物（Tryptyr）。CDER在2025年新药和生物制品的获批数量与过去五年的平均水平相200738CDER认定，2025年获批的4620种（43%）图表3：美国CDER在2016-2025年批准新药及2025年“同类首创”比例FDAFDA（CNPV）2025批准药品。此次批准促成了奥格门汀XR（克拉维酸钾缓释2025年，中国7659款，首创新药个，包含42026年1月7适应症热点的改变：根据Insight2025IND（新）2025图表4：2023-2025年中国内分泌及代谢系统药物IND申报数量快速上升Insight数据库6ADC/202580%，图表5：2020-2025年中国双抗/多抗及核酸领域IND数量增长Insight数据库对比来看，美国2025（1）（2）产业链：CDMO巨头Lonza“瘦身”成功，2025年业绩拐点确立20262026128CDMO（）Lonza发布2025：（1）65亿（21.7%），COREEBITDA（）21EBITDA31.6%2022/23/2415.05%、7.94%和-2.13%，202521.7%（2）“2025CHI（）（3）CDMO202570%。Lonza2025CDMOLonzaCDMOCDMO绩的确定增长，也值得关注。Lonza202410Lonza全33是全球最大的哺乳动物细胞培养制剂生产设施之一，支持晚期临床和商业化阶段产品的生产，同时加强了Lonza在美国西海岸的商业化订单产能。我们认为，这一产能整合是公司“瘦身”并聚焦CDMO主业战略的重要支撑，有助于提升其全球制造端的竞争力与订单承接能力。Lonza2025M（CDMO斗上层（低单价的早期研发订单）向漏斗下层（高单价的后期研发生产订单）汇集过渡的过程中。下图右边的柱状与折线图，展示了全球前20大的跨国上市药企，其资本开支逐年稳步上升的趋势。图表6：2025年Lonza收入新格局与全球Top20大药企资本开支趋势Lonza二、资本风向阿斯利康再押减肥：185亿美元买入石药减肥月制剂等8项目及平台授权2026年1月30日，港股石药集团及其A股控股子公司石药创新（原：新诺威）同时发布公告，宣布与阿斯利康达成战略合作协议。石药集团将获得12亿35138亿12。AIDD（AI药物研发）81个平台。根据石药集团公告，双方将围绕石药集团多肽AIDD平台及其在研减肥药物项目开展全方位合作。阿斯利康，将获得石药集团每月一次注射用体重管理产品组合的中国以外全球独家权利。这个组合包括：一个临床准备就绪的项目SYH2082，这是一款长效GLP1R/GIPR（胰高血糖素样体1/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体）双靶激动剂，正推进至I期临床；以及三个处于临床前阶段、具备不同作用机制的研发项目，旨在为肥胖及体重问题相关人群提供更持久的治疗获益。双方还将依托该平台就另外四个新增项目开展合作，总共八个项目。AIDDAI化。（罗氏加码小核酸：15亿美元牵手圣因生物，RNAi再落一子202622RNAi（）平台2152021RNAiRNARNAi“Petunia”公司独特的LEAD™（）图表7：圣因生物的LEAD™肝外递送平台圣因生物官网干扰（RNAi）（ASO）、抗体偶联（AOC）20254RegulusTherapeuticsRNA基因调（microRNARGLS8429），8亿美元17亿美元。RegulusTherapeuticsmicroRNANovartismicroRNA系，补充RNAiRNAsiRNAmicroRNA和202510月，诺华再出手，与AvidityBiosciences2026/AvidityBiosciencesAntibodyOligonucleotideConjugates（AOCs™），RNA疗法平RNARNA2026112亿元收RNA（siRNA）siRNA6/公司的MVIP一年一针长效给药的siRNADDP双靶点siRNA，实现“1+1>2”NSDPCNS（）PNS（）未满足临床需求，2026开始将有产品进入临床阶段，助力管线拓展至更广泛疾病领域。药明生物3MO平台技术授权赋能分子创新或成新常态202623T（T‑cellTCE）CD3（TT细胞T）/CDMO（）BDBTCETCE™CD3202314GSK（）（CD3/WuXiBody™）开发的双/TCEGSK4,000202517日，药明生物与CandidTherapeuticsWuXiBody™多特异性抗体平台的临床前三特异TCE拟授予Candid9.252026114日，根据药明生物公告，药明生物与再鼎医药就创新T（TCE）TCE在实体瘤CD3三、本周观点AI赋能，生命解密深入，创新提速；比拼升级，中美开赛“全球首发”AI20261四、产业链数据更新图表8：25/12-26/1国内新药获批上市情况（截至2026/1/30）通用名靶点厂家适应症（按项目）国内状态国产/进口获批日期注册分类（司妥吉仑REN上海医药原发性高血压国产2025-12-031芬妥司兰钠SERPINC1健赞生物A/B型血友病进口2025-12-091库莫西利CDK2,CDK4,CDK6正大天晴HR+/HER2-乳腺癌国产2025-12-091佐来曲替尼NTRK诺诚健华实体瘤国产2025-12-091阿夫凯泰Myosin箕星药业梗阻性肥厚型心肌病国产2025/12/171帕西生长素GHR诺和诺德生长激素缺乏进口2025/12/221依普隆特生钠TTR阿斯利康制药转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病进口2025/12/221曲司氯铵+占诺美林-KarXTCHRM，CHRM1，CHRM4百时美施贵宝制药精神分裂症进口2025/12/221索托克拉BCL2百济神州慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤国产2025-12-301普乐司兰钠APOC3维亚臻生物家族性高乳糜微粒血症进口2026-01-051瑞拉芙普-αPD-L1,TGFB恒瑞医药胃癌国产2026-01-051奥洛格列净SGLT2东阳光药2型糖尿病国产2026/1/161立贝韦塔单抗PreS1华辉安健丁型病毒性肝炎国产2026-01-231埃诺格鲁肽GLP1R先为达生物科技2型糖尿病国产2026/1/301Insight图表9：25/12-26/1国内新药申报上市情况（截至2026/1/30）通用名厂家靶点CDE承办时间受理号适应症注册分类国产/进口扎维吉泮鼻喷雾剂辉瑞制药CGRPR2025/12/4偏头痛5.1进口地尼法司他片歌礼制药FASN2025/12/4痤疮1国产偌考奇拜单抗注射液君实生物IL17A2025/12/6斑块状银屑病1国产sbk002片施贝康生物-2025/12/9动脉粥样硬化1国产阴道用乳杆菌二联活菌胶囊龙创基药业-2025/12/10细菌性阴道炎1国产注射用 柳宁丹新药/星DLG4,NOS1,GABR2025/12/12急性缺血性卒中1国产替恩戈替尼片药捷安康/合全药业FR,VEGFR,CSF1R,JAK1/22025/12/19胆道癌1国产维拉西塔单抗注射液百奥泰VEGF2025/12/19湿性年龄相关性黄斑变性1国产莱康奇塔单抗注射液健康元IL17A,IL17F2025/12/24斑块状银屑病1国产戈鲁利单抗注射液阿斯利康C5,Albumin2025/12/24重症肌无力1进口酒石酸凡瑞格拉替尼片和黄医药FGFR1,FGFR2,FGFR32025/12/24肝内胆管癌1国产Iberdomide胶囊新基医药/BMS2025/12/27多发性骨髓瘤1进口HSK39297片海思科CFB发性睡眠性血红蛋白尿1国产丁二酸复瑞替尼胶囊复星万邦ALK,ROS12026/1/9非小细胞肺癌1国产GR1803注射液智翔金泰CD3,BCMA2026/1/9多发性骨髓瘤1国产奥博雷通片武田OX2R2026/1/161型发作性睡病1进口古莫奇单抗注射液康方生物IL17A2026/1/16强直性脊柱炎1国产镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒Grand/TelixPSMA2026/1/20前列腺癌（PET显像）1进口注射用BL-B01D1百利天恒EGFR,HER32026/1/20食管鳞癌1国产艾氟康唑搽剂泰普沪亚医药CYP51A12026/1/27甲真菌病5.1进口恩司芬群吸入混悬液北京优锐生物医药PDE4,PDE32026/1/27慢性阻塞性肺疾病5.1进口InsightWind图表10：25/12-26/1医药跨国授权交易情况（截至2026/1/30）Wind项目名称靶点交易时间转让方受让方交易金额CR-001VEGF/PD12025/12/4Crescent科伦药业首付款：2000万美元，里程碑：3000万美元SKB105ITGB62025/12/4科伦博泰Crescent首付款：8000万美元，里程碑：12.5亿美元ciRNA™yellowfevervaccine-2025/12/9宜明细胞生物Circurna-YP05002GLP1R2025/12/9药友制药辉瑞制药首付款1.5亿美元，里程碑19.35亿美元LNK01006TYK22025/12/10凌科药业BleeckerBio交易总额6.05亿美元Metabolicdiseases-2025/12/11翱路生物Zealand首付款0.3亿美金，里程碑25亿美金镥[177Lu]-特昔维匹肽PSMA2025-12-15诺华制药原子高科-阿美替尼EGFR-T790M/Ex19del/L858R2025-12-16豪森药业GlenmarkSpecialty首付与里程碑约10亿美元GenSci098TSHR2025-12-16赛增医疗Yarrow首付款7000万美元，里程碑约1365百万美元实体瘤-2025-12-17ValinkTherapeutics诺纳生物-新一代多抗-2025-12-17和铂医药BMS首付款9000万美元，里程碑约1035百万美元SIM0613LRRC152025/12/19江苏先声再明益普生制药交易总额：10.6亿美元首付款：45百万美元QX027NTSLP、IL132025/12/21荃信生物wardBio交易总额：7亿美元JAB-23E73KRAS2025/12/21加科思阿斯利康首付款：1亿美元里程碑：1915百万美元CBP-1018FRα、PSMA2025/12/23同宜医药MultiValentBiotherapies首付款：2000万美元里程碑：20亿美元博凡格鲁肽GLP1R2025-12-29甘李药业印度鲁宾-艾帕依泊汀αEPOR2025-12-30步长生物MEDISPEC-AlveltamigCD3，DLL32025-12-30泽璟生物艾伯维首付款：1亿美元，里程碑：1135百万美元富马酸二甲酯NRF22025-12-31渤健制药亿帆医药-SST001SNCA2026-01-05思努赛生物ABLi-瑞普替尼NTRK，ROS1，JAK2，SRC，FAK2026-01-08再鼎医药赛