GM1治疗急性缺血性卒中的用药建议总结2026

GM1治疗急性缺血性卒中的用药建议总结2026急性缺血性卒中（AIS）约占所有卒中的80%，具有高致残率、高病死率和高复发率的特点。AIS治疗的核心在于最大程度地挽救缺血半暗带脑组织。早期血管再通治疗，特别是静脉溶栓与机械取栓，是目前公认最有效的恢复脑血流、挽救缺血半暗带脑组织的治疗措施。与此同时，针对卒中后缺血级联反应的脑细胞保护治疗，可通过保护神经血管单元的完整性提升其对缺血、缺氧的耐受性，亦是改善AIS患者预后的重要治疗方法之一。目前已有多种脑细胞保护药物（如丁苯酞、依达拉奉右莰醇、银杏内酯、银杏二萜内酯葡胺等）被推荐用于AIS的个体化治疗。单唾液酸四己糖神经节苷脂（GM1）是一种富集于哺乳动物神经元胞膜和突触的鞘糖脂，可通过与多种细胞膜内外成分的相互作用，对大脑发育和神经活动起到内源性保护作用。目前已发现的GM1脑细胞保护作用机制有以下5个方面：（1）减轻兴奋性氨基酸的神经毒性；（2）抑制氧化应激、炎症反应及细胞凋亡；（3）维持细胞离子稳态与膜结构完整性；（4）抑制过度自噬；（5）调节神经营养因子信号转导。为进一步规范GM1的临床应用，保障其临床疗效和患者安全，中国卒中学会组织相关领域专家，基于对GM1治疗AIS最新循证证据的系统梳理，结合我国临床实践中的关键问题与专家经验，制订《单唾液酸四己糖神经节苷脂治疗急性缺血性卒中临床应用中国专家共识》，以期为临床合理应用GM1治疗AIS提供参考与指导。

临床应用建议1.GM1用于AIS治疗的确证性疗效如何，用药时机是什么？共识建议：AIS发生后，应在发病48 h内尽早开始使用GM1，可连续使用14 d，以改善AIS患者的神经功能和临床结局；GM1可改善AIS患者的日常生活活动能力（同意率：94.74%；强推荐）。证据：早期多项国外临床研究已初步证实，GM1能有效改善AIS患者的神经功能，且其不良反应发生率与安慰剂相当（表1）。近期公布的FOCUS和另一项GM1治疗AIS的大规模、随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究（CTR20201746），为GM1治疗AIS的有效性与安全性提供了高级别循证证据。表1GM1治疗AIS重要临床研究数据2.GM1治疗AIS的安全性如何，常见不良反应有哪些？共识建议：GM1治疗AIS的总体耐受性良好，安全性较高，不良反应发生率低（同意率：100%；强推荐）。证据：在确证性研究FOCUS中，不良反应的分析结果显示，GM1组与安慰剂组的总体不良事件发生率（83.6% vs. 82.2%），严重不良事件（以下任何1项：①导致死亡；②危及生命；③导致住院或住院时间延长；④导致显著或永久残疾/功能障碍；⑤可能会损害患者的其他医学事件或需要医学干预来预防如上情形之一的事件）发生率（9.8% vs. 9.3%）及试验药物相关不良事件发生率（11.9% vs. 8.3%）的差异均无统计学意义。另外，FOCUS研究中未观察到吉兰-巴雷综合征（GBS）和过敏性休克等需要特别关注的不良事件。FOCUS研究中GM1组发生率高于安慰剂组的不良反应（按系统器官分类）详见表2。表2FOCUS研究中GM1治疗AIS的不良反应关于GM1治疗AIS中的GBS风险，目前仍有争议。因此，临床使用GM1前应评估患者是否存在可能诱发GBS的自身因素（表3）。一旦出现GBS相关表现，应立即停药，并结合病史、神经系统体格检查、脑脊液及电生理检查结果进行综合诊断与救治。具体治疗策略可参考《中国吉兰-巴雷综合征诊治指南2024》。表3GM1治疗AIS相关GBS风险提示3.GM1能否联合再灌注治疗AIS，疗效如何？共识建议：GM1可联合静脉溶栓治疗AIS。对于接受静脉溶栓治疗的患者，溶栓后连续使用GM114 d，有助于改善其神经功能与临床结局。目前尚无GM1联合血管内治疗的研究数据，建议进一步开展高质量的相关临床研究（同意率：94.74%；强推荐）。证据：针对281例患者的FOCUS试验亚组分析显示，在静脉溶栓的急性缺血性卒中患者中，GM1组90d达到功能独立（mRS评分≤2分）的比例显著高于安慰剂组（66.9%

vs.

49.1%），其绝对获益（RD

17.80%）优于未溶栓亚组（RD

7.90%）。另一项纳入30例患者的小型研究也证实，阿替普酶溶栓后联合GM1治疗14d，其神经功能改善（NIHSS评分）及总有效率（93.33%

vs.

60.00%）均显著优于对照组。4.GM1在特殊AIS患者人群中如何使用？共识建议：GM1应用于老年（≥65岁）AIS患者的安全性与65岁以下成年患者一致。建议老年AIS患者发病后尽早使用GM1，疗程为14 d。目前尚缺乏GM1在肝肾功能受损患者及儿童患者中的应用数据（同意率：94.74%；强推荐）。证据：确证性研究FOCUS纳入的患者中，≥65岁患者的占比为48%，针对不同年龄患者的数据分析显示，GM1治疗老年与年轻AIS患者的疗效及不良事件发生率相近；针对＞75岁患者亚组（GM1组46例，安慰剂组52例）的分析结果也显示，GM1组和安慰剂组的不良事件发生率差异无统计学意义。

注意事项GM1注射液禁用于GBS患者。神经节苷脂贮积症是基因突变导致特定酶缺乏或活性降低，致使神经节苷脂在神经元溶酶体内蓄积所引起的一组罕见的遗传性溶酶体贮积症。因此，神经节苷脂贮积症患者也应禁用GM1。此外，自身免疫性疾病患者禁用该药物。既往1个月内有腹泻、发热等感染迹象的患者，应慎用GM1。近3个月有严重外伤、进行骨科或神经外科手术的患者，尤其是合并感染的患者，建议慎用GM1。此外，既往有GM1导致严重过敏反应或过敏性休克的病例报道，因此，该药应慎用于过敏体质和对多种药物过敏的患者。GM1使用期间，应避免与其他蛋白、多肽或氨基酸类药物（如脑蛋白水解物、脑苷肌肽、小牛血去蛋白提取物、鼠神经生长因子、复合氨基酸等）及激素类药物同时使用。此外，GM1使用期间可能出现寒战、发热等症状，并可能伴有皮疹、瘙痒、嗜睡、头痛、头晕、呼吸困难、心悸、呕吐等症状。因此，为防范此类潜在免疫风险，临床应用中应加强监护。建议在静脉滴注GM1时，适当减慢输注速度，并密切监测患者的生命体征和用药反应。一旦出现上述症状，应立即停止GM1输注并启动相应的紧急医疗处理流程。GM1注射液作为重要的脑细胞保护药物，当前研究已证实其在AIS治疗中具有神经功能改善作用，基于上市后的确证性临床研究证据，该药在我国获批AIS适应证。本共识全面梳理并总结了GM1应用于AIS的临床研究数据，同时对GM1的用药时机、疗效优势、安全性及不良反应、联合用药策略等给出了共识建议，以期为GM1在我国AIS患者中的规范化临床应用提供参考。未来应以循证医学为核心，继续开展设计严谨的多中心、高质量临床研究，以进一步丰富GM1在卒中领域应用的证据。同时，强化上市后安全性监测与风险管理，对持续优化GM1的风险－