2026年医药生物行业投资策略分析报告：新技术平台突破 创新药板块

证

券

研

究

报

告新技术平台屡有突破，持续推荐创新药板块——2026年医药生物行业春季投资策略2026.3.17投资案件◼

我们在2026年医药生物投资策略中提到过，经过10余年的发展，中国创新药的研发风格在从“快速跟随”向“创新引领”进行转变，未来或许会引导全球新药研发格局，本篇报告我们梳理了全球新药领域最前沿的几大技术平台，包括分子胶、小核酸、体内CART等，发现中国企业均有深度布局，这些新兴技术平台在靶点成药性、研发效率、生产成本上都具备明显优势，是下一阶段创新药投资的重点布局方向。另外，AI在医疗和新药研发领域的持续加速也值得关注。◼

分子胶：针对不可成药靶点提供新的研发范势，其中PAN-RAS分子胶空间巨大，可关注：恒瑞医药、劲方医药、苑东生物、贝达药业等；◼

小核酸：实现从罕见病向慢病领域的跨越，降压、降脂、减重、MASH、CNS疾病等领域有众多企业布局，可关注：恒瑞医药、石药集团、信达生物、瑞博生物、必贝特、前沿生物、成都先导等；◼

体内CART：现货型、成本低，可极大提升CART的可及率，在肿瘤和自免领域均有应用前景，可关注：云顶新耀、科济药业、石药集团等；◼

AI+医疗/创新药：过去一年，AI在临床诊疗、新药研发领域的渗透在慢慢深入，可关注：润达医疗、康众医疗、晶泰控股、英矽智能、百奥赛图等。◼

风险提示：创新药出海低预期、研发失败风险、药品及器械地方集采降价风险。

证券研究报告2本人有

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每月1000元主要内容1.

医药生物板块2025年复盘2.

分子胶：攻克不可成药靶点，重塑药物开发范式3.

小核酸：迎来多维度突破，中国企业正加速抢占蓝海市场4.

InvivoCAR-T：CAR-T疗法的“下一次革命”5.

AI医疗：2026年预计行业持续加速6.

重点公司估值表31.1

行情回顾：2025医药板块行情集中在上半年◼

2025

全年，医药生物（申万）指数累计涨跌幅为+11.9%，同期万得全A（除金融石油石化）涨跌幅为+30.2%，相对大盘涨跌幅为-18.3%，在申万一级行业中排名第18。◼

从二级行业行情表现来看，2025年涨跌幅排名分别为：医疗服务（28.3%）>化学制药（+26.0%）>医药商业（5.1%）>生物制品（2.3%）>医疗器械（2.1%）>中药（-5.6%）。••医疗服务板块涨幅主要由CXO带动；化学制药板块涨幅受益于创新药的良好表现；2025年医药及大盘涨跌幅对比2025年医药二级板块涨跌幅对比40%30%20%10%0%60%40%20%0%-10%-20%-30%-20%化学制药医药商业生物制品中药医疗器械医疗服务相对涨跌幅医药生物(申万)万得全A(除金融、石油石化)资料：Wind，申万宏源研究

证券研究报告41.2

估值情况：板块估值略有提升◼

估值水平上，医药生物PE(TTM）由2025年初的29.8x提升至2025年末的36.2x，同期万得全A（除金融石油石化）的PE(TTM）2025年初至年末由28.6x提升至39.5x。◼

医药生物二级行业2025年的PE(TTM)估值变化如下：化学制药（35.0x→45.4x）、生

物

制

品

（

29.8x→45.5x

）

、

医

疗

器

械

（

30.3x→38.6x

）

、

医

药

商

业（17.4x→20.7x）、中药（26.9x→26.6x）、医疗服务（32.5x→31.3x）。•从估值水平变化来看，中药和医疗服务板块估值波动较小，化学制药和生物制品提升幅度较大，主要是创新药相关公司估值提升明显。近年医药及大盘PE(TTM)估值对比年初至今医药二级板块PE(TTM)估值变化7060504030201001.81.61.41.2160504030201000.80.60.40.2016/01

17/01

18/01

19/01

20/01

21/01

22/01

23/01

24/01

25/0125/01

25/02

25/03

25/04

25/05

25/06

25/07

25/08

25/09

25/10

25/11

25/12医药生物/万得全A（右轴）万得全A(除金融、石油石化)医药生物(申万)化学制药医药商业生物制品中药医疗器械医疗服务资料：Wind，申万宏源研究

证券研究报告51.3

业绩表现：板块整体业绩底部企稳◼

沪深两市医药上市公司25Q1-3实现营收18,544亿元（yoy-0.4%），实现归母净利润1,407亿元（yoy-0.8%）。◼

从盈利水平来看，25Q1-3医药生物板块毛利率31.3%，归母净利率7.5%，跟24Q1-3基本持平。从各项费率表现来看，25Q1-3板块整体销售/管理/财务/研发费用率分别为12.8%/5.4%/0.5%/4.8%，相较24Q1-3分别-0.1/+0.1/+0.0/+0.1pct，整体费用率水平变化不大，销售费用率仍处于缓慢下行中。医药板块营收及归母表现医药板块毛利率和归母净利率表现医药板块费率表现40%35%30%25%20%15%10%5%16%14%12%10%8%6%4%2%0%30,00020,00010,000080%60%40%20%0%-20%-40%2020

2021

2022

2023

2024

25Q1-30%2020

2021

2022

2023

2024

25Q1-3销售费用率财务费用率管理费用率研发费用率板块整体收入（亿元）收入yoy（右轴）板块整体归母（亿元）毛利率归母净利率归母yoy（右轴）资料：Wind，申万宏源研究

证券研究报告61.4

子板块业绩表现：CXO、创新药板块兑现高增长医药三级子行业25Q1-3业绩表现（单位：百万元，%）申万三级行业化学制剂原料药25Q3营收

25Q1-3营收

25Q3营收同比25Q1-3营收同比-0.9%-5.0%0.3%25Q3归母

25Q1-3归母

25Q3归母同比25Q1-3归母同比2.1%112,45521,7505,089336,72268,89415,06828,89242,848259,07068,88827,61682,65885,852701,32473,85116,56544,4911,6646.3%61.8%-5.3%-19.3%-5.5%-1.2%6.3%9,7611,73790130,5756,6383,1141,0565,88729,4999,0454,49313,1943,52312,79716,883-9849.1%1933.1%-32.3%-65.8%-15.4%-5.3%-3.3%血液制品疫苗-23.1%-80.3%28.9%-0.6%11,20914,71080,46723,1349,190-37.2%8.6%486其他生物制品中药Ⅲ2,3057,1622,7251,5353,778970-4.2%7.5%医疗耗材体外诊断医疗设备线下药店医药流通医疗研发外包诊断服务医院2.6%3.4%-11.3%12.5%2.1%-14.5%0.8%-16.6%3.4%-26.4%-15.4%8.9%28,14528,080244,91126,1965,7930.7%37.8%-4.6%8.3%2.7%3,3145,29545.8%5.1%10.1%-16.5%0.5%40.2%扭亏为盈-18.5%-24.1%10.5%52.0%由盈转亏-8.2%-10.0%-0.7%2.5%15,6195721,568434,008118其他医疗服务总计3.3%-6.3%627,3211,854,4045.6%-0.4%41,586140,732-0.8%行业分类25Q3营收

25Q1-3营收

25Q3营收同比26,870

72,920

38.0%25Q1-3营收同比25Q3归母

25Q1-3归母

25Q3归母同比2,188

4,352

扭亏为盈25Q1-3归母同比创新药20.0%402.9%资料：Wind，申万宏源研究

证券研究报告71.5

行业运行：医药类固定资产投资进一步下行◼

2025年医药制造业实现累计营收24,870亿元，同比下降1.7%，实现利润总额3,490亿元，同比增长2.0%。相比同期制造业整体营收和利润总额的累计同比增速，分别-2.3pct和+0.9pct。◼

从2022年4月开始，医药制造业固定资产投资增速持续低于制造业整体水平，2025年累计同比下降13.5%。医药制造业营收和利润总额增速表现（单位：亿元，%）医药制造业固定资产投资增速表现（单位：%）35,00030,00025,00020,00015,00010,0005,000-120%100%80%60%40%20%0%30%25%20%15%10%5%0%-20%-40%-5%-10%-15%-20%医药制造业营业收入:累计值医药制造业利润总额:累计值固定资产投资完成额制造业整体扣除房地产开发投资营收累计同比（右轴）利润总额累计同比（右轴）医药制造业资料：国家统计局，申万宏源研究

证券研究报告81.6

医保运行：国家医保基金保持良性运行，结余不断累加◼

2025年，基本医保基金统筹账户收入29,544亿元，累计同比增长3.6%，统筹账户支出24,231亿元，累计同比增长1.7%。◼

从具体细分账户收支的表现来看，2025年职工医保统筹账户的累计收入为18,318亿元，累计支出为13,574亿元，同期城乡居民统筹账户累计收入为11,226亿元，累计支出为10,657亿元。从具体单月表现来看，职工医保统筹账户及城乡居民账户收入均持续大于支出水平，账户持续有结余。医保基金统筹账户单月收支表现（单位：亿元，%）医保基金职工统筹账户和城乡居民统筹账户收支表现（单位：亿元）3,5003,0002,5002,0001,5001,00050015%10%5%1,8001,6001,4001,2001,0008006004000%-5%-10%-15%-20%200-0医保统筹收入医保统筹支出职工医保支出职工医保收入收入yoy（右轴）支出yoy（右轴）城乡居民医保收入城乡居民医保支出资料：国家医保局，申万宏源研究

证券研究报告91.7

药品终端销售：医保产品在院内药品收入占比仍在提升◼

根据米内网数据，25Q1-3全国三大终端六大市场药品销售额为12,601亿元，同比-1.0%。◼

其中，三大终端中公立医院终端药品销售额为8,290亿元（yoy-2.5%），占比65.8%；零售药店终端销售额为3,061亿元（yoy+5.5%），占比24.3%；公立基层医疗终端销售额为1,249亿元（yoy-5.6%），占比9.9%。◼

从药品销售分类来看，从2019年到25Q1-3，医保药品（甲类+乙类）在医院终端销售占比稳定在从81%提升至85%，自费药在院内市场占比进一步缩小。医院终端医保药品销售占比（单位：%）药品全渠道销售额及增速（单位：亿元，%）三大终端销售额及增速（单位：亿元，%）18,00016,00014,00012,00010,0008,0006,0004,0002,000-8.0%5.3%10%8%6%4%2%20,00010,000-20%10%0%100%90%

18.7%

16.5%

16.6%

16.4%15.3%

14.8%80%70%60%1.0%-1.1%

-1.0%0%50%

61.5%

63.5%

63.5%63.1%

64.1%

64.9%-2%-4%-6%-8%-10%-12%-10%-20%40%30%-9.2%20%10%

19.7%

19.8%

19.7%

20.3%

20.3%

19.9%0%第三终端：公立基层医疗第二终端：零售药店201920202021202220232024第一终端：公立医院第一终端yoy第三终端yoy三大终端药品销售额整体yoy第二终端yoy医保甲类医保乙类非医保资料：米内网，申万宏源研究

证券研究报告101.8

创新药研发：IND

&NDA数量2025年实现增长◼

根据丁香园Insight数据库显示，2025年创新药申报临床试验申请（IND）为3,626个，累计同比增速为10.4%，其中化药新药2,035个（yoy+6.4%），生物制品新药1,591个（yoy+15.9%）。◼

从新药上市申请情况来看，2025年化药1类新药递交首次上市申请（NDA）数量为83个（yoy+45.6%），治疗性生物制品NDA为271个（yoy+16.8%），中药及天然药物为62个（yoy+51.2%），各类新药申报上市数量同比2024年均实现增长。新药IND申报情况（单位：个，%）新药NDA申报情况（单位：个）45040035030025020015010050140%120%100%80%60%40%20%0%6050403020100-20%-40%-60%0化药新药+生物制品新药IND数量单月同比1类新药治疗生物制品资料中药及天然药物：丁香园数据库，申万宏源研究

证券研究报告11主要内容1.

医药生物板块2025年复盘2.

分子胶：攻克不可成药靶点，重塑药物开发范式3.

小核酸：迎来多维度突破，中国企业正加速抢占蓝海市场4.

InvivoCAR-T：CAR-T疗法的“下一次革命”5.

AI医疗：2026年预计行业持续加速6.

重点公司估值表122.1

攻克不可成药靶点，分子胶平台重塑药物开发范式◼

蛋白质-蛋白质相互作用（PPIs）中存在许多重要靶点，但开发面临“不可成药”挑战•

PPIs对信号传导、基因表达等细胞功能至关重要，许多疾病与异常的PPIs相关。然而，那些具有大而平或动态的界面、缺乏深结合口袋的PPIs，难以用小分子抑制剂进行靶向。许多与疾病相关的PPI蛋白，如IKZF1和RAS，无法通过传统药物发现方法触及，因此被称为“不可成药”靶点，这为该类靶点的新药开发带来了重大挑战。蛋白质-蛋白质相互作用的结构分类RAS变异是癌症中的重要潜在靶点

证券研究报告资料：Nature

Medicine（自然医学）等，申万宏源研究132.1

攻克不可成药靶点，分子胶平台重塑药物开发范式◼

分子胶：攻克不可成药靶点的破局者•分子胶是一类单价化合物，能够稳定天然的PPIs或创造新的PPIs，从而为攻克不可成药靶点提供了途径。与靶向催化位点的抑制剂不同，分子胶通过增强相关蛋白质之间的亲和力，形成三元蛋白质复合物。其作用结果取决于靶点，可能抑制或刺激信号事件，也可能稳定或降解蛋白质表达。分子胶的功能分类

证券研究报告资料：Trends

inPharmacologicalSciences（药理科学趋势），申万宏源研究142.1

攻克不可成药靶点，分子胶平台重塑药物开发范式◼

分子胶相较于蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）优势明显•分子胶是单价化合物，可与两个蛋白形成三元复合物；而PROTACs是双价化合物，通过桥接作用将两个蛋白连接在一起。与PROTACs相比，分子胶通常具有更优的类药性质，如分子量更低、细胞渗透性更高，并能提供超越降解功能的多样化药理效应。更重要的是，分子胶不需要靶点蛋白上存在明确的结合位点即可成药。分子胶与PROTACs的作用机制差异分子胶与PROTACs对比特征分子胶PROTACs异双功能分子，由两个配体通过合成连接子连接而成结构单价小分子，无需连接子通常通过表型筛选偶然发现，但理性设计正在兴起主要使用结构指导的方法和建模进行合理设计发现方法分子量较低（<500

Da）通常较高较高（800–1000Da）常受高分子量和极性限制，需优化复杂细胞通透性设计复杂度简单通常有利（利好口服生物利用度、中枢神经系统渗透、代谢稳定性）药代动力学通常受限（溶解度差、生物利用度低）有利的ADME特性，口服吸收良好、半衰期较长、代谢负担较低ADME特性挑战大，吸收可变，某些情况下半衰期较短，代谢负担较高DMPK特性

证券研究报告资料：Biochemical

Pharmacology（生化药理学）等，申万宏源研究152.2

分子胶研发持续推进，应用边界不断拓展◼

全球分子胶项目持续向前推进，RAS靶点及实体瘤适应症受到关注•全球分子胶研发项目持续向中后期阶段推进。2025年，罗氏的Avutometinib获批用于卵巢上皮癌治疗，另有8个项目新进入I期临床试验。•此前，分子胶的布局主要集中在CRBN/IKZF1/IKZF3靶点上，治疗多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤等血液肿瘤。其中BMS的来那度胺2021年实现全球销售额128.21亿美元，展现分子胶药物商业化潜力。此后，全球药企持续拓展分子胶的应用边界：靶点方面，在原有基础上新增GSPT1、RBM39，以及备受瞩目的RAS靶点等；适应症方面，企业也逐步向非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌等实体瘤方向延伸布局。全球分子胶药物研究趋势分子胶临床阶段热门靶点总计排名靶点I期

I/II期

II期III期

NDA

上市

总计16141210815141CRBN;IKZF1;

IKZF344321216234567CSNK1A1FKBP12;

mTORGSPT1414113------2--1-------13-5555541110131-RAS11--76RBM39-6CRBN;CSNK1A11FKBP12;

mTOR;mTORC1MEK;RAFCalcineurin;CyclophilinCRBN;GSPT1CRBN;IKZF2PPIA;

RAS48913-------1----212443222210102017201820192020临床I期202120222023202420251112132311------------333申请临床批准临床临床II期临床III期申请上市批准上市注：本图展示了每年首次进入到下一阶段的项目数量11

证券研究报告资料：BMS年报，丁香园数据库，申万宏源研究162.3

国内药企陆续布局IKZF1/3靶点分子胶分子胶IKZF1靶点竞争格局全球最高状态全球最高状态时间中国最高状态中国最高状态时间药品成分研发机构靶点全球最高状态适应症泊马度胺BMS、新基医药CRBN;IKZF1;

IKZF3多发性骨髓瘤，卡波西肉瘤批准上市批准上市2013/2/8申请上市批准上市2022/6/3骨髓增生异常综合征，多发性骨髓瘤，套细胞淋巴瘤，成人T细胞白血病-淋巴瘤，滤泡性淋巴瘤，边缘区淋巴瘤BMS、新基医药、CRBN;CSNK1A1;IKZF1;IKZF3来那度胺沙利度胺2005/12/272013/1/22PharmionBMS、新基医药、Pharmion、格兰泰、凯信远达医药、藤本制药麻风结节性红斑，多发性骨髓瘤，CRBN;IKZF1;

IKZF3批准上市1998/7/16临床III期2009/6/16POEMS综合征IberdomideBMS、新基医药BMS、新基医药CRBN;IKZF1;

IKZF3CRBN;IKZF1;

IKZF3多发性骨髓瘤申请上市2025/12/272024/4/10申请上市2025/12/272024/4/10Golcadomide弥漫性大B细胞淋巴瘤，滤泡性淋巴瘤临床III期临床III期MezigdomideBMS、新基医药CRBN;IKZF1;

IKZF3多发性骨髓瘤临床III期2022/6/30临床III期2022/6/30CemsidomideGT919C4CRBN;IKZF1;

IKZF3CRBN;IKZF1;

IKZF3多发性骨髓瘤临床II期临床II期2025/12/162025/8/11--标新生物POEMS综合征临床II期2025/8/11BMS、新基医药授权：百济神州AvadomideCRBN;IKZF1;

IKZF3黑色素瘤临床II期2019/2/8--HP-001GT929苑东生物/超阳药业标新生物CRBN;IKZF1;

IKZF3CRBN;IKZF1;

IKZF3CRBN;IKZF1;

IKZF3多发性骨髓瘤临床I/II期

2025/10/11

临床I/II期

2025/10/11临床I/II期

2024/2/7

临床I/II期

2024/2/7临床I/II期

2022/12/23

临床I/II期

2022/12/23非霍奇金淋巴瘤，多发性骨髓瘤多发性骨髓瘤，非霍奇金淋巴瘤ICP-490诺诚健华epaldeudomideGLB-002康朴生物CRBN;IKZF1;

IKZF3CRBN;IKZF1;

IKZF3系统性红斑狼疮临床I/II期

2020/11/24临床I期临床I期2024/4/2格博生物、GluBio慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤临床I期临床I期2023/11/222023/8/72023/11/22DeuteRx授权：Salarius滤泡性淋巴瘤，弥漫性大B细胞淋巴瘤，SP-3164CRBN;IKZF1;

IKZF3--套细胞淋巴瘤，边缘区淋巴瘤HRS-3738TQB3820恒瑞医药正大天晴CRBN;IKZF1;

IKZF3CRBN;IKZF1;

IKZF3多发性骨髓瘤，非霍奇金淋巴瘤临床I期临床I期2022/4/232021/8/5临床I期临床I期2022/5/62021/8/5多发性骨髓瘤，B细胞非霍奇金淋巴瘤CRBN;CSNK1A1;IKZF1;IKZF3KPG-121康朴生物去势抵抗性前列腺癌临床I期2018/6/26临床前2020/8/15

证券研究报告资料：丁香园数据库，申万宏源研究172.4

突破RAS高频突变靶点，分子胶药物打开蓝海市场◼

分子胶技术突破RAS高频突变靶点，代表性药物Daraxonrasib临床表现优秀•

RAS是人类癌症中高频突变的原癌基因，约30%的恶性肿瘤存在RAS突变。这些突变通过异常激活RAS介导的信号通路驱动肿瘤生长与转移，并与靶向疗法耐药及疗效不佳密切相关。•分子胶技术为攻克RAS这一不可成药靶点提供了全新路径，其代表性药物Daraxonrasib在一线RAS突变胰腺导管腺癌的单药临床试验（N=38）中已显现显著优越性，ORR达47%，DCR达89%。国内企业也在进行布局，如劲方医药的GFH276以及贝达药业的BPI-572270胶囊已经进入I/II期临床试验。分子胶RAS及KRAS靶点临床竞争格局全球全球最高状态时间中国中国最高药品成分DaraxonrasibBPI-572270GFH276研发机构靶点PPIA;

RASRAS全球最高状态适应症胰腺癌，非小细胞肺癌最高状态最高状态

状态时间Revolution临床III期临床I/II期临床I/II期临床I/II期临床I/II期临床I期2024/10/32026/2/112025/9/102025/3/7--贝达药业，景曜生物实体瘤,胰腺癌,结直肠癌,非小细胞肺癌实体瘤，胰腺癌，结直肠癌，非小细胞肺癌实体瘤，非小细胞肺癌，结直肠癌，胰腺癌实体瘤，非小细胞肺癌临床I/II期

2026/2/11临床I/II期

2025/9/10劲方医药PPIA;

RASRAS嘉越医药授权：ErascaJYP0015临床I/II期2025/3/7ElironrasibRMC-5127AN9025RevolutionRevolutionKRASG12C;

PPIAKRASG12V;

PPIAPPIA;

RAS2023/12/82026/1/162025/11/26--实体瘤--阿诺生物授权：奥赛康实体瘤，胰腺癌，结直肠癌，非小细胞肺癌，皮肤黑色素瘤，胆道癌临床I期批准临床2026/1/14

证券研究报告资料：Revolution官网，劲方医药招股说明书，丁香园数据库，申万宏源研究182.5

全球分子胶相关交易持续保持活跃◼

分子胶领域授权与合作活动日趋活跃，跨国药企纷纷布局•近年来，全球分子胶领域的交易总金额持续攀升，授权与合作活动日趋活跃。2023-2025年内，累计发生13起总额超十亿美元的相关交易，礼来、辉瑞、艾伯维、默沙东等跨国药企巨头纷纷入局布局。近三年交易总额超10亿美元的分子胶相关交易交易总额首付款转让方受让方交易内容类别交易时间（亿美元）

（亿美元）Monte

RosaOrionis诺华用于免疫介导性疾病的分子胶降解剂Allo-Glu

平台及用于癌症的分子胶药物TrueGlue发现平台药品2025/9/155721.0512.916.414.522.515.49151.21.050.4-基因泰克礼来平台+药品

2025/5/21Magnet平台药品药品药品平台药品平台药品药品药品药品2025/2/282025/1/232024/10/292024/10/282024/10/152024/8/6NeomorphNeomorphMonte

RosaTriana艾伯维渤健用于肿瘤和免疫的多靶点分子胶降解剂用于阿尔茨海默病、罕见神经系统疾病及免疫性疾病的分子胶降解剂MRT-6160及其他VAV1靶向分子胶降解剂分子胶与E3连接酶配对平台-诺华1.50.49-辉瑞Seed卫材用于神经退行性疾病和肿瘤的分子胶降解剂GlueXplorer®平台达歌生物武田2024/5/232024/2/262023/10/172023/9/202023/4/512-Neomorph

诺和诺德某种分子胶降解剂14.620.520.4725.5-Monte

RosaOrionis罗氏某种分子胶降解剂0.50.47-基因泰克默沙东分子胶类药物Proxygen针对多种治疗靶点的分子胶降解剂

证券研究报告资料：丁香园数据库，申万宏源研究192.6

苑东生物：控股超阳药业，加速创新转型◼

超阳药业针对不可成药靶点，依托蛋白质稳态技术和CADD两大技术平台，不断推进分子胶、PROTAC和DAC等创新化合物结构设计和合成等核心技术。◼

HP-001：IKZF1/3分子胶，目前正联合地塞米松在R/RMM中开展I/II期临床。此前I期单药爬坡数据显示ORR为53%（7/13），3-4级中性粒细胞减少发生率在60%，其中高剂量组ORR达到83%（5/6），展现出BIC潜力。◼

HP-002：可透脑的BTK

PROTAC降解剂，有望解决BTK抑制剂的耐药突变问题。2025

AACR大会上临床前数据显示体内活性、血脑屏障穿透能力显著优于Nurix的NX-5948。

证券研究报告资料：公司官网，申万宏源研究202.7

劲方医药-B：攻坚胰腺癌，构建RAS赛道头部企业优势◼

GFH375：①胰腺癌：单药针对2L+胰腺癌的III期临床于2025年11月启动，全球进度靠前；联合疗法针对1L胰腺癌处于I/II期阶段。②非小细胞肺癌：单药针对2L+非小处于I/II期阶段。◼

GFH276：PAN-RAS分子胶，有望成为较Revolution的Daraxonrasib的BIC产品。已启动I/II期临床研究，全球进度上为次于Revolution的第二梯队。◼

GFS202A：FIC的GDF15/IL-6双抗，针对恶病质，在辉瑞的Ponsegromab基础上添加IL-6靶点，以期比单靶达到更好的活性，目前在I期临床中。劲方医药研发管线药物靶点适应症非小细胞肺癌（1L，联合西妥昔单抗）非小细胞肺癌（2L+，单药）结直肠癌（3L+，单药）胰腺癌（2L+，单药）胰腺癌（1L，联合化疗/西妥昔单抗）非小细胞肺癌（2L+，单药）结直肠癌（2L+，单药）实体瘤临床阶段II期上市（2024/8）I/II期III期商业化权益合作方氟泽雷塞（GFH925）全球权益（大中华区以外）KRAS

G12C信达生物RAS矩阵I/II期I/II期I/II期I/II期I/II期INDGFH375KRAS

G12D大中华地区VerastemGFH276GFS784GFS202AGFH009PAN-RASEGFR-PAN

RAS

ADCGDF15/IL-6双抗CDK9实体瘤实体瘤恶病质全球权益全球权益全球权益大中华地区I期II期急性髓系白血病SELLAS间歇性跛行类风关、自免II期I期GFH312RIPK1全球权益

证券研究报告资料：劲方医药-B招股说明书，丁香园数据库，申万宏源研究21主要内容1.

医药生物板块2025年复盘2.

分子胶：攻克不可成药靶点，重塑药物开发范式3.

小核酸：迎来多维度突破，中国企业正加速抢占蓝海市场4.

InvivoCAR-T：CAR-T疗法的“下一次革命”5.

AI医疗：2026年预计行业持续加速6.

重点公司估值表223.1

小核酸药物通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的◼

核酸药物可主要分为小核酸药物和mRNA两大类。小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。mRNA产品可分为mRNA疫苗和mRNA药物。◼

小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的。核酸药物分类

证券研究报告23：

沙利文，申万宏源研究数据3.2

核酸药物研发成功率更高◼

与传统的小分子化学药和抗体类药物相比，小核酸药物优势显著：➢➢➢研发周期短：小分子和抗体药物需要识别某些蛋白质复杂的空间构象，因此需要大规模的药物筛选。而小核酸药物只需要锁定致病基因序列，并针对该基因序列进行设计及相应RNA片段的合成，因此其早期研发速度远远快于其他种类药物。效果持久：小分子药物的体内半衰期以小时计算，抗体药物的体内半衰期以天/周计算，而由于小核酸药物可以在体内被循环多次使用，因此能降低给药频次，在体内的半衰期可以按照月来计算，对很多疾病尤其是慢病的治疗具有巨大的临床价值。研发成功率高：小核酸药物作用机制明确，通过与mRNA完成Watson–Crick碱基配对来实现其功能，无需契合蛋白质复杂结构，因此研发成功率相对较高。参考Alnylam的研发成功率，I期到III期成功率达到59.2%，相比靶向药和整体医药的研发成功率高5倍。➢➢不易产生耐药性：由于抗体和小分子主要通过调节细胞信号通路和代谢等方式发挥治疗作用，因此可能会由于补偿通路上调或抗原表达下降等因素产生耐药性，而小核酸药物直接调节上游基因表达，因此相对不易产生耐药性。治疗领域更广：不受限于蛋白质的可成药性，理论上可以设计用于靶向任何感兴趣的基因，仅需要目标mRNA的序列信息，有望攻克尚无药物的遗传疾病和其他难治疾病。siRNA、小分子和抗体药物模式比较siRNA小分子抗体分子量作用机制~14千道尔顿基因表达的调控<500道尔顿蛋白质的调控>100千道尔顿蛋白质的调控特异性高低高影响持续时间给药频率长短每日中每月／季度／双季度每月／双月生产方法／成本临床开发成功率免疫原性和ADA开发药物相互作用合成技术／适度化学合成／低低生物工艺／高高低最小中高低最小常见

证券研究报告24数据：

瑞博生物招股书，弗若斯特沙利文报告，申万宏源研究3.3

小核酸药物实现从罕见病向慢病领域的跨越◼

目前全球小核酸药物获批总数增至22款（其中3款已退市），从罕见病领域向慢性病、常见病跨越的趋势已经展现。全球小核酸药物获批情况类型通用名商品名批准时间研发公司靶点适应症递送系统FomivirsenVitravene1998（已撤市）LonisCMVIE2巨细胞病毒性视网膜炎/MipomersenKynamro2013（已撤市）LonisAPOB纯合子型家族性高胆固醇血症/EteplirsenNusinersenExondysSpinraza20162016SareptaLonis/BiogenDMDexon

51SMN2

exon

7杜氏肌营养不良脊髓性肌萎缩症//转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病InotersenTegsedi20182019Lonis/AkceaLonis/AkceaTTR//家族性高乳糜微粒血症,家族性局VolanesorsenWaylivraAPOC3部脂肪营养不良ASOGolodirsenViltolarsenCasimersenTofersenVyondys53ViltepsoAmondys45Qalsody2019202020212023Sarepta日本新药株式会社SareptaDMDexon

53DMDexon

53DMDexon

45SOD1杜氏肌营养不良杜氏肌营养不良杜氏肌营养不良症肌萎缩侧索硬化症////Lonis转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病EplontersenWainua2023Lonis/AkceaTTRGalNAcOlezarsenDonidalorsenTryngolzaDawnzera20242025LonisLonisAPOC3KLKB1家族性高乳糜微粒血症遗传性血管性水肿GalNAcGalNAc转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病PatisiranOnpattro2018AlnylamTTRLNPGivosiranLumasiranInclisiranGivlaariOxlumoLeqvio201920202020AlnylamAlnylamAlnylamALAS1HAOlPCSK9肝卟啉症原发性高草酸尿症（I型）高胆固醇血症GaINAcGaINAcGaINAcsiRNA成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病VutrisiranAmvuttra2022AlnylamTTRGalNAcNedosiranFitusiranPegaptanibRivflozaQfitliaMacugenIzervay202320252004（已撤市）2023诺和诺德Alnylam辉瑞LDHASERPINC1VEGFAC51型原发性高草酸尿症A型血友病,B型血友病年龄相关性黄斑变性地图状萎缩（GA）GalNAcGalNAc//aptamerAvacincaptad

pegolArchemix

证券研究报告数据：

insight（丁香园），申万宏源研究253.4

小核酸药物主要类型2023年全球小核酸药物市场划分◼

目前研究最热门的小核酸药物主要是ASO、siRNA和Aptamer。2023年ASO占据了62.5%的市场，siRNA

近几年发展快速，占比已达到

36.7%。ASOsiRNA适配体小核酸药物主要类型siRNAASO适配体单链，通常为20-80个核苷酸，结构靶点双链，通常为20-25个核苷酸单链，通常为15-30个核苷酸折叠成特定的三维结构mRNA主要是mRNA蛋白质，小分子通过mRNA结合和降解抑制基因表达，或空间位阻阻断基因转录加载到RNA诱导沉默复合体(RISC)识别并切割靶点mRNA作用机制蛋白质结合和调节更容易的体内递送和无载体要求低浓度下的高效能高亲和力和特异性更好的稳定性长期疗效简单的化学修饰强大的抑制潜力低免疫原性优势相对更容易获得强效siRNA需要组织特异性递送技术毒性一般高于siRNA复杂的筛选路径半衰期短挑战活性和长效性通常弱于siRNA

证券研究报告26数据：

瑞博生物招股书，弗若斯特沙利文报告，申万宏源研究3.5

国内小核酸药物研发聚焦在慢病领域◼

不同于海外巨头Alnylam和Ionis从罕见病到常见病的经典模式

，国内小核酸研发选择直接切入慢病赛道。适应症集中于心血管、乙肝等大病种。在国内开展的小核酸药物临床试验情况产品代号FitusiranEplontersen普乐司兰钠企业名称健赞生物阿斯利康维亚臻生物当前项目进度申请上市当前进度进展时间2024-05-07适应症（按项目）国内状态血友病转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病家族性高乳糜微粒血症成分类别siRNAASO靶点SERPINC1TTR申请上市2024-09-29申请上市2025-01-27siRNAAPOC3Pelacarsen诺华制药临床III期2018-03-22高血脂患者的心血管事件二级预防,高脂蛋白(a)血症等ASOAPOATominersenCemdisiranBepirovirsenOlpasiranSefaxersenLepodisiranZodasiranAHB-137罗氏制药再生元制药Ionis;

葛兰素史克安进制药临床III期临床III期临床III期临床III期临床III期临床III期临床III期临床III期2018-11-302021-09-272022-10-042022-10-142023-04-042024-03-042024-11-222025-07-23亨廷顿舞蹈病重症肌无力,阵发性睡眠性血红蛋白尿症乙型病毒性肝炎高血脂患者的心血管事件二级预防IgA肾病ASOsiRNAASOsiRNAASOsiRNAsiRNAASOHTTC5HBVAntigenAPOACFBAPOAANGPTL3HBVAntigen罗氏制药礼来制药维亚臻生物浩博医药高血脂患者的心血管事件预防纯合子型家族性高胆固醇血症乙型病毒性肝炎Daplusiran+Tomligisiran-JNJ3989葛兰素史克临床II期2019-06-05乙型病毒性肝炎,丁型病毒性肝炎siRNAHBsAgISIS449884RO7191863XalnesiranElebsiran瑞博生物罗氏制药临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期2019-06-112019-12-312019-12-312020-06-282021-03-122022-05-092023-01-042023-05-172023-10-132024-03-052024-05-222024-11-182024-12-192024-12-202025-01-132025-01-142025-01-202025-04-212025-07-312025-07-312025-08-272024-12-032型糖尿病乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎ASOASOsiRNAsiRNAASOASOASOGCGRPD-L1HBsAgHBX罗氏制药腾盛博药AZD5312瑞博生物去势抵抗性前列腺癌肝癌代谢功能障碍相关脂肪性肝炎乙型病毒性肝炎代谢功能障碍相关脂肪性肝炎高甘油三酯血症,混合型高脂血症乙型病毒性肝炎原发性高胆固醇血症,混合型高脂血症原发性高胆固醇血症,混合型高脂血症慢性移植肾病遗传性血管性水肿季节性过敏性鼻炎IgA肾病,膜增生性肾小球肾炎,C3肾小球病乙型病毒性肝炎ARCT102天龙药业IGF1RPNPLA3HBXAZD2693阿斯利康RBD1016瑞博生物siRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNA球形核酸SNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAVSA006维亚臻生物舶临医药HSD17B13ANGPTL3HBVAntigenPCSK9PCSK9C3BW-00112HRS-5635SYH2053盛迪医药/恒瑞医药石药集团RBD7022瑞博生物ALXN2030BW-20805IAMA-001SGB-9768BW-20507HRS-7249RG002C0106LDR2402Alexion舶临医药KLKB1-C3吉盛澳玛生物圣因生物舶望制药拓界生物/恒瑞医药炫景生物先衍生物盛迪医药;

恒瑞医药ASGPR,HBsAgAPOC3C3高脂血症IgA肾病原发性高血压AGTAGTHRS-9563高血压

证券研究报告27数据：insight（丁香园），申万宏源研究3.5

国内小核酸药物研发聚焦在慢病领域在国内开展的小核酸药物临床试验情况（续）产品代号MychexinTQA3038HT-101BW-40202VupanorsenFesomersenAZD8233SGB-3403RAG-17JS401ER2001BW-00163RN0191SRSD101SRSD107Kylo-11LipisenseSGB-3908HM2002YKYY015BPR-30221616VSA012ART-101Kylo-12SYH2062SRSD216GW906HRS-5817DNV001BEBT-507SNK-2726FY101企业名称海昶生物正大天晴星曜坤泽舶望制药辉瑞制药拜耳医药阿斯利康圣因生物中美瑞康君实生物艾码生物舶临医药大睿生物靖因药业靖因药业当前项目进度

当前进度进展时间适应症（按项目）国内状态肝细胞癌成分类别ASOsiRNAsiRNAsiRNAASOASOASOsiRNA靶点AKT1HBV

AntigenHBsAgCFBANGPTL3FXIPCSK9PCSK9SOD1ANGPTL3HTT临床I/II期临床I/II期临床I/II期临床I/II期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期2024-03-132024-06-042024-12-192025-07-252021-05-122021-06-042022-08-242023-05-012023-06-112023-08-292023-09-062023-11-012023-11-132023-11-202024-03-212024-04-122024-05-172024-07-152024-09-292024-12-192024-12-232024-12-312025-01-072025-01-132025-01-242025-03-252025-03-262025-04-112025-04-182025-04-212025-04-302025-05-06乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎IgA肾病高甘油三酯血症血栓形成/栓塞高胆固醇血症杂合子型家族性高胆固醇血症,高胆固醇血症肌萎缩侧索硬化症高脂血症,高甘油三酯血症亨廷顿舞蹈病siRNA，其他偶联药物siRNAsiRNA，外泌体siRNA高血压高胆固醇血症高胆固醇血症血栓形成/栓塞高脂蛋白(a)血症高脂血症原发性高血压AGTsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAASOsiRNAPCSK9PCSK9FXILp(a)ANGPTL4AGTVEGFPCSK9TTRCFBAGT甘宝利生物Lipigon

Pharmaceuticals圣因生物环码生物天龙药业倍特药业维亚臻生物昂拓生物甘宝利生物石药集团靖因药业缺血性心力衰竭,冠心病高胆固醇血症转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病阵发性睡眠性血红蛋白尿症高血压环状RNA(circRNA)siRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNA血脂异常原发性高血压高脂蛋白(a)血症高血压肥胖高胆固醇血症真性红细胞增多症高血压-AGTLp(a)AGT-PCSK9TMPRSS6AGT国为生物拓界生物;

恒瑞医药鼎乐新为必贝特医药施能康医药福元医药高脂血症ANGPTL3补体介导疾病,IgA肾病,膜增生性肾小球肾炎,非典型溶血尿毒综合征,C3肾小球病高脂蛋白(a)血症血脂异常SGB-3383圣因生物临床I期2025-05-29siRNACFBSYH2068MWX203YJH-012YKYY029KW-040石药集团民为生物丽珠医药悦康科创凯因科技临床I期临床I期临床I期临床I期临床I期2025-06-052025-06-192025-06-262025-07-232025-07-30siRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNALp(a)ANGPTL3XDHAGTHBeAg,HBsAg高尿酸血症高血压乙型病毒性肝炎

证券研究报告28数据：insight（丁香园），申万宏源研究3.6

近两年小核酸领域频频达成大额交易交易时间转让方受让方赛诺菲制药交易内容交易金额Alloy

Therapeutics与赛诺菲就中枢神经系统（CNS）靶点达成一项针对性合作与许可协议，授权赛诺菲使用其创新专有AntiClastic反义平台技术2025-01-07

Alloy

Therapeutics2025-02-10

OliX

Pharmaceuticals2025-02-18

StokeTherapeutics首付款：27.5百万美元，里程碑付款：400百万美元共同开发和商业化OliX的1期候选药物OLX75016，用于治疗代谢相关脂肪性肝炎

(MASH)

和其他心脏代谢适应症礼来制药渤健制药交易总额：6.36亿美元首付款：1.65亿美元，里程碑付款：3.85亿美元，特许权使用费：ranging

fromlow

double

digits

tohighteens

on

potentialnet

sales在除北美以外的所有地区，共同开发和商业化Zorevunersen。首付款：2.8亿美元，里程碑付款：6.6亿美元，特许权使用费：mid-teen

percentage2025-03-11

Ionis

Pharmaceuticals2025-04-30

Regulus

Therapeutics小野制药诺华制药Ono将获得sapablursen开发和商业化的全球独家权利诺华制药收购

Regulus

Therapeutics，Regulus的主要研发药物Farabursen交易总额：17亿美元，首付款：8亿美元，里程碑付款：9亿美元是一种潜在的下一代寡核苷酸，针对miR-17靶点首付款：3.35亿美元，特许权使用费：several

billion

dollars

inadditional

contingent

payments

including

option-relatedfees

and

milestone

payments,

as

well

as

tiered

royalties在神经系统疾病、免疫学及肿瘤领域，共同开发下一代小干扰RNA（siRNA）药物2025-05-14

ADARxPharmaceuticals

艾伯维生物共同开发并商业化下一代长效Factor

XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病2025-05-20

靖因药业CRISPR

Therapeutics首付款：0.95亿美元，里程碑付款：8亿美元首付款：0.16亿美元，里程碑付款：10亿美元，特许权使用费：tiered

royalties

in

thehighsingle-digit

tolow

double-digitrange

based

on

net

sales，其他交易额：0.3亿美元里程碑付款：51.43百万美元，其他交易额：25.02百万美元交易总额：3.95亿美元，首付款：1.3亿美元，里程碑付款：2.65亿美元2025-05-27

CityTherapeutics渤健制药合作开发

CNS

疾病

siRNA

新药2025-05-27

成都国为生物2025-08-25

维亚臻生物深圳信立泰药业赛诺菲制药获得AGT-siRNA药物GW906独家许可权益赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的权利舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症(sHTG)和混合型血脂异常，以及就BW-00112(ANGPTL3)产品的优先谈判权。首付款：1.6亿美元，里程碑付款：52亿美元，特许权使用费：商业2025-09-03

上海舶望制药2025-09-17

迈威生物诺华制药销售的分级特许权使用费迈威生物许可Kalexo就2MW7141项目相关在全球范围的独家开发、生产和

首付款：0.12亿美元，里程碑付款：10亿美元，特许权使用费：阶商业化以及其他方式开发许可产品的权利Kalexo

Bio,

Inc.Angelini

Pharma梯式的特许权使用费里程碑付款：5.5亿美元，特许权使用费：tiered

royalties

onpost-approval

net

sales2025-09-22

SoVarGenArrowhead开发和商业化Sovargen的创新大脑健康资产SVG105诺华将获得其临床前siRNA药物ARO-SNCA的全球独家开发、生产和商业化

首付款：2亿美元，里程碑付款：20亿美元，特许权使用费：权益2025-10-21诺华制药Pharmaceuticalsroyalties

on

commercial

sales2025-10-26

Avidity

Biosciences诺华制药诺华以120亿美元收购生物技术公司Avidity

Biosciences交易总额：120亿美元与Empirico达成的全球独家授权协议，是针对EMP-012，这是一种高度选择

首付款：0.85亿美元，里程碑付款：6.6亿美元，特许权使用费：2025-10-28

Empirico葛兰素史克制药性的、同类且可能最佳的siRNAtiered

royalties

on

net

sales

worldwide.双方将基于圣因生物专有的LEAD

平台共同推动针对代谢性疾病的RNAi候选药物的开发2025-11-08

苏州圣因生物礼来制药里程碑付款：12亿美元与葛兰素史克

(GSK)

达成一项战略研究、合作和许可协议，共同识别并开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的反义寡核苷酸（ASO）候选药物首付款：0.18亿美元，里程碑付款：4.4亿美元，特许权使用费：未来销售额的分级特许权使用费2025-12-18

CAMP4Therapeutics葛兰素史克制药中国生物制药将以总价12亿元人民币，全资收购国内小干扰核酸（siRNA）领域创新药企赫吉亚生物2026-01-13

杭州赫吉亚生物2026-02-02

苏州圣因生物2026-02-11

苏州瑞博生物中国生物制药基因泰克交易总额：12亿人民币圣因生物授权一款RNAi药物的全球独家许可权给基因泰克交易总额：15亿美元，首付款：2亿美元，特许权使用费：分级MadrigalPharmaceuticals瑞博生物将授予Madrigal共六款MASH领域单靶点及双靶点临床前siRNA资

交易总额：44亿美元，首付款：0.6亿美元，特许权使用费：基于合产的全球独家研发、生产与商业化权利

作产品全球净销售额的特许权使用费公司两款处于早期研发阶段的小核酸（siRNA）管线产品授予葛兰素史克在

首付款：0.4亿美元，里程碑付款：9.63亿美元，特许权使用费：两全球范围内的开发、生产及商业化的独家权利

款产品全球净销售额的分级特许权使用费2026-02-23

南京前沿生物葛兰素史克制药

证券研究报告数据：丁香园数据库，申万宏源研究3.7

非肝递送、双靶等新技术即将迎来数据验证◼

2026年是小核酸药物爆发的一年，其核心逻辑主要基于重大临床数据的密集验证、慢病治疗范式的革新以及递送技术突破带来的天花板提升。2026年海外小核酸公司催化事件公司药物名称类型靶点适应症催化事件预计时间2026年2026年2026H22026H22026H22026年2026年2026年2026Q12026Q12026Q32026Q32026H22026Q2AlnylamAlnylamAlnylamAlnylamAlnylamIonisZilebesiranNucresiranALN-6400siRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAASOAGT高血压临床Ⅲ期推进TTR转甲状腺素蛋白淀粉样变遗传性出血性毛细血管扩张减重临床Ⅲ期推进PLG临床Ⅱ期数据读出临床Ⅰ期数据读出临床Ⅰ期数据读出递交NDAALN-2232ALK7（脂肪靶向）HTT（CNS递送）APOC3ALN-HTT02Olezarsen亨廷顿舞蹈病高甘油三酯IonisBepirovirsenZilganersenARO-INHBEARO-ALK7PlozasiranASOHBV乙肝递交NDAIonisASOGFAP亚历山大病递交NDAArrowheadArrowheadArrowheadArrowheadArrowheadAviditysiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAsiRNAINHBE减重临床Ⅰ/Ⅱ期数据读出临床Ⅰ/Ⅱ期数据读出临床Ⅲ期数据读出临床Ⅰ/Ⅱ期数据读出临床Ⅰ/Ⅱ期数据读出临床Ⅲ期数据读出ALK7（脂肪靶向）APOC3减重高甘油三酯ARO-ATXN2ARO-DIMER-PADel-desiranATXN2（CNS递送）PCSK9/APOC3DMPK（AOC递送）脊髓小脑共济失调

2

型高脂血症1型强直性肌营养不良症

证券研究报告数据：

公司官网，申万宏源研究

303.8

必贝特-U——率先突破双靶点小核酸药物研发◼

化学药与小核酸药物平台双轮驱动研发•公司专注于恶性肿瘤、自身免疫性疾病和代谢性疾病，通过自主创新的研发平台，构建了涵盖化学药与小核酸药的多元化一类新药管线。目前，公司已实现首款产品的上市。◼

小核酸平台核心技术聚焦“递送系统突破”与“双靶点创新”•小核酸平台核心优势在于突破关键递送技术，肝内依托GDOC系统：传统GalNAc-siRNA多为单靶点设计，GDOC创新实现双靶点寡核苷酸偶联；肝外通过POC系统，通过科学设计高亲和力多肽与小核酸偶联，利用受体介导的内吞机制来实现肝外组织的精准递送。通过在递送层、序列层与结构层实现的模块化、工程化设计，可支撑多疾病领域布局，包括代谢性疾病、中枢神经系统疾病（如阿尔兹海默病、帕金森病）、罕见病等。◼

BEBT-701——全球的

AGT/PCSK9

双靶点小核酸药物，是公司小核酸平台的代表性品种，旨在通过单一分子同时解决高血压合并高脂血症的临床痛点，目前处于I/II期临床阶段。必贝特小核酸管线布局临床前实验显示

BEBT-701具有亚纳摩尔级的抑制效力，在食蟹猴实验中，单次给药即可产生强效且平衡的降压与降脂作用，药效持续时间超过12周。不仅展现了比单药联用更强的代谢稳定性和持久性，更通过“降压+降脂”的跨系统协同管理，极大提升了慢病患者的依从性。平台产品靶点适应症高血压合并高脂血症