瑞博生物-B抢滩小核酸慢病蓝海自研与BD双轮驱动

目录公司概况：siRNA小核酸开拓者之一，聚焦多个慢病大病种 1前瞻布局siRNA，肝内外递送平台构建护城河 2股权结构清晰，管理团队实力雄厚 3持续研发投入，融资充沛现金流较稳定 5心血管、代谢及肾脏疾病 6RBD4059：全球首款用于血栓性疾病的临床阶段siRNA药物 6RBD5044：靶向APOC3治疗的潜在同类最佳siRNA 10RBD7022：靶向PCSK9治疗高胆固醇血症的siRNA 14肝病领域 18RBD1016：实现CHB功能性治愈的未来联合疗法的骨干药物、CDH差异化siRNA候选药物 18盈利预测与估值 21风险提示 22图目录图1：公司历程 1图2：公司产品管线 1图3：全球小核酸药物市场规模（2019-2034E） 2图4：按药物类型划分的全球小核酸药物市场明细（十亿美元） 2图5：siRNA、小分子、抗体药物模式比较 2图6：不同疗法创新药研发成功率 2图7：公司形成以递送技术为核心的全技术链研发平台 3图8：GalNAc偶联siRNA在肝脏中的作用机制 3图9：公司股权架构 4图10：2023-2025H1公司营业收入（万元） 5图11：2023-2025H1公司扣非归母净利润（万元） 5图12：公司持续研发投入（亿元） 5图13：授权收入及外部融资提供现金流（万元） 5图14：凝血途径 6图15：血栓性疾病治疗范式 7图16：血栓性疾病的药物治疗主要类别 7图17：全球抗血栓药物市场规模（2019-2034E，十亿美元） 7图18：RBD4059作用机制 9图19：FXI抗原相对基线的百分比变化平均值（±标准差） 9图20：FXI活性的百分比变化平均值（±标准差） 9图21：RBD4059的1期研究期间TEAE概要 10图22：RBD5044（靶向APOC3）作用机制 11图23：血脂异常治疗范式 11图24：HTG药物治疗主要类别 12图25：全球调脂药物市场规模（2019-2034E，十亿美元） 12图26：与基线相比脂质组分和ApoB的剂量依赖性变化 14图27：RBD7022作用机制 15图28：HC与主要区别 15图29：HC药物治疗主要类别 16图30：全球已上市的靶向PCSK9治疗HC的siRNA药物 16图31：全球用于治疗HC的临床开发中的靶向PCSK9的siRNA候选药物 17图32：与基线相比脂质组分和ApoB的剂量依赖性变化 17图33：全球抗HBV药市场规模（2019-2034E，十亿美元） 18图34：CHB药物治疗主要类别 18图35：全球用于治疗CHB的临床2期及以上的抗HBVsiRNA候选药物 19图36：全球抗HDV药物市场规模（2019-2034E，十亿美元） 19图37：全球用于治疗CHD的临床阶段抗HDVsiRNA候选药物 19图38：HBsAg及HBVRNA相比基线的变化 20图39：RBD1016治疗CHB的1b期试验安全性结果 21表目录表1：公司核心管理团队兼具深厚科研背景 4表2：全球进入临床阶段的靶向FXI/FXIa药物 8表3：全球进入临床阶段的靶向APOC3药物 12表4：分业务收入及毛利率 21附表：财务预测与估值 23公司概况：小核酸开拓者之一，聚焦多个慢病大病种siRNA小核酸领域的开拓者之一，布局血栓、高血脂、乙肝、肾病等多种慢性病。公司成立于2007年，是siRNA小核酸领域的开拓者之一。基于核心技术平台，公司已经创建全球最大的siRNA2RBD4059、RBD1016，此外还布局了20余个临床前项目。60亿美元。12月，公司与勃林格殷格翰达成合作，基于公司拥有自主知识产权且已通过临床验证的GalNAc递送技术的RiboGalSR平台，共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法，总交易价值超20亿美元（首付款万欧元月，瑞博生物与齐鲁制药达成合作，授权后者在中国内地、香港及澳门开展RBD7022（治疗高胆固醇血症）7亿元人民币。2月公司再次基于R™平台与Madrigal达成44亿美元全球独家许可协（首付款万美元），MASH疗法。图1：公司历程司招股图2：公司产品管线司招股前瞻布局小核酸市场星光正盛，药物占比近半。27亿美元增长到年的57亿美元，16.2%。在技术持续进步、上市批准及临床验证不年将分别达到6亿美元及9229年AGR为.%29234年AGR为.%。siRNA7%44%，有望在未来十年占据更大市场份额。图3：全球小核酸药物市场规模（2019-2034E） 图按药物类型划分的全球小核酸药物市场明细（十亿美元）司股 司股以siRNA为代表的小核酸药物兼具长效性与低耐药性，且研发成功率相对较高、研发平台优势明显。从作用机制看，翻译效率，特异性沉默疾病基因表达，不易产生耐药性，且疗效持久，可实现半年以上给药频次，显著提升患者依从性；从研发路径看获批小核酸药物临床试验周期多为年，短于传统药物研发周期，且成功率相对更高。此外小核酸药物研发效率高度依赖技术平台，例如Alnylam凭借其高效平台，从临床1期到3期研发成功率（POS）达66.7%，远超创新药整体5.7%的平均水平。图5：siRNA、小分子、抗体药物模式比较 图6：不同疗法创新药研发成功率 司股 andContributingFactors2011–2020公司已形成以递送技术为核心、修饰技术协同的全技术链研发平台。靶向递送与化学修饰技术是siRNA药物成功的最关键技术，肝脏递送技术是目前主流递送方式，而肝外递送代表小核酸疗法的下一个前沿领域。公司已建立自主研发的技术平台，涵盖从药物递送、化学修饰、多靶点药物设计到模型引导的药物开发与生产。具体来看：首创肝靶向RiboGalSTAR™平台，预计有能力每年提交个IND：公司拥有自主知识产权且已通过临床验证的GalNAc递送技术的RiboGalSGalNAc递送技7款药物，未来有能力每年提交个。该平台已在包括中国、欧洲和美国在内的主要司法管辖区获得专利授权，与勃林格殷格翰合作亦使其成为唯一一个中国开发并已向MNC对外许可的RNAi技术平台。前沿布局肝外递送技术，多领域展现优于现有疗法的显著药效：公司正在开发一系列靶向实体瘤、肾脏、CNS和脂肪细胞及肌肉等代谢组织的肝外递送技术。包括利用缀合递送技术的肿瘤靶向平台RiboOncoSTAR™（目前拥有一款临床前神经胶质瘤候选药物），以及靶向其他关键组织和器官的RiboPepSTAR™平台，目前已在肾脏、中枢神经系统递送应用上在多种疾病模型观察到优于现有疗法的药效。化学修饰方面，公司自主研发的RSC（瑞博稳定化修饰平台）平台是一项基于对siRNA降解机制、序列活性、脱靶规律及长效性的系统研究的迭代式siRNA化学修饰技术平台，已在美国、加拿大、澳大利亚等主要市场受专利保护。RSC平台与RiboGalSTARTM递送技术协同作用，已通过RBD4059及其它临床阶段管线展现出良好的安全性和持久的疗效。图7：公司形成以递送技术为核心的全技术链研发平台 图偶联在肝脏中的作用机制司官 司股公司上市前经历了5轮融资，融资总金额超15亿元，包括君联资本、磐霖资本、中金资本系、高瓴资本系等专业19.00%，梁博士及其关联的一致行动人合计持股24.82%，为公司最大控制股东，公司前十大股东包括先（.%（.%（.%（.i（.%深圳翼龙（3.89%）等。图9：公司股权架构涵盖核酸研发与转化全流程的高技术研发与管理团队。公司董事长、首席执行官梁子才博士曾任北京大学分子医学研究所长聘教授，瑞典卡罗琳斯卡医学院研究室主任、副教授，深耕小核酸研究领域20余年，曾牵头国家高技术发展计划下的中国首个重大siRNA研究项目，为多个国家级研究计划做出贡献。联席首席执行官、全球研发总裁、首席医学官甘黎明博士曾任阿斯利康心血管、肾脏以及代谢类疾病的全球临床开发负责人及全球副总裁，主导阿斯利康核酸药物领域的多项重大合作，拥有阿斯利康20年的研发、运营及管理背景。此外，公司还拥有来自中国、美国、瑞典、法国、荷兰的七位心血管、肝脏和肾脏疾病领域的世界级专家组成的强大的科学顾问委员会。表1：公司核心管理团队兼具深厚科研背景核心成员主要职责经验及成就梁子才瑞典乌普萨拉大学博士，曾任北京大学分子医学研究所长聘教授，瑞典卡罗琳斯卡医学院研究室主任、副教授，是中国小核酸技术和制药领域的主要开拓者甘黎明联席首席执行官、全球研发总裁、首席医学发活动张甦构及上市制药公司战略和财务领导方面拥有超过20年经验高山高级副总裁、首席科学官，负责领导候选药物管线的临床前研究丹麦哥本哈根大学博士，曾任丹麦奥胡斯大学分子生物学研究所和纳米研究中心高级研究员、副教授，共同领导公司开发了肝递送等突破性技术核心成员主要职责经验及成就AndersGabrielsen副总裁、全球临床开发负责人，负责公司全球临床试验管理拥有拜耳、诺华和阿斯利康等领先跨国公司的全球行业经验司官2025H11.431.041RBD7022万元、来自勃林格殷格翰的合作协议首付款及里程碑付款共计万欧元。2025H1公司扣非归母净利润万元，同比减亏35.9%，主要由于与勃林格殷格翰的合作实现临床前里程碑。图10：2023-2025H1公司营业收入（万元） 图2023-2025H1公司扣非归母净利润（万元）公司持续研发投入，授权收入及外部融资提供现金流。2023年至2024年，研发费用分别为31,576万元、28,037万元，2025H1研发费用12,914万元，同比-4%。现金流方面，目前主要依赖外部融资及授权收入提供现金流，2025年上半年融资活动现金流净流入4.72亿元。图12：公司持续研发投入（亿元） 图13：授权收入及外部融资提供现金流（万元） 心血管、代谢及肾脏疾病药物FXI因子仅位于内源性凝血通路上游，抑制FXI有望在抗凝血同时降低出血风险。FXI是一种在血液凝固或止血过程中起关键作用的蛋白质。靶向FXI疗法通过选择性靶向上游的内源性通路，保留正常止血所必需的外源性途径，能够在实现有效血栓预防的同时降低出血风险，相对现有抗凝剂具有关键优势：目前的抗凝剂以凝血酶或Xa因子等下游因子为靶点，会同时影响内源性与外源性途径的功能，增加出血风险。图14：凝血途径司招股1/4的人死于血栓栓塞引发的疾病。血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，主要包括1）静脉血栓栓塞症（VTE）：肺血栓栓塞症（PTE）和深静脉血栓形成（DVT）；2）动脉血栓栓塞性疾病：包括急性冠状动脉综合征（ACS）、房颤、动脉缺血发作、脑卒中等。年全球血栓性疾病的发病人（万人万人（万人/中国1240万人）。2024年全球抗血栓药物市场593亿美元，其中55%-60%为靶向FXI的siRNA疗法的目标市场。目前血栓性疾病的主要药物治疗方案为抗凝剂（包括华法林、肝素、直接口服抗DOAC）376亿美元增593亿美元，2029/2034874/1226亿美元，55%-60%siRNA疗法的目标市场（即需要接受长期慢性抗凝治疗的患者群体）。图15：血栓性疾病治疗范式司招股图16：血栓性疾病的药物治疗主要类别 图17：全球抗血栓药物市场规模（2019-2034E，十亿美元） 司股 司股目前尚无靶向FXI疗法获批，小核酸赛道中进度领先。抑制剂按药物形式可分为单抗、小分子、ASOsiRNA四大类。全球范围内共53期临床，包括诺华/Anthosabelacimab（FXI单抗）REGN7508（FXI单抗）asundexian（FXIa小分子抑制剂）BMS/milvexian（FXIa小分子抑制剂mRNA表达的小核酸疗法主要包括的fesomersen（ASO）RBD4059RBD4059FXI-siRNA2期临床，有药物。表2：全球进入临床阶段的靶向FXI/FXIa药物药品名称作用机制研发机构中国最高研发阶段中国最高研发阶段开始日期海外最高研发阶段II期海外最高研发阶段开始日期2024-12-04RBD4059siRNA疗法瑞博生物SRSD107siRNA疗法靖因药业II期2025-12-01II期2025-09-22fesomersen反义疗法IonisI期2021-06-04II期2020-09-01STP122GsiRNA疗法圣诺医药--I期2023-05-06ADX-626siRNA疗法Adarx--I期2025-07-23abelacimabanti-factorXI/XIa单抗NovartisIII期2021-12-28III期2021-12-28SHR-2004anti-factorXIa单抗恒瑞医药III期2025-02-12--milvexianfactorXI抑制剂BMS/强生III期2023-01-27III期2023-01-27asundexianfactorXI抑制剂BayerIII期2022-12-07III期2022-12-08REGN9933anti-factorXI单抗Regeneron--III期2026-01-06SHR2285factorXIa抑制剂恒瑞医药II期2021-11-26--frunexianfactorXIa抑制剂海思科II期2022-10-18II期2021-09-10KN060anti-factorXI双特异性抗体康宁杰瑞II期2023-11-09--osocimabanti-factorXIa单抗BayerII期2020-09-22II期2020-08-21XH-S002NA星浩澎博I期2023-07-26--SBK013factorXIa抑制剂施贝康I期2025-12-03--SAL0104factorXIa抑制剂信立泰I期2021-06-28--NIP003factorXIa抑制剂中国药研I期2022-11-09--SKB336anti-factorXI/XIa单抗科伦博泰I期2021-07-25--MK-2060anti-factorXI/XIa单抗Merck&CoI期2023-02-06II期2021-08-30HS329factorXIa抑制剂海正药业I期2023-12-27--gruticibartanti-factorXI单抗Aronora--II期2018-08-02BMS-986209factorXIa抑制剂BMS/强生--I期2019-11-07BMS-962212factorXIa抑制剂BMS/强生--I期2017-06-23药魔公司核心产品FXI-siRNA且相对其他靶向FXI药物具有优势。RBD4059是公司GalNAc-siRNA，用于治疗和预防动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）相关的血栓形成，和其他与异常凝血块形成相关的疾病，例如心房颤动、癌症基因，RBD4059能够显著降低血液中RBD4059siRNA个月一次的低频次给药方案，实现RBD4059（ADA）的风险。图18：RBD4059作用机制司招股公司优先选择监管路径高效的区域加速上市进度。202410月在澳大利18月在瑞典启动了针对高危冠状动脉疾病2a2b期临床试验以进一步拓展新适应症，相关试验结果将用于支持该药物后续进入3期临床试验，加速全球上市进程。RBD4059显示广泛的FXI1期临床试验中，显示出强劲疗效：gg600mg队列中，FXI活性相对于基线的平均最大百分比降幅分别为67.5%、81.0%、85.8%及91.6%，药效可持续至试验终点的第169天。图19：抗原相对基线的百分比变化平均值（±标准差） 图20：活性的百分比变化平均值（±标准差） 司股 司股RBD4059具有良好安全性，相比标准治疗降低出血风险。出血风险是传统抗凝剂的普RBD40591TEAE16.7%；未Gr≥3TEAESAE90%，也未2a期试验中，截至数据截止日期（8日），仅报告2例轻度出血事件（1例痔疮出血、1例结膜下出血），均未进行特殊医疗干预。图21：RBD4059的1期研究期间TEAE概要司招股RBD5044：靶向治疗的潜在同类最佳APOC3在脂质代谢中起关键作用，其水平升高会显著增加心血管疾病发病风险。APOC3是一种主要由肝细胞表达的糖蛋白，通过以下机制推动甘油三酯水平上升，进而显著增加心血管疾病发病风险：1）抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）活性，阻碍乳糜微粒的分解，而脂蛋白脂肪酶是清除血液中甘油三酯（TG）所必需的核心酶；2）抑制富含甘油三酯脂蛋白残余物的肝脏清除；3）刺激肝脏分泌更多极低密度脂蛋白（VLDL），加剧脂质负担。因此，阻断APOC3成为调控甘油三酯的关键突破口，APOC3可作为降低血脂异常和心血管疾病风险的新兴治疗靶点。RBD5044被设计为靶向肝脏中的APOC3mRNA。作为一款经GalNAc偶联及化学修饰的siRNA，RBD5044能够有效抵达肝细胞，并被肝细胞选择性摄取。一旦进入细胞，RBD5044APOC3mRNAAPOC3的表达水平，RBD5044可减轻对脂蛋白脂肪酶等脂质代谢关键酶的抑制作用，同时在一定程度上缓解对肝脂肪酶的抑制，从而实现血液中脂质的有效清除。图22：RBD5044（靶向APOC3）作用机制司招股在全球范围内，成人血脂异常的患病率约为，每年影响约30亿人，其中高甘油三酯血症）25%8.456亿人患1.743亿人2.173亿人9.139亿人（欧盟1.72亿人/中国2.199亿人）。图23：血脂异常治疗范式司招股血脂异常的庞大患者群体对调脂药物有巨大临床需求，现有HTG疗法存在局限。全球调脂药物市场规模从2019年的189亿美元增长至2024年240亿美元（CAGR4.9%）,预2029年/2034亿美元/416亿美元（2024-2029CAGR8%2029-2034CAGR3.4%）。HTG准治疗相比，APOC3ASO候选药物。图24：药物治疗主要类别 图25：全球调脂药物市场规模十亿美元） 司股 司股从在研管线看，目前仅有三款靶向APOC3小核酸药物获批上市，其中普乐司兰是首个获批的APOC3-siRNA，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯16APOC3HTGsiRNA候选药物处于临床阶段，HTG适应症进度最快的为普乐司兰（Ⅲ期）RBD5044202512期试验；2026122Ⅱ期临床默示许可。表3：全球进入临床阶段的靶向APOC3药物药品名称作用机制研发机构全球最高研发阶段全球最高研发阶段开始日期疾病volanesorsen反义疗法Ionis批准上市2019-05-03批准上市：家族性高乳糜微粒血症；Ⅲ期：高甘油三酯血症；Ⅱ期：血脂异常、混合型高脂血症；申报临床：急性胰腺炎olezarsen反义疗法Ionis批准上市2024-12-19批准上市：家族性高乳糜微粒血症;Ⅲ期：高甘油三酯血症、动脉粥样硬化性心血管疾病批准上市：家族性高乳糜微粒血症；家族性部分性脂肪普乐司兰siRNA疗法Sanofi;Arrowhead批准上市2025-11-18代谢障碍Ⅲ期：高甘油三酯血症(2024/5)；Ⅱ期：部分脂肪营养不良(Inactive)RBD5044siRNA疗法瑞博生物II期临床2025-01-28Ⅱ期：混合型高脂血症;I期：高甘油三酯血症(2022/11);药品名称作用机制研发机构全球最高研发阶段全球最高研发阶段开始日期疾病临床前：代谢相关脂肪性肝病RN0361siRNA疗法大睿生物I/II期临床2024-06-24I/II期:高甘油三酯血症(2024/6);家族性高乳糜微粒血症申报临床:混合型高脂血症ARO-DIMER-PARNAi疗法ArrowheadI/II期临床2025-11-03I/II期：混合型高脂血症；临床前：血脂异常ARGX-116anti-ApoC3单抗StatenI期临床2020-06-05血脂异常;高甘油三酯血症LY3875383siRNA疗法EliLillyI期临床2022-11-08高甘油三酯血症Kylo-12siRNA疗法甘宝利I期临床2025-01-13血脂异常;高甘油三酯血症;家族性高乳糜微粒血症ALN-APOC3RNAi疗法再生元I期临床2025-01-20血脂异常CS-121基因编辑疗法正序生物I期临床2025-09-16家族性高乳糜微粒血症APOC3siRNAsiRNA疗法恒瑞医药I期临床-血脂异常ION775siRNA疗法IonisI期临床-高甘油三酯血症药魔RBD5044显示充分验证的降脂潜力与长效性，安全性表现优异。2025ESC公布RBD5044在澳大利亚开展的健康受试者1期临床试验结果。有效性方面，单次注射RBD5044APOC384%，同时使甘油三酯（TG）70%；且在为期六个月的随访中，甘油三酯水平始终维持在基线水平的50%以下。此外，受试者的整体血脂状况也显著%AB最高降低%（）最高升高40%。RBD5044的给药频率可低至每三个月一次，这一特性能显著提升患者对治疗方案的依从性。安全性方面，1期多次剂量递增研究中，RBD5044与安慰剂组TEAE分别为61.1%（11/18）2例、11级。RBD5044TEAE包括：（90mg剂量队列出现的丙氨酸转氨酶升高（2/6，33.3%）1毫克下也未出现剂量限制性毒性，为该产品拓宽临床治疗窗、实现强效降脂提供有力支撑。图26：与基线相比脂质组分和ApoB的剂量依赖性变化司招股RBD7022：靶向治疗高胆固醇血症的PSK9PSK（前蛋白转化酶枯草溶菌素）是一种酶，在调节体内胆固醇——尤其是通常被称为“LDL-C”或“坏胆固醇”的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平方面，发挥关键作用。PCSK9会与肝细胞上的LDL受体结合，导致LDL受体发生降解。这一过程会降低肝脏从血液中清除“坏胆固醇”的能力。从药物机制看，RBD7022GalNAcsiRNAPCSK9的表B2可特异性靶向肝细胞中的PSKmAA干扰机制有效减少PSK9蛋白的生成。PCSK9受体数量大幅增加。这种受体数量的提升，增强了肝脏从血液中清除LDL-C的能力，进而降低LDL及整体胆固醇水平。这一作用机制使RBD7022成为高胆固醇血症患者的治疗选择，旨在降低与高胆固醇水平相关的心血管疾病风险。图27：RBD7022作用机制司招股从流行病学看，高胆固醇血症（HC）是最常见的高脂血症类型，约占全球血脂异常病例的27.4%。HC被认为是心血管疾病的重要风险因素，且常与其他代谢紊乱相关。根据弗若斯特沙利文的数据，在早发性心血管疾病患者中，约33.8%至44.3%患有HC。2024年全球高胆固醇血症患者约为9.35亿人，预计到2034年这一数字将达到10.10亿人。图28：HC与HTG主要区别司招股对比目前治疗手段与PCSK9i疗法，他汀类药物（LDL胆固醇降幅通常为20%-50%）与依折麦布（减少肠道对胆固醇的吸收，降幅为15%-20%）仅约三分之一的患者能达到目LDL-C水平。PCSK9胆固醇作用降幅可达50%70%PCSK9的siRNA依从性与用药便利性。图29：HC药物治疗主要类别司招股从竞争格局看，截至2026年1月初，全球仅一款靶向PCSK9的siRNA药物InclisiranHC6siRNA候选药物正在临床开发阶段。RBD7022PCSK9siRNA12月授权大中33期临床试验。RBD5044RBD7022甘油三酯和胆固醇水平，实现更好的血脂管理效果。图30：全球已上市的靶向治疗的药物司招股图31：全球用于治疗HC的临床开发中的靶向PCSK9的siRNA候选药物司招股RBD7022具有与Inclisiran相当的LDL-C降低效果与良好安全性表现。2025年ESC年会上公布了在中国开展的RBD7022的1期临床试验结果，进一步验证了该药物的强效与降低效果与Inclisiran相当，且具备每六个月给药一次的潜力。以PCSK9均可使其PSK9水平最大降幅达%在LDL轻度升高的受试者中展现出良好的安全性与耐受性，且这一特性不受受试者是否接受他汀类药物治疗的影响。图32：与基线相比脂质组分和ApoB的剂量依赖性变化司招股肝病领域D0BCDH差异化siRNA候选药物慢性乙型肝炎（是由乙型肝炎病毒（持续感染引起的一种长期肝病，其特点是乙肝表面抗原（HBsAg）在血清中持续存在至少六个月。流行病学：CHB患者分别为万人；药物市场：HBV药物市场规模从9年61亿美元增长至4年29（AR.%预计9年/4年将分别达到450亿美元/778亿美元，2024-2029年CAGR16.5%。从现有疗法看，CHB主要治疗手段为应用核苷（酸）类似物(NAs)和长效干扰素进行抗病毒治疗，一线首选药物为恩替卡韦、替诺福韦(NAs)。1）NAs需长期甚至无限期用药，仅1%-5%的CHB患者能实现功能性治愈。2）干扰素可获得更高的HBsAg清除率，但为注射给药，治疗持续时间有限，与NAs相比副作用更大。图33：全球抗HBV药市场规模（2019-2034E，十亿美元）图34：CHB药物治疗主要类别司股 司股CHB治疗候选产品包括：1）小核酸疗法，如GSK与Ionis合作开发的ASO药物bepirovirsen173全球申报；GST-HG141已获得突破性疗法认定，73期临4PAPD5/7的乙肝表面抗原抑制剂）的联合方案。3）目前正在探索小核酸药物与衣壳调节剂的联合用药方案。竞争格局看，HBVsiRNA7款同类候选药物处于临床2期及以上阶段。图35：全球用于治疗CHB的临床2期及以上的抗HBVsiRNA候选药物司招股慢性丁型肝炎（CHD）是一种肝脏的重复感染，由丁型肝炎病毒（HDV）引起。流行病学：截至10万人。药物市场：全球抗V药物市场规模从9年的4亿美元增长至4年的6亿美元AR.%年/2034年将分别增至12亿美元/19亿美元，2024年至2029年CAGR为16.7%。从现有疗法看，1）全球普遍推荐PegIFN-α，其具有显著副作用；2）NTCP抑制剂bulevirtide已于欧盟获批用于该适应症，但对HBsAg的效果有限；3）恩替卡韦或替诺福韦NAsPegIFN-αHBV复制，但它们在降低HBsAgHBV水平方面没有疗效。从在研管线看，brelovitug，目前正在开展全HBVsiRNAHBsAgsiRNA药物获批用于治疗CHB，全球有3种用于治疗CHD的siRNA药物处于临床阶段。图全球抗药物市场规模（2019-2034E，十亿美元） 图全球用于治疗的临床阶段抗HDVsiRNA候选药物司股 司股RBD1016siRNAGalNAc递送单元组成，具有高度的肝靶向特异性。其中的siRNAHBVXHBVmRNA。HBVDNAHBsAg、HBeAg等病毒蛋白的水平，从而产生强效、持久的抗HBV作用。针对810月分别在瑞典和香港启动RBD10162期试验，RBD1016202410批针对D1016已于8月在瑞典启动Ⅱa期试验（未单独开展Ⅰb期）年底前完成该试验。RBD1016对于患者显示剂量依赖性反应和良好的安全性与耐受性。在香港开展患者ⅠbHBVHBsAg持续降低：在接受单剂量0.3mg/kg1mg/kg3mg/kg6mg/kg及安慰剂治疗的受试者中，血清HBsAg0.48（85天）、0.75（85天、0.97（天）、1.29（天）0.00log₁₀IU/ml。安全性方面，TEAE68.8%（22/32），其中最（发生率≥5%）的TEAE（出现的是143级天冬氨酸氨基转移酶升高。图38：HBsAg及HBVRNA相比基线的变化司招股图39：RBD1016治疗CHB的1b期试验安全性结果司招股盈利预测与估值关键假设：公司已与国际知名药企勃林格殷格翰建立战略合作伙伴关系，获得合共最高23.6亿欧的独家权利。截至招股书发布，2025BI支付的万元及里程碑付款3000万元。与BI程碑；各靶点相关首款产品临床试验启动；各靶点相关首款产品在特定司法管辖区首次获得监管批准以及首次达到多个规定的年度净销售额门槛。目前BI合作协议下有两个项目正在进行中，且251年再次触发。与齐鲁制药合作相关里程碑事件包括但不限于：在中国内地完成的、、3期临床试验及在中国内地实现商业化、达到规定销售额净门槛。20255月完成2期临床所有受试者入组，有望于26年底前触发第二笔里程碑付款。244MASHsiRNABI年触发首个临床前里程碑。2025-2027我们预计公司2025-2027184.1/266.2/358.2百万元，分别同比+29.1%/+44.6%/+34.6%。表4：分业务收入及毛利率单位：百万元人民币2024A2025E2026E2027E合作及里程碑收入收入142.63184.1266.2358.2增速29.10%44.58%34.56%毛利率91.7%94.40%94.40%94.40%西南证券风险提示研发进展不及预期风险、竞争格局恶化风险、医药行业政策变动风险。附表：财务预测与估值资产负债表（百万元）2024A2025E2026E2027E利润表（百万元）2024A2025E2026E2027E货币资金183.62236.782068.202150.09营业额142.63184.13266.20358.20应收账款3.474.486.478.71销售成本11.9010.3014.9020.04预付款项、按金及其他应收款项21.4327.6639.9953.81其他费用15.1214.2912.9117.37其他应收款0.000.000.000.00销售费用0.981.231.772.38存货42.7236.9853.4771.95管理费用372.88312.55322.77347.45其他流动资产18.0523.3033.6945.34财务费用20.4021.8325.0526.06流动资产总计269.29329.212201.822329.89其他经营损益0.000.000.000.00长期股权投资0.000.000.000.00投资收益0.000.000.000.00固定资产203.17196.64210.71211.16公允价值变动损益0.000.000.000.00在建工程0.0030.0030.0025.00营业利润-278.65-176.07-111.20-55.11无形资产165.41137.84143.61167.70其他非经营损益21.6021.6021.6021.60长期待摊费用0.000.000.000.00税前利润-257.05-154.47-89.60-33.51其他非流动资产12.9912.9952.9942.99所得税24.455.245.245.24非流动资产合计381.57377.47437.30446.86税后利润-281.49-159.71-94.84-38.75资产总计650.86706.682639.122776.74归属于非控制股股东利润-11.34-6.43-3.82-1.56短期借款226.61426.61526.61626.61归属于母公司股东利润-270.15-153.27-91.02-37.19应付账款24.2320.9730.3240.79EBITDA-188.21-68.5415.6293.00其他流动负债163.47177.66234.38300.27NOPLAT-282.81-159.54-92.22-35.37流动负债合计414.31625.24791.31967.68EPS(元)-1.58-0.90-0.53-0.22长期借款172.28172.28172.28172.28其他非流动负债175.34175.34175.34175.34非流动负债合计347.62347.62347.62347.62财务分析指标2024A2025E2026E2027E负债合计761.93972.861138.931315.30成长能力股本129.61134.20170.55170.55营收额增长率324052%29.10%44.58%34.56%储备-239.97-239.971584.891584.89EBIT增长率43.38%43.95%51.34%88.45%留存收益0.00-153.27-244.29-281.47EBITDA增长率48.69%63.58%122.79%495.31%归属于母公司股东权益-110.36-259.041511.161473.97税后利润增长率35.63%43.26%40.62%59.14%归属于非控制股股东权益-0.71-7.14-10.96-12.52盈利能力权益合计-111.07-266.181500.191461.45毛利率91.65%94.40%94.40%94.40%负债和权益合计650.86706.682639.122776.74净利率-197.36%-86.74%-35.63%-10.82%ROE244.79%59.17%-6.02%-2.52%ROA-41.51%-21.83%-3.46%-1.34%现金流量表（百万元）2024A2025E2026E2027EROIC-99.45%-134.67%-80.66%-22.46%税后经营利润-3